今日頭條
貝來干細胞療法獲批老年癡呆臨床。貝來生物1類生物制品“人臍帶間充質干細胞注射液”獲國家藥監(jiān)局批準開展針對阿爾茨海默病適應癥的臨床研究。2020年7月，國際期刊《Advanced Science》在線發(fā)表了軍事科學院軍事醫(yī)學研究所等研究團隊的研究成果表明：臍帶間充質干細胞(hUC-MSCs)具有修復損傷神經細胞的功能，能夠通過HGF-cMet-AKT-GSK3β通路調節(jié)tau蛋白磷酸化，顯著提高阿爾茨海默病模型動物的學習記憶和認知能力。
國內藥訊
1.科倫HER2-ADC報產。科倫藥業(yè)靶向HER2的ADC藥物A166的上市申請獲CDE受理，用于既往經二線及以上抗HER2治療失敗的HER2陽性不可切除的局部晚期、復發(fā)或轉移性乳腺癌。A166能夠靶向HER2表達的腫瘤細胞，通過內吞進入細胞后，在胞內溶酶體中切割并釋放毒素分子高效殺傷腫瘤細胞，兼具抗體藥物的靶向性以及傳統(tǒng)化療藥物的高殺傷性等特點，是科倫博泰首個提交上市許可申請的ADC藥物。
2.再鼎引進「瑞普替尼」擬納入優(yōu)先審評。再鼎醫(yī)藥從Deciphera公司引進的酪氨酸激酶抑制劑瑞普替尼（Ripretinib）的新適應癥上市申請獲CDE擬納入優(yōu)先審評，用于治療ROS1陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者。Ripretinib是全球獲批用于四線治療晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者的首款新藥，在Ⅲ期臨床INVICTUS中，Ripretinib顯著降低GIST患者85%的疾病進展或死亡風險。2021年3月，該新藥用于治療GIST已獲批國內上市。
3.遠大醫(yī)藥引進RDC獲批I期臨床。遠大醫(yī)藥從Isotope公司引進的肽受體放射性核素偶聯(lián)藥物（RDC）ITM-11獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開展單臂、開放標簽I期臨床，評估治療胃腸胰腺神經內分泌瘤（GEP-NETs）的安全性、輻射劑量學和藥代動力學特征及初步有效性。ITM-11將無載體177Lu與生長抑素類似物偶聯(lián)，通過與GEP-NETs表面高水平表達的生長抑素受體（SSTR）結合靶向殺傷腫瘤細胞。去年年底，該新藥已獲得FDA授予快速通道資格。
4.阿斯利康ASO藥物中國報IND。阿斯利康1類化藥eplontersen注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。這是一款反義寡核苷酸（ASO）療法，已于今年3月在美國遞交上市申請，治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（TTR）介導的淀粉樣變性多發(fā)性神經病。公布于AAN年會上的III期NEURO-TTRansform研究66周分析數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，eplontersen治療顯著降低患者血清TTR濃度較基線的降幅（82%vs11%，p<0.0001）。
5.邁威B7-H3靶向ADC報IND。邁威生物1類生物制品“注射用7MW3711”的臨床試驗申請獲CDE受理。7MW3711是一款靶向B7-H3的ADC藥物，可與腫瘤細胞表面的抗原結合進入腫瘤細胞，通過特定酶解作用，定向釋放小分子，從而實現(xiàn)對腫瘤的精準殺傷。在臨床前研究中，7MW3711在多種動物腫瘤模型中均顯示出積極的腫瘤殺傷作用；并在食蟹猴等動物安全性評價模型中顯示出良好的藥物安全性及藥代特性。
國際藥訊
1.阿斯利康C5補體抑制劑獲批新適應癥。阿斯利康長效C5補體抑制劑Ultomiris（ravulizumab）獲歐盟批準新適應癥，用于治療抗水通道蛋白4抗體陽性的視神經脊髓炎（NMOSD）。在III期CHAMPION-NMOSD研究中，中位治療為73周時，Ultomiris較安慰劑降低98.6%（p<0.0001）的疾病復發(fā)風險。在美國，該藥已獲批治療多種自身免疫性疾病，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿、非典型溶血尿毒綜合征以及全身型重癥肌無力。
2.法布里病創(chuàng)新療法獲FDA批準上市。Chiesi Global Rare Diseases與Protalix公司聯(lián)合開發(fā)的聚乙二醇化酶替代療法（ERT）Elfabrio（pegunigalsidase alfa）獲FDA批準上市，用于治療法布里病成年患者。在關鍵Ⅲ期臨床中，與酶替代療法agalsidase beta相比，Elfabrio治療組患者24個月時腎功能改善達到非劣效性標準，而且藥物總體耐受性良好。5月初，該新藥也在歐盟獲批上市。
3.高劑量阿柏西普啟動頭對頭III期研究。拜耳8mg劑量水平阿柏西普啟動一項III期QUASAR研究，旨在評估與標準治療方案Eylea（阿柏西普2mg）相比，用于繼發(fā)于視網膜靜脈阻塞（RVO）的黃斑水腫中以延長治療間隔的方式給藥的有效性和安全性。今年2月份，aflibercept的生物制品許可申請（BLA）已獲得FDA受理，F(xiàn)DA同時授予其優(yōu)先審評，PDUFA日期為今年6月27日。
4.BI雙重激動劑減肥Ⅱ期臨床積極。勃林格殷格翰與Zealand Pharm聯(lián)合開發(fā)的GLP-1/GCG雙重激動劑BI 456906，在治療肥胖癥或無2型糖尿病的超重患者的Ⅱ期臨床達到主要終點。與安慰劑相比，BI 456906皮下注射治療顯著減少患者46周后的體重，體重減輕高達14.9%。完整數(shù)據(jù)將在2023年美國糖尿病協(xié)會年會上公布。此前，該新藥已獲得FDA授予用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的快速通道資格。
5.吉利德收購生物技術公司XinThera。吉利德宣布收購位于圣地亞哥的生物技術公司XinThera，并獲得該公司腫瘤學PARP1小分子抑制劑和炎癥&免疫學MK2小分子抑制劑共5項處于IND的早期管線資產。PARP1小分子抑制劑能夠促進PARP1在DNA上的截留，但不截留PARP2，從而減輕一代PARP抑制劑造成的血液學毒性副作用，同時在同源重組缺陷（HRD）的癌癥模型中表現(xiàn)出皮摩爾濃度的選擇性抗腫瘤活性。本次收購具體收購價格暫未披露。
6.鹽野義2022年新冠藥收入8億美元。5月10日，鹽野義制藥公布2022財務報表，公司總營收4267億日元（約為32.68億美元），同比增長27.3%；凈利潤1490億日元（約11.41億美元），同比增長35.1%；研發(fā)投入1024億日元（約7.84億美元），同比增長40.3%。其中，新冠藥物Xocova（ensitrelvir）在本財年收入1047億日元（約8.02億美元），占總收入25%。
7.拜耳17億美元開發(fā)多款RDC。拜耳與Bicycle Therapeutics將利用后者開發(fā)雙環(huán)肽的專有噬菌體平臺，針對拜耳指定的多個腫瘤靶標，合作開發(fā)放射性偶聯(lián)候選藥物。根據(jù)協(xié)議，Bicycle將獲得總計高達17億美元的款項，包括4500萬美元的預付款，以及開發(fā)和商業(yè)化的里程碑潛在付款。拜耳將負責候選藥物的進一步的臨床前和臨床開發(fā)、生產和商業(yè)化活動。
醫(yī)藥熱點
1.肯尼亞發(fā)生不明傳染病。據(jù)肯尼亞衛(wèi)生部當?shù)貢r間10日表示，該國馬薩比特郡出現(xiàn)不明傳染病，已致9人死亡，另有80多人感染。當?shù)蒯t(yī)護人員表示，大部分患者出現(xiàn)流感癥狀、眼睛發(fā)黃并伴有嚴重頭痛。首例病例出現(xiàn)在兩周前，他們已及時上報衛(wèi)生部，并對患者進行檢測，由于部分患者瘧疾檢測呈陽性，所以衛(wèi)生部表示不排除當?shù)乇┌l(fā)瘧疾疫情的可能性。
2.抗生素無處方銷售問題嚴峻。近日，華中科技大學同濟醫(yī)學院公共衛(wèi)生學院殷曉旭教授團隊在國際期刊《柳葉刀·傳染病》上發(fā)表綜述，系統(tǒng)闡述全球零售藥店抗生素無處方銷售現(xiàn)狀及其相關因素。分析結果顯示，全球零售藥店抗生素無處方銷售率高達63.4%，低收入國家顯著高于高收入國家。當前全球零售藥店抗生素的無處方銷售仍然較為嚴峻，近20年來零售藥店抗生素的無處方銷售狀況無明顯改善，有必要重新審視當前的政策法規(guī)。
3.日本科學家發(fā)現(xiàn)腫瘤內細菌可發(fā)揮溶瘤作用。2023年5月7日，日本先進科學技術研究所的研究人員在《Advanced Science》發(fā)表了研究論文。該研究表明，與天然光合細菌相關的腫瘤內細菌具有生物相容性和較強的免疫原性抗癌作用。它們優(yōu)先在腫瘤環(huán)境中生長和增殖，這有效地導致免疫細胞浸潤腫瘤，并在小鼠模型中產生強烈抗癌效果，顯著延長其生存期。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月11日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月10日）
京公網安備11010802046783號
