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深圳微芯HDAC抑制劑報(bào)產(chǎn)。微芯生物口服HDAC抑制劑西達(dá)本胺聯(lián)合R-CHOP方案（利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、阿霉素、長(zhǎng)春新堿、強(qiáng)的松）用于既往未經(jīng)治療的MYC和BCL2表達(dá)陽性的彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）患者的上市申請(qǐng)獲CDE受理。今年3月，西達(dá)本胺在III期臨床（DEB試驗(yàn)）中達(dá)到預(yù)設(shè)的療效與安全性指標(biāo)，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（IDMC）建議申辦者提前遞交附條件上市申請(qǐng)。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.復(fù)星MEK1/2抑制劑擬納入突破性療法。復(fù)星醫(yī)藥1類化藥FCN-159片獲CDE擬納入突破性療法，用于治療無法手術(shù)或術(shù)后殘留/復(fù)發(fā)的NF1相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤成人患者。FCN-159是一款MEK1/2選擇性抑制劑，擬開發(fā)的適應(yīng)癥包括晚期實(shí)體瘤、神經(jīng)纖維瘤、組織細(xì)胞腫瘤、動(dòng)靜脈畸形等。此前，該產(chǎn)品用于治療組織細(xì)胞腫瘤適應(yīng)癥已被納入突破性療法認(rèn)定。
2.泰它西普治療干燥綜合征Ⅱ期臨床見刊。榮昌生物在期刊RHEUMATOLOGY在線發(fā)表BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白泰它西普治療原發(fā)性干燥綜合征的Ⅱ期臨床積極結(jié)果。24周時(shí)，安慰劑組、160mg組與240mg組ESSDAI評(píng)分較基線變化的平均值分別為0.6±4.55，–3.3±2.73，–1.3±4.14。按照安慰劑調(diào)整最小二乘法，160mg組ESSDAI評(píng)分較基線變化值為-4.3，P值為0.002。治療組未發(fā)生死亡或嚴(yán)重不良事件（SAE）。
3.百奧泰CTLA4單抗獲批實(shí)體瘤臨床。百奧泰自主研發(fā)的經(jīng)無巖藻糖基化優(yōu)化的CTLA-4單抗BAT4706獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬聯(lián)合PD-1抗體BAT1308注射液開展用于治療晚期實(shí)體瘤患者的臨床研究。在I期劑量爬坡研究中，BAT4706單藥已顯示出良好的安全性及約70%的疾病控制率。CTLA-4單抗單藥或聯(lián)合用藥在多種實(shí)體瘤治療中均有良好的抗腫瘤作用。
4.曙方引進(jìn)DMD新藥獲批臨床。Santhera公司與曙方醫(yī)藥合作開發(fā)的1類化藥vamorolone口服混懸液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬用于治療2歲及以上患者的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）。Vamorolone是一款創(chuàng)新類固醇藥物，此前已獲得FDA授予治療DMD的孤兒藥資格、快速通道資格與罕見兒科疾病認(rèn)定（PRDD）。目前，該新藥的上市申請(qǐng)正接受FDA的監(jiān)管審查，PDUFA日期預(yù)定為今年10月26日。
5.信立泰自免病小分子新藥美國(guó)獲批臨床。信立泰自主研發(fā)的口服小分子免疫抑制劑SAL0119片獲FDA批準(zhǔn)，將在美國(guó)開展用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、強(qiáng)直性脊柱炎、銀屑病關(guān)節(jié)炎的臨床研究。SAL0119具有不同于JAK類的作用機(jī)制和廣譜的細(xì)胞因子抑制作用。該新藥目前正在國(guó)內(nèi)開展I期臨床，評(píng)估用于活動(dòng)性強(qiáng)直性脊柱炎及中重度活動(dòng)性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的安全性與有效性。
6.邁威兩款A(yù)DC療法獲批臨床。邁威生物兩款1類生物藥9MW2921和7MW3711分別獲得CDE臨床許可。其中9MW2921是一款靶向Trop-2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），7MW3711是一款靶向B7-H3的ADC產(chǎn)品，兩款新藥均通過與腫瘤細(xì)胞表面的抗原結(jié)合進(jìn)入腫瘤細(xì)胞，通過特定酶解作用，定向釋放小分子，從而實(shí)現(xiàn)對(duì)腫瘤的精準(zhǔn)殺傷。兩款新藥擬開發(fā)適應(yīng)癥均為晚期實(shí)體瘤。
7.重慶精準(zhǔn)CD19-CAR-T報(bào)IND。重慶精準(zhǔn)生物1類生物制品MC-1-50細(xì)胞制劑的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。MC-1-50是該公司基于其PrimeCARTM平臺(tái)開發(fā)的一款靶向CD19的CAR-T療法。公布于ASCO2023年會(huì)上的MC-1-50治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的初步數(shù)據(jù)顯示，13例患者接受MC-1-50輸注，有3例患者出現(xiàn)CRS；在所有劑量水平上都觀察到CAR-T擴(kuò)增；在DL2下，2例患者出現(xiàn)PR反應(yīng)，5例患者中有3例出現(xiàn)CR反應(yīng)。在DL3下，5例患者中的5例達(dá)到CR反應(yīng)。
國(guó)際藥訊
1.AZ/賽諾菲長(zhǎng)效RSV抗體美國(guó)獲批上市。阿斯利康與賽諾菲開發(fā)的長(zhǎng)效呼吸道合胞病毒（RSV）抗體Beyfortus（Nirsevimab）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于新生兒在第一個(gè)RSV感染季預(yù)防嬰幼兒RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。臨床匯總數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，nirsevimab降低足月出生或早產(chǎn)嬰兒因RSV感染需要治療的下呼吸道感染風(fēng)險(xiǎn)79.5%（p<0.0001）。去年11月，該新藥已在歐盟獲得全球首批，商品名為Beyfortus。
2.THR-β激動(dòng)劑報(bào)NASH上市申請(qǐng)。Madrigal公司宣布已完成向FDA滾動(dòng)提交“first-in-class”口服選擇性甲狀腺激素受體（THR）-β激動(dòng)劑resmetirom的優(yōu)先審評(píng)新藥申請(qǐng)（NDA），用于治療伴肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。在Ⅲ期臨床（MAESTRO-NASH）中，與安慰劑相比，resmetirom（80mg和100mg）治療達(dá)到非酒精性脂肪肝活動(dòng)評(píng)分（NAS）降低≥2分，且肝纖維化無惡化的患者比例更多（26%和30%，vs10%）。2023年4月，該新藥已被FDA授予突破性療法認(rèn)定。
3.口服TTR穩(wěn)定劑III期臨床積極。BridgeBio公司新一代轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）小分子穩(wěn)定劑acoramidis在治療伴有心肌病的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的（ATTR）淀粉樣變性（ATTR-CM）患者的Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)。按全因死亡率、心血管相關(guān)住院頻率、NT-proBNP較基線變化和6分鐘步行距離較基線變化的優(yōu)先順序?qū)蛹?jí)分析，Win比率（Win ratio）達(dá)到1.8（p<0.0001），acoramidis組與安慰劑組生存率分別為81%和74%。該公司預(yù)計(jì)在今年年底向FDA遞交新藥申請(qǐng)（NDA）。
4.禮來Aβ單抗Ⅲ期臨床積極。禮來宣布將在AAIC2023年會(huì)上公布Aβ單抗donanemab治療早期癥狀性阿爾茨海默病（AD）的Ⅲ期臨床TRAILBLAZER-ALZ 2完整結(jié)果。該研究已達(dá)到主要和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)，donanemab在低-中等tau組患者中顯著減緩其iADRS與CDR-SB指標(biāo)下降達(dá)35%與36%；在所有淀粉樣蛋白陽性的早期癥狀性AD患者中顯著減緩其iADRS與CDR-SB下降達(dá)22%與29%。新的亞群分析顯示，處于疾病最早階段的輕度認(rèn)知障礙患者中，donanemab顯著減緩其iADRS下降達(dá)60%。
5.FcRn拮抗劑治療CIDP臨床積極。Argenx公司全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德的皮下注射制劑（VYVGART Hytrulo）在治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）的ADHERE研究達(dá)到主要終點(diǎn) (p=0.000039)。與安慰劑相比，VYVGART® Hytrulo可降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)61%（HR: 0.39 95% CI: 0.25; 0.61），且藥物安全性良好。VYVGART Hytrulo是由FcRn拮抗劑VYVGART®和重組人透明質(zhì)酸酶PH20（rHuPH20）共同配制。再鼎醫(yī)藥擁有VYVGART和VYVGART Hytrulo在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。
6.創(chuàng)新RNAi療法AD早期臨床積極。Alnylam公司RNAi療法ALN-APP用于治療阿爾茨海默病（AD）和腦淀粉樣血管?。–AA）的Ⅰ期臨床中期結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，75 mg ALN-APP單劑量鞘內(nèi)注射給藥可使患者腦脊液（CSF）中可溶性APPα（sAPPα）和可溶性APPβ（sAPPβ）的最大降幅分別達(dá)到84%和90%；平均降幅分別大于55%和65%。ALN-APP總體耐受性良好，所有不良事件的嚴(yán)重程度均為輕中度。詳細(xì)結(jié)果將公布AAIC2023年會(huì)上。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.國(guó)家出臺(tái)指導(dǎo)意見推動(dòng)臨床專科能力建設(shè)。國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于推動(dòng)臨床?？?/span>能力建設(shè)的指導(dǎo)意見》提出，到2025年末，進(jìn)一步夯實(shí)基礎(chǔ)?？坪推脚_(tái)?？频哪芰A(chǔ)，在部分發(fā)病率高且嚴(yán)重危害人民群眾健康的重大疾病的專病診療模式和學(xué)科組織形式上有創(chuàng)新性突破，建設(shè)一批特色臨床?？疲瑸榛颊咛峁┮徽臼?、全流程診療服務(wù)?！吨笇?dǎo)意見》圍繞行政部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)主體、臨床?？平ㄔO(shè)管理三大方面提出了13條具體措施。
2.全國(guó)醫(yī)院大檢查啟動(dòng)。7月15日，國(guó)家醫(yī)保局網(wǎng)站正式發(fā)布《關(guān)于開展2023年醫(yī)療保障基金飛行檢查工作的通知》?！豆ぷ鞣桨浮访鞔_，今年檢查對(duì)象為定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、定點(diǎn)零售藥店、醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)；檢查重點(diǎn)為醫(yī)學(xué)影像檢查、臨床檢查、康復(fù)三個(gè)領(lǐng)域。醫(yī)保飛檢工作采取“省份交叉互檢”模式，通過抽簽方式確定參檢和被檢省份。飛行檢查實(shí)行組長(zhǎng)負(fù)責(zé)制，原則上每組檢查人數(shù)控制在60人以內(nèi)，檢查時(shí)間控制在10天以內(nèi)。
3.上海市五官科醫(yī)院上線云候診服務(wù)。復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院正式首發(fā)上線基于候診場(chǎng)景的智慧服務(wù)——云候診（候診大廳）。無論是科室、專家、檢驗(yàn)檢查、出入院辦理和取藥等候診信息統(tǒng)統(tǒng)匯總到全新云候診。通過多端協(xié)同，通過移動(dòng)端即可了解候診現(xiàn)場(chǎng)全信息，實(shí)現(xiàn)大屏、小屏和移動(dòng)端的候診信息線上線下聯(lián)動(dòng)，在任何一個(gè)地方看著手機(jī)都會(huì)有身處在在診室門口候診一樣的體驗(yàn)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（07月18日)
2. FDA新藥獲批情況（北美07月14日）
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