今日頭條
銳明眼科翼狀胬肉新藥I期臨床積極。蘇州銳明新藥公司自主研發(fā)的RMP-A03滴眼劑針對翼狀胬肉適應(yīng)癥的美國I期臨床獲積極結(jié)果。RMP-A03旨在抑制相關(guān)靶點介導(dǎo)的通路，達(dá)到抑制翼狀胬肉新生血管及成纖細(xì)胞的形成。在健康成年人受試者中開展的I期臨床數(shù)據(jù)顯示，在多次給藥劑量遞增研究中，該滴眼劑在所有劑量組的安全性和耐受性均良好，試驗期間未發(fā)生不良事件。
國內(nèi)藥訊
1.歌禮FASN抑制劑痤瘡II期臨床成功。歌禮制藥潛在“first-in-class”口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑ASC40（Denifanstat）治療痤瘡II期臨床達(dá)到主要及關(guān)鍵次要終點。與安慰劑相比，ASC40（25mg、50mg、75mg）顯著降低患者第12周總皮損計數(shù)，降幅分別達(dá)到53.1%、61.3%和53.1%（vs34.2%）；ASC40在所有劑量下的安全性和耐受性良好，藥物相關(guān)不良事件發(fā)生率與安慰劑相當(dāng)。
2.奧布替尼治療MCL臨床長期療效積極。諾誠健華BTK抑制劑奧布替尼治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）的長期療效數(shù)據(jù)發(fā)表于Blood子刊上。中位隨訪為23.8個月時，奧布替尼經(jīng)IRC評估的總緩解率（ORR）達(dá)到81.1%，其中完全緩解（CR）率為27.4%；研究者評估的ORR和CR分別為82.1%和34.9%。中位反應(yīng)持續(xù)時間（DOR）和無進(jìn)展生存期（PFS）分別為22.9個月和22.0個月，24個月的OS率為74.3%。奧布替尼顯示出良好的安全性和耐受性。
3.華東醫(yī)藥引進(jìn)創(chuàng)新雙抗獲批SLE臨床。華東醫(yī)藥從Provention Bio引進(jìn)的CD32B/CD79B雙抗PRV-3279（HDM3002）獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開展評估用于中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者治療的Ⅱa期臨床試驗。PRV-3279可同時結(jié)合CD32B和CD79B受體，觸發(fā)對B細(xì)胞功能和自身抗體產(chǎn)生的抑制，從而在不引起B(yǎng)細(xì)胞耗竭的情況下調(diào)節(jié)B細(xì)胞。目前，該新藥正在美國和香港針對SLE開展概念驗證IIa期PREVAIL-2研究。
4.康哲VEGF/Ang-2雙抗獲批眼科臨床。康哲藥業(yè)從武漢友芝友引進(jìn)的1類生物制品Y400獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性的治療。Y400是一種抗VEGF/ANG2雙抗，擬通過兩種不同的通路有效抑制新生血管異常生長。Y400具有親和力高、抑制活性強、制劑濃度高、穩(wěn)定性好、給藥頻率低的優(yōu)勢，可減少患者因頻繁的玻璃體腔內(nèi)注射所造成的潛在風(fēng)險。
5.九天生物將公布多項基因療法研究進(jìn)展。九天生物宣布將在ASGCT年會上公布基因治療藥物SKG0106和SKG0201的臨床前研究數(shù)據(jù)。SKG0106是一款攜帶編碼獨特的抗VEGF蛋白的轉(zhuǎn)基因序列的AAV基因療法，擬通過玻璃體腔注射導(dǎo)入眼內(nèi)，高效轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞以表達(dá)抗VEGF蛋白，以抑制人源VEGF的作用，該產(chǎn)品擬開發(fā)治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）；SKG0201是一款新型的AAV介導(dǎo)的基因替代療法，包含由獨特啟動子調(diào)控并全面優(yōu)化的人源SMN1 cDNA，擬開發(fā)用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)。
國際藥訊
1.全球首款RSV疫苗獲批上市。葛蘭素史克開發(fā)的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy（RSVPreF3 OA/GSK3844766A）獲FDA批準(zhǔn)上市，成為全球首款獲批的RSV疫苗，用于老年人群體預(yù)防RSV感染導(dǎo)致的下呼吸道疾病（RSV-LRTD）。在Ⅲ期臨床AReSVi-006中，Arexvy的總體疫苗效力為82.6%（96.95% CI：57.9–94.1），對嚴(yán)重RSV-LRTD（定義為至少2種癥狀）的預(yù)防效力為94.1%（95% CI：62.4–99.9）；對RSV-A亞型和RSV-B亞型的預(yù)防效力一致（84.6%vs80.9%）。
2.禮來Aβ單抗Ⅲ期臨床積極。禮來Aβ單抗donanemab在治療早期癥狀性阿爾茨海默病Ⅲ期臨床（TRAILBLAZER-ALZ 2）達(dá)到主要和所有關(guān)鍵次要終點。與安慰劑相比，donanemab治療顯著改善患者的iADRS（綜合評估患者認(rèn)知能力和日常自理能力）評分，患者的臨床衰退速度減緩35%，有47%的患者在1年內(nèi)CDR-SB評分沒有衰退（vs29%，p<0.001）；患者進(jìn)展到疾病下一階段的風(fēng)險降低39%（HR=0.61；p<0.001）。禮來預(yù)計將在本季度向FDA遞交其上市申請。
3.恩扎盧胺治療nmHSPC的Ⅲ期臨床積極。輝瑞與安斯泰來合作開發(fā)的特異性雄激素受體（AR）抑制劑Xtandi（enzalutamide，恩扎盧胺）治療非轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（nmHSPC）的Ⅲ期臨床EMBARK最新數(shù)據(jù)積極。與安慰劑聯(lián)合亮丙瑞林（leuprolide）相比，Xtandi聯(lián)合leuprolide治療和Xtandi單藥治療分別降低患者58%（HR：0.42；95% CI：0.30-0.61；P<0.0001）和37%（HR：0.63；95% CI：0.46-0.87；P=0.0049）的轉(zhuǎn)移或死亡風(fēng)險；分別降低93%（HR：0.07；95% CI：0.03-0.14；P<0.0001）和67%（HR：0.33；95% CI：0.23-0.49；P<0.0001）的前列腺特異性抗原（PSA）進(jìn)展風(fēng)險。藥物的安全性與已知研究一致。
4.PPAR?拮抗劑聯(lián)合治療肝癌早期臨床積極。Tempest公司小分子PPAR?拮抗劑TPST-1120治療不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）的國際Ib/II期臨床結(jié)果積極。與阿替利珠單抗和貝伐珠單抗標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比，TPST-1120聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療方案顯著提高患者的客觀緩解率（ORR）；TPST-1120組未確認(rèn)的ORR相對改善74.4%（30%vs17.2%），確認(rèn)的ORR相對改善69.9%（17.5%vs10.3%）。三聯(lián)療法安全性數(shù)據(jù)與對照組一致。
5.新型TCR-T末線治療實體瘤臨床積極。Immatics公司靶向PRAME的T細(xì)胞受體（TCR）細(xì)胞療法IMA203（ACTengine®）治療復(fù)發(fā)/難治性實體癌的Ib期臨床結(jié)果積極。在包括皮膚黑色素瘤、卵巢癌、葡萄膜黑色素瘤、頭頸癌、滑膜肉瘤在內(nèi)的接受末線治療的實體癌患者中，第3個月確證的ORR達(dá)到67%（6/9）。中位隨訪8.5個月時，未達(dá)到中位緩解持續(xù)時間。臨床中沒有觀察到3級或更高級別細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。
6.FDA拒批甲狀旁腺功能減退癥新藥上市。Ascendis公司長效甲狀旁腺激素前藥TransCon PTH（palopegteriparatide）治療成人甲狀旁腺功能減退癥（HP）的新藥申請（NDA）收到FDA完整回復(fù)函。FDA在CRL中對TransCon PTH藥品或設(shè)備無法保證均一的遞送劑量表示擔(dān)憂，但并未對其臨床數(shù)據(jù)提出異議。在Ⅲ期臨床中，TransCon PTH組患者實現(xiàn)不依賴常規(guī)治療并保持血清鈣水平在正常范圍內(nèi)的比例較安慰劑組更高（78.7%vs4.8%，p<0.0001）。
醫(yī)藥熱點
1.打擊騙保專項整治工作啟動。近日，國家醫(yī)保局聯(lián)合最高人民檢察院、公安部等多部門印發(fā)《2023年醫(yī)保領(lǐng)域打擊欺詐騙保專項整治工作方案》，要求對“假病人”“假病情”“假票據(jù)”等欺詐騙保行為進(jìn)行重點打擊。專項整治工作將從3個方面著力：一是聚焦骨科、血液凈化、心血管內(nèi)科、檢查、檢驗、康復(fù)理療等重點領(lǐng)域；二是聚焦醫(yī)保結(jié)算費用排名靠前的重點藥品、耗材，對其基金使用情況予以監(jiān)測，對其他出現(xiàn)異常增長的藥品、耗材等也予以重點關(guān)注；三是聚焦虛假就醫(yī)、醫(yī)保藥品倒賣等行為。
2.鄭大一附院高場強MRI介入手術(shù)室改建投用。日前，鄭大一附院高場強MRI介入手術(shù)室改建成功并投入使用。改建后的MRI復(fù)合手術(shù)室采用高檔大空間雙室設(shè)計，一間是寬敞的主手術(shù)室，用于神經(jīng)外科顱腦手術(shù)功能導(dǎo)航與監(jiān)測；另一間較小是超大孔徑的3.0 T磁體掃描探測器停留區(qū)的設(shè)備間。二者之間由活動的磁場屏蔽門相隔，通過天軌可以使巨大的磁體掃描探測器在幾十秒內(nèi)實現(xiàn)手術(shù)室和設(shè)備室之間移動傳送，從而在手術(shù)病人保持不動的情況下完成顱腦手術(shù)導(dǎo)航。
3.美國宣布取消國際航空旅客新冠疫苗接種要求。當(dāng)?shù)貢r間5月1日，美國白宮宣布將在5月11日取消對聯(lián)邦雇員、聯(lián)邦承包商和國際航空旅客的新冠疫苗接種要求。美國也將在5月11日正式結(jié)束因新冠疫情而開始的公共衛(wèi)生緊急狀態(tài)。據(jù)美國CDC統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，截至4月10日，美國確診感染新冠病毒病例數(shù)超過1.04億例，死亡病例數(shù)超過112萬例。
4.中疾控：全國超8成人口已感染過新冠。4月28日，中國疾控中心周報發(fā)表《預(yù)先計劃的研究：新冠疫苗對新冠病毒奧密克戎變異株感染和癥狀的有效性——中國，2022年12月至2023年2月》。文中推測，2022年12月至2023年2月期間，全國超過82%的人口感染新冠病毒。接種新冠疫苗加強針6個月內(nèi)，對預(yù)防新冠病毒感染和癥狀方面是有效的。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月04日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月03日）
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