今日頭條
圣諾抗凝血小核酸新藥上I期臨床。圣諾醫(yī)藥基于其專有GalAhead™技術(shù)開發(fā)的首款GalNAc-siRNA治療藥物STP122G在健康受試者中開展的Ⅰ期臨床試驗完成首例受試者給藥。GalAhead™依托于獨特的RNA結(jié)構(gòu)，可以“沉默”單個或多個mRNA靶點。STP122G旨在通過靶向肝細(xì)胞產(chǎn)生的酶（因子XI），用以治療抗凝血，如心房顫動、肺栓塞、深層靜脈血栓(DVT)及預(yù)防因手術(shù)而導(dǎo)致的深層靜脈血栓。
國內(nèi)藥訊
1.楊森烏司奴單抗中國獲批用于兒童。強生旗下楊森IL-12/IL-23雙靶向抑制劑烏司奴單抗注射液（喜達(dá)諾）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療6歲及以上兒童和青少年中重度斑塊狀銀屑病患者。在Ⅲ期臨床CADMUS Junior中，有77％患兒在接受Stelara治療12周后皮膚斑塊得到明顯改善或者消失；有84％和64％患兒的銀屑病面積和嚴(yán)重性指數(shù)（PASI）得分提高75％或90％。此前，該藥已獲批用于治療成人中重度斑塊狀銀屑病。
2.康寧杰瑞免疫療法組合Ⅱ期臨床積極。康寧杰瑞在ASCO2023年會上公布HER2雙抗KN026聯(lián)合PD-L1/CTLA-4雙抗KN046的無化療方案治療HER2陽性惡性實體瘤的Ⅱ期研究(KN026-203)更新數(shù)據(jù)。在26例可評估患者中，KN026與KN046聯(lián)合治療的客觀緩解率（ORR）達(dá)到53.3% (95% CI: 26.6, 78.7)，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為6.8個月(95% CI: 2.9, 15.3)，中位無進(jìn)展生存時間（PFS）為5.6個月(95% CI: 2.9, 16.5)，12個月生存率為80.4% (95% CI: 59.1, 91.4)。無治療相關(guān)的死亡事件發(fā)生。
3.百濟(jì)神州HER2雙抗膽道癌Ⅱb期臨床積極。百濟(jì)神州在ASCO2023年會上公布HER2雙抗澤尼達(dá)妥單抗治療既往經(jīng)治的HER2擴(kuò)增性膽道癌的關(guān)鍵Ⅱb期HERIZON-BTC-01研究積極結(jié)果。在HER2陽性患者中，經(jīng)獨立中心審查（ICR）確認(rèn)的客觀緩解率（cORR）為41%。中位反應(yīng)持續(xù)時間（DOR）為12.9個月；中位研究隨訪時間為12.4個月。治療相關(guān)不良事件（TRAE）發(fā)生率為72%，3級TRAEs發(fā)生率為18%。
4.馴鹿/信達(dá)BCMA-CAR-T早期臨床積極。馴鹿生物與信達(dá)生物聯(lián)合開發(fā)的BCMA-CAR-T伊基奧侖賽注射液（CT103A；IBI326）在2023ASCO年會上公布治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者最新Ⅰ/Ⅱ期注冊臨床積極結(jié)果。中位隨訪為13.8個月時，總體緩解率（ORR）為 96.0%，其中嚴(yán)格意義的完全緩解/完全緩解率（sCR/CR）從之前68.4%增加到74.3%。12個月的PFS率為78.8%（95% CI: 68.6–85.97）。95.0%（96/101）的受試者達(dá)到微小殘留病灶（MRD）陰性。
5.詩健Trop 2靶向ADC早期臨床積極。詩健生物靶向Trop2的ADC藥物ESG401在ASCO2023年會上公布其針對晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤的首次人體研究初步療效數(shù)據(jù)。在33例可評估受試者中，ESG401達(dá)到36.4%的客觀緩解率（ORR），疾病控制率（DCR）為63.6%；在三陰性乳腺癌（TNBC）患者中ORR為36.3%，DCR為63.6%；在HR+/HER2-乳腺癌患者中的ORR為61.5%，DCR為76.9%。與研究藥物相關(guān)的不良事件（TRAEs）發(fā)生率為94.3%，3級及以上TRAEs發(fā)生率為34.3%。
6.恒瑞FIC前列腺癌新藥獲批臨床。恒瑞醫(yī)藥及其子公司成都盛迪醫(yī)藥聯(lián)合申報的1類化藥HRS-5041片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，即將開展用于治療前列腺癌的臨床研究。與二代AR抑制劑相比，HRS-5041片有克服耐藥的潛力，目前國內(nèi)外暫無同類藥物獲批上市。據(jù)悉，恒瑞醫(yī)藥在HRS-5041相關(guān)項目上累計已投入研發(fā)費用約2963萬元。
7.翰森引進(jìn)EGFR/cMet雙抗獲批實體瘤臨床。翰森制藥宣布該公司從普米斯生物引進(jìn)的PM1080新藥項目已獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，即將開展用于治療晚期實體瘤的臨床研究。PM1080 （HS-20117）是一種EGFR/cMet雙特異性抗體藥物，具有能夠同時阻斷EGFR和c-Met 的信號傳導(dǎo)，抑制腫瘤生長和存活等作用的治療潛力。翰森制藥擁有PM1080在中國的開發(fā)、注冊審批、生產(chǎn)及商業(yè)化授權(quán)。
國際藥訊
1.阿斯利康凝血藥完成IV期臨床。阿斯利康宣布凝血因子Xa抑制劑逆轉(zhuǎn)劑Andexxa（anddexanet alfa）在上市后IV期試驗（ANNEXA-I）中達(dá)到止血優(yōu)效性標(biāo)準(zhǔn)。該項試驗旨在評估Andexxa在接受口服FXa抑制劑治療（包括阿哌沙班和利伐沙班）、出現(xiàn)因危及生命或出血失控而需要逆轉(zhuǎn)抗凝治療的患者中的效果。獨立數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測委員會評估的中期數(shù)據(jù)顯示，Andexxa的止血效果比預(yù)期要早。目前，阿斯利康已提前終止該項研究。
2.O藥治療霍奇金淋巴瘤Ⅲ期臨床積極。百時美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）在ASCO2023年會上公布一線治療晚期經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤的Ⅲ期試驗SWOG S1826積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，Opdivo治療與活性對照藥物Adcetris相比，顯著降低患者癌癥進(jìn)展或死亡風(fēng)險達(dá)52%；兩組患者一年內(nèi)沒有發(fā)生病情進(jìn)展的患者比例分別為94%和86%（單側(cè)p值=0.0005）。兩組3級中性粒細(xì)胞減少癥的發(fā)生率分別為48%和30%。
3.施維雅IDH1/2抑制劑膠質(zhì)瘤Ⅲ期臨床積極。施維雅潛在“first-in-class”IDH1/2抑制劑vorasidenib單藥治療殘留或復(fù)發(fā)IDH突變低級別膠質(zhì)瘤患者的Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點。與安慰劑相比，vorasidenib顯著提高患者無進(jìn)展生存期（中位PFS：27.7個月vs11.1個月，HR=0.39；單邊P=0.000000067）。目前，vorasidenib的中位TTNI（下一次干預(yù)時間）尚未達(dá)到，安慰劑組為17.8個月（HR=0.26;單邊P=0.000000019）。目前，該新藥的上市申請已獲得FDA授予快速通道資格。
4.楊森FGFR抑制劑膀胱癌Ⅲ期臨床積極。楊森FGFR激酶抑制劑Balversa（erdafitinib）治療攜帶特定成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）基因突變的轉(zhuǎn)移性或不可切除尿路上皮癌（UC）患者的Ⅲ期臨床(THOR)達(dá)到主要終點。與化療相比，Balversa顯著提高患者的總生存期（OS：12.1個月vs7.8個月，p=0.0050），將死亡風(fēng)險降低36%。兩組患者中位無進(jìn)展生存期分別為5.6個月和2.7個月（HR=0.58；p=0.0002）。獨立數(shù)據(jù)安全監(jiān)測委員會建議提前停止試驗。
5.NASH創(chuàng)新組合療法Ⅱb期試驗積極。Akero公司Fc-FGF21融合蛋白efruxifermin（EFX）聯(lián)合GLP-1受體激動劑治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱb期SYMMETRY臨床擴(kuò)展隊列（N=31，隊列D）結(jié)果達(dá)到主要終點和次要終點。與單獨GLP-1治療相比，EFX聯(lián)合治療12周時患者肝臟脂肪較基線減幅更大（65%vs10%）；達(dá)到肝臟脂肪正常化的患者比例顯著更高（88%vs10%）。藥物的總體耐受性良好，與之前試驗結(jié)果相似。
6.Moderna個體化癌癥疫苗IIb期臨床積極。Modernay與默沙東開發(fā)的癌癥疫苗mRNA-4157 (V940)在ASCO2023年會上公布與PD-1療法Keytruda聯(lián)合輔助治療完全切除的III/IV期黑色素瘤患者的IIb期臨床KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201最新結(jié)果。與單獨Keytruda相比，mRNA-4157聯(lián)合輔助治療顯著改善總意向治療（ITT）人群的無遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移生存期（DMFS），使腫瘤產(chǎn)生遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移或死亡的風(fēng)險降低65%（HR=0.347，95% CI：0.145-0.828]；單側(cè)P值=0.0063）。該新藥此前已分別獲得FDA和EMA授予的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先藥物資格。
醫(yī)藥熱點
1.河南開展家庭病床服務(wù)試點。河南省衛(wèi)健委近日聯(lián)合印發(fā)《開展家庭病床服務(wù)試點工作方案》指出，選擇鄭州市、開封市、洛陽市、許昌市及周口市作為家庭病床服務(wù)省級試點，其他省轄市選擇1～2個縣（市、區(qū)）作為市級試點，并于6月底前全面啟動試點任務(wù)。根據(jù)《方案》，對于家庭病床服務(wù)，河南新增“上門服務(wù)費”項目，完善“家庭病床建床費”項目內(nèi)涵，明確規(guī)范收費標(biāo)準(zhǔn)。針對醫(yī)保支付政策，河南推進(jìn)家庭病床支付方式改革，各統(tǒng)籌地區(qū)可根據(jù)疾病診療特點，將家庭病床納入按床日收費、按病種付費或按人頭付費。
2.鄧華亮任山東中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院院長。6月1日下午，山東中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院（山東省中醫(yī)院）召開干部會議，宣布中共山東省委決定，任命鄧華亮同志為山東中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院院長。鄧華亮，中醫(yī)學(xué)博士后，醫(yī)學(xué)博士，教授，主任醫(yī)師，曾任山東省中醫(yī)院副院長。目前兼任山東省患者安全管理協(xié)會副會長、全國中醫(yī)藥高等教育學(xué)會臨床教育研究會副會長、世界中醫(yī)藥學(xué)會聯(lián)合會醫(yī)療機構(gòu)管理專業(yè)委員會副會長、中華中醫(yī)藥學(xué)會中醫(yī)診斷專業(yè)委員會委員等學(xué)術(shù)職務(wù)。
3.Science子刊：睡眠不足會促進(jìn)老年癡呆。近日，圣路易斯華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員在 Science 子刊 Science Translational Medicine 上發(fā)表的最新研究論文顯示，與正常睡眠模式的5xFAD阿爾茨海默病小鼠模型相比，睡眠剝奪不僅增強了TREM2依賴性的Aβ斑塊沉積，而且還誘導(dǎo)了不依賴于實質(zhì)性Aβ斑塊存在的小膠質(zhì)細(xì)胞反應(yīng)。這一發(fā)現(xiàn)有助于解釋長期觀察到的睡眠不足與神經(jīng)變性之間的聯(lián)系。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（06月03日)
2. FDA新藥獲批情況（北美06月05日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
