阿爾茨海默病(AD)是一種神經(jīng)退行性疾病，臨床上以記憶障礙、失語(yǔ)等全面性癡呆表現(xiàn)為特征。病因迄今未明。數(shù)據(jù)顯示，目前，全球患有癡呆癥的患者已超過5500萬，預(yù)計(jì)到2050年將達(dá)到近1.39億。
針對(duì)AD，全球各大制藥公司在過去的20多年里相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物。但早前獲批的包括多奈哌齊、卡巴拉汀、加蘭他敏等緩解阿爾茨海默病的癥狀。2021年6月，渤健的阿爾茨海默癥藥物Aduhelm (aducanumab)獲批上市，這成為2003年來頭款獲FDA批準(zhǔn)的此類藥物。近日，渤健再傳好消息，其又一款阿爾茨海默病新藥有望在美完全上市。
當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月9日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)(以下簡(jiǎn)稱“FDA咨詢委員會(huì)”)以6-0投票贊成完全批準(zhǔn)Leqembi的決定。FDA的最終決定預(yù)計(jì)將在7月6日或之前公布。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，Leqembi有望成為20年來頭款獲得FDA完全批準(zhǔn)的阿爾茨海默病新藥。
Lecanemab由日本衛(wèi)材藥業(yè)(Eisai)和美國(guó)渤健公司(Biogen)聯(lián)合開發(fā)，其是一種抗β-淀粉樣蛋白(Aβ)單克隆抗體，能夠選擇性結(jié)合以中和消除可溶性、有毒的淀粉樣蛋白-β(Aβ)聚集體(原纖維)，而這些聚集體被認(rèn)為促進(jìn)了阿爾茲海默癥的神經(jīng)退行性過程。該藥于2023年1月6日通過加速審批途徑批準(zhǔn)其上市，用于治療阿爾茨海默癥。這也是繼Aducanumab后，全球第2款獲批上市的抗β-淀粉樣蛋白(Aβ)單克隆抗體。衛(wèi)材曾表示，將把Lecanemab在美國(guó)市場(chǎng)的價(jià)格定為2.65萬美元/年。
回看全球藥企研發(fā)阿爾茨海默癥藥物的歷史，多以失敗告終，不乏輝瑞、強(qiáng)生等大型藥企的產(chǎn)品。美國(guó)藥物生產(chǎn)與研發(fā)協(xié)會(huì)(RhRMA)2021年發(fā)布的一份研究報(bào)告顯示，1998年至2017年，研發(fā)治療和預(yù)防阿爾茨海默癥藥物的嘗試失敗約146次，只有4種新藥被批準(zhǔn)用來治療該疾病的癥狀。可見治療阿爾茨海默癥新藥研發(fā)成功概率非常低。而一旦研發(fā)失敗，該藥前期的投入都將打水漂，對(duì)于藥企而言是一筆巨大的損失。
據(jù)介紹，Lecanemab是頭個(gè)具有改善疾病本身功能的藥物，對(duì)于阿爾茲海默癥早期患者而言或起作用。毫無疑問，Lecanemab被寄予了厚望。值得一提的是，Lecanemab對(duì)于中度到重度阿爾茲海默癥患者的療效并未被研究證實(shí)，因此也未被批準(zhǔn)用于中重度患者的治療。
而除了渤健的新藥有好消息以外，今年5月，禮來制藥也宣布阿爾茨海默病新藥三期臨床取得進(jìn)展，其TRAILBLAZER-ALZ 2的3期臨床研究獲得了陽(yáng)性結(jié)果，結(jié)果顯示Donanemab顯著減緩了早期阿爾茨海默病患者認(rèn)知和功能的下降。Donanemab達(dá)到了基于阿爾茨海默病綜合評(píng)分量表(iADRS)評(píng)估的從基線到18個(gè)月的主要終點(diǎn)?；谶@些結(jié)果，禮來將盡快開展全球范圍內(nèi)的遞交工作，并預(yù)計(jì)在本季度內(nèi)向FDA遞交上市申請(qǐng)。此外，禮來將與FDA以及全球其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，推動(dòng)藥物盡快獲批。
1類新藥不斷獲批，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥將進(jìn)入收獲期
在國(guó)家大力推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量創(chuàng)新發(fā)展的背景下，眾多醫(yī)藥企業(yè)都在通過加大研發(fā)投入，來加速創(chuàng)新藥開發(fā)，提升創(chuàng)新實(shí)力與制藥技術(shù)。而受此影響， 國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥也在不斷涌現(xiàn)。6月以來，就已有多家藥企宣布在1類新藥方面迎來好消息。
6月8日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)網(wǎng)站公示，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)貝達(dá)藥業(yè)申報(bào)的1類創(chuàng)新藥伏羅尼布片(商品名：伏美納®)上市。該品與依維莫司聯(lián)合，用于既往接受過酪氨酸激酶抑制劑治療失敗的晚期腎細(xì)胞癌(RCC)患者。
伏羅尼布是具有全新化學(xué)結(jié)構(gòu)的新一代多靶點(diǎn)激酶抑制劑，可抑制腫瘤血管生成及生長(zhǎng)，用于多種癌癥的治療。伏羅尼布針對(duì)VEGFR、PDGFR、c-Kit、Flt-3、CSF1R等多靶點(diǎn)具有抗血管生成的顯著療效，并且能夠滿足靶點(diǎn)的特殊PK/PD要求，達(dá)到保留活性，降低毒性的目的。
同日消息，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局近日批準(zhǔn)了廣東思濟(jì)藥業(yè)有限公司申報(bào)的中藥1.1類創(chuàng)新藥參郁寧神片上市。據(jù)了解，該藥品益氣養(yǎng)陰，寧神解郁。適用于輕、中度抑郁癥中醫(yī)辨證屬氣陰兩虛證。該藥品的上市為抑郁癥患者提供了又一種治療選擇。
業(yè)內(nèi)表示，隨著本土創(chuàng)新藥項(xiàng)目研發(fā)取得進(jìn)展，中國(guó)創(chuàng)新藥IND申報(bào)數(shù)量還將快速攀升，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥也將陸續(xù)進(jìn)入收獲期。實(shí)際上， 近期就有不少藥企在創(chuàng)新藥臨床方面也迎來了新進(jìn)展，距離上市又更近了一步。
6月8日，華東醫(yī)藥稱，華東醫(yī)藥全資子公司杭州中美華東制藥有限公司(簡(jiǎn)稱“中美華東”)的創(chuàng)新口服小分子GLP-1受體激動(dòng)劑HDM1002片Ⅰa期臨床試驗(yàn)在重慶醫(yī)科大學(xué)附屬璧山醫(yī)院Ⅰ期臨床試驗(yàn)中心完成首例受試者入組及給藥。
HDM1002片是由中美華東自主研發(fā)并擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新型小分子藥物，是具有口服活性、強(qiáng)效、高選擇性的GLP-1受體小分子完全激動(dòng)劑。2023年5月中旬，HDM1002片新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，同意本品開展臨床試驗(yàn)。此外，該產(chǎn)品在美國(guó)的IND申請(qǐng)也已于2023年5月12日獲批。
6月7日晚間，天士力發(fā)布公告稱，公司收到國(guó)家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，同意1.1類中藥創(chuàng)新藥安體威顆粒開展用于普通感冒(風(fēng)寒證)的Ⅲ期臨床試驗(yàn)。公告稱，安體威顆粒具有解表散寒、生津舒筋、宣肺止咳的功效，擬用于普通感冒中醫(yī)辨證屬風(fēng)寒證的治療。
根據(jù)2022年報(bào)披露，天士力中藥領(lǐng)域共儲(chǔ)備了26條研發(fā)管線，II、IIII期產(chǎn)品密集布局，在業(yè)內(nèi)處于領(lǐng)先水平。其中，1類創(chuàng)新中藥安神滴丸、脊痛寧片正在開展III期研究，T89治療慢性穩(wěn)定性心絞痛適應(yīng)癥與防治急性高原綜合癥(AMS)申報(bào)FDA新藥臨床研發(fā)正在推進(jìn)中，兩項(xiàng)國(guó)際臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行病例入組工作……
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