今日頭條
新冠不再構成國際突發(fā)公共衛(wèi)生事件。世衛(wèi)組織總干事譚德塞5日宣布，新冠疫情不再構成“國際關注的突發(fā)公共衛(wèi)生事件”。他同時強調，這不意味著新冠疫情不再是全球健康威脅，出現(xiàn)新變種的風險仍然存在。自世衛(wèi)組織2020年1月30日宣布新冠疫情構成“國際關注的突發(fā)公共衛(wèi)生事件”以來，全球向世衛(wèi)組織報告了近700萬例死亡病例，而實際死亡人數(shù)可能達2000萬。譚德塞表示，新冠疫情不僅僅是一場健康危機，它造成了嚴重的經濟危機與社會動蕩，暴露了世界的嚴重不平等。
國內藥訊
1.信達PD-1單抗肺癌Ⅲ期臨床見刊《柳葉刀》子刊。信達生物PD-1抑制劑信迪利單抗聯(lián)合或不聯(lián)合貝伐珠單抗以及化療用于EGFR-TKI治療失敗的EGFR突變非鱗狀非小細胞肺癌的Ⅲ期臨床（ORIENT-31）研究積極結果在線發(fā)表在《柳葉刀·呼吸病學》。與化療相比，信迪利單抗+貝伐珠單抗+化療方案以及信迪利單抗+化療方案均顯著延長患者PFS，三組患者中位PFS分別為7.2個月（HR=0.51）、5.5個月（HR=0.72）和4.3個月；三聯(lián)方案顯著提高患者總生存期（21.1個月vs19.2個月，HR=0.98）。研究中無新的安全性信號出現(xiàn)。
2.豪森GLP-1/GIP雙受體激動劑上II期臨床。豪森藥業(yè)GLP-1/GIP雙受體激動劑HS-20094注射液登記啟動一項IIa期臨床，擬評估多次皮下注射給藥在伴或不伴超重肥胖的2型糖尿病（T2DM）受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。該項試驗的主要研究者由北京大學第一醫(yī)院醫(yī)學博士張俊清和臨床藥理學博士崔一民共同擔任。全球目前同類藥物僅有禮來的Tirzepatide（替爾泊肽）獲FDA批準治療2型糖尿病。
3.復宏漢霖LAG-3抗體獲批肺癌II期臨床。復宏漢霖自主研發(fā)、靶向淋巴細胞活化基因3（LAG-3）的創(chuàng)新抗體藥物HLX26獲國家藥監(jiān)局批準開展II期臨床，與PD-1抑制劑斯魯利單抗和化療聯(lián)用，評估用于一線治療晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的安全性和有效性。臨床前研究結果顯示，HLX26與斯魯利單抗聯(lián)合用藥恢復T細胞殺傷功能具有協(xié)同效應，顯示出較為顯著的抗腫瘤活性。
4.恒瑞GLP-1/GIP雙受體激動劑獲批減肥臨床。恒瑞醫(yī)藥1類化藥HRS9531注射液獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于減重適應癥。HRS9531是一款靶向GLP-1和GIP的雙受體激動劑，目前正在多項臨床研究中評估治療2型糖尿病的有效性與安全性。除HRS9531外，該公司還有長效胰島素+GLP-1類似物HR17031、GLP-1R激動劑諾利糖肽、口服GLP-1藥物HRS-7535片和GCGR抗體/GLP-1融合蛋白SHR-1816也已進入臨床階段。
5.本導CRISPR抗病毒基因編輯療法國內獲批臨床。上海本導基因公司1類生物制品BD111眼用注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，即將在復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院、華山醫(yī)院和溫州眼科中心開展接受標準治療后復發(fā)的Ⅰ型單純皰疹病毒性基質型角膜炎的注冊臨床研究。BD111是全球首個進入臨床的CRISPR抗病毒基因編輯藥物，已在治療皰疹病毒型角膜炎的臨床試驗中獲得積極結果，并獲得FDA授予孤兒藥資格。
6.君實PD-1單抗出海南美、印度與南非。君實生物宣布與瑞迪博士實驗室簽署合作許可協(xié)議，授權后者在巴西、墨西哥、哥倫比亞、阿根廷、秘魯、智利、巴拿馬、烏拉圭、印度及南非開發(fā)及商業(yè)化特瑞普利單抗注射液（TAB001/JS001）。根據(jù)協(xié)議，君實生物將獲得700萬美元的首付款，以及用于潛在擴大許可區(qū)域的300萬美元的款項，可能多達7.183億美元的里程碑后期付款，以及產品的銷售分成。
7.澤布替尼2023Q1全球銷售超14億元。5月4日，百濟神州發(fā)布2023年第一季度業(yè)績，總營收30.66億元，同比增長57.4%；產品銷售收入28.08億元，同比增長69%；研發(fā)費用為28.26億元，同比增長4.8%。其中，核心產品BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）Q1全球銷售額為14.47億元，去年同期為6.63億元，同比增長超過一倍。
國際藥訊
1.法布里病新藥獲歐盟批準上市。Chiesi Global Rare Diseases與Protalix公司聯(lián)合開發(fā)的創(chuàng)新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A療法pegunigalsidase alfa（PRX–102）獲歐盟委員會（EC）批準上市，用于治療法布里病成人患者。在關鍵性Ⅲ期臨床中，與酶替代療法活性對照組相比，PRX–102治療組患者24個月時腎功能改善達到非劣效性標準。在美國，該新藥正接受FDA監(jiān)管審查。
2.吉利德丁肝新藥獲歐盟推薦批準上市。歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）建議授予吉利德首創(chuàng)抗病毒藥物Hepcludex（bulevirtide）全面上市許可，用于治療成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）和代償性肝病。在Ⅲ期MYR301試驗中，與沒有接受抗病毒治療的受試者相比，bulevirtide（2mg或10mg）單藥組達到病毒學和生化聯(lián)合反應的患者比例顯著更高（45%和48%，vs2%）。2020年7月，該新藥已獲得EMA有條件上市許可。
3.FRα靶向ADC卵巢癌Ⅲ期臨床積極。ImmunoGen公司靶向FRα的抗體偶聯(lián)藥物Elahere（mirvetuximab soravtansine）聯(lián)合化療治療葉酸受體α（FRα）陽性鉑類耐藥卵巢癌的Ⅲ期臨床MIRASOL結果積極。與化療相比，Elahere聯(lián)合治療顯著提高患者總生存期OS；兩組患者中位OS分別為16.46個月和12.75個月（HR=0.67，p=0.0046）；Elahere較化療降低33%的死亡風險。該公司計劃向FDA遞交sBLA，將Elahere的加速批準轉換為完全批準。
4.FGE-19類似物治療NASH的IIb期臨床積極。NGM公司成纖維細胞生長因子-19（FGF-19）類似物aldafermin治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期ALPINE 4研究達到主要終點。與安慰劑組相比，aldafermin（3mg）治療組患者的ELF評分降低0.5分（P=0.0003），具統(tǒng)計學意義。Aldafermin（1mg和3mg）隊列中分別有21%（p=0.39）和23%（p=0.36）的患者實現(xiàn)纖維化改善，而安慰劑組這一數(shù)值為15%，aldafermin沒有達成統(tǒng)計學意義改善。Aldafermin的安全性與之前研究一致。
5.光遺傳學AAV基因療法眼科Ⅱ期臨床積極。Nanoscope公司在ARVO年會上公布其光遺傳學基因療法MCO-010治療晚期色素性視網膜炎(RP)的Ⅱb期臨床（RESTORE）積極數(shù)據(jù)。MCO-010旨在利用AAV2載體將光敏多特征蛋白（MCO）基因遞送到視網膜細胞中以恢復其檢測光線的能力，達到恢復視力目的。單次玻璃體注射給藥12個月時，MCO-010治療組100%患者（安慰劑：55.6%，p=0.007)達到MLYMT、MLSDT或BCVA視力改善；有94.4%患者（vs44.4%，p=0.008）達到MLYMT或BCVA視力改善。MCO-010總體耐受性良好。
6.羅沙司他治療MDS的III期臨床失敗。FibroGen公司口服HIF-PH抑制劑roxadustat（羅沙司他）治療輸血依賴性低風險骨髓增生異常綜合征（MDS）患者貧血的III期MATTERHORN研究未達到主要療效終點。與安慰劑相比，羅沙司他未能顯著提高前28周治療期間連續(xù)≥56天無需輸血受試者比例（47.5%vs33.3%，p=0.217）；羅沙司他不良事件發(fā)生率與先前研究結果一致。2021年,FDA曾拒接批準羅沙司他治療CKD相關性貧血。
7.諾和諾德血友病新藥收到FDA完整回復函。諾和諾德靶向組織因子途徑抑制物（TFPI）的IgG4單抗concizumab的生物制品許可申請（BLA）收到FDA完整回復函（CRL），擬用于預防治療伴抑制物的A型和B型血友病。FDA要求其提供額外的與患者相關的監(jiān)測和給藥信息，以確保concizumab按預定方案給藥；以及額外的concizumab生產過程材料文件。在III期Explorer7研究中，concizumab預防治療減少了86%（平均ABR1.7vs11.8）的治療自發(fā)性和創(chuàng)傷性出血事件。
醫(yī)藥熱點
1.河北繪出中醫(yī)藥強省“數(shù)據(jù)圖”。河北省衛(wèi)健委日前印發(fā)《健康河北建設行動方案（2023—2027年）》，著力實施中醫(yī)藥強省建設等10個專項行動。在中醫(yī)藥強省建設專項行動中，河北省提出，到2027年，實現(xiàn)每個市都有三甲公立中醫(yī)院，縣級中醫(yī)院實現(xiàn)全覆蓋，國醫(yī)堂鄉(xiāng)鎮(zhèn)社區(qū)全覆蓋、中醫(yī)藥人員全配備；引進培育300名高級人才，培養(yǎng)2000名骨干人才、2萬名“能西會中”的中西醫(yī)復合型人才；建設50個省級中醫(yī)藥重點學科、20個中醫(yī)藥科技創(chuàng)新平臺。
2.上海同濟醫(yī)院打造集成化創(chuàng)傷救治中心。近日，同濟大學附屬同濟醫(yī)院打造的上海市首個集成化創(chuàng)傷中心正式運行。患者來了，通過‘綠色通道’直接到創(chuàng)傷中心進行搶救，后續(xù)的清創(chuàng)、留觀等都可以在這個區(qū)域里實現(xiàn)無縫銜接。集成化創(chuàng)傷中心的啟用，把以往救治時相對分散的空間緊密組合在一起，為創(chuàng)傷患者贏得了寶貴的救治時間，也提升了救治的效率。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月07日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月04日）
京公網安備11010802046783號
