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首藥控股RET抑制劑上肺癌Ⅲ期臨床。首藥控股RET抑制劑SY-5007片登記啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評(píng)價(jià)用于RET融合晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。該試驗(yàn)主要研究者為上海市肺科醫(yī)院主任醫(yī)師周彩存教授。公布于ASCO2023年會(huì)上的Ⅰ期臨床數(shù)據(jù)顯示，SY-5007在晚期RET融合陽(yáng)性NSCLC和RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）患者中的總緩解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分別為62.0%和94.0%，而且藥物的耐受性良好。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.和黃醫(yī)藥VEGFR抑制劑擬納入突破性治療品種。和黃醫(yī)藥VEGFR抑制劑呋喹替尼膠囊獲CDE擬納入突破性治療品種，針對(duì)的適應(yīng)癥為：聯(lián)合抗PD-1單抗信迪利單抗注射液用于既往至少一線含鉑治療失敗的錯(cuò)配修復(fù)完善（pMMR）晚期子宮內(nèi)膜癌患者。2018年9月，該藥已在中國(guó)獲批用于既往接受過(guò)氟嘧啶、奧沙利鉑和伊立替康治療的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者，包括既往接受過(guò)抗VEGF治療或抗EGFR治療（RAS野生型）的患者。
2.迪哲HER2 TKI乳腺癌早期臨床積極。迪哲醫(yī)藥在Breast Cancer Research期刊上發(fā)表其高腦滲透性、HER2酪氨酸激酶抑制劑（TKI）DZD1516的臨床前和國(guó)際Ⅰ期臨床研究成果。共納入23例來(lái)自中國(guó)和美國(guó)的HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者接受DZD1516單藥治療。結(jié)果顯示，DZD1516在腦轉(zhuǎn)移患者中的Kpuu,CSF（腦脊液與血漿中游離藥物濃度的比值）為2.1；DZD1516在25mg-250mg每日兩次給藥劑量范圍內(nèi)耐受性良好。
3.智康弘義CDH3靶向ADC上Ⅰ期臨床。智康弘義新一代靶向CDH3的抗體偶聯(lián)藥物BC3195在國(guó)內(nèi)開(kāi)展的Ⅰa/Ⅰb期臨床完成首例受試者給藥。這是BC3195首次人體臨床，擬評(píng)估用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)特征以及初步有效性。今年2月，該新藥已在美國(guó)獲得臨床批件。智康弘義計(jì)劃在中美同步開(kāi)展BC3195用于治療晚期實(shí)體瘤的Ⅰ期臨床研究。
4.本導(dǎo)CRISPR抗病毒基因編輯療法美國(guó)獲批臨床。本導(dǎo)基因開(kāi)發(fā)的CRISPR抗病毒基因編輯藥物BD111注射液獲FDA批準(zhǔn)，即將在美國(guó)開(kāi)展用于Ⅰ型單純皰疹病毒性基質(zhì)型角膜炎治療的臨床研究。BD111利用本導(dǎo)基因原創(chuàng)性的新型基因治療載體——類病毒體（VLP）轉(zhuǎn)導(dǎo)CRISPR基因編輯工具直接靶向切割HSV-1的基因組，達(dá)到降低甚至清除HSV-1病毒基因組的目的，從而實(shí)現(xiàn)對(duì)皰疹病毒型角膜炎的治療。今年5月，該新藥已在國(guó)內(nèi)獲批臨床。
5.信達(dá)HER2-ADC獲批實(shí)體瘤臨床。信達(dá)生物HER2 ADC新藥IBI354獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)用于晚期實(shí)體瘤的治療。去年年底，信達(dá)生物在ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上登記注冊(cè)一項(xiàng)IBI354的I/II期單臂臨床試驗(yàn)（NCT05636215）。該項(xiàng)研究計(jì)劃在澳大利亞開(kāi)展，擬招募444例晚期實(shí)體瘤患者，預(yù)估的研究開(kāi)始時(shí)間為2023年1月，目前的狀態(tài)為尚未招募，并預(yù)計(jì)將于2024年10月初步完成。
6.賽諾菲GPC3/TCR納米抗體中國(guó)獲批臨床。賽諾菲1類生物制品注射用SAR444200獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開(kāi)發(fā)治療GPC3陽(yáng)性晚期實(shí)體瘤。SAR444200是一款抗GPC3/TCR納米抗體（VHH），正在首次人體Ⅰ/Ⅱ期劑量遞增和擴(kuò)展研究中，評(píng)估單藥治療或與其他抗癌藥物聯(lián)合用藥用于既往治療過(guò)轉(zhuǎn)移性惡性腫瘤的受試者的治療潛力。GPC3（Glypican-3）是細(xì)胞膜表面的硫酸乙酰肝素糖蛋白，在肝癌組織中高度表達(dá)。
國(guó)際藥訊
1.渤健SMA新藥長(zhǎng)期療效見(jiàn)刊。渤健在《Muscle & Nerve》期刊發(fā)表脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物諾西那生鈉注射液用于癥狀前SMA患兒（經(jīng)基因診斷）治療的Ⅱ期開(kāi)放標(biāo)簽研究NURTURE的最新積極數(shù)據(jù)。此前5年治療數(shù)據(jù)已顯示，所有25例受試患兒100%均存活，能夠保持并達(dá)成新的運(yùn)動(dòng)里程碑。經(jīng)過(guò)兩年的額外隨訪，所有患兒均存活，且無(wú)需永久性通氣輔助，其中23人能夠獨(dú)立行走（大多數(shù)在正常年齡段達(dá)到）。在延長(zhǎng)的隨訪期內(nèi)，藥物的安全性與之前研究一致。
2.禮來(lái)非共價(jià)BTK抑制劑早期臨床見(jiàn)刊。禮來(lái)旗下Loxo Oncology在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表非共價(jià)選擇性布魯頓氏激酶（BTK）抑制劑pirtobrutinib治療BTK抑制劑經(jīng)治的慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（SLL）患者的Ⅰ/Ⅱ期試驗(yàn)BRUIN詳細(xì)結(jié)果。pirtobrutinib在這類難治性患者中達(dá)到73.3%（95% CI：67.3-78.7）的緩解率，分別有1.6%與71.3%的患者達(dá)成完全與部分緩解。今年1月，該新藥已獲得FDA加速批準(zhǔn)上市。
3.第四代EGFR-TKI早期臨床積極。Black Diamond公司第四代EGFR抑制劑BDTX-1535在治療EGFR突變非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的Ⅰ期臨床獲積極結(jié)果。結(jié)果顯示，BDTX-1535在12例可評(píng)估患者中客觀緩解率（ORR）達(dá)到50%，DCR為100%；藥物最常見(jiàn)的藥物相關(guān)不良事件是輕中度皮疹、腹瀉、口腔炎、甲溝炎、惡心和疲勞。數(shù)據(jù)公布后，當(dāng)天開(kāi)盤(pán)后Black Diamond股價(jià)高開(kāi)高走，最終收漲235%。
4.Sirnaomics投資拓展RNA編輯療法。RNAi藥物公司Sirnaomics宣布與一家專注于RNA編輯療法的初創(chuàng)公司EDIRNA達(dá)成合作許可協(xié)議，對(duì)后者提供啟動(dòng)資金并向其獨(dú)家授權(quán)RNA編輯應(yīng)用的相關(guān)專利技術(shù)，以推進(jìn)和優(yōu)化其專有的Edit-to-Cure Therapeutics™遞送平臺(tái)，聯(lián)合開(kāi)發(fā)新型RNA編輯治療藥物。Sirnaomics憑借其專有的多肽納米顆粒遞送平臺(tái)和第二代GalNAc偶聯(lián)物遞送平臺(tái)，已建立豐富的候選藥物管線（STP705、STP707和STP122G等）。
5.輝瑞投資諾獎(jiǎng)得主通用型CAR-T公司。輝瑞日前以2500萬(wàn)美元的價(jià)格購(gòu)買諾獎(jiǎng)得主Jennifer Doudna教授創(chuàng)建的基因編輯公司Caribou Biosciences的股票，以投資該公司的一款通用BCMA CAR-T療法CB-011。CB-011是一款CRISPR編輯的同種異體CAR-T細(xì)胞療法，擬開(kāi)發(fā)用于治療復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。臨床前研究結(jié)果顯示，CB-011在攜帶已建立原位植入多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞的小鼠中誘導(dǎo)長(zhǎng)期存活。
6.通用型細(xì)胞療法公司Tessa宣布破產(chǎn)。由于市場(chǎng)低迷，專攻實(shí)體瘤T細(xì)胞免疫療法的Tessa公司日前宣布破產(chǎn)并進(jìn)入清算程序。2022年6月，Tessa完成了1.26億美元的A輪融資，并計(jì)劃利用這筆資金推進(jìn)公司自體CD30-CAR-T療法TT11和同種異體CD30.CAREBVST療法TT11X項(xiàng)目的臨床進(jìn)展。就在上個(gè)月，該公司公布TT11X治療復(fù)發(fā)性或難治性（R/R）霍奇金淋巴瘤患者的最新臨床積極數(shù)據(jù)，TT11X在18例既往經(jīng)多線治療的患者中達(dá)到78%的總緩解率（ORR）。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.首個(gè)眼科罕見(jiàn)病診治中心在滬揭牌。7月8日，國(guó)家眼科疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心罕見(jiàn)病診治中心在上海市第一人民醫(yī)院成立。這是全國(guó)首個(gè)眼科罕見(jiàn)病診治中心，未來(lái)將啟動(dòng)不同種類遺傳性視網(wǎng)膜疾病的基因治療臨床試驗(yàn)，填補(bǔ)我國(guó)眼科自主研發(fā)基因治療藥物領(lǐng)域的空白。目前，上海市第一人民醫(yī)院眼科中心已建立了一整套符合國(guó)際規(guī)范和中國(guó)人群疾病特點(diǎn)的診療流程，并開(kāi)發(fā)了全國(guó)首個(gè)多中心自然病程隊(duì)列研究信息管理系統(tǒng)。
2.多家醫(yī)院質(zhì)子重離子中心在建。6月29日，國(guó)家衛(wèi)健委網(wǎng)站發(fā)布“十四五”大型醫(yī)用設(shè)備配置規(guī)劃明確“十四五”期間，用于惡性腫瘤等治療的重離子質(zhì)子放射治療系統(tǒng)將在31個(gè)省配置共41臺(tái)。據(jù)中華醫(yī)學(xué)會(huì)放射腫瘤治療學(xué)分會(huì)副主委、中國(guó)醫(yī)學(xué)裝備協(xié)會(huì)離子放療分會(huì)首任會(huì)長(zhǎng)、中山大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院放療科主任陳明介紹，我國(guó)已有天津市腫瘤醫(yī)院、河北一洲腫瘤醫(yī)院、吉林省腫瘤醫(yī)院、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院、安徽省立醫(yī)院等16家醫(yī)院獲得質(zhì)子裝置配置證，目前，實(shí)際在建的質(zhì)子項(xiàng)目有近30個(gè)。
3.施一公團(tuán)隊(duì)最新研究成果見(jiàn)刊。近日，清華大學(xué)/西湖大學(xué)施一公團(tuán)隊(duì)在期刊《Life Science Alliance》上發(fā)表題為“Structural insights into CED-3 activation”的研究論文，該研究組裝了不同的CED-4/CED-3復(fù)合物來(lái)模擬CED-3的順序激活階段，并確定了它們的冷凍電鏡結(jié)構(gòu)。除了先前報(bào)道的晶體結(jié)構(gòu)中的八聚體外，CED-4單獨(dú)或與CED-3復(fù)合物以多種寡聚態(tài)存在。在生化分析的支持下，該研究發(fā)現(xiàn)保守的CARD-CARD相互作用促進(jìn)了CED-3的激活，并且程序性細(xì)胞死亡的啟動(dòng)受到CED-4凋亡的動(dòng)態(tài)組織的調(diào)節(jié)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（07月09日)
2. FDA新藥獲批情況（北美07月07日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
