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北京諾未肝癌DNA藥物獲批臨床。諾未科技自主開發(fā)的“NWRD06裸質(zhì)粒DNA注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于GPC3陽性原發(fā)性肝細(xì)胞癌根治術(shù)后患者。NWRD06是一款靶向肝癌特異性抗原GPC3的重組融合質(zhì)粒DNA藥物，已在臨床前研究中顯示出單藥可顯著降低原發(fā)性肝癌小鼠模型的肝臟腫瘤數(shù)量和腫瘤大小，聯(lián)合PD-1單抗可進(jìn)一步增強(qiáng)抗腫瘤藥效，而且在動(dòng)物模型中具有良好的耐受性。
國內(nèi)藥訊
1.過度嗜睡創(chuàng)新療法啟動(dòng)中國Ⅲ期臨床。Axsome公司與翼思生物合作開發(fā)的雙效多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑索安非托（solriamfetol）在中國啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評(píng)估用于治療阻塞性睡眠呼吸暫停綜合征（OSA）患者日間過度思睡（ EDS）的治療期12周的藥物療效和安全性。該項(xiàng)試驗(yàn)的主要研究者由北京大學(xué)第六醫(yī)院陸林博士擔(dān)任。2019年3月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)solriamfetol上市，商品名為Sunosi。
2.廣州威斯克三價(jià)新冠疫苗獲批臨床。廣州威斯克生物與川大華西醫(yī)院開發(fā)的重組三價(jià)新冠三聚體蛋白疫苗（Sf9細(xì)胞）獲國家藥監(jiān)局簽發(fā)《藥物臨床試驗(yàn)批件》。這是在全球首個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的針對(duì)XBB+BA.5+Delta變異株的重組三價(jià)新冠疫苗，可誘導(dǎo)產(chǎn)生針對(duì)XBB.1.5、XBB.1.16、XBB.1.9.1、XBB.2.3、BA.5、BF.7、BQ.1、BA.2.75等變異株的高水平的中和抗體。去年12月，該公司重組新冠蛋白疫苗（Sf9細(xì)胞）威克欣®已獲國家相關(guān)部門批準(zhǔn)并納入緊急使用。
3.強(qiáng)生眼科基因療法中國報(bào)IND。強(qiáng)生從Hemera Biosciences引進(jìn)的、擬用于門診眼球玻璃體內(nèi)注射治療黃斑變性（AMD）相關(guān)地圖樣萎縮的基因療法JNJ-81201887（HMR59）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。JNJ-81201887（JNJ-1887）是一種一次性基因療法，旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表達(dá)，保護(hù)視網(wǎng)膜細(xì)胞，從而減緩和預(yù)防疾病進(jìn)展。此前，該藥物已獲FDA授予快速通道資格，以及歐洲藥品管理局授予的先進(jìn)治療藥物資格。
4.上海信念血友病A基因療法報(bào)IND。信念醫(yī)藥旗下上海信致自主研發(fā)的1類生物制品“BBM-H803注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理，擬開發(fā)用于治療血友病A。BBM-H803旨在通過靜脈給藥將人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，F(xiàn)Ⅷ）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次治療、長(zhǎng)期有效”的治療及預(yù)防出血效果。去年年底，該基因療法已獲得FDA授予治療血友病A的孤兒藥認(rèn)定。
5.康寧杰瑞PD-L1/CTLA-4雙抗肺癌臨床OS未達(dá)預(yù)期。康寧杰瑞發(fā)布公告，宣布由于總生存期（OS）暫未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性差異，PD-L1/CTLA-4雙抗KN046聯(lián)合含鉑化療一線治療鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的III期臨床ENREACH-LUNG-01研究（KN046-301）近期未能成功完成揭盲。獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會(huì)建議研究繼續(xù)進(jìn)行并進(jìn)一步收集后續(xù)的OS數(shù)據(jù)直至最終OS分析。根據(jù)2022年報(bào)相關(guān)信息，此前KN046聯(lián)合化療組在該項(xiàng)研究中的OS為26.6個(gè)月，PFS為5.7個(gè)月，客觀緩解率為50%。
6.宋文杰出任艾博生物首席醫(yī)學(xué)官。艾博生物5月19日宣布，任命宋文杰為首席醫(yī)學(xué)官，向創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO英博博士匯報(bào)。宋文杰將全面領(lǐng)導(dǎo)公司臨床團(tuán)隊(duì)，負(fù)責(zé)醫(yī)學(xué)事務(wù)、臨床試驗(yàn)和團(tuán)隊(duì)建設(shè)管理，從事新藥臨床研究、醫(yī)學(xué)事務(wù)，協(xié)助進(jìn)行醫(yī)藥項(xiàng)目的戰(zhàn)略發(fā)展。此前，宋文杰曾任先聲藥業(yè)臨床開發(fā)部高級(jí)副總裁、基石藥業(yè)臨床開發(fā)部副總裁、諾華腫瘤臨床轉(zhuǎn)化中心全球項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、強(qiáng)生亞太研發(fā)中心項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、阿斯利康臨床醫(yī)學(xué)總監(jiān)。
國際藥訊
1.全氟己基辛烷獲批治療干眼癥。博士倫公司與Novaliq公司聯(lián)合開發(fā)的全氟己基辛烷滴眼液NOV03獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療干眼癥的體征和癥狀。SHR8058能迅速擴(kuò)散至整個(gè)眼表，并與淚膜的親脂部分相互作用，覆蓋在淚膜水液層表面，穩(wěn)定淚膜、防止淚液過度蒸發(fā)。在中國，CDE已受理該新藥提交的上市申請(qǐng)，恒瑞醫(yī)藥擁有該藥在中國的獨(dú)家權(quán)利。
2.首款DEB基因療法獲FDA批準(zhǔn)上市。Krystal Biotech公司可重復(fù)給藥的局部外用基因療法Vyjuvek（beremagene geperpavec）獲FDA批準(zhǔn)上市，成為首款基因療法，用于治療營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。Vyjuvek旨在為患者的皮膚細(xì)胞提供兩個(gè)COL7A1基因的正?？截?，生成功能性VII型膠原蛋白（COL7）。在Ⅲ期臨床中，在治療6個(gè)月時(shí)，Vyjuvek治療組達(dá)到傷口完全愈合的患者比例均顯著高于安慰劑組（67%vs22%）。
3.艾伯維CD3/20雙抗獲FDA加速批準(zhǔn)上市。艾伯維與Genmab公司聯(lián)合開發(fā)的皮下注射CD3xCD20雙抗Epkinly（epcoritamab）獲FDA加速批準(zhǔn)上市，用于治療至少接受過2線以上系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)/難治性（R/R）彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL），包括由惰性淋巴瘤發(fā)展而成的DLBCL以及高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤（HGBL）。Epkinly同時(shí)結(jié)合T細(xì)胞上的CD3和B細(xì)胞上的CD20，并誘導(dǎo)T細(xì)胞介導(dǎo)的CD20陽性細(xì)胞的殺傷。在Ⅱ期臨床中，Epkinly在這些R/R患者中達(dá)到61%的總緩解率，38%的完全緩解率。
4.DHE鼻噴劑在美報(bào)偏頭痛NDA。Satsuma公司雙氫麥角胺（DHE）鼻腔噴霧劑STS101用于急性治療偏頭痛發(fā)作的新藥上市申請(qǐng)獲FDA受理，預(yù)計(jì)PDUFA日期為明年1月。STS101是基于該公司專有的鼻腔給藥裝置給藥，該技術(shù)可幫助機(jī)體快速吸收藥物并提高藥物生物利用度，以達(dá)到快速起效縮小大腦中的血管有效緩解偏頭痛的治療目的。在臨床試驗(yàn)中，STS101進(jìn)入人體后起效迅速，并具良好的耐受性。
5.BH4前體藥苯酮尿癥Ⅲ期臨床積極。PTC Therapeutics公司口服細(xì)胞內(nèi)四氫生物酮（BH4）前體新藥sepiapterin治療成人和兒童苯酮尿癥（PKU）患者的Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑相比，sepiapterin治療患者的平均苯丙氨酸減少63%，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善（p<0.0001）；藥物總體耐受性良好，沒有嚴(yán)重不良事件。PKU是一種罕見的遺傳性代謝疾病，由幫助產(chǎn)生分解苯丙氨酸所需酶的基因缺陷引起。
6.禮來PD-1激動(dòng)劑自免病II期臨床積極。禮來潛在“first-in-class”PD-1激動(dòng)劑peresolimab在新英格蘭醫(yī)學(xué)期刊（NEJM）發(fā)表用于治療中重度活動(dòng)性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）的II期臨床積極數(shù)據(jù)。與安慰劑相比，peresolimab（700mg）治療組患者第12周DAS28-CRP評(píng)分較基線變化具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的提高（P<0.001）；該組達(dá)到20%緩解（ACR20）的患者比例更高。去年8月，該新藥已在中國提交IND并已獲CDE受理。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.國家藥監(jiān)局新副局長(zhǎng)上任。5月19日，人社部發(fā)布國務(wù)院任免國家工作人員消息，其中任命雷平為國家藥監(jiān)局副局長(zhǎng)，目前，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)也已同步更新這一信息。資料顯示，雷平生于1974年，湖北公安人，曾任天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院院長(zhǎng)、保健醫(yī)療部（老年病科）主任，天津市老年病學(xué)研究所副所長(zhǎng)，天津醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)。今年2月，雷平才剛剛上任天津市衛(wèi)健委主任一職，同時(shí)擔(dān)任天津市衛(wèi)健委黨委副書記、天津市中醫(yī)藥管理局局長(zhǎng)、天津市愛國衛(wèi)生運(yùn)動(dòng)委員會(huì)辦公室主任。
2.四川擴(kuò)大社會(huì)心理服務(wù)供給。四川省衛(wèi)健委等21個(gè)部門聯(lián)合出臺(tái)《四川省社會(huì)心理服務(wù)工作指導(dǎo)意見》提出，以“以人為本、全程服務(wù)、分類分層、由心而治”為主線，完善社會(huì)心理服務(wù)網(wǎng)絡(luò)；到2025年，基本建成黨政領(lǐng)導(dǎo)、部門協(xié)作、專業(yè)支撐、社會(huì)參與，服務(wù)主體組成多元、形式方法多樣靈活、轉(zhuǎn)介銜接順暢有序的社會(huì)心理服務(wù)體系；到2030年，全民心理健康素養(yǎng)普遍提升，建成與全省社會(huì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展相適應(yīng)的科學(xué)完善、運(yùn)行順暢、規(guī)范高效社會(huì)心理服務(wù)工作體系。
3.澳門新冠感染趨勢(shì)上升，單日增加551例。澳門新冠感染應(yīng)變協(xié)調(diào)中心20日發(fā)布最新的疫情通報(bào)，指出澳門近期出現(xiàn)新冠病毒感染個(gè)案的上升趨勢(shì)，為了更有效地掌握疫情動(dòng)態(tài)，從17日開始調(diào)整了新冠病毒感染個(gè)案的監(jiān)測(cè)機(jī)制，并從20日起每日向社會(huì)公布新增的新冠病毒感染個(gè)案的具體數(shù)目。根據(jù)應(yīng)變協(xié)調(diào)中心提供的數(shù)據(jù)，澳門19日共新增了551例新冠病毒感染個(gè)案，17日和18日新增的新冠病毒感染個(gè)案分別為702例和658例。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月19日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月19日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
