今日頭條
恒瑞B(yǎng)TK抑制劑獲NMOSD孤兒藥資格。恒瑞醫(yī)藥旗下瑞石生物開發(fā)的二代口服BTK抑制劑Edralbrutinib獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）。Edralbrutinib片目前針對NMOSD的II期臨床研究已完成所有患者訪試，正在進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。目前國內(nèi)同類產(chǎn)品只有薩特利珠單抗注射液和伊奈利珠單抗注射液獲批NMOSD適應(yīng)癥。
國內(nèi)藥訊
1.澤布替尼兩項(xiàng)新適應(yīng)癥獲批上市。百濟(jì)神州新一代BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)兩項(xiàng)新增適應(yīng)癥，用于治療新診斷的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者和新診斷的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。今年4月底，國家藥監(jiān)局也將澤布替尼附條件批準(zhǔn)的既往至少接受過一種治療的成人CLL/SLL和WM患者適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)。
2.阿斯利康MEK抑制劑中國獲批上市。阿斯利康MEK1/2抑制劑司美替尼（Selumetinib）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于3歲及3歲以上伴有癥狀性/進(jìn)展性、無法手術(shù)的神經(jīng)纖維瘤病I型（NF1）相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）患者的治療。該藥此前已被CDE以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由納入優(yōu)先審評。Selumetinib是全球首款治療NF1的創(chuàng)新療法，已于2020年4月獲FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Koselugo。
3.諾和諾德每周1次長效胰島素報(bào)產(chǎn)。諾和諾德1類生物制品依柯胰島素注射液（icodec）的上市申請獲CDE受理。這是一款超長效胰島素，擬用于一周一次皮下注射治療1型與2型糖尿病患者。在ONWARDS臨床研發(fā)項(xiàng)目中（包含6項(xiàng)Ⅲa期全球臨床試驗(yàn)），icodec可以為需用胰島素治療的1型與2型糖尿病患者帶來臨床獲益。目前，該公司已在美國和歐盟同步遞交了icodec的上市申請。
4.君實(shí)PD-1單抗肺癌III期臨床積極。君實(shí)生物PD-1抑制劑特瑞普利單抗聯(lián)合依托泊苷及鉑類一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌的III期臨床EXTENTORCH研究（NCT04012606）達(dá)到主要研究終點(diǎn)。與安慰劑聯(lián)合化療相比，特瑞普利單抗聯(lián)合化療顯著延長患者的無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）。特瑞普利單抗安全性數(shù)據(jù)與既往研究相似。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在國際學(xué)術(shù)大會(huì)上公布。該公司計(jì)劃近期遞交該新適應(yīng)癥的上市申請。
5.邦耀兩款通用型CD19靶向CAR-T報(bào)IND。邦耀生物發(fā)布公告，宣布其通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell）開發(fā)的兩款靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液（BRL-301和BRL-301A）的臨床試驗(yàn)申請（IND）已獲得CDE受理?；诨蚓庉嫾夹g(shù)改造的BRL-301和BRL-301A能夠有效避免異體細(xì)胞移植中可能存在的移植物抗宿主病（GVHD）風(fēng)險(xiǎn)，針對的適應(yīng)癥分別為B細(xì)胞惡性腫瘤、自身免疫系統(tǒng)疾病。
6.百力司康HER2-ADC超20億美元授權(quán)衛(wèi)材。百力司康宣布與衛(wèi)材株式會(huì)社就其臨床早期HER2 ADC藥物BB-1701達(dá)成合作許可協(xié)議，衛(wèi)材將獲得BB-1701的全球（除大中華區(qū)外）開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。去年11月，百力司康已在中美同步開展BB-1701用于治療局部晚期和轉(zhuǎn)移性HER2陽性實(shí)體瘤的Ⅰ期臨床。根據(jù)協(xié)議，百力司康將獲得首付款，總計(jì)高達(dá)20億美元的開發(fā)與商業(yè)化里程碑潛在付款,以及產(chǎn)品的銷售分成。
國際藥訊
1.輝瑞RSV疫苗啟動(dòng)高危人群III期臨床。輝瑞重組RSV融合前F蛋白雙價(jià)疫苗RSVpreF（PF-06928316）在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記啟動(dòng)針對18~60歲嚴(yán)重呼吸道合胞病毒（RSV）高危成人患者的III期臨床（MONET）。輝瑞近期已在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》公布用于保護(hù)老年人與嬰孩避免感染RSV相關(guān)下呼吸道疾病的兩項(xiàng)Ⅲ期試驗(yàn)積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，疫苗在預(yù)防老年人至少有兩種癥狀的RSV相關(guān)下呼吸道疾病方面的有效率達(dá)到66.7%（96.66% CI：28.8-85.8）；PF-06928316避免嬰孩出生后90天內(nèi)感染需要醫(yī)療護(hù)理的RSV相關(guān)下呼吸道疾病的有效率達(dá)（99.5% CI：40.6-96.3）。
2.RAS靶向藥聯(lián)合治療胰腺癌Ⅱ期臨床積極。Golden Biotechnology公司創(chuàng)新RAS靶向藥Hocena（antroquinonol）聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療方案（nab-paclitaxel+gemcitabine）在一線治療轉(zhuǎn)移性胰腺癌的Ⅱ期臨床獲積極中期結(jié)果。Antroquinonol聯(lián)合治療的中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為5.3個(gè)月，中位總生存期（mOS）為12.6個(gè)月，6個(gè)月總生存率（OS）為86%，12個(gè)月總生存率為60%。與過去標(biāo)準(zhǔn)治療方案的Ⅲ期試驗(yàn)結(jié)果相比，antroquinonol聯(lián)合療法的中位總生存期、6個(gè)月和12個(gè)月的總生存率均有顯著提高。
3.Arthex公司融資推進(jìn)AON療法開發(fā)。Arthex Biotech公司宣布完成4200萬歐元B輪融資，以用于推進(jìn)其先導(dǎo)化合物ATX-01開展治療強(qiáng)直性營養(yǎng)不良1型（DM1）的Ⅰ/Ⅱa期臨床試驗(yàn)。ATX-01是一種針對miR-23b的antimiR藥物，與調(diào)節(jié)DM1病理發(fā)生中涉及的MBNL蛋白表達(dá)有關(guān)。目前尚無針對DM1病因的治療方法。2022年12月，ATX-01已分別獲得FDA和EMA授予治療DM1的孤兒藥資格。
4.Convergentg融資開發(fā)前列腺癌放射性抗體。Convergentg公司宣布完成由OrbiMed和RA Capital Management領(lǐng)投的9000萬美元的A輪融資。此輪融資將用于推進(jìn)其靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA）的創(chuàng)新放射性抗體藥物CONV01-α的臨床開發(fā)。CONV01-α旨在將錒-225（Ac-225，放射性α粒子發(fā)射器）靶向運(yùn)送至前列腺癌細(xì)胞，同時(shí)將對周圍健康組織的損害降至最低。CONV01-α有望成為首個(gè)獲批用于前列腺癌治療的Ac-225放射性抗體。
5.DEARA治療腎小球硬化III期臨床失敗。Travere公司雙重內(nèi)皮素血管緊張素受體拮抗劑（DEARA）sparsentan用于治療局灶節(jié)段性腎小球硬化（FSGS）的關(guān)鍵III期DUPLEX研究未達(dá)到主要終點(diǎn)。與厄貝沙坦相比，sparsentan治療在108周時(shí)患者的腎小球?yàn)V過率（eGFR）總斜率改善為每年0.3 mL/min/1.73m2 (95% CI: -1.74, 2.41)，對eGFR慢性斜率改善為每年0.9 mL/min/1.73m2 (95% CI: -1.27, 3.04)，但不具統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性；該組蛋白尿較基線平均減少50%（vs32%）；藥物安全性與厄貝沙坦相當(dāng)。Sparsentan是FDA批準(zhǔn)針對IgA腎病的首個(gè)非免疫抑制療法。
6.Incyte削減PI3K抑制劑等6項(xiàng)管線。Incyte公司日前公布2023Q1業(yè)績，總產(chǎn)品營收為6.93億美元，同比增長14%。其中，治療白癜風(fēng)的Opzelura（蘆可替尼軟膏）同比增長343%至0.57億美元。該公司同時(shí)在財(cái)務(wù)報(bào)表中透露，已終止包括PI3Kδ抑制劑Parsaclisib針對溫抗體型自身免疫溶血性貧血的III期臨床等6項(xiàng)研究。2023年3月，Incyte曾宣布獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會(huì)認(rèn)為Parsaclisib聯(lián)合蘆可替尼片治療骨髓纖維化的III期LIMBER-304研究不太可能達(dá)到主要終點(diǎn)。
7.咖啡因或可改善腸道有益菌豐度。近日，貝勒醫(yī)學(xué)院的研究團(tuán)隊(duì)發(fā)表在營養(yǎng)學(xué)知名期刊Nutrients上的最新研究顯示，與咖啡因攝入量較低的人群相比，咖啡因攝入量較高的人群腸道Faecalibacterium菌和Alistipes菌的相對豐度較高，而丹毒桿菌的相對豐度較低。較高的咖啡攝入量（超過2杯）人群腸道菌落表現(xiàn)出同樣的趨勢。多元分析調(diào)整維生素B2后，丹毒梭菌數(shù)與咖啡因攝入量仍然呈顯著負(fù)相關(guān)。丹毒桿菌屬厚壁菌門，已有研究表明其在脂質(zhì)代謝、糖耐量調(diào)節(jié)、代謝相關(guān)性脂肪肝等反應(yīng)中起不良作用。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.我國建成世衛(wèi)一級(jí)傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)臨床試驗(yàn)注冊平臺(tái)。近日，由中國中醫(yī)科學(xué)院等機(jī)構(gòu)搭建運(yùn)行的“國際傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)臨床試驗(yàn)注冊平臺(tái)”，已被認(rèn)證為世衛(wèi)組織國際臨床試驗(yàn)注冊平臺(tái)一級(jí)注冊機(jī)構(gòu)。這是世衛(wèi)組織認(rèn)證的全球首個(gè)以傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)為主題的臨床試驗(yàn)注冊平臺(tái)，將面向全球接收傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)臨床試驗(yàn)的注冊，包括中醫(yī)、針灸、推拿、草藥、阿育吠陀、順勢療法、尤那尼醫(yī)學(xué)、補(bǔ)充和替代藥物等傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域。
2.跨省異地就醫(yī)直接結(jié)算最新數(shù)據(jù)發(fā)布。5月5日，國家醫(yī)保局公布2023年一季度跨省異地就醫(yī)直接結(jié)算有關(guān)情況。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2023年一季度，全國住院費(fèi)用跨省聯(lián)網(wǎng)定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)達(dá)6.75萬家，住院費(fèi)用跨省直接結(jié)算212.55萬人次，減少個(gè)人墊付268.75億元。全國門診費(fèi)用跨省聯(lián)網(wǎng)定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)達(dá)36.44萬家，門診費(fèi)用跨省直接結(jié)算1742.09萬人次，減少個(gè)人墊付28.4億元。
3.中國科學(xué)家開發(fā)出腫瘤治療納米粒子。中國科學(xué)院精密測量科學(xué)與技術(shù)創(chuàng)新研究院周欣研究員團(tuán)隊(duì)利用腫瘤微環(huán)境與正常組織的差異，開發(fā)出一種可智能識(shí)別腫瘤的納米粒子GQD NT，這種納米粒子通過在腫瘤中不斷變形，延長了粒子內(nèi)的藥物在腫瘤中的駐留時(shí)間、增強(qiáng)了藥物在腫瘤中的穿透性，以極低的藥物劑量實(shí)現(xiàn)了癌癥的長時(shí)磁共振成像檢測與高效治療。相關(guān)研究成果已發(fā)表于國際期刊《先進(jìn)材料》上。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月08日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月05日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
