今日頭條
華東醫(yī)藥口服GLP-1R激動劑獲批臨床。華東醫(yī)藥旗下中美華東1類化藥HDM1002片獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療2型糖尿病成人患者。HDM1002是一款小分子GLP-1R激動劑，它通過與GLP-1受體相結合，刺激胰島素的分泌，并且抑制胰高血糖素的分泌，從而促進葡萄糖的新陳代謝。2023年4月，該新藥已在美國完成IND申請遞交。
國內藥訊
1.阿斯利康長效RSV單抗中國報產。阿斯利康3.1類新藥nirsevimab注射液的上市申請獲國家藥監(jiān)局受理。這是一款靶向呼吸道合胞病毒（RSV）的長效單抗藥物，已在歐盟獲批用以避免新生兒在首個RSV流行季到來時預防RSV感染所致的下呼吸道疾病。在臨床試驗中，與安慰劑相比，nirsevimab降低足月出生或早產嬰兒因RSV感染需要治療的下呼吸道感染風險79.5%（95% CI，65.9~87.7，p<0.0001）。
2.復星引進TPO-RA中國Ⅲ期臨床積極。復星醫(yī)藥引進的新一代血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）馬來酸阿伐曲泊帕用于治療中國成人慢性免疫性血小板減少癥（ITP）患者的Ⅲ期臨床達到主要研究終點。與安慰劑相比，馬來酸阿伐曲泊帕治療組6周后患者血小板反應率更高（77.08%vs7.69%），兩組患者血小板反應的累計周數(shù)中位數(shù)分別為4.1周和0周。藥物的總體耐受性良好，未報道嚴重不良反應事件。
3.康方PD-1/VEGF雙抗上美國III期臨床。康方生物與Summit公司聯(lián)合開發(fā)的全球首創(chuàng)PD-1/VEGF雙抗依沃西（AK112/SMT112）聯(lián)合化療用于經(jīng)第三代EGFR-TKI治療進展的EGFR突變、局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的國際III期臨床 HARMONi 研究（登記號：NCT05184712）在美國完成首例患者給藥。該項目擬在美國，加拿大，歐洲和中國招募超過400例患者。目前，該項目的中國部分“AK112-301研究”已完成患者入組。
4.信達雙重激動劑減重II期臨床積極。信達生物GLP-1R/GCGR雙激動劑瑪仕度肽 (IBI362) 高劑量9mg在中國肥胖受試者的II期臨床達到主要研究終點?，斒硕入闹委?4周后患者體重較基線的平均百分比變化與安慰劑組的差值達-15.4%（95%CI：-18.8%, -11.9%），P<0.0001；體重較基線的平均變化與安慰劑組差值為-14.7 kg（95%CI：-17.9 kg, -11.5 kg），P<0.0001；藥物總體耐受性良好，無嚴重不良事件發(fā)生。
5.先聲Tregs偏向性IL-2融合蛋白報IND。先聲藥業(yè)自研1類生物制品SIM0278注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。SIM0278是一款Tregs偏向性IL-2融合蛋白（IL2muFc），擬開發(fā)用于治療多種自身免疫疾病。在多個臨床前疾病模型中，SIM0278具有明顯優(yōu)化的PK性質，能夠選擇性活化Treg細胞，而不激活效應T細胞或NK細胞，從而達到恢復機體免疫平衡的作用。Almirall擁有在大中華以外地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化SIM0278的獨家授權。
國際藥訊
1.腎上腺素鼻噴霧獲FDA推薦批準上市。ARS Pharmaceuticals公司腎上腺素鼻噴霧劑Neffy獲FDA肺過敏藥物咨詢委員會（PADAC）推薦批準上市，用于緊急治療成人（≥30公斤）和兒童（18歲以下和≥30公斤）I型嚴重過敏反應。Neffy采用了鼻吸收增強技術Intravail®，在出現(xiàn)過敏反應的緊急情況下，無需打針更易于給藥。祐兒醫(yī)藥擁有該新藥在大中華區(qū)域開發(fā)和商業(yè)化授權。
2.FDA拒絕批準IL-15超級激動劑上市。ImmunityBio公司開發(fā)的IL-15超級激動劑Anktiva（N-803）與卡介苗聯(lián)合治療膀胱癌的上市申請收到FDA的完整回復函。FDA在對其第三方合同制造商進行許可前檢查時發(fā)現(xiàn)了缺陷。FDA指出ImmunityBio必須解決的制造問題，還要求其在重新提交的文件中更新Anktiva組合的某些安全性和有效性數(shù)據(jù)。Anktiva是由IL-15突變體（IL-15N72D）與IL-15受體α/IgG1 Fc融合蛋白結合而成。
3.Gossamer公司只保留PAH研發(fā)管線。Gossamer Bio公司在第一季報中透露，該公司將裁員超25%并砍掉所有其他臨床和臨床前項目，全力研發(fā)擬通過干粉吸入器輸送用于治療肺動脈高壓（PAH）的主要候選藥物seralutinib。Seralutinib是一種靶向PDGFRα/β、CSF1R和c-KIT的酪氨酸激酶抑制劑，已在Ⅱ期臨床中顯示出有效改善患者肺血管阻力 (PVR)的潛力，seralutinib治療組患者24周的PVR改善較安慰劑平均差異為-96.1 達因（p = 0.0310），相當于安慰劑校正改善14.3%。
4.β細胞再生藥物公司完成2750萬歐元融資。DiogenX公司宣布完成由勃林格殷格翰風險基金（BIVF）領投的A輪融資，金額高達2750萬歐元（3000萬美元）。DiogenX公司的主導項目是一種潛在“first-in-class”、用于疾病修飾治療的重組蛋白療法，旨在調節(jié)Wnt/β-catenin信號通路，以再生可制造胰島素的β細胞，用于預防和逆轉1型糖尿病（T1D）。此輪融資將用于推動其主要候選藥物在T1D患者中的臨床開發(fā)。
5.全球首個口服基因編輯藥物臨床前研究積極。SNIPR Biome公司開發(fā)的基于CRISPR基因編輯改造的噬菌體混合物口服藥物SNIPR001用于清除大腸桿菌的臨床前研究成果最新發(fā)表在Nature Biotechnology期刊上。該研究顯示，在小鼠和豬的腸道中，SNIPR001能夠有效減少大腸桿菌的出現(xiàn)，且耐受性良好。目前該藥物已處于Ⅰ期臨床階段，旨在減少和預防血液類癌癥患者腸道中大腸桿菌易位到血液而導致的致命感染。
6.SERT靶向新藥CNS臨床前研究積極。美國加州大學舊金山分校、耶魯大學和杜克大學的聯(lián)合研究團隊基于非洲傳統(tǒng)迷幻植物藥物伊博格堿（ibogaine）的藥理學原理，開發(fā)出靶向5-羥色胺轉運體（SERT）的新型化合物候選藥物，在臨床前研究成癮和抑郁癥小鼠模型中，能在非常低的劑量下減輕小鼠這兩種疾病的癥狀。相關研究結果已在線發(fā)表在Cell期刊上。
醫(yī)藥熱點
1.猴痘疫情不再構成國際關注突發(fā)公衛(wèi)事件。世衛(wèi)組織總干事譚德塞11日宣布，猴痘病例在過去3個月的報告量比前3個月減少了近90%，經(jīng)緊急委員會在10日召開會議討論后認為，猴痘疫情不再構成“國際關注的突發(fā)公共衛(wèi)生事件”。據(jù)世衛(wèi)組織數(shù)據(jù)，自猴痘疫情暴發(fā)以來，總共有111個國家和地區(qū)向世衛(wèi)組織報告了超過8.7萬例病例，包括140例死亡病例。
2.北京基本醫(yī)保報銷費用全部納入醫(yī)療救助保障范圍。5月15日，北京市醫(yī)保局發(fā)布《關于進一步做好因病致貧重病患者家庭醫(yī)療救助工作的通知》，基本醫(yī)保報銷范圍內個人負擔的門診和住院醫(yī)療費用，全部納入本市醫(yī)療救助保障范圍。此外，醫(yī)療救助不設起付線，住院救助支付比例由80%提升至85%，全年救助封頂線由8萬元提升至16萬元；因病致貧家庭全年救助封頂線由8萬元提升至15萬元，按照3萬元（含）以下30%、3萬元以上至5萬元（含）以下40%、5萬元以上50%的比例分段給予醫(yī)療救助。
3.江蘇出臺高水平醫(yī)院建設方案。近日，江蘇省政府印發(fā)《江蘇省高水平醫(yī)院建設實施方案》，聚焦提升疑難復雜危重疾病診療能力、醫(yī)學科技創(chuàng)新水平、醫(yī)院整體運行效能，聚力建設一批高水平醫(yī)院，力爭到2025年基本建成13家左右高水平醫(yī)院，其中6家左右綜合實力達到國內領先水平，新增2～3個國家醫(yī)學中心、5個左右國家區(qū)域醫(yī)療中心。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月14日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月12日）
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