今日頭條
康方PCSK9單抗報(bào)降脂NDA。康方生物旗下子公司康融東方開發(fā)的PCSK9單抗伊努西單抗注射液（AK102）的上市申請獲NMPA受理，用于治療原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型高脂血癥，以及雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）。在關(guān)鍵Ⅲ期臨床中，AK102（450mg Q4W和150mg Q2W）組患者12周治療后LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）水平較基線分別降低64.90%和66.21%；兩個(gè)劑量組LDL-C水平較安慰劑組分別下降59.13%和60.43%。
國內(nèi)藥訊
1.GSK抗艾改良型新藥中國獲批上市。葛蘭素史克HIV整合酶抑制劑多替拉韋鈉分散片獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，聯(lián)合其它抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物，用于治療人類免疫缺陷病毒（HIV）感染的成人、青少年和年齡≥4周且體重至少3公斤的兒童患者。多替拉韋可通過阻止病毒DNA整合至人體免疫細(xì)胞的遺傳物質(zhì)來阻斷HIV的復(fù)制。2015年12月，多替拉韋鈉片已在中國獲批上市，用于治療成人及12歲以上HIV患者。
2.北海康成引進(jìn)IBAT抑制劑獲批上市。北?？党蓮腗irum公司引進(jìn)的口服回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體(IBAT)抑制劑maralixibat（馬昔巴特）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療1歲及以上Alagille綜合征 (ALGS) 患者膽汁淤積性瘙癢。Maralixibat通過抑制鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白使更多的膽汁酸隨糞便排出，防止過量膽汁酸積累，控制與膽汁淤積性肝病相關(guān)的極度瘙癢。在IIb期ICONIC研究中，maralixibat治療使這類患者瘙癢顯著下降并且維持4年。
3.司美格魯肽注射液中國報(bào)減重NDA。諾和諾德長效GLP-1激動劑司美格魯肽注射液的上市申請獲CDE受理，推測申報(bào)的適應(yīng)癥為：在飲食和運(yùn)動的基礎(chǔ)上，輔助治療用于初始體重指數(shù)（BMI）≥30kg/m2（肥胖），或≥27kg/m2且<30kg/m2（超重）并且伴有至少一種與超重相關(guān)合并癥的成人患者。2022年8月，該產(chǎn)品已在中國完成減肥III期臨床并獲得積極結(jié)果，第44周時(shí)患者體重較基線的變化、以及體重減輕≥5%的患者比例均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
4.亙喜雙靶點(diǎn)CAR-T長期療效積極。亙喜生物靶向BCMA/CD19雙靶點(diǎn)自體FasTCAR-T產(chǎn)品GC012F在ASCO2023年會上公布用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)（IIT）積極數(shù)據(jù)。中位隨訪為30.7個(gè)月時(shí)，GC012F治療達(dá)到93.1%的總體應(yīng)答率（ORR），100%的患者達(dá)到微小殘留病灶（MRD）陰性；中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為37.0個(gè)月（95%置信區(qū)間[11.0個(gè)月–未達(dá)到]）；中位無進(jìn)展生存期（PFS）為38.0個(gè)月（95%置信區(qū)間[11.8個(gè)月–未達(dá)到]）。
5.恒瑞PD-1單抗Ⅱ期臨床見刊JAMA子刊。恒瑞醫(yī)藥PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗聯(lián)合阿帕替尼與替莫唑胺一線治療晚期肢端黑色素瘤的Ⅱ期臨床（CAP-03研究）研究成果發(fā)表于《美國醫(yī)學(xué)會雜志》腫瘤子刊JAMA Oncology。中位隨訪為13.4個(gè)月時(shí)，卡瑞利珠單抗聯(lián)合治療達(dá)到64.0%的客觀緩解率，中位反應(yīng)時(shí)間（TTR）和反應(yīng)持續(xù)時(shí)間（DOR）分別為2.7個(gè)月和17.5個(gè)月；疾病控制率（DCR）為88.0%；中位無進(jìn)展生存期（PFS）為18.4個(gè)月。
國際藥訊
1.諾華IL-17A單抗獲批治療化膿性汗腺炎。歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)諾華抗炎藥司庫奇尤單抗（secukinumab，商品名：Cosentyx）治療對常規(guī)療法反應(yīng)不足的活動性中重度化膿性汗腺炎(HS)成人患者。在III期研究（SUNSHINE和SUNRISE）中，與安慰劑相比，接受每兩周一次Cosentyx 300mg治療的患者在第16周獲得臨床反應(yīng)(HiSCR)的比例顯著更高(45.0%vs33.7% [P=0070]，42.3%vs31.2% [P=0.0149])。secukinumab是全球首個(gè)IL-17A單抗，已獲批銀屑病關(guān)節(jié)炎、放射學(xué)陰性中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎等多項(xiàng)適應(yīng)癥。
2.默沙東K藥肺癌Ⅲ期臨床積極。默沙東PD-1抑制劑帕博利珠單抗（Keytruda）在ASCO2023年會上公布用于可切除II-IIIB(N2)期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）新輔助/輔助治療的Ⅲ期臨床KEYNOTE-671詳細(xì)結(jié)果。在中位隨訪25.2個(gè)月時(shí)，Keytruda聯(lián)合化療新輔助治療，并在術(shù)后單藥輔助治療顯著改善無事件生存期，將疾病復(fù)發(fā)、進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低42%（HR=0.58 ;p=＜0.00001）；總生存期數(shù)據(jù)也顯示出改善趨勢（HR=0.73；p=0.02124）；藥物的安全性與既往研究一致。
3.AZ奧拉帕利卵巢癌Ⅲ期臨床積極。阿斯利康在ASCO2023年會上公布其PARP抑制劑奧拉帕利（英文商品名Lynparza）與PD-L1抗體度伐利尤單抗（Imfinzi）聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療（含鉑化療和貝伐珠單抗）一線治療晚期高級別上皮性卵巢癌患者的Ⅲ期臨床（DUO-O）積極結(jié)果。與化療+貝伐珠單抗相比，聯(lián)合方案能夠顯著改善患者的無進(jìn)展生存期（中位PFS：24.2個(gè)月vs19.3個(gè)月），使疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)減少37%（HR=0.63；95% CI，0.52-0.76；p<0.0001）。
4.禮來三靶點(diǎn)激動劑啟動減肥III期臨床。禮來GLP-1R/GCGR/GIPR激動劑retatrutide（LY3437943）在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記啟動一項(xiàng)III期臨床（TRIUMPH-3），評估用于每周1次治療伴有心血管疾病的肥胖受試者的療效和安全性。全球范圍內(nèi)，目前已有4款同類產(chǎn)品進(jìn)入臨床開發(fā)，其中韓美制藥開發(fā)的efocipegtrutide處于II期研究階段，優(yōu)先開發(fā)NASH適應(yīng)癥；民為生物開發(fā)的MWN101上周剛剛獲批IND。
5.Claudin 6靶向ADC卵巢癌早期臨床積極。TORL BioTherapeutics公司靶向claudin 6（CLDN6）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）TORL-1-23在治療難治性癌癥患者的Ⅰ期臨床中獲積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，TORL-1-23在平均接受過5種前期治療的患者中達(dá)到28%的確認(rèn)緩解率；其中鉑耐藥性卵巢癌的確認(rèn)的緩解率為32%。藥物耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)劑量限制的毒性。該公司計(jì)劃在Ⅱ期臨床推薦劑量之后擴(kuò)展到其它CLDN6陽性癌癥類型。
6.CTLA-4抗體晚期肺癌早期臨床積極。BioNTech和OncoC4公司聯(lián)合開發(fā)的下一代抗CTLA-4抗體BNT316將在ASCO2023年會上公布用于治療PD-1/PD-L1抑制劑耐藥的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果積極。BNT316在27例可評估患者中達(dá)到29.6%的總緩解率（ORR），疾病控制率（DCR）為70.4%；藥物總體耐受性良好。兩家公司預(yù)計(jì)今年第3季度啟動該新藥治療免疫療法耐藥性的NSCLC患者的關(guān)鍵性Ⅲ期臨床。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.人類遺傳資源管理?xiàng)l例實(shí)施細(xì)則發(fā)布。6月1日，科技部發(fā)布第21號令《人類遺傳資源管理?xiàng)l例實(shí)施細(xì)則》，對采集、保藏、利用、對外提供我國人類遺傳資源進(jìn)行明確規(guī)定，旨在促進(jìn)人類遺傳資源有效保護(hù)和合理利用?！都?xì)則》明確，境外組織，境外組織、個(gè)人設(shè)立或者實(shí)際控制的機(jī)構(gòu)，以及境外個(gè)人，不得在我國境內(nèi)采集、保藏我國人類遺傳資源，不得向境外提供我國人類遺傳資源?！都?xì)則》自2023年7月1日起施行。
2.全國首個(gè)兒童眼組織庫建立。為緩解角膜緊缺的現(xiàn)狀，國家兒童醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院日前建立了全國首個(gè)兒童眼組織庫。北京兒童醫(yī)院兒童眼組織庫將承擔(dān)捐獻(xiàn)者角膜的接收、采集、保存、分配等工作，推動角膜病患兒更快接受角膜移植手術(shù)。目前，我國角膜致盲的兒童占眼盲患兒的10.26%，供體緊缺使很多角膜病患兒錯過了最佳的視覺重建期。
3.河南與3家醫(yī)院共建國家區(qū)域醫(yī)療中心。近日，河南省政府在鄭州市舉行與輸出醫(yī)院合作共建國家區(qū)域醫(yī)療中心簽約儀式。河南省副省長宋爭輝與中國科學(xué)院院士、北京大學(xué)第六醫(yī)院院長陸林，復(fù)旦大學(xué)附屬婦產(chǎn)科醫(yī)院副院長姜樺，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院黨委副書記、紀(jì)委書記李天慶分別簽訂合作協(xié)議，共建國家精神、婦產(chǎn)、心血管病區(qū)域醫(yī)療中心。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（06月03日)
2. FDA新藥獲批情況（北美06月01日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
