歐洲藥品管理局（EMA）于 6 月 26 日發(fā)布了一份研究綜述報告，展示真實世界數(shù)據(jù)（RWD）研究在回答研究性問題和支持監(jiān)管決策方面的作用。EMA 建議更廣泛地訪問更多樣化的數(shù)據(jù)源和更快地生成證據(jù)，以使 RWD 對監(jiān)管機構更有用。
報告指出，“雖然大部分用于監(jiān)管用途的 RWE 是由制藥公司產生的，但在過去幾年中，通過使用 RWD 來監(jiān)測新冠藥物的安全性和有效性，已經(jīng)證明了監(jiān)管機構主導的研究的附加值。但還需要進一步的工作，以更好地將 RWD/RWE 與來自更成熟來源（尤其是隨機對照試驗）的證據(jù)一起納入監(jiān)管決策。”
歐盟準備在 2025 年之前將真實世界證據(jù)（RWE）完全納入駕管決策。EMA 在 2020 年 3 月發(fā)布的 2025 監(jiān)管科學戰(zhàn)略反思文件中概述了 RWE 在一系列使用案例中的應用。
RWD 的經(jīng)驗
報告評估了從 2021 年 9 月 1 日至 2023 年 2 月 7 日期間使用監(jiān)管機構主導的 RWD 研究的經(jīng)驗。在研究期間，確定了 61 個可以支持監(jiān)管決策的 RWD 研究機會，其中 30 個已經(jīng)啟動?？傮w而言，已完成 27 項研究，其中 3 項研究在分析期結束時正在進行中。
25 項研究是內部研究，主要涉及歐洲國家的初級保健記錄數(shù)據(jù)庫。其中 4 項研究是通過數(shù)據(jù)分析和真實世界查詢網(wǎng)絡（DARWIN EU）進行的。一項研究是通過與研究機構簽訂的 EMA 框架合同委托進行的。
總體而言，研究旨在生成有關藥物或疫苗安全性的證據(jù)，以及可以為申請人、藥物利用、臨床管理和疾病流行病學的設計和可行性提供信息的主題。大多數(shù)與安全性、藥物利用和疾病流行病學相關的研究被認為是可行的，而與申請研究設計或臨床管理相關的研究主題更有可能被認為是不可行的。
一項研究被認為不可行的最常見原因是，該藥未在現(xiàn)有數(shù)據(jù)庫中開具處方，或者未被授權在提取數(shù)據(jù)的國家使用。一項研究被認為不可行的另一個常見原因是，感興趣的結果，如病證或不良事件，在現(xiàn)有的數(shù)據(jù)庫中沒有充分捕捉到。
EMA 對申請人和委員會申辦人進行了 RWD 研究有用性的調查，發(fā)現(xiàn)超過 60% 的受訪者表示研究結果可被視為支持性證據(jù)，并被考慮用于監(jiān)管評估。平均而言，進行內部研究和提交報告需要 51 天，而通過 DARWIN EU 進行的研究過程更長，平均為 217 天。然而，報告指出，DARWIN EU 的研究在運營的第一年就因數(shù)據(jù)合作伙伴的加入而放緩。
經(jīng)驗教訓和建議
EMA 報告建議增加監(jiān)管機構可以訪問的其他數(shù)據(jù)源的數(shù)量、規(guī)模和類型，擴大到初級保健環(huán)境和少數(shù)國家之外。
其他推薦的數(shù)據(jù)源包括：
來自醫(yī)院和專業(yè)護理機構的電子健康記錄
生物樣本庫
大型理賠數(shù)據(jù)庫
疾病或患者登記庫，包括罕見疾病
具有更廣泛地理代表性的數(shù)據(jù)源
解決當前差距的數(shù)據(jù)來源，例如有關年齡/出生日期或母子聯(lián)系的信息
EMA還推薦了可能加速 RWE 生成的策略，包括進一步開發(fā)“現(xiàn)成”和常規(guī)重復研究的管道，表型庫和重復任務的自動化。報告稱，“此外，生成預先計算的、可搜索的表格可能是可以幾乎即時解決簡單研究請求的一種選擇。
EMA表示，“需要進一步的工作來實現(xiàn)歐盟的愿景 —— 即到 2025 年實現(xiàn) RWE 的使用，并在監(jiān)管使用案例中確立其價值。分析產生的經(jīng)驗和建議將納入大數(shù)據(jù)指導小組的工作，并進一步指導 DARWIN EU 的建立。”
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