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和譽(yù)CSF-1R抑制劑Ib期臨床積極。和譽(yù)醫(yī)藥創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）在ASCO2023年會(huì)上公布用于治療晚期腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）的Ib期研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，Pimicotinib（50mg QD）劑量組達(dá)到77.4% (24/31)的客觀緩解率（ORR），包括2例完全緩解（CR）和22例部分緩解（PR）；有87.5%患者維持客觀緩解長達(dá)25周；而且藥物總體耐受性良好。此前，該新藥已獲得FDA和CDE授予突破性療法認(rèn)定。
國內(nèi)藥訊
1.傳奇BMCA靶向CAR-T報(bào)sNDA。傳奇生物與楊森聯(lián)合開發(fā)的靶向BMCA的CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽（Carvykti）向歐洲藥品管理局遞交一項(xiàng)II類變更申請(qǐng)，擬擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療既往接受過1-3線治療后復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤（r/r MM）成人患者。2022年5月，該藥已獲批歐盟附條件批準(zhǔn)治療r/r MM患者。在III期研究CARTITUDE-4中，與標(biāo)準(zhǔn)治療組相比，Carvykti與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）治療使患者的疾病進(jìn)展/死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了74%。
2.亞盛奧雷巴替尼擬納入突破性治療品種。亞盛醫(yī)藥第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼（耐克替尼，商品名：耐立克）獲CDE擬納入突破性治療品種，用于既往經(jīng)過一線治療的琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）。2021年11月，該藥已獲批用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥、被診斷為伴有T315I突變的慢性髓系白血?。–ML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。
3.和黃VEGFR抑制劑獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格。和黃醫(yī)藥與武田聯(lián)合開發(fā)的VEGFR抑制劑呋喹替尼獲FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療難治性轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，PDUFA日期為今年11月30日。在全球III期試驗(yàn) (MRCT) FRESCO-2研究中，與安慰劑相比，呋喹替尼治療組的mOS延長2.6個(gè)月，mPFS延長1.9個(gè)月。在中國，該新藥已獲批用于既往接受過氟嘧啶、奧沙利鉑和伊立替康治療的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。
4.艾碼siRNA療法獲亨廷頓舞蹈癥孤兒藥資格。艾碼生物宣布其基于體內(nèi)自組裝外泌體遞送（IVSAED）技術(shù)開發(fā)的首個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品ER2001獲得FDA授予孤兒藥資格，用于治療亨廷頓舞蹈癥（HD）。ER2001旨在通過利用人體或動(dòng)物體的自身器官組織作為生物反應(yīng)器，在體內(nèi)被 “加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入“生物反應(yīng)器”同步產(chǎn)生的中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向的內(nèi)源外泌體中，以降解神經(jīng)元細(xì)胞的突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA來達(dá)到治療目的。
5.百濟(jì)神州PD-1單抗肺癌III期臨床成功。百濟(jì)神州PD-1抗體替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安®）聯(lián)合化療一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）患者的III期RATIONALE 312研究達(dá)到總生存期（OS）的主要終點(diǎn)。與化療相比，替雷利珠單抗聯(lián)合化療顯著延長患者的總生存期；臨床中未發(fā)現(xiàn)新的安全性警示。完整數(shù)據(jù)將在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。目前，該藥已有11項(xiàng)適應(yīng)癥獲NMPA批準(zhǔn)，其中9項(xiàng)適應(yīng)癥已納入醫(yī)保目錄。
6.正大天晴引進(jìn)NASH新藥獲批臨床。Inventiva公司1類化藥lanifibranor片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療伴有肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的成人患者。lanifibranor（拉尼蘭諾）是一種口服過氧化物酶體增殖物激活受體（PPAR）激動(dòng)劑，可同時(shí)激活PPARα、PPARδ和PPARγ，這些受體在調(diào)控脂質(zhì)代謝、炎癥反應(yīng)和纖維化過程中發(fā)揮重要作用。正大天晴擁有該新藥在大中華區(qū)的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。
國際藥訊
1.SGLT1/2雙重抑制劑獲批治療心衰。Lexicong公司口服SGLT1/2雙重抑制劑Inpefa（sotagliflozin）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療具各種范圍左心室射血分?jǐn)?shù)的心力衰竭患者，包括射血分?jǐn)?shù)保留型（HFpEF）和射血分?jǐn)?shù)降低型（HFrEF）在內(nèi)，且可用于有或無糖尿病的患者。在Ⅲ期臨床（SOLOIST-WHF）中，與安慰劑相比，Inpefa顯著降低患者因心力衰竭住院、因心力衰竭緊急就診以及心血管死亡的復(fù)合風(fēng)險(xiǎn)達(dá)33%。
2.口服KIT/PDGFRα抑制劑獲批治療惰性SM。Blueprint公司口服KIT/PDGFRα抑制劑avapritinib（商品名：Ayvakit）的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)獲FDA批準(zhǔn)，用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）患者。在Ⅱ期PIONEER臨床中，與對(duì)照組相比，Ayvakit治療組24周時(shí)患者的平均TSS改變具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善（下降15.6分vs下降9.2分，p=0.003）；藥物的耐受性良好?；瘬碛性撔滤幍拇笾腥A區(qū)權(quán)益。
3.新型反胃酸藥物向FDA報(bào)NDA。Phathom公司鉀離子競(jìng)爭(zhēng)性酸阻滯劑（P-CAB）伏諾拉生（vonoprazan）重新向FDA提交新藥申請(qǐng)，用于治療糜爛性食管炎，也被稱為糜爛性胃食管反流?。℅ERD）。在Ⅲ期臨床中，與活性對(duì)照組相比，vonoprazan組第8周時(shí)患者的愈合率達(dá)到93%（vs85%，p<0.0001）；治療中/重度疾病患者第2周時(shí)患者的愈合率也更高（70%和53%）。如果獲批，伏諾拉生將成為FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于GERD的創(chuàng)新酸阻滯劑。
4.阿斯利康PD-L1單抗子宮內(nèi)膜癌III期臨床積極。阿斯利康PD-L1抗體Imfinzi（度伐利尤單抗）聯(lián)合含鉑化療一線治療晚期或復(fù)發(fā)子宮內(nèi)膜癌患者，以及使用Imfinzi+Lynparza（奧拉帕利）或單藥Imfinzi作為維持治療的III期臨床（DUO-E）達(dá)到主要研究終點(diǎn)。與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，Imfinzi聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療之后使用Imfinzi+Lynparza或Imfinzi維持治療均顯著改善患者無進(jìn)展生存期，而且Imfinzi+Lynparza維持治療的臨床獲益更大；總生存期數(shù)據(jù)尚不成熟。藥物的安全性與之前研究一致。
5.Vandag公司暈車新藥III期研究積極。Vandag公司神經(jīng)激肽-1受體拮抗劑tradipitant（曲地匹坦）治療暈動(dòng)癥（尤指暈車）的III期Motion Syros研究結(jié)果積極。365例暈動(dòng)癥患者分別在乘船旅行中接受170mg tradipitant、85mg tradipitant或安慰劑治療。結(jié)果顯示，170mg和85mg tradipitant劑量組預(yù)防嘔吐的效果均顯著優(yōu)于安慰劑組，170mg和85mg tradipitant劑量組出現(xiàn)嘔吐的患者比例分別為18.3%和19.5%，而安慰劑組這一數(shù)值為44.3%（p<0.0001）。
6.羅氏TIGIT單抗聯(lián)合治療肝癌早期臨床積極。羅氏TIGIT單抗tiragolumab將在ASCO2023年會(huì)上公布其聯(lián)合阿替利珠單抗+貝伐珠單抗一線治療不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（uHCC）患者的Ib/II期Morpheus-Liver臨床積極結(jié)果。與阿替利珠單抗+貝伐珠單抗治療相比，tiragolumab聯(lián)合治療顯著提高患者的客觀緩解率（ORR：42.5%vs11.1%）和無進(jìn)展生存期（中位PFS：11.1個(gè)月vs4.2個(gè)月，HR：0.42（95% CI：0.22-0.82））。兩組發(fā)生3/4級(jí)治療相關(guān)不良反應(yīng)的概率分別為27.5%和33.3%。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.“醫(yī)生紅黑榜”驚現(xiàn)三甲醫(yī)院。近日，內(nèi)蒙古醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院啟動(dòng)醫(yī)德醫(yī)風(fēng)建設(shè)專項(xiàng)行動(dòng)，并在醫(yī)院門口以電子屏滾動(dòng)播放形式向公眾展示“醫(yī)德醫(yī)風(fēng)公示欄”，對(duì)涌現(xiàn)出的先進(jìn)和負(fù)面典型給予公示。關(guān)于為何會(huì)上榜，內(nèi)蒙古醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院副院長劉海波表示，是“紅榜”還是“黑榜”，理由就是患者滿意或不滿意，信息收集渠道包括投訴熱線、信件、網(wǎng)站、政務(wù)熱線等。
2.國內(nèi)首個(gè)月經(jīng)病管理分會(huì)成立。5月27日，北京婦產(chǎn)學(xué)會(huì)月經(jīng)病管理分會(huì)正式成立，旨在推動(dòng)京津冀地區(qū)婦科月經(jīng)病規(guī)范化診治，同時(shí)規(guī)范化培養(yǎng)婦產(chǎn)科專業(yè)化醫(yī)師及技術(shù)人才，提高北京及周邊地區(qū)領(lǐng)域婦科月經(jīng)病管理水平，提高患者生活質(zhì)量，最終提高婦女生殖健康水平。北京婦產(chǎn)學(xué)會(huì)月經(jīng)病管理分會(huì)第一屆委員會(huì)主任委員由北京大學(xué)人民醫(yī)院婦科內(nèi)分泌楊欣教授擔(dān)任。
3.馬斯克“腦機(jī)接口”公司獲批啟動(dòng)首次人體臨床。據(jù)外媒報(bào)道，馬斯克的“腦機(jī)接口”技術(shù)公司Neuralink于25日宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)他們啟動(dòng)首次人體臨床研究。Neuralink公司成立于2016年，主要開發(fā)人腦與機(jī)器的接口，通過可植入人腦的設(shè)備，幫助人類與人工智能結(jié)合起來。馬斯克表示，未來腦機(jī)接口技術(shù)能幫助解決人類身體帶來的種種限制，例如能夠幫助四肢癱瘓的人使用手機(jī)，甚至包括再次行走。
4.內(nèi)臟過量脂肪或與癡呆相關(guān)。近日，《柳葉刀》子刊《The Lancet Regional Health - Western Pacific》在線發(fā)表了新加坡南洋理工大學(xué)Theresia Mina博士團(tuán)隊(duì)最新研究論文。該研究基于8000多名亞洲人群的數(shù)據(jù)分析發(fā)現(xiàn)，過度肥胖是認(rèn)知功能下降的關(guān)鍵代謝風(fēng)險(xiǎn)因素。內(nèi)臟過量脂肪每增加0.27kg，認(rèn)知功能下降的程度相當(dāng)于“衰老”了0.7歲。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（05月27日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月26日）
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