Fractyl Health在American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 大會(huì)展示上展示REJUVA的關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)，并介紹了REJUVA在治療2型糖尿病（T2D）和肥胖治療方面的革命性潛力。
會(huì)議上公布數(shù)據(jù)
REJUVA和治療方法可以通過口腔內(nèi)窺鏡方法將腺病毒相關(guān)病毒(adeno-associated virus，AAV)載體可靠地輸送到胰腺（在具有人體解剖學(xué)代表性的大型動(dòng)物模型中進(jìn)行的研究）
AAV9可以通過這種局部給藥靶向胰腺，并以比其他方法所需的劑量低得多，且能夠成功地將遺傳藥物輸送到胰腺；
胰腺中基于GLP-1的基因治療可以持久改善血糖控制并防止T2D的進(jìn)展（在T2D和肥胖的db/db嚙齒動(dòng)物模型中進(jìn)行的研究）
Fractyl Health提供的數(shù)據(jù)共同為基于AAV的基因藥物的單次給藥提供了概念證明，該藥物在胰島內(nèi)遞送GLP-1RA的組織限制性表達(dá)，作為T2D的潛在有效和持久的治療方法。
專家評(píng)價(jià)
“REJUVA讓我興奮的是，我們現(xiàn)在在動(dòng)物模型中有了大量的概念證明，將AAV局部輸送到胰腺不僅可行，而且可能對(duì)代謝控制產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。通過靶向胰腺，我們可能能夠逆轉(zhuǎn)驅(qū)動(dòng)T2D的器官的病理學(xué)。”
----Christopher C.Thompson Brigham and Women’s Hospital內(nèi)窺鏡主任、Harvard Medical School
Fractyl Health作為通過消化內(nèi)鏡治療糖尿病和肥胖領(lǐng)域的創(chuàng)新企業(yè)，F(xiàn)ractyl Health一直通過創(chuàng)新來滿足未被滿足的臨床需求。在開發(fā)REJUVA之前，F(xiàn)ractyl Health已經(jīng)開發(fā)一款十二指腸消融器械---Revita。公布Revita臨床研究數(shù)據(jù)顯示，完全是一種顛覆性治療技術(shù)，二型糖尿病患者術(shù)后即刻，既可以無需通過胰島素或者其它藥物來控制血糖。目前Revita已經(jīng)在歐洲上市，并且在德國納入到醫(yī)療報(bào)銷目錄中。
盡管Revita潛力非常大，但是每種治療技術(shù)都有自己局限性。因此需要多種治療方式來解決糖尿病問題。為此Fractyl Health又開放一種新型的二型糖尿病治療技術(shù)---REJUVA。REJUVA技術(shù)采用目前治療糖尿病領(lǐng)域火熱技術(shù)---基因療法?；虔煼ㄔ恚阂认俚倪M(jìn)行性衰竭是引發(fā)二型糖尿病必要條件。如果能夠保護(hù)胰腺免于衰竭，就能阻止二型糖尿病的進(jìn)展。在科研和臨床研究中，發(fā)現(xiàn)AAV能夠?qū)⒒虬邢蜉斔偷教囟?xì)胞或組織，同時(shí)AAV免疫反應(yīng)較低的優(yōu)勢。AAV基因療法已經(jīng)在多個(gè)臟器衰竭研究中被證實(shí)有效且安全。
但是AAV基因療法的傳統(tǒng)輸送方式存在很多局限，例如輸送過多的劑量、創(chuàng)傷大，導(dǎo)致出現(xiàn)不良事件等等。而REJUVA能夠?qū)崿F(xiàn)更為精準(zhǔn)將攜帶基因藥物的AAV輸送到靶向病變組織，且可以精準(zhǔn)控制劑量。
REJUVA
REJUVA是下一代基于腺相關(guān)病毒（AAV）精準(zhǔn)輸送技術(shù)，用于治療 T2D 和其他代謝疾病。REJUVA是通過內(nèi)窺鏡的實(shí)時(shí)監(jiān)視下，REJUVA內(nèi)置的注射針穿刺胃壁進(jìn)入到胰腺，精準(zhǔn)將載有基因藥物的AAV輸送到胰腺。從而恢復(fù)胰腺產(chǎn)生胰島素的能力，善血糖控制并改變糖尿病的發(fā)展軌跡 。
AAV基因治療
腺病毒相關(guān)病毒(adeno-associated virus，AAV)是一種無法自主復(fù)制、無包膜單鏈DNA病毒。具有以下幾種優(yōu)點(diǎn)：
安全性高：AAV病毒在人體繁殖的過程中不會(huì)導(dǎo)致疾病，且對(duì)人體產(chǎn)生的免疫反應(yīng)較小，因此AAV基因治療的安全性更高。
表達(dá)時(shí)間長：AAV病毒攜帶的基因可以在人體細(xì)胞內(nèi)表達(dá)數(shù)年，從而實(shí)現(xiàn)長期治療的目的。
AAV基因治療的原理圖解：簡單來說，基因治療就是將“好”基因植入病毒載體，再遞送至宿主細(xì)胞，通過修復(fù)或取代“壞”的基因，來治療由基因缺陷或者突變導(dǎo)致的疾病。
Fractyl Laboratories
Fractyl Laboratories是一家位于馬薩諸塞州列克星敦的創(chuàng)新型醫(yī)療器械公司。Fractyl Laboratories正在應(yīng)用對(duì)腸道生物學(xué)的無與倫比的洞察來推進(jìn)代謝疾病的治療和潛在治療。Fractyl Laboratories正在開發(fā)Revita DMR，這是一種同一天的微創(chuàng)手術(shù)，用于治療由胰島素抵抗引起的高度流行的代謝性疾病，包括2型糖尿?。═2D）和非酒精性脂肪肝（NAFLD），其中更嚴(yán)重的是非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。Fractyl Laboratories獨(dú)特的治療方法有可能使全球數(shù)百萬患者恢復(fù)健康，并減輕全球代謝性疾病的經(jīng)濟(jì)和醫(yī)療負(fù)擔(dān)。
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