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貝達(dá)創(chuàng)新多靶點TKI獲批上市。貝達(dá)藥業(yè)1類創(chuàng)新藥伏羅尼布片（商品名：伏美納）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，聯(lián)合依維莫司用于治療晚期腎細(xì)胞癌經(jīng)治患者。伏羅尼布是一款酪氨酸激酶抑制劑（TKI），對VEGFR2、KIT、PDGFR、FLT3和RET均有較強(qiáng)的抑制作用，主要通過抑制新生血管形成發(fā)揮抗腫瘤作用。在II/III期臨床（CONCEPT研究）中，伏羅尼布聯(lián)合依維莫司較依維莫司提高患者無進(jìn)展生存期（中位PFS：10.0個月vs6.4個月）。
國內(nèi)藥訊
1.信立泰引進(jìn)HIF-PHI抑制劑獲批上市。信立泰從Japan Tobacco公司引進(jìn)的口服小分子創(chuàng)新制劑恩那度司他（恩那羅，enarodustat）獲國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于非透析的成人慢性腎臟?。–KD）患者的貧血治療。enarodustat是一款口服活性低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），通過增加內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素生成、改善鐵的吸收、下調(diào)鐵調(diào)素水平來促進(jìn)紅細(xì)胞的合成，進(jìn)而治療貧血。
2.恒瑞JAK1抑制劑報皮炎NDA。恒瑞醫(yī)藥1類化藥硫酸艾瑪昔替尼片的上市申請獲CDE受理。艾瑪昔替尼（SHR0302）是一款新一代JAK1抑制劑，已在治療特應(yīng)性皮炎的國際III期臨床RSJ10333（QUARTZ 3）達(dá)到共同主要終點及所有關(guān)鍵次要終點。與安慰劑相比，接受SHR0302（8mg、4mg）治療16周時達(dá)到IGA 0/1應(yīng)答的患者比例更高（42.0%和36.3%，vs9.0%），以及達(dá)到EASI 75應(yīng)答的患者比例也顯著更高（66.1%和54.0%，vs21.6%）。
3.澤璟LAG-3/TIGIT雙抗美國獲批臨床。澤璟制藥宣布LAG-3/TIGIT雙抗注射用ZGGS15獲FDA批準(zhǔn)，即將開展用于治療晚期實體瘤的臨床研究。在臨床前動物模型中，ZGGS15單藥具有較好的抗腫瘤增殖作用，且該產(chǎn)品與PD-1抗體聯(lián)合具有比抗LAG-3單抗或抗TIGIT單抗與PD-1抗體聯(lián)合更好的協(xié)同增強(qiáng)抗腫瘤增殖的作用，并具有良好的安全性。今年4月，該新藥已在國內(nèi)獲批臨床試驗?zāi)驹S可。
4.BMS蛋白降解療法中國獲批臨床。百時美施貴寶旗下新基1類化藥iberdomide膠囊（CC-220）獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于新診斷的多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者在接受自體干細(xì)胞移植（ASCT）后的維持治療。iberdomide是一款CELMoD分子膠類化合物，通過與E3泛素連接酶Cereblon結(jié)合，改變其底物特異性，促進(jìn)對IKZF1/3蛋白的降解，不但提高腫瘤“自殺”的活性，而且刺激效應(yīng)免疫細(xì)胞的增殖。
5.艾美狂犬病mRNA疫苗報IND。艾美疫苗旗下麗凡達(dá)生物1.2類生物制品“人用狂犬病mRNA疫苗”臨床試驗申請獲CDE受理。這是國內(nèi)首款申報臨床的狂犬病mRNA疫苗。與傳統(tǒng)的人用狂犬病疫苗相比，mRNA狂犬病疫苗具有更高的免疫原性、獲得免疫力所需的劑量更少以及更易于生產(chǎn)等特點，通過降低將滅活病毒或外來細(xì)胞注入人體的有關(guān)風(fēng)險，有望提供更高的安全性。
國際藥訊
1.默沙東來特莫韋新適應(yīng)癥獲批。默沙東抗病毒藥物Prevymis（letermovir，來特莫韋）獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于預(yù)防處于高風(fēng)險的成人腎臟移植受者（供體巨細(xì)胞病毒[CMV]陽性/受者CMV陰性[D+/R-]）的CMV疾病。letermovir是一種新型非核苷CMV抑制劑（3，4-二氫喹唑啉），通過特異性靶向病毒終止酶復(fù)合物來抑制病毒復(fù)制。此前，該新藥已獲得FDA批準(zhǔn)，用于血液干細(xì)胞移植（HSCT）患者防止CMV感染和相關(guān)疾病。
2.環(huán)孢菌素A制劑獲批干眼癥NDA。Novaliq公司0.1%環(huán)孢菌素A制劑CyclASol（VEVYE）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療干眼病。在關(guān)鍵III期臨床（ESSENCE-2）中，與對照組相比，CyclASol組第29天時患者的全角膜熒光素染色評分較基線顯著改善（p=0.0278）；在4周內(nèi)產(chǎn)生應(yīng)答（角膜染色改善≥3級）的患者比例更高（71.6%，p=0.0002）。恒瑞擁有CyclASol的中國權(quán)益。
3.衛(wèi)材/渤健Aβ抗體獲FDA推薦上市。FDA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會推薦批準(zhǔn)衛(wèi)材與渤健開發(fā)的阿爾茨海默病（AD）抗體療法Leqembi（lecanemab）由加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為完全批準(zhǔn)，F(xiàn)DUFA日期定為2023年7月6日。Leqembi能與可溶性Aβ聚合體結(jié)合，并且促進(jìn)它們的清除。一項III期CLARITY AD研究長期療效數(shù)據(jù)顯示，與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理相比，lecanemab治療能夠延緩（大約延緩兩到三年）AD患者進(jìn)展到更嚴(yán)重的疾病階段。
4.默沙東K藥報膽道癌聯(lián)合用藥sBLA。FDA受理默沙東PD-1單抗Keytruda的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA），與化療（吉西他濱和順鉑）聯(lián)合一線治療晚期或不可切除膽道癌（BTC），PDUFA日期為明年2月7日。在III期KEYNOTE-966研究中，Keytruda聯(lián)合治療較單獨化療顯著改善患者總生存期（12.7vs10.9個月；P=0.0034）。據(jù)了解，晚期膽道癌治療選擇有限且預(yù)后較差，5年生存率約為5%~15%。
5.阿斯利康FIC口服PNH新藥III期臨床成功。阿斯利康旗下Alexion公司潛在“first-in-class”口服補(bǔ)體因子D抑制劑danicopan聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療藥物C5抑制劑Ultomiris或Soliris治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的III期ALPHA達(dá)到主要和關(guān)鍵次要終點。與安慰劑相比，danicopan聯(lián)合治療顯著改善患者血紅蛋白水平較基線的變化（2.94[0.211]g/dLvs 0.50[0.313]g/dL)。danicopan總體耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
6.首個CRISPR基因編輯療法獲優(yōu)先審評。FDA受理Vertex公司與CRISPR公司開發(fā)的一次性、自體細(xì)胞療法exagamglogene autotemcel（exa-cel）治療嚴(yán)重鐮刀型細(xì)胞貧血病（SCD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的生物制品許可申請（BLA），并同時授予該產(chǎn)品治療SCD的優(yōu)先審評資格。如果獲批，exa-cel將成為首款CRISPR基因編輯療法。在兩項臨床中，隨訪為1.2~37.2個月時，有42例（n=44）TDT患者不再依賴輸血，患者平均總血紅蛋白水平超過11 g/dL；所有31例接受治療的SCD患者在隨訪2.0~32.3個月期間，均未出現(xiàn)血管閉塞性危象。
醫(yī)藥熱點
1.江蘇第三家帕金森病高級診療中心授牌。5月28日，“中國帕金森病?？浦行聂吲两鹕∫徽臼皆\療中心”在南京授牌，江蘇省人民醫(yī)院（南京醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院）被授予中國帕金森病?？浦行聂吲两鹕∫徽臼礁呒壴\療中心。這是江蘇省第三家帕金森病高級診療中心，將依據(jù)“一個中心、一站服務(wù)、一個標(biāo)準(zhǔn)、全程管理”的指導(dǎo)原則，為帕金森病患者提供?？苹⒕珳?zhǔn)化、全程化的診療服務(wù)。
2.青島大學(xué)醫(yī)學(xué)醫(yī)療中心項目簽約。6月7日，青島市西海岸新區(qū)與青島大學(xué)攜手共建的青島大學(xué)醫(yī)學(xué)醫(yī)療中心項目簽約儀式隆重舉行。青島大學(xué)醫(yī)學(xué)醫(yī)療中心項目位于青島開發(fā)區(qū)王臺片區(qū)，總占地面積約1113畝，分兩期建設(shè)。其中，一期總投資約45億元，主要按照三級甲等醫(yī)院標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)劃建設(shè)1所“大?？?、小綜合”的青島大學(xué)附屬心血管病醫(yī)院和1所口腔醫(yī)院，計劃2026年建成投用；二期總投資約22億元，主要建設(shè)青島大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院、口腔醫(yī)學(xué)院、公共衛(wèi)生學(xué)院等5個學(xué)院和22個研究院，計劃2030年建成投用。
3.鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)班子調(diào)整。據(jù)河南省人民政府人事任免通知，近日，郭瑞霞（女）、朱長舉兩位專家被任命為鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院副院長。其中，郭瑞霞為醫(yī)院婦產(chǎn)科主任醫(yī)師，河南省婦科惡性腫瘤防治醫(yī)學(xué)重點實驗室主任，河南省婦科疑難疾病診療中心負(fù)責(zé)人，河南省婦科腫瘤生育力保護(hù)工程研究中心負(fù)責(zé)人，中華醫(yī)學(xué)會婦科腹腔鏡培訓(xùn)基地主任；朱長舉為醫(yī)院急診外科副主任醫(yī)師。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（06月11日)
2. FDA新藥獲批情況（北美06月08日）
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