Fractyl Health在今年83屆American Diabetes Association公布一項令人驚訝的臨床前研究報告----REJUVA VS 司美格魯肽臨床前動物試驗數(shù)據(jù)。
本項研究DB/DB嚙齒動物模型，試驗組是采用REJUVA精準(zhǔn)靶向注射 GLP1 PGTx的轉(zhuǎn)基因，對照組采用服用司美格魯肽（10 nmol/kg/天）。研究顯示試驗組相比于對照組無論是體重和血糖都出現(xiàn)明顯下降---血糖降低高達(dá) 54%，總體重降低 20%。
PI評價
“我們一直在尋找一種無需手術(shù)即可實現(xiàn)減肥手術(shù)的有效性和持久性的方法。在嚙齒動物模型中一次性使用 GLP1 PGTx 表明我們有一條途徑可以實現(xiàn)這個目標(biāo)。我期待看到人體試驗的結(jié)果。”
----Geltrude Mingrone Professor of Diabetes and Nutrition at King’s College
高管評價
“胰腺逐漸衰竭是二型糖尿病的關(guān)鍵。如果我們能保護(hù)胰腺不衰竭，我們就能阻止二型糖尿病的進(jìn)展。今天的研究結(jié)果首次表明，與目前的護(hù)理藥理學(xué)標(biāo)準(zhǔn)相比，GLP1 PGTx有可能顯著改善血糖和體重。Fractyl Health的目標(biāo)是為數(shù)百萬二型糖尿病患者消除二型糖尿病，這些結(jié)果使我們離這一目標(biāo)又近了一步。”
----Harith Rajagopalan Fractyl Health首席執(zhí)行官。
目前治療肥胖最火的技術(shù)無疑以司美格魯肽為代表的減肥神藥。NEJM 發(fā)表司美格魯肽和安慰劑雙盲對照 III 期臨床研究結(jié)果顯示，司美格魯肽用藥 68 周后，體重變化的均值為 -14.9%，中位減輕重量為 15.3 kg，這個減肥效果還是非常明顯的。
但是司美格魯肽需要每周打一針，持續(xù)1個月甚至3個月以上。而通REJUVA 注射 GLP1 PGTx 的基因療法只需要注射一次，就可以實現(xiàn)減肥和降低血糖效果。并且動物試驗數(shù)據(jù)明顯優(yōu)于司美格魯肽。如果未來在人體試驗上也能夠取得同樣效果，市場潛力無限。
盡管美敦力和波科都先后布局減肥市場，但是由于司美格魯肽療效顯著。它們收購或者代理產(chǎn)品很難撼動司美格魯肽這類減肥神藥，而REJUVA則有能力與司美格魯肽這類減肥神藥一戰(zhàn)，甚至可能將其拉下神臺，取而代之。
REJUVA
REJUVA是下一代基于腺相關(guān)病毒（AAV）精準(zhǔn)輸送技術(shù)，用于治療 T2D 和其他代謝疾病。REJUVA是通過內(nèi)窺鏡的實時監(jiān)視下，REJUVA內(nèi)置的注射針穿刺胃壁進(jìn)入到胰腺，精準(zhǔn)將載有基因藥物的AAV輸送到胰腺。從而恢復(fù)胰腺產(chǎn)生胰島素的能力，善血糖控制并改變糖尿病的發(fā)展軌跡 。
AAV基因治療
腺病毒相關(guān)病毒(adeno-associated virus，AAV)是一種無法自主復(fù)制、無包膜單鏈DNA病毒。具有以下幾種優(yōu)點：
安全性高：AAV病毒在人體繁殖的過程中不會導(dǎo)致疾病，且對人體產(chǎn)生的免疫反應(yīng)較小，因此AAV基因治療的安全性更高。
表達(dá)時間長：AAV病毒攜帶的基因可以在人體細(xì)胞內(nèi)表達(dá)數(shù)年，從而實現(xiàn)長期治療的目的。
AAV基因治療的原理圖解：簡單來說，基因治療就是將“好”基因植入病毒載體，再遞送至宿主細(xì)胞，通過修復(fù)或取代“壞”的基因，來治療由基因缺陷或者突變導(dǎo)致的疾病。
Fractyl Health
Fractyl Health是一家位于馬薩諸塞州列克星敦的創(chuàng)新型醫(yī)療器械公司。Fractyl Health正在應(yīng)用對腸道生物學(xué)的無與倫比的洞察來推進(jìn)代謝疾病的治療和潛在治療。Fractyl Health正在開發(fā)Revita DMR，這是一種同一天的微創(chuàng)手術(shù)，用于治療由胰島素抵抗引起的高度流行的代謝性疾病，包括2型糖尿?。═2D）和非酒精性脂肪肝（NAFLD），其中更嚴(yán)重的是非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。Fractyl Health獨特的治療方法有可能使全球數(shù)百萬患者恢復(fù)健康，并減輕全球代謝性疾病的經(jīng)濟(jì)和醫(yī)療負(fù)擔(dān)。
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