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智康弘義ETAR拮抗劑上Ⅱ期臨床。智康弘義創(chuàng)新小分子ETA受體拮抗劑SC0062在治療伴有蛋白尿的慢性腎臟病（糖尿病腎臟病及IgA腎?。┑蘑蚱谂R床完成首例患者給藥。這是一項隨機、雙盲、安慰劑平行對照臨床研究，由浙大一院腎臟病中心主任陳江華教授擔(dān)任主要研究者。在Ⅰ期臨床中，SC0062已表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性及藥代動力學(xué)特征，同時未發(fā)現(xiàn)水鈉潴留等副作用。
國內(nèi)藥訊
1.百泰EGFR單抗獲批胰腺癌NDA。百泰生物開發(fā)的靶向表皮生長因子受體（EGFR）的單抗藥物尼妥珠單抗（商品名：泰欣生）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，聯(lián)合吉西他濱用于治療胰腺癌患者。在III期臨床中，與吉西他濱相比，尼妥珠單抗聯(lián)合治療顯著提高患者的總生存期（mOS：10.9個月vs8.5個月，HR=0.50，P=0.025）和無進展生存期（mPFS：4.2個月vs3.6個月，HR=0.56，P=0.013）。2008年1月，該新藥已獲批用于治療鼻咽癌。
2.迪哲EGFR-TKI獲批肺癌國際Ⅲ期臨床。迪哲醫(yī)藥EGFR-TKI創(chuàng)新藥舒沃替尼獲歐盟批準(zhǔn)開展國際Ⅲ期臨床（悟空28，WU-KONG28），評估一線治療EGFR20號外顯子插入突變型晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的有效性與安全性。近日，迪哲已在ASCO2023年會上公布該新藥關(guān)鍵研究（悟空6，WU-KONG6）更新結(jié)果。最新數(shù)據(jù)顯示，經(jīng)獨立影像評估委員會（IRC）確認(rèn)的客觀緩解率（cORR）達到60.8%。
3.澤璟JAK抑制劑髓纖Ⅲ期臨床積極。澤璟制藥在EHA2023年會上公布JAK抑制劑鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化的Ⅲ期研究積極結(jié)果。與羥基脲組相比，杰克替尼組第24周時患者脾臟體積較基線縮小≥35%（SVR35）的患者比例更高（72.3%vs17.4%），總體癥狀評分減少≥50%（TSS50）的患者比例也更高（63.8%vs43.5%）。杰克替尼組≥3級治療期不良事件（TEAE）、嚴(yán)重TEAE發(fā)生率均低于羥基脲。
4.信達CD47/PD-L1雙抗早期臨床積極。信達生物在EHA 2023年會上公布CD47/PD-L1雙抗IBI322用于治療抗PD-(L)1單抗耐藥的經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤的Ⅰ期臨床積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，IBI322在23例患者中達到47.8%的客觀緩解率（ORR）和91.3%的疾病控制率（DCR）。在7例原發(fā)性耐藥患者中，ORR高達57.1%，3例患者達到完全緩解（CR）。臨床中，治療相關(guān)不良反應(yīng)（TRAE）發(fā)生率為91.7%，其中≥3級TRAE發(fā)生率為41.7%。
5.石藥ATM抑制劑獲批實體瘤臨床。石藥集團中奇制藥小分子新藥SYH2051獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展用于實體瘤治療的臨床試驗。SYH2051是一款選擇性ATM抑制劑，通過靶向抑制ATM蛋白激酶及其下游信號蛋白CHK2和KAP1的磷酸化，延遲DNA雙鏈斷裂修復(fù)，導(dǎo)致持續(xù)的DNA雙鏈斷裂和ATM介導(dǎo)的細胞週期阻滯，從而抑制腫瘤細胞增殖。
6.九芝堂干細胞療法獲批臨床。九芝堂美科申報的1類生物制品“人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液”臨床試驗申請獲國家藥監(jiān)局默示許可。這是一款通用型干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，擬開發(fā)用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。目前aPAP的標(biāo)準(zhǔn)治療為全肺灌洗術(shù)。尚無治療aPAP的藥物獲批上市。
7.上海標(biāo)新口服分子膠降解劑獲批臨床。標(biāo)新生物自主開發(fā)的口服小分子新藥GT919獲FDA臨床批件。GT919是標(biāo)新生物的首個分子膠降解劑產(chǎn)品，擬開發(fā)用于惡性血液腫瘤的治療，旨在解決目前臨床上來那度胺類藥物的耐藥性及安全性問題。2022年12月，該新藥已在國內(nèi)獲批臨床，目前正在I期臨床中評估用于治療惡性血液腫瘤的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)特征以及初步療效。
國際藥訊
1.首款OTC用ED新藥獲FDA批準(zhǔn)上市。Futura Medical公司硝酸甘油透皮凝膠制劑MED3000獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療勃起功能障礙（ED）。在III期FM71研究中，MED3000可在10分鐘起效，并在治療24周時，顯著改善患者的勃起功能（p<0.001），其IIEF-EF評分平均提高5.73個單位。據(jù)統(tǒng)計，全球1/5的男性患有ED，預(yù)計到2025年患病人數(shù)將增加到3.22億。
2.阿斯利康A(chǔ)KT抑制劑獲優(yōu)先審評資格。FDA受理阿斯利康靶向3種AKT激酶異形體（AKT1/2/3）抑制劑capivasertib的新藥申請，與Faslodex聯(lián)用治療內(nèi)分泌療法經(jīng)治、HR+/HER2-局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。FDA同時授予其優(yōu)先審評資格，預(yù)計今年年底完成審評。在Ⅲ期臨床CAPItello-291中，這一組合降低了患者疾病進展或死亡風(fēng)險達40%。
3.CRISPR體內(nèi)基因編輯療法早期臨床積極。Intellia公司體內(nèi)CRISPR基因編輯療法NTLA-2002治療遺傳性血管性水腫（HAE）的Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果積極。NTLA-2002通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，靶向敲除KLKB1基因，以永久性降低血漿中激肽釋放酶活性，從而防止HAE的發(fā)作。最新結(jié)果顯示，單劑NTLA-2002將HAE月發(fā)作率平均降低95%。中位隨訪持續(xù)時間為9.0個月。
4.Menin抑制劑血癌早期臨床積極。Kura Oncology公司選擇性menin抑制劑ziftomenib治療急性髓系白血病（AML）的Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果積極。20例接受Ⅱ期推薦劑量（RP2D）ziftomenib治療的NPM1突變型AML患者中有7例（35%）患者實現(xiàn)完全血細胞恢復(fù)的完全緩解，中位緩解持續(xù)時間為8.2個月（95% CI：1.0-NE），隨訪的中位時間為8.8個月。臨床中有15%的患者經(jīng)歷1或2級不良事件，5%的患者經(jīng)歷3級不良事件。
5.通用型CAR-NK療法早期臨床積極。Nkarta公司在EHA2023年會上公布其同種異體、冷凍保存、靶向CD19的CAR-NK療法NKX019治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)的Ⅰ期臨床積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，較高劑量水平NKX019治療達到80%（8/10）的客觀緩解率（ORR）和70%的完全緩解（CR）。臨床中未觀察到劑量限制性毒性、神經(jīng)毒性、移植物抗宿主?。℅vHD）或>3級細胞因子釋放綜合征（CRS）。其安全性數(shù)據(jù)支持NKX019應(yīng)用于門診治療的潛力。
6.諾華35億美元收購腎病藥物公司Chinook。諾華宣布以35億美元的總金額收購加拿大公司Chinook Therapeutics，并獲得2款臨床后期慢性腎病藥物（Atrasentan和Zigakibart)。Atrasentan是一款高選擇性內(nèi)皮素A（ETA）受體拮抗劑，目前正在III期臨床中評估用于治療IgA腎病的有效性與安全性。Zigakibart（BION-1301）是一款抗APRIL單抗藥物，目前正在I/II期臨床評估治療IgA腎病的潛力，預(yù)計將于今年年中開展III期臨床。
醫(yī)藥熱點
1.江蘇立法推動基層衛(wèi)生優(yōu)先發(fā)展。近日，江蘇省印發(fā)《江蘇省基層衛(wèi)生條例》，將于今年9月1日起施行?！稐l例》明確，政府及有關(guān)部門應(yīng)采取措施，發(fā)展壯大基層醫(yī)療衛(wèi)生隊伍，完善農(nóng)村醫(yī)療衛(wèi)生人才培養(yǎng)機制；建立健全全科醫(yī)生培養(yǎng)制度，推動鄉(xiāng)村醫(yī)生向執(zhí)業(yè)（執(zhí)業(yè)助理）醫(yī)師資格轉(zhuǎn)化；加大對基層醫(yī)療衛(wèi)生人員的激勵力度；動態(tài)調(diào)整鄉(xiāng)村醫(yī)生補助標(biāo)準(zhǔn)，提高鄉(xiāng)村醫(yī)生收入水平，對未納入企業(yè)職工養(yǎng)老保險、年滿六十周歲的鄉(xiāng)村醫(yī)生，采取補助等方式動態(tài)提高養(yǎng)老待遇。
2.貴州實施“健康敲門行動”。近日，貴州省衛(wèi)健委多部門聯(lián)合印發(fā)《2023年貴州省失能老年人“健康敲門行動”實施方案》，明確從今年起為12萬名65歲及以上失能老年人提供免費上門健康服務(wù)。凡愿意接受上門健康服務(wù)的失能老年人，經(jīng)評估后符合條件可填寫《貴州省失能老年人上門健康服務(wù)申請表》，由基層醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)家庭醫(yī)生團隊為其提供“三個一”免費健康服務(wù)，即開展一次上門健康管理服務(wù)，提供一套健康服務(wù)方案，開通一條健康咨詢熱線。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（06月13日)
2. FDA新藥獲批情況（北美06月12日）
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