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齊魯ALK/ROS1抑制劑獲批上市。齊魯制藥首款創(chuàng)新藥伊魯阿克片（WX-0593）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療ALK突變陽(yáng)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）經(jīng)治患者。WX-0593是一款新型ALK/ROS1抑制劑，可抑制不同融合類型的野生型以及ALK抑制劑耐藥突變的ALK激酶活性，同時(shí)可有效抑制不同融合類型ROS1激酶的活性。在II期臨床中，由IRC評(píng)估的伊魯阿克治療ORR為67.8%，DCR為96.6%。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.恒瑞引進(jìn)抗真菌新藥獲批上市。恒瑞醫(yī)藥引進(jìn)新藥奧特康唑膠囊（oteseconazole）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療重度外陰陰道假絲酵母菌病（VVC）。這是Mycovia公司研發(fā)的一款新型口服唑類抗真菌藥物，可高度特異性抑制真菌CYP51酶。在美國(guó)，F(xiàn)DA已于2022年4月批準(zhǔn)oteseconazole上市，用于在不具有生殖潛力的女性中，降低復(fù)發(fā)性外陰陰道假絲酵母菌?。≧VVC）的復(fù)發(fā)幾率。
2.AZ達(dá)格列凈二甲雙瓜復(fù)方中國(guó)獲批上市。阿斯利康每日服用一次、固定劑量的復(fù)方制劑達(dá)格列凈二甲雙胍緩釋片（安達(dá)釋）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，配合飲食控制和運(yùn)動(dòng)，用于適合接受達(dá)格列凈和鹽酸二甲雙胍治療的2型糖尿病成人患者改善血糖控制。這是首個(gè)達(dá)格列凈（SGLT2抑制劑）和二甲雙胍緩釋劑（雙胍類藥物）的復(fù)方制劑，為改善2型糖尿病患者的血糖控制提供了一線治療選擇。
3.再鼎引進(jìn)新一代TKI報(bào)產(chǎn)。再鼎醫(yī)藥從Turning Point公司引進(jìn)的新一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）瑞普替尼（repotrectinib）的新藥上市申請(qǐng)獲CDE受理，用于治療ROS1陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者。在國(guó)際Ⅰ/Ⅱ期TRIDENT-1研究中，ROS1 TKI初治隊(duì)列中，全球cORR為79%，中國(guó)亞組cORR為91%；在既往接受過(guò)1個(gè)前線ROS1 TKI+1個(gè)前線化療的經(jīng)治隊(duì)列中，全球cORR為42%，中國(guó)亞組cORR為67%。今年5月，該新藥上述適應(yīng)癥申請(qǐng)已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。
4.阿斯利康IL-5Rα單抗中國(guó)報(bào)產(chǎn)。阿斯利康IL-5Rα單抗本瑞利珠單抗（benralizumab）注射液上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理。Benralizumab可直接與嗜酸性粒細(xì)胞上的IL-5受體α結(jié)合，并吸引自然殺傷細(xì)胞通過(guò)細(xì)胞凋亡（程序性細(xì)胞死亡）誘導(dǎo)嗜酸性粒細(xì)胞快速且?guī)缀跬耆谋M。2017年11月，benralizumab首次在美國(guó)獲批上市，商品名為Fasenra，用于12歲及以上的重癥嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘患者的附加維持治療。
5.君實(shí)BTLA單抗獲批美國(guó)III期臨床。君實(shí)生物抗BTLA單抗tifcemalimab（TAB004/JS004）獲FDA批準(zhǔn)，即將在美國(guó)啟動(dòng)國(guó)際III期臨床（JS004- 008-III-SCLC研究），評(píng)估聯(lián)合PD-1單抗特瑞普利單抗作為局限期小細(xì)胞肺癌（LS-SCLC）放化療后未進(jìn)展患者的鞏固治療的效果。該研究為BTLA單抗首個(gè)確證性研究，將由山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院院長(zhǎng)于金明院士擔(dān)任主要研究者，計(jì)劃在中國(guó)、美國(guó)、歐洲等地入組756例患者。
6.康寧杰瑞TFPI單抗完成II期臨床入組。康寧杰瑞自主研發(fā)的組織因子途徑抑制物（TFPI）單抗藥物KN057針對(duì)血友病的II期臨床（KN057-A-201）完成所有患者入組。該項(xiàng)研究共入組24例患者，旨在評(píng)價(jià)KN057在不同類型血友病患者中多次給藥的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)、免疫原性及有效性。主要研究者將由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授擔(dān)任。
7.信達(dá)Trop2靶向ADC啟動(dòng)Ⅰ/Ⅱ期臨床。信達(dá)生物靶向Trop2的ADC藥物IBI130在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期臨床，擬評(píng)估用于治療晚期實(shí)體瘤患者的安全性、耐受性和初步抗腫瘤活性。這也是信達(dá)生物第3款進(jìn)入臨床階段的ADC新藥。此前，信達(dá)生物的Claudin18.2 ADC（IBI343）、HER2 ADC（IBI354）已進(jìn)入臨床階段。此外，信達(dá)生物的B7-H3 ADC（IBI129）也即將進(jìn)入臨床階段。
8.至善唯新A型血友病基因療法獲批臨床。至善唯新rAAV基因療法ZS802注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，即將開展針對(duì)重度血友病A的I/II期臨床試驗(yàn)。與Biomarin公司同類產(chǎn)品valoctocogene roxaparvovec相比，ZS802采用自主研發(fā)的全球最小的肝臟特異啟動(dòng)子，解決了病毒載體包裝難題，顯著提高藥物質(zhì)量；同時(shí)，該產(chǎn)品改造優(yōu)化的凝血VIII因子序列，通過(guò)突變特定位點(diǎn)氨基酸殘基，顯著提升藥物活力。
國(guó)際藥訊
1.首款糖尿病細(xì)胞療法獲FDA批準(zhǔn)上市。CellTrans公司同種異體胰島細(xì)胞療法Lantidra獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療1型糖尿病。通過(guò)肝門靜脈單次輸注給藥（根據(jù)患者對(duì)初始劑量的應(yīng)答，可額外輸注），Lantidra輸注的同種異體胰島β細(xì)胞可分泌胰島素，使1型糖尿病患者有足夠的胰島素來(lái)恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。這是FDA批準(zhǔn)的首款從逝去供體獲得的胰腺細(xì)胞生成的同種異體胰島細(xì)胞療法。
2.輝瑞長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素獲FDA批準(zhǔn)上市。輝瑞與OPKO Health聯(lián)合開發(fā)的只需每周皮下注射一次的長(zhǎng)效人類生長(zhǎng)激素類似物Ngenla（somatrogon）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療內(nèi)源性生長(zhǎng)激素分泌不足導(dǎo)致生長(zhǎng)緩慢的3歲以上兒科患者。Somatrogon是基于OPKO專有的C末端肽段（CTP）長(zhǎng)效技術(shù)構(gòu)成的一個(gè)新分子實(shí)體。在Ⅲ期臨床中，somatrogon與每日注射一次的生長(zhǎng)激素相比達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)，兩組患者年身高增長(zhǎng)速度分別為10.12cm/年和9.78cm/年。
3.NASH新藥Ⅱ期臨床成果見刊NEJM。89Bio公司成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子21（FGF21）類似物pegozafermin治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱb期臨床（ENLIVEN）積極結(jié)果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。與安慰劑相比，pegozafermin（每?jī)芍芤淮?4mg和每周一次30mg）治療顯著提高達(dá)成至少一個(gè)階段的纖維化改善且NASH癥狀沒有惡化的患者比例（27%和26%，vs7%）；顯著提高NASH消退且纖維化狀況沒有惡化的患者比例（26%和23%，vs2%）。詳細(xì)數(shù)據(jù)也在EASL 2023年會(huì)上公布。
4.AD創(chuàng)新口服小分子Ⅱ期臨床積極。Cognition公司靶向σ-2受體復(fù)合物的口服小分子新藥CT1812，在治療阿爾茨海默病（AD）的Ⅱ期臨床獲積極結(jié)果。CT1812旨在通過(guò)影響Aβ寡聚體與神經(jīng)突觸上受體的結(jié)合，加速其從受體上清除的速度。數(shù)據(jù)顯示，接受CT1812治療4周的輕中度AD患者的腦波中θ頻段的慢速腦波比重出現(xiàn)下降的趨勢(shì)，同時(shí)伴隨著處于α頻段的快速腦波比重上升。CT1812總體耐受性良好。
5.帕金森病創(chuàng)新干細(xì)胞療法早期臨床積極。拜耳及旗下公司BlueRock 聯(lián)合公布干細(xì)胞療法bemdaneprocel（BRT-DA01）治療帕金森病患者的Ⅰ期臨床積極結(jié)果。Bemdaneprocel由多能干細(xì)胞衍生、可產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元組成，通過(guò)手術(shù)植入，它們有可能重建帕金森病患者腦內(nèi)受破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。該項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果顯示，bemdaneprocel總體耐受性良好，次要終點(diǎn)的評(píng)估也顯示細(xì)胞腦內(nèi)植入和存活達(dá)1年的證據(jù)。
6.Aβ疫苗獲FDA快速通道資格。AC Immune公司抗Aβ疫苗ACI-24.060獲FDA授予用于治療阿爾茲海默病（AD）的快速通道資格認(rèn)定。ACI-24.060旨在激發(fā)針對(duì)Aβ寡聚體和焦谷氨酸Aβ的多克隆抗體反應(yīng)，抑制淀粉樣蛋白斑塊形成。今年1月，ACI-24.060已在Ⅰ/Ⅱ期臨床中獲得積極中期結(jié)果，二劑低劑量ACI-24.060兩周后就激發(fā)抗Aβ抗體反應(yīng)，且疫苗總體耐受性良好。該試驗(yàn)將擴(kuò)展至包括唐氏綜合癥患者。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.天津市腫瘤醫(yī)院院長(zhǎng)郝繼輝擬任新職。近日，中共天津市委組織部發(fā)布市管干部任前公示。其中，現(xiàn)任天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院黨委副書記、天津市腫瘤醫(yī)院（天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院）院長(zhǎng)郝繼輝，擬任市屬高校正職。根據(jù)公開信息，郝繼輝，男，漢族，1972年3月生，全日制大學(xué)、在職研究生學(xué)歷，醫(yī)學(xué)博士，中共黨員，現(xiàn)任天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院黨委副書記、天津市腫瘤醫(yī)院院長(zhǎng)。
2.張鋒團(tuán)隊(duì)擬開發(fā)基因編輯新工具。6月28日，張鋒教授團(tuán)隊(duì)在學(xué)術(shù)期刊《自然》上發(fā)表突破性研究，該團(tuán)隊(duì)在真核生物中發(fā)現(xiàn)了第一個(gè)RNA引導(dǎo)的DNA切割酶——Fanzor，而且這種新型CRISPR樣系統(tǒng)，可以在重編程后實(shí)現(xiàn)對(duì)人類基因組的編輯。通過(guò)進(jìn)一步的優(yōu)化，F(xiàn)anzor有望成為較現(xiàn)有CRISPR/Cas系統(tǒng)更為精確、更易被遞送至人類細(xì)胞的基因編輯工具。
3.WHO:阿斯巴甜甜味劑可能致癌。6月29日，據(jù)路透社報(bào)道，兩位知情人士透露，最常見的人造甜味劑之一阿斯巴甜將在7月被世界衛(wèi)生組織（WHO）旗下的國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)IARC正式列為“對(duì)人體可能致癌”的物質(zhì)。早在今年5月，世衛(wèi)組織發(fā)布一份關(guān)于非糖甜味劑的新指南，建議大多數(shù)人應(yīng)避免食用安賽蜜、阿斯巴甜、糖精、三氯蔗糖、甜菊糖等非糖甜味劑。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（06月29日)
2. FDA新藥獲批情況（北美06月28日）
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