導讀
生命就像一曲美妙的音樂，而生命科學的研究目的，則是尋找生命背后的“樂譜”，探索人類自身發(fā)展及與自然交流交互的規(guī)律。得益于人工智能、腦機接口、基因剪輯等技術(shù)的突飛猛進，人們有了更多解碼生命的工具，也為探索生命科學領(lǐng)域打開了更廣闊的想象空間。近日，《2022生命科學年度創(chuàng)新白皮書》發(fā)布，闡釋了生命科學五大細分領(lǐng)域的最新發(fā)展趨勢。以下，enjoy：
智慧實驗：數(shù)字技術(shù)助力全流程降本增效，內(nèi)外部因素提供發(fā)展動力
醫(yī)學實驗室是通過對來自人體的材料進行生物學、微生物學、免疫學、化學、血液免疫學、血液學、生物物理學、細胞學、病理學或其他檢驗，來實現(xiàn)疾病診斷、治療和預防，同時有助于開發(fā)新藥、新療法和新技術(shù)。
在互聯(lián)網(wǎng)、物聯(lián)網(wǎng)、大數(shù)據(jù)、云計算和人工智能等數(shù)字技術(shù)支持下，國內(nèi)實驗室開始向數(shù)字化、智能化迭代升級，例如通過自動化設(shè)備替代重復性高的機械性人工操作、通過信息化建設(shè)將實驗室信息數(shù)據(jù)化從而避免人工記錄錯誤、利用AI提供高效的數(shù)據(jù)分析和決策支持等。
目前，國內(nèi)實驗室的數(shù)智化建設(shè)主要呈現(xiàn)兩大顯著特征：
一是國內(nèi)智慧實驗室創(chuàng)業(yè)團隊多具備跨學科的復合背景。實驗室場景是一個交叉性極強的領(lǐng)域，不僅需要具備生命科學、生物技術(shù)和醫(yī)學等專業(yè)行業(yè)技能的人才，也需要掌握數(shù)據(jù)科學、AI、軟硬件工程等基礎(chǔ)學科技能的人才，以及真正理解科學家工作路徑、熟悉實驗室場景的科研人才。
二是軟硬件一體的整體解決方案更受終端用戶青睞。生命科學領(lǐng)域涉及場景龐雜，定制化需求較高。不同實驗室場景會有不同的使用需求，最難的一點是如何計劃和設(shè)計模塊化的設(shè)備來滿足客戶的非標需求。比如粉劑、液體、膠狀和凝固狀等不同樣本，抓取方式不同，所需要的產(chǎn)品方案也不同。因此相關(guān)服務(wù)企業(yè)需要深度理解實驗室的科研場景、具體需求以獲得認可和復購。
腦科學：腦機接口與腦部疾病診療并重，內(nèi)外部因素提供發(fā)展動力
腦科學一直是全球生命科學應用場景中的熱門研發(fā)領(lǐng)域。據(jù)動脈網(wǎng)統(tǒng)計，在我國國內(nèi)43個國家重點實驗室中，有4個專注于腦科學方向，研究領(lǐng)域覆蓋從腦認知到類腦技術(shù)。其中，腦認知（探知大腦的功能、結(jié)構(gòu)及原理）研究占比70%，腦保護（針對腦部疾病治療開展的發(fā)病機制探索）研究占比27%，腦創(chuàng)造（類腦研究、腦機接口等）研究占比3%。
通常認為，侵入式腦機接口是未來發(fā)展的重要方向，其需要采用神經(jīng)外科手術(shù)方法將采集電極植入大腦皮層、硬腦膜外或硬腦膜下。侵入式腦機接口的采集電極可分為剛性和柔性電極。其中，剛性電極技術(shù)較成熟、穩(wěn)定性好、電極密度高、耐體液腐蝕，但其硬度遠高于腦組織，難以隨大腦運動，容易形成愈傷組織從而減弱信號，這讓柔性電極將成為未來重要的發(fā)展方向。
腦科學的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化到臨床應用之上，推動了國內(nèi)企業(yè)在腦部疾病及神經(jīng)病變相關(guān)的創(chuàng)新治療。
例如，君聯(lián)資本、聯(lián)想之星共同投資企業(yè)、AI腦科學診療平臺企業(yè)同心智醫(yī)，其搭建的產(chǎn)品研發(fā)平臺“同心腦科學”開發(fā)了腦部疾病診斷的新方法。針對傳統(tǒng)深度學習算法結(jié)果不可解釋、模型泛化性較差、臨床應用落地受限等AI醫(yī)療行業(yè)痛點，同心智醫(yī)與清華大學教授團隊達成深度技術(shù)合作，推出了國內(nèi)首個采用因果推斷、深度學習、血流動力學相結(jié)合的創(chuàng)新算法。該算法可以有效甄別出統(tǒng)計學的混雜因素，找出真正具有因果關(guān)系的疾病關(guān)聯(lián)指標，實現(xiàn)不同數(shù)據(jù)分布狀態(tài)下的穩(wěn)定預測。通過統(tǒng)一算法平臺解決不同的腦科疾病問題，大幅度提高了算法魯棒性和可解釋性。
再生醫(yī)學：內(nèi)外部因素提供發(fā)展動力
再生醫(yī)學即指利用生命科學、工程學、計算機科學等多學科的理論和方法，融合材料科學、細胞技術(shù)、組織工程技術(shù)、基因工程技術(shù)等多項現(xiàn)代生物工程技術(shù)，實現(xiàn)修復、替代和增強人體內(nèi)受損、病變或有缺陷的組織和器官的技術(shù)。
根據(jù)FDA統(tǒng)計，現(xiàn)階段約20%的人體組織已經(jīng)具備了可商業(yè)化的再生醫(yī)學產(chǎn)品。另有70%的人體器官細胞、支架再生醫(yī)學產(chǎn)品進入II期以上臨床試驗階段。預計未來10年間，將有超過一半的人體組織和單一器官，比如腎臟、血管、胰腺等，會陸續(xù)出現(xiàn)可商業(yè)化的產(chǎn)品。
從產(chǎn)業(yè)實踐角度看，再生醫(yī)學行業(yè)主要分為生物再生材料、干細胞修復和再生器官三大方向。
● 生物再生材料是采用組織工程技術(shù)，通過維持組織原有構(gòu)型而進行固定、滅菌和消除抗原性等輕微處理，以及拆散原有構(gòu)型、重建新的物理形態(tài)等特殊處理加工而成的新型高技術(shù)材料。這種材料具有優(yōu)異的組織誘導性，主要應用于骨科、神經(jīng)外科、心血管、眼科、口腔、醫(yī)美等領(lǐng)域。該方向發(fā)展相對成熟，各國在監(jiān)管層面也制定了嚴格的要求。
● 由于生物再生材料需要依靠人體的可再生能力，而角膜、神經(jīng)細胞、心臟等不可再生的組織和器官無法通過這種方式再生，這就需要依靠干細胞技術(shù)來進行修復?，F(xiàn)階段，基于干細胞修復的再生醫(yī)學產(chǎn)品的應用疾病領(lǐng)域包括脊髓損傷、1型糖尿病、帕金森癥、阿爾茲海默癥、心臟病、中風、燒傷、癌癥和骨關(guān)節(jié)炎等。
● 再生器官被認為是再生醫(yī)學的終極解決方案，其以細胞為基礎(chǔ)制造出的具有生物活性的人造器官，不需要電池等外界動力，使用周期長，也不會如傳統(tǒng)器官移植讓患者產(chǎn)生排斥反應，是人造器官的“金字塔尖”。
目前，再生醫(yī)學企業(yè)大都聚焦于通過生物再生材料和干細胞技術(shù)修復組織和器官，并有部分企業(yè)取得積極進展。
其中，聯(lián)想之星被投企業(yè)艾爾普再生醫(yī)學是國內(nèi)首家利用誘導多能干細胞（iPSC）技術(shù)，進行心肌、肝臟、神經(jīng)等組織器官再生應用的生物科技公司。2023年2月，艾爾普再生醫(yī)學自主研發(fā)的心力衰竭細胞治療產(chǎn)品“人iPSC來源心肌細胞注射液”新藥臨床試驗（IND）申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心臨床試驗默示許可，將進一步推動開展iPSC技術(shù)在心力衰竭治療中的臨床試驗。
類器官：初步實現(xiàn)應用邊界突破，內(nèi)外部因素提供發(fā)展動力
類器官是胚胎干細胞、多能誘導干細胞等組織干細胞在體外三維培養(yǎng)所形成的微型器官，其在組織結(jié)構(gòu)、細胞類型和功能等方面與來源組織高度一致，為生物醫(yī)學基礎(chǔ)研究、藥物研發(fā)以及臨床精準醫(yī)療提供了理想模型。
類器官要想實現(xiàn)藥物代謝以及器官之間的相互作用等功能，必須要靠器官芯片承載。器官芯片是一種精密儀器，能夠?qū)崿F(xiàn)細胞長期培養(yǎng)，并為實現(xiàn)器官功能提供必要的支持。類器官與器官芯片的結(jié)合，有望逐漸代替動物模型、在藥物研發(fā)中發(fā)揮價值。
2022年8月，F(xiàn)DA批準了全球首個基于器官芯片研究獲得臨床前數(shù)據(jù)的新藥進入臨床試驗，打通類器官在新藥研發(fā)中應用的監(jiān)管環(huán)節(jié)，也進一步提升類器官賽道的關(guān)注度。
但實際上，無論是在精準醫(yī)學場景下，還是在監(jiān)管要求更為嚴苛的新藥研發(fā)中，類器官與器官芯片這兩項創(chuàng)新技術(shù)仍需做大量的初始化工作才能真正實現(xiàn)廣泛產(chǎn)業(yè)化。據(jù)動脈新醫(yī)藥判斷，類器官當前的發(fā)展階段可類比2014年或者2015年的NGS（新一代測序技術(shù)）。在技術(shù)的快速發(fā)展前期，推進行業(yè)標準的制定可以提升客戶對技術(shù)的認可度，而政策放開將進一步打開商業(yè)化的窗口，兩者將成為行業(yè)發(fā)展的重要推力。
精準用藥：向院內(nèi)和藥企等應用市場進軍，內(nèi)外部因素提供發(fā)展動力
精準醫(yī)學是利用分子診斷技術(shù)獲取基因信息，通過結(jié)合蛋白功能組學、代謝組學和臨床數(shù)據(jù)深入了解疾病成因、病理階段及藥物代謝情況，以實現(xiàn)個體化治療的新型醫(yī)療模式。
其中，伴隨診斷是精準醫(yī)學的重要一環(huán)，其是一種體外診斷技術(shù)，能夠檢測出有關(guān)患者針對特定治療藥物的治療反應，有助于確定能夠從某一治療產(chǎn)品中獲益的患者群體，從而改善治療預后并降低保健開支。
隨著相關(guān)政策加速細化落地，伴隨診斷正快速向院內(nèi)和藥企等更加貼近臨床的應用市場進軍。
一方面，與醫(yī)院共建實驗室模式成為基于NGS技術(shù)的伴隨診斷進院的關(guān)鍵方式。對醫(yī)院而言，共建實驗室解決了新技術(shù)在醫(yī)院落地的難題。對企業(yè)而言，共建實驗室相比早前的樣本外送方式，效率更高、人力成本更少，而與醫(yī)院之間的相互關(guān)聯(lián)卻更強，為后續(xù)樣本上量奠定了更堅實的基礎(chǔ)。動脈網(wǎng)梳理發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)階段，國內(nèi)頭部的腫瘤NGS企業(yè)紛紛與各地醫(yī)療機構(gòu)共建實驗室。
另一方面，以腫瘤NGS為代表的伴隨診斷企業(yè)，與藥企的合作關(guān)系進一步加深。2022年6月，《與抗腫瘤藥物同步研發(fā)的原研伴隨診斷試劑臨床試驗注冊審查指導原則》正式發(fā)布，督促藥品與伴隨診斷產(chǎn)品的協(xié)同開發(fā)，促進藥企與伴隨診斷開發(fā)企業(yè)從更早的臨床節(jié)點進行合作。
伴隨診斷與新藥開發(fā)相結(jié)合，不僅優(yōu)化了伴隨診斷試劑開發(fā)效率，也在一定程度上降低了新藥臨床試驗風險。在新藥臨床試驗中，伴隨診斷通過對患者進行分層或富集，可精準鎖定目標人群及適應癥，幫助藥物獲得更理想的臨床結(jié)果，從而縮短新藥研發(fā)周期、控制臨床規(guī)模、提升臨床試驗成功率。
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