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騰盛博藥GABAA靶向新藥上Ⅰ期臨床。騰盛博藥新型γ-氨基丁酸A（GABAA）受體陽(yáng)性變構(gòu)調(diào)節(jié)劑BRII-297在澳大利亞健康志愿者中開展的Ⅰ期臨床完成首例受試者給藥。BRII-297是一款針對(duì)各種焦慮和抑郁的首創(chuàng)長(zhǎng)效注射劑（LAI）治療候選藥物，具有全新的作用機(jī)制，旨在通過(guò)恢復(fù)各種抑郁和焦慮類中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的GABAA受體功能的"正常"水平，以達(dá)到治療目的。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.億騰引進(jìn)心血管創(chuàng)新藥獲批上市。億騰醫(yī)藥從Amarin公司引進(jìn)的二十碳五烯酸乙酯軟膠囊（Icosapent Ethyl、Vascepa，中文商品名：唯思沛）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于降低重度高甘油三酯血癥（≥500mg/dL）成年患者的甘油三酯（TG）水平（VHTG）。在III期臨床REDUCE-IT（NCT01492361）中，與安慰劑相比，Vascepa（4g/d）治療顯著減少25%的主要心血管事件（5分MACE），優(yōu)于以往任何療法。
2.天勱源和EpCAM/CD3雙抗獲批臨床。天勱源和生物1類生物制品“重組抗EpCAM×CD3抗體注射液”獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于EpCAM表達(dá)陽(yáng)性的晚期實(shí)體瘤的治療。根據(jù)公開信息，推測(cè)這是該公司專有免疫治療抗體技術(shù)平臺(tái) (iTAbTM)開發(fā)的EpCAM/CD3雙特異性抗體A-337。A-337借助兩個(gè)功能區(qū)分別與腫瘤細(xì)胞表面抗原EpCAM 和T細(xì)胞CD3抗原結(jié)合，在T細(xì)胞和腫瘤細(xì)胞之間形成免疫突觸 ，從而激活T細(xì)胞導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞溶胞而死亡。
3.恒瑞TSLP單抗獲批鼻竇炎臨床。恒瑞醫(yī)藥胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP）單抗藥物SHR-1905注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者的治療。SHR-1905可以阻斷炎癥細(xì)胞因子的釋放，抑制下游炎癥信號(hào)的傳導(dǎo)，最終改善炎癥狀態(tài)并控制疾病進(jìn)展。2021年5月，該新藥已獲批可開展用于哮喘治療的臨床研究。
4.賽諾菲血液病三抗中國(guó)獲批臨床。賽諾菲NKp46/CD16/CD123三抗注射用SAR443579獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療12歲及以上復(fù)發(fā)/難治性惡性血液病。SAR443579是Innate公司利用其專有的多特異性抗體平臺(tái)ANKET開發(fā)的一款基于NKp46/CD16的NK細(xì)胞接合器，目前正處于I期臨床開發(fā)階段。在臨床前研究中，CD123-NKCE能夠顯著促進(jìn)NK細(xì)胞的激活，并對(duì)AML細(xì)胞系具有強(qiáng)效抗腫瘤活性。
5.貝達(dá)近4億美元引進(jìn)BiDAC降解劑。貝達(dá)藥業(yè)宣布與C4 Therapeutics就后者臨床前期變構(gòu)BiDAC降解劑CFT8919項(xiàng)目達(dá)成合作許可協(xié)議，獲得該項(xiàng)目在大中華區(qū)開發(fā)、制造和商業(yè)化授權(quán)。在臨床前研究中，CFT8919在EGFR L858R驅(qū)動(dòng)的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的體內(nèi)外模型中具有活性，可靶向廣泛的在靶耐藥突變并有顱內(nèi)活性，具有預(yù)防或治療患者腦轉(zhuǎn)移的潛力。根據(jù)協(xié)議，C4 Therapeutics將獲得3500萬(wàn)美元，以及最多達(dá)3.57億美元的里程碑付款總額、和產(chǎn)品的銷售提成等。
6.上海輝大新型迷你單堿基編輯器見刊。輝大（上海）生物與中科院神經(jīng)所研究團(tuán)隊(duì)綜合了RNA結(jié)構(gòu)優(yōu)化，蛋白質(zhì)改造工程，流式細(xì)胞術(shù)，全基因組脫靶檢測(cè)等技術(shù)手段，對(duì)IscB系統(tǒng)全面優(yōu)化和改造，開發(fā)出高活性迷你型單堿基編輯器miABE和miCBE，將有望解決現(xiàn)有基因編輯工具過(guò)大帶來(lái)的遞送難題，使得通過(guò)單個(gè)AAV遞送CBE或GBE成為可能。研究成果日前發(fā)表在《Nature Methods》上。
國(guó)際藥訊
1.輝瑞二價(jià)RSV疫苗獲FDA批準(zhǔn)上市。輝瑞重組呼吸道合胞病毒（RSV）融合前F蛋白雙價(jià)疫苗Abrysvo（RSVpreF）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于預(yù)防60歲及以上成人由RSV引起的急性呼吸道疾病和下呼吸道疾病。在Ⅲ期臨床RENOIR中，該疫苗在預(yù)防至少有兩種癥狀的RSV相關(guān)下呼吸道疾病方面的有效率為66.7%（96.66% CI：28.8-85.8），在預(yù)防有三種或以上癥狀感染方面的有效率為85.7%（96.66% CI：32.0-98.7）。
2.奧拉帕利獲批治療BRCA突變前列腺癌。FDA批準(zhǔn)阿斯利康與默沙東聯(lián)合開發(fā)的PARP抑制劑奧拉帕利（Lynparza）新適應(yīng)癥，聯(lián)合阿比特龍和潑尼松（或潑尼松龍）治療有害或疑似有害BRCA突變（BRCAm）轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。在III期PROpel研究中，奧拉帕利組合療法使疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低34%（HR=0.66，95% CI：0.54-0.81，P<0.0001），中位rPFS達(dá)到24.8個(gè)月（95% CI：20.5-27.6）。
3.強(qiáng)生PAH單片劑組合療法報(bào)NDA。強(qiáng)生旗下楊森單片劑組合療法M/T STCT（馬昔騰坦10mg+他達(dá)拉非40mg）向FDA提交新藥申請(qǐng)（NDA），用于長(zhǎng)期治療WHO功能分級(jí)（FC）為II-III級(jí)的肺動(dòng)脈高壓（PAH）成人患者。在臨床試驗(yàn)中，與馬昔騰坦或他達(dá)拉非單藥治療相比，M/T STCT治療顯著改善患者的肺血流動(dòng)力學(xué)（通過(guò)肺血管的血流）。如果獲批，M/T STCT將成為首款PAH單片劑組合療法。
4.抑郁癥心理干預(yù)治療研究成果見刊EHJ。倫敦大學(xué)學(xué)院的Joshua Stott及其研究團(tuán)隊(duì)評(píng)估心理干預(yù)措施用于治療抑郁癥患者的回顧性研究成果發(fā)表在《歐洲心臟雜志》上。該項(xiàng)研究納入636955例患者，中位隨訪時(shí)間3.1年。分析數(shù)據(jù)顯示，對(duì)抑郁癥進(jìn)行心理干預(yù)治療后，患者抑郁癥的可靠改善與全因心血管事件發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)降低12%、冠心病風(fēng)險(xiǎn)降低11%、卒中風(fēng)險(xiǎn)降低12%、全因死亡風(fēng)險(xiǎn)降低19%有關(guān)。
5.賽諾菲CD40L單抗II期臨床積極。賽諾菲CD40L抗體frexalimab在CMSC2023年會(huì)上公布用于治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥 (MS) 的積極數(shù)據(jù)。Frexalimab可阻斷適應(yīng)性（T細(xì)胞和B細(xì)胞）和先天性（巨噬細(xì)胞和樹突狀細(xì)胞）免疫細(xì)胞激活和功能所必需的共刺激CD40/CD40L細(xì)胞通路，而不會(huì)耗盡淋巴細(xì)胞。12周治療結(jié)果顯示，與安慰劑相比，frexalimab兩個(gè)劑量組患者新的釓增強(qiáng)(GdE)T1病變數(shù)量分別減少了89%和79%，達(dá)到主要研究終點(diǎn)。
6.FIC降糖口服療法早期臨床積極。Glyscend公司擬用于增強(qiáng)十二指腸（上小腸）自然黏液屏障的黏液復(fù)合聚合物GLY-200，在用于輔助治療2型糖尿病（T2D）的Ⅰ/Ⅱa期臨床獲積極結(jié)果。在飲食和運(yùn)動(dòng)基礎(chǔ)上，患者每天兩次口服GLY-200或安慰劑。14天治療結(jié)果顯示，GLY-200組患者的標(biāo)準(zhǔn)化餐食后血糖在統(tǒng)計(jì)上顯著降低，體重統(tǒng)計(jì)上顯著降低；GLY-200的藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)與其他腸道限制性非吸收聚合物藥物一致。
7.過(guò)敏性鼻炎非藥物鼻噴霧臨床數(shù)據(jù)積極。Altamira公司新型非藥物、無(wú)防腐劑的Bentrio鼻噴霧劑用于治療季節(jié)性過(guò)敏性鼻炎（SAR）的臨床試驗(yàn)（NASAR）達(dá)到主要療效終點(diǎn)。Bentrio能在鼻腔黏膜形成一層薄薄的保護(hù)層，防止過(guò)敏原顆粒觸達(dá)鼻黏膜。與生理鹽水鼻噴劑相比，Bentrio組患者的平均rTNSS評(píng)分較基線顯著降低（分別降低了1.9分和0.8分），緩解效果是生理鹽水鼻噴霧劑的2.5倍。優(yōu)銳醫(yī)藥擁有該產(chǎn)品在中國(guó)大陸、香港、澳門及韓國(guó)開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.符合條件已上市藥品可增加兒童用藥信息。近日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《已上市藥品說(shuō)明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》指出，具有兒童臨床醫(yī)療、兒童合理用藥和兒童臨床研究相關(guān)職能的國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，以及民政部登記管理的醫(yī)學(xué)、藥學(xué)專業(yè)學(xué)會(huì)/協(xié)會(huì)，可對(duì)已上市化學(xué)藥品及治療用生物制品（細(xì)胞基因治療產(chǎn)品和血液制品除外）的藥品說(shuō)明書提出增加兒童用藥信息。
2.上海兒童心理發(fā)展與保障聯(lián)盟成立。近日，上海市兒童醫(yī)院攜手上海市精神衛(wèi)生中心共同發(fā)起成立“上海兒童心理發(fā)展與保障聯(lián)盟”，雙方將充分發(fā)揮各自現(xiàn)有的優(yōu)勢(shì)，共同探索兒童?？漆t(yī)院與精神衛(wèi)生機(jī)構(gòu)的合作模板，攜手打造兒童青少年心理與精神衛(wèi)生學(xué)科品牌，為廣大兒童及其家庭提供更加全面、專業(yè)、便捷的心理服務(wù)。
3.門診將探索推行“先診療后付費(fèi)”。國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家中醫(yī)藥局日前聯(lián)合印發(fā)《改善就醫(yī)感受 提升患者體驗(yàn)主題活動(dòng)方案（2023-2025年）》。《方案》要求各地：再造門診流程，壓縮門診取號(hào)、繳費(fèi)、打印報(bào)告等環(huán)節(jié)，縮短患者在門診的等候時(shí)間。簡(jiǎn)化需要多次門診診療、護(hù)理的流程，減少無(wú)序流動(dòng)，在確保資金安全的前提下，探索推行“先診療后付費(fèi)”“一次就診一次付費(fèi)”。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（06月01日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月31日）
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