美國(guó) FDA 藥品審評(píng)與研究中心（CDER）定量藥理學(xué)處處長(zhǎng) Hao Zhu 上個(gè)月在 DIA 全球年會(huì)上表示，結(jié)合人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)（AI/ML）元素的藥物申請(qǐng)數(shù)量在過(guò)去五年內(nèi)急劇增加。
他表示，2022 年 FDA 收到了 170 件包含 AI/ML 的申報(bào)材料。而 2018 年只有 3 份申報(bào)內(nèi)容包含 AI/ML 內(nèi)容。
AI/ML 用于支持豐富研究設(shè)計(jì)、確定研究患者、確定患者風(fēng)險(xiǎn)、選擇和優(yōu)化劑量、評(píng)估終點(diǎn)和生物標(biāo)志物、預(yù)測(cè)藥物毒性，或者用于藥物發(fā)現(xiàn)或老藥新用。
Zhu 舉了一個(gè)例子，使用 AI 工具支持 Anakinra 的緊急使用授權(quán)（EUA），Anakinra 是一種用于治療新冠住院患者的藥物，使用機(jī)器學(xué)習(xí)模型來(lái)選擇臨床試驗(yàn)中的患者。他指出，申辦人使用了兩種機(jī)器學(xué)習(xí)模型來(lái)得出基于評(píng)分的患者選擇規(guī)則。他表示，F(xiàn)DA 支持并鼓勵(lì)適當(dāng)使用 AI/ML 等創(chuàng)新工具來(lái)簡(jiǎn)化新藥開(kāi)發(fā)。
2022 年 6 月發(fā)表在《臨床藥理學(xué)與治療學(xué)》雜志上的一篇文章題為“2016 年至 2021 年藥物開(kāi)發(fā)監(jiān)管申報(bào)中人工智能和及其學(xué)習(xí)的應(yīng)用分析”[1]，審查了 2016 年至 2021 年件藥品和生物制品監(jiān)管申報(bào)情況，并在申報(bào)內(nèi)容中搜索“機(jī)器學(xué)習(xí)”或“人工智能”等關(guān)鍵術(shù)語(yǔ)。Zhu 是文章作者之一。
分析發(fā)現(xiàn)，2021 年 FDA 收到了 132 件包含 AI 和 ML 元素的新藥和生物制品申請(qǐng)，其中，腫瘤學(xué)領(lǐng)域占比最多（27%），其次是精神病學(xué)領(lǐng)域（15%）和胃腸病學(xué)領(lǐng)域（12%）。大多數(shù) AI/ML 元素最常用于臨床階段，其次是非臨床、上市后以及藥物發(fā)現(xiàn)和老藥新用階段。
(a)按年份顯示包含 AI/ML 內(nèi)容的申報(bào)分布情況；(b)按治療領(lǐng)域顯示包含 AI/ML 內(nèi)容的申報(bào)分布情況；(c)按治療藥研發(fā)生命周期顯示包含 AI/ML 內(nèi)容的申報(bào)分布情況。
FDA 有興趣評(píng)估公眾對(duì) FDA 應(yīng)如何使用 AI/ML 來(lái)幫助指導(dǎo)監(jiān)管審評(píng)的反饋意見(jiàn)。今年 5 月份，F(xiàn)DA 發(fā)布了兩份關(guān)于在藥物開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)中使用 AI/ML 的討論文件，以征求反饋意見(jiàn)。
Zhu 表示，“CDER 將仔細(xì)審查和分析這些意見(jiàn)，并根據(jù)收到的反饋，F(xiàn)DA 將計(jì)劃召開(kāi)公開(kāi)研討會(huì)、制定白皮書(shū)和指南，以提供監(jiān)管清晰度。”
[1] Liu, Q., Huang, R., Hsieh, J., Zhu, H., Tiwari, M., Liu, G., Jean, D., ElZarrad, M.K., Fakhouri, T., Berman, S., Dunn, B., Diamond, M.C. and Huang, S.-M. (2023), Landscape Analysis of the Application of Artificial Intelligence and Machine Learning in Regulatory Submissions for Drug Development From 2016 to 2021. Clin Pharmacol Ther, 113: 771-774. https://doi.org/10.1002/cpt.2668
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