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興齊兒童近視新藥擬納入優(yōu)先審評(píng)。興齊眼藥改良型新藥硫酸阿托品滴眼液（SQ-729）的上市申請(qǐng)獲CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，適應(yīng)癥為用于延緩兒童近視進(jìn)展。在Ⅲ期研究中，與安慰劑組相比，硫酸阿托品滴眼液組在主要療效指標(biāo)上有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著性改善，而且藥物安全性良好，患者使用依從性好。目前，國(guó)內(nèi)尚無(wú)延緩兒童近視進(jìn)展的低濃度硫酸阿托品滴眼液獲批上市。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.衛(wèi)材抗癲癇藥物口服混懸液中國(guó)獲批上市。衛(wèi)材抗癲癇藥物吡侖帕奈（Fycompa）的口服混懸液新制劑獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療成人和4歲及以上兒童癲癇部分性發(fā)作（伴有或不伴有繼發(fā)全面性發(fā)作）的治療。Fycompa是一款高選擇性非競(jìng)爭(zhēng)性AMPA型受體拮抗劑，其片劑（商品名為衛(wèi)克泰）已在國(guó)內(nèi)獲批用于12歲及以上癲癇部分性發(fā)作患者（伴有或不伴有繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作）的輔助治療；以及用于成人和4歲及以上兒童癲癇部分性發(fā)作患者的治療。
2.拜耳「非奈利酮」在中國(guó)獲批治療慢性腎病。國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)拜耳制藥非奈利酮（Kerendia）的拓展適應(yīng)癥，用于2型糖尿病相關(guān)的慢性腎臟病早期階段的治療。非奈利酮是一種非甾體選擇性鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑，此前已在中國(guó)獲批用于治療與2型糖尿病相關(guān)的慢性腎臟病成人患者，可降低eGFR持續(xù)下降、終末期腎病的風(fēng)險(xiǎn)。
3.恒瑞PD-1單抗組合療法美國(guó)報(bào)肝癌NDA。恒瑞醫(yī)藥PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗已在美國(guó)提交新藥申請(qǐng)（NDA），聯(lián)合VEGFR2抑制劑甲磺酸阿帕替尼片用于一線治療不可切除肝細(xì)胞癌（uHCC）患者。在國(guó)際III期CARES 310研究（NCT03764293）中，與索拉非尼相比，卡瑞利珠單抗聯(lián)合阿帕替尼顯著延長(zhǎng)患者的無(wú)進(jìn)展生存期（中位PFS：5.6個(gè)月vs3.7個(gè)月，p<0.0001。）以及總生存期（中位OS：22.1個(gè)月vs15.2個(gè)月，p<0.0001）。今年1月，該組合療法上述適應(yīng)癥已獲批國(guó)內(nèi)上市。
4.北京百泰EGFR單抗報(bào)食管癌NDA。百泰生物EGFR單抗尼妥珠單抗的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲CDE受理，推測(cè)申報(bào)的適應(yīng)癥為聯(lián)合放化療治療不可切除局部晚期食管癌。公布于ASCO 2022會(huì)議上的III期NEXCELL1311研究結(jié)果顯示，與單純放化療相比，尼妥珠單抗聯(lián)合放化療治療使局部晚期食管鱗癌患者實(shí)現(xiàn)完全緩解的比例更高（32.5%vs12.2%，P=0.002），達(dá)到客觀緩解率的比例更高（93.8%vs72%，P＜0.001）。
5.博安CEA/CD3雙抗獲批實(shí)體瘤臨床。博安生物1類生物藥BA1202獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展用于實(shí)體瘤治療的臨床研究。這是一款靶向CEACAM5 (CEA)和CD3的雙抗藥物，一端與腫瘤細(xì)胞上的CEA二價(jià)且高親和力結(jié)合，另一端與T細(xì)胞上的CD3單價(jià)且相對(duì)低親和力結(jié)合，同時(shí)保留Fc區(qū)，通過(guò)激活內(nèi)源性T細(xì)胞清除CEA陽(yáng)性腫瘤細(xì)胞，在降低CRS風(fēng)險(xiǎn)的同時(shí)可保證優(yōu)異的藥物療效。目前，全球尚無(wú)CEA/CD3雙抗獲批上市。
6.德琪FIC靶向CD24單抗獲批臨床。德琪醫(yī)藥潛在“first-in-class”CD24單抗ATG-031獲FDA批準(zhǔn)開展首次人體I期臨床，評(píng)估用于晚期實(shí)體瘤或B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者治療的安全性和有效性。ATG-031可阻斷腫瘤微環(huán)境（TME）中的 “別吃我” 信號(hào)。在臨床前研究中，ATG-031可納摩爾級(jí)別親和力與CD24特異性結(jié)合并阻斷CD24與Siglec-10的互動(dòng)；并可誘導(dǎo)皮摩爾EC50水平的高效吞噬作用，并促進(jìn)巨噬細(xì)胞分泌促炎細(xì)胞因子。
7.貝達(dá)引進(jìn)EGFR/c-Met雙抗報(bào)IND。貝達(dá)藥業(yè)1類生物制品注射用MCLA-129的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理，擬聯(lián)合第三代EGFR-TKI產(chǎn)品甲磺酸貝福替尼膠囊開展聯(lián)合用藥臨床研究，評(píng)估用于具有表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）外顯子19缺失或外顯子21（L858R）置換突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療潛力。MCLA-129是Merus公司開發(fā)的一款擬用于治療實(shí)體瘤的EGFR/c-Met雙抗，貝達(dá)藥業(yè)擁有該新藥的中國(guó)權(quán)益。
8.先聲引進(jìn)失眠癥新藥報(bào)IND。先聲藥業(yè)從瑞士Idorsia公司引進(jìn)的失眠癥新藥daridorexant的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。Daridorexant是一款雙重食欲素受體（orexin receptor）拮抗劑，可通過(guò)阻斷促覺醒神經(jīng)肽食欲素的結(jié)合，抑制過(guò)度活躍的不眠狀態(tài)。該新藥已于2022年1月在美國(guó)獲批上市，商品名為QUVIVIQ。先聲藥業(yè)擁有daridorexant在大中華地區(qū)（中國(guó)大陸、香港、澳門）開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。
國(guó)際藥訊
1.雅培脊髓刺激系統(tǒng)獲批擴(kuò)展適應(yīng)癥。雅培脊髓神經(jīng)刺激（SCS）系統(tǒng)獲得FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療手術(shù)選擇有限的慢性背部疼痛患者。這一新適應(yīng)癥將涵蓋雅培在美國(guó)的整個(gè)SCS設(shè)備組合，包括免于充電的Proclaim SCS系列和可充電的Eterna SCS產(chǎn)品。SCS是一種神經(jīng)調(diào)節(jié)技術(shù)，植入的電極通過(guò)調(diào)節(jié)傳輸?shù)酱竽X的疼痛信號(hào)，起到減輕疼痛的效果。
2.EGFR-TKI聯(lián)合化療肺癌III期臨床成功。阿斯利康第三代EGFR抑制劑奧希替尼聯(lián)合化療治療攜帶EGFR突變的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的III期Flaura2研究結(jié)果積極。與奧希替尼單藥組相比，奧希替尼聯(lián)合化療治療顯著延長(zhǎng)患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。目前總生存期（OS）數(shù)據(jù)尚未成熟。安全性數(shù)據(jù)和不良事件導(dǎo)致的停藥率與每種藥物的既往研究數(shù)據(jù)一致。
3.羅氏BTK抑制劑RMS II期臨床成功。羅氏三代BTK抑制劑fenebrutinib治療復(fù)發(fā)多發(fā)性硬化癥（RMS）的II期FENopta研究達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。與安慰劑組相比，fenebrutinib組患者第12周時(shí)新發(fā)T1病灶數(shù)量顯著減少（P=0.0022）；第4/8/12周時(shí)新發(fā)或擴(kuò)大T2病灶數(shù)量亦顯著減少。目前，羅氏正在開展三項(xiàng)fenebrutinib用于MS的III期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)這三項(xiàng)研究將于2025年和2026年完成。
4.MyoGene公司融資開發(fā)新型DMD基因療法。MyoGene Bio公司宣布獲得非營(yíng)利組織CureDuchenne風(fēng)險(xiǎn)投資公司旗下CureDuchenne Ventures的投資款項(xiàng)，具體金額暫未對(duì)外披露。MyoGene將利用這筆資金推進(jìn)其針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的新型AAV基因療法MyoDys45-55的開發(fā)。MyoDys45-55采用CRISPR/Cas9基因編輯方法，旨在永久刪除存在Duchenne突變的DNA區(qū)域以恢復(fù)抗肌萎縮蛋白的表達(dá)。據(jù)悉，CureDuchenne公司已支持了17個(gè)DMD相關(guān)項(xiàng)目進(jìn)入到人體臨床試驗(yàn)。
5.安斯泰來(lái)聯(lián)合索尼開發(fā)ADC技術(shù)平臺(tái)。安斯泰來(lái)宣布與索尼達(dá)成一項(xiàng)合作研究協(xié)議，將利用索尼獨(dú)特的聚合物材料“KIRAVIA”開發(fā)新型抗體-偶聯(lián)藥物平臺(tái)。2020年3月，索尼推出一種新型、有機(jī)高分子熒光染料KIRAVIA Dyes，KIRAVIA染料聚合物的結(jié)構(gòu)經(jīng)過(guò)獨(dú)特設(shè)計(jì)，通過(guò)控制骨架上染料分子之間的距離，減弱相鄰染料分子之間的猝滅現(xiàn)象從而提升亮度。根據(jù)協(xié)議，兩家公司將使用KIRAVIA骨架作為連接子，共同開發(fā)和優(yōu)化一個(gè)新的ADC平臺(tái)。
6.Cambrex完成沃爾瑟姆的化學(xué)設(shè)施擴(kuò)建。全球合同開發(fā)和制造組織(CDMO)Cambrex公司宣布，Snapdragon Chemistry已完成了其在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的5.1萬(wàn)平方英尺（4700多平米）擴(kuò)建項(xiàng)目的二期工程。此次擴(kuò)建為Snapdragon的活性藥物成分(API)開發(fā)和制造設(shè)施增加了1.2萬(wàn)平方英尺（1100多平米）的面積。新實(shí)驗(yàn)室配備100L和60L搪玻璃鋼反應(yīng)釜、10L塞流式反應(yīng)器、切向流過(guò)濾和納濾橇、5kW光化學(xué)反應(yīng)器，以及符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的LabOS數(shù)據(jù)采集與監(jiān)控系統(tǒng)。新套間將于2023年6月投入運(yùn)營(yíng)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.廣東省人民醫(yī)院掛牌南方醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院。近日，廣東省人民醫(yī)院官網(wǎng)顯示，該院已掛上了“南方醫(yī)科大學(xué)附屬?gòu)V東省人民醫(yī)院”的牌子，成為南方醫(yī)科大學(xué)非直屬附屬醫(yī)院。2022年10月28日，南方醫(yī)科大學(xué)與廣東省人民醫(yī)院簽署了深度戰(zhàn)略合作協(xié)議，此次掛牌便源于雙方在去年簽署的深度戰(zhàn)略合作協(xié)議中的一項(xiàng)內(nèi)容。據(jù)悉，廣東省人民醫(yī)院此前曾是華南理工大學(xué)的直屬附屬醫(yī)院之一。
2.新冠感染次數(shù)越多后遺癥風(fēng)險(xiǎn)越高。近日，國(guó)家感染性疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心2023年學(xué)術(shù)年會(huì)在北京召開。關(guān)于“長(zhǎng)新冠”的爭(zhēng)議，中科院院士高福認(rèn)為，長(zhǎng)新冠是一個(gè)基本事實(shí)，不要回避，不要因?yàn)殚L(zhǎng)新冠可能對(duì)人類有影響就不敢講，這不是科學(xué)的態(tài)度。高福院士還提醒民眾，新冠感染次數(shù)越多，后遺癥風(fēng)險(xiǎn)越高，病人該診斷要診斷，該用藥要用藥。
3.百濟(jì)神州將為29個(gè)國(guó)家免費(fèi)提供澤布替尼。百濟(jì)神州與Max Foundation簽署協(xié)議，將在未來(lái)三年內(nèi)免費(fèi)向29個(gè)中低收入國(guó)家的慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）患者提供澤布替尼。澤布替尼（商品名：百悅澤）是一款布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi），已于今年初獲FDA批準(zhǔn)CLL適應(yīng)癥。此前，Max基金會(huì)與諾華、BMS、輝瑞、武田和Incyte就其它癌癥藥物達(dá)成了類似的協(xié)議。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月18日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月17日）
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