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康弘抗抑郁1類新藥獲批臨床。康弘藥業(yè)1類化藥KH607片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于抑郁癥的治療。KH607是一款γ-氨基丁酸A亞型（GABAA）受體正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，已在臨床前研究中顯示出良好的抗抑郁作用，且動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果安全性良好，有望克服目前一線抗抑郁藥起效慢且服用周期長(zhǎng)的局限性。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.信立泰PCSK9單抗啟動(dòng)Ⅲ期臨床。信立泰自研重組全人源抗PCSK9單克隆抗體注射液SAL003登記啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評(píng)價(jià)單藥治療高膽固醇血癥和混合型高脂血癥的安全性和有效性。該項(xiàng)研究由北京大學(xué)第三醫(yī)院唐熠達(dá)醫(yī)學(xué)博士和王文堯醫(yī)學(xué)博士擔(dān)任主要研究者，擬在52家臨床試驗(yàn)中心入組600例受試者。主要終點(diǎn)指標(biāo)為第12周末低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）較基線變化百分比。
2.禮來(lái)IL-23抑制劑擬納入突破性品種。禮來(lái)IL-23p19單抗mirikizumab注射液獲CDE擬納入突破性治療品種，用于治療中重度活動(dòng)性克羅恩病（CD）患者。mirikizumab通過與IL-23的p19亞基結(jié)合，阻斷IL-23介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)。在Ⅱ期SERENITY臨床中，mirikizumab（200mg、600mg和1000mg）治療較安慰劑顯著提高患者達(dá)到內(nèi)鏡評(píng)分（SES-CD）與基線相比降低50%的患者比例（25.8%、37.5%和43.8%，vs10.9%）。
3.正大天晴NASH新藥擬納入突破性品種。正大天晴從Inventiva公司引進(jìn)的口服PPAR激動(dòng)劑lanifibranor（拉尼蘭諾）獲CDE擬納入突破性治療品種，用于治療伴有肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。lanifibranor可同時(shí)激活PPARα、PPARδ和PPARγ，這些受體在調(diào)控脂質(zhì)代謝、炎癥反應(yīng)和纖維化過程中發(fā)揮重要作用。在Ⅱb期NATIVE試驗(yàn)中，lanifibranor較安慰劑顯著提高患者24周SAF活動(dòng)度評(píng)分相對(duì)基線降低≥2分且纖維化無(wú)惡化的患者比例（49%vs27%）。
4.舶望首款siRNA療法國(guó)內(nèi)獲批臨床。上海舶望制藥自研siRNA新藥獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。這是該公司自2021年4月成立以來(lái)開發(fā)的首款siRNA候選藥物，此前已分別在美國(guó)和澳大利亞獲批開展臨床研究。今年1月，該新藥在澳大利亞開展的Ⅰ期臨床試驗(yàn)已完成全部劑量組的受試者入組。值得一提的是，該公司自主研發(fā)的另一款siRNA新藥也于今年2月獲得澳大利亞藥品監(jiān)督管理局（TGA）的Ⅰ期臨床批準(zhǔn)。
5.康希諾帶狀皰疹疫苗加拿大獲批臨床。康希諾生物與Vaccitech公司合作開發(fā)的重組帶狀皰疹疫苗（腺病毒載體）（CS-2032帶狀皰疹疫苗）獲得加拿大衛(wèi)生部的臨床試驗(yàn)批件，擬開發(fā)用于50歲以上成年人預(yù)防水痘-帶狀皰疹病毒引起的皮膚帶狀皰疹和神經(jīng)痛。該疫苗采用黑猩猩腺病毒載體技術(shù)路線，已在臨床前研究中顯示出能夠同時(shí)激發(fā)體液免疫與細(xì)胞免疫，其體液免疫與Shingrix（GSK）沒有顯著性差異。
國(guó)際藥訊
1.Clever-1R抑制劑血癌早期臨床積極。Faron公司開發(fā)的Clever-1R抑制劑bexmarilimab在治療復(fù)發(fā)/難治性急性髓性白血病（AML）和骨髓增生異常綜合征（MDS）的Ⅰ/Ⅱ期臨床（BEXMAB）獲積極結(jié)果。bexmarilimab旨在靶向Clever-1R，以改變腫瘤微環(huán)境并激活免疫系統(tǒng)，克服對(duì)現(xiàn)有療法的耐藥性并優(yōu)化臨床療效。試驗(yàn)結(jié)果顯示，bexmarilimab聯(lián)合阿扎胞苷治療組中有8例患者達(dá)成客觀緩解（OR）；bexmarilimab、阿扎胞苷和Venclexta三聯(lián)療法組中有4例（n=6）達(dá)成OR。
2.吉利德終止CD47單抗一項(xiàng)III期研究。吉利德CD47單抗magrolimab聯(lián)合阿扎胞苷治療高風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征（MDS）的III期ENHANCE研究未達(dá)到預(yù)期的終點(diǎn)指標(biāo)?；跓o(wú)效分析結(jié)果，吉利德終止該項(xiàng)試驗(yàn)并建議MDS患者停止使用magrolimab治療。Magrolimab是吉利德通過收購(gòu)Forty Seven公司收獲的一款CD47單抗，此前已獲FDA授予快速通道資格，用于治療MDS、急性髓系白血病、彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤。
3.賽諾菲12億美元買入STAT6小分子新藥。賽諾菲與Recludix Pharma就后者臨床前期小分子STAT6抑制劑達(dá)成合作許可協(xié)議，共同開發(fā)用于免疫和炎癥疾病的潛在“first-in-class"口服候選藥物。STAT6可選擇性介導(dǎo)IL-4和IL-13的下游信號(hào)，IL-4和IL-13是2型炎癥性疾病病理生理學(xué)中的主要和中心細(xì)胞因子。根據(jù)協(xié)議，Recludix將獲得1.25億美元的近期付款，以及超過12億美元的里程碑潛在付款。賽諾菲將擁有小分子STAT6抑制劑的全球權(quán)利。
4.Mage Biologics公司擬開發(fā)口服抗體新藥。TVM Capital Life Science與Tillotts Pharma公司將共同投資2800萬(wàn)美元成立一家生物技術(shù)公司Mage Biologics，旨在開發(fā)一種靶向潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的口服抗體新藥。利用Tillotts創(chuàng)新的藥物緩釋方法，該抗體被設(shè)計(jì)成能夠以預(yù)定的速率在腸道適當(dāng)區(qū)域中釋放藥物，以局部和最佳地緩解炎癥。該款藥物首先將被開發(fā)用于治療潰瘍性結(jié)腸炎，目標(biāo)是在2024年提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
5.羅氏引進(jìn)一款高血壓RNAi療法。羅氏與Alnylam公司就后者一款臨床期RNAi療法 zilebesiran達(dá)成合作協(xié)議，聯(lián)合開發(fā)zilebesiran用于治療高血壓。根據(jù)協(xié)議，Alnylam將獲得3.1億美元的預(yù)付款，潛在高達(dá)28億美元的開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑后期付款，以及產(chǎn)品的銷售分成；兩家公司將在美國(guó)共同銷售zilebesiran并平分利潤(rùn)；羅氏將獲得zilebesiran在美國(guó)以外地區(qū)的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)。
6.強(qiáng)生上半年?duì)I收503億美元。7月20日，強(qiáng)生發(fā)布2023H1業(yè)績(jī)報(bào)告，總營(yíng)收502.76億美元，同比增長(zhǎng)6%，其中Q2營(yíng)收255.30億美元，同比增長(zhǎng)6.3%；研發(fā)投入73.92億美元，同比增長(zhǎng)3.2%；制藥業(yè)務(wù)收入271.44億美元，同比增長(zhǎng)3.7%。其中Darzalex（達(dá)雷妥尤單抗）、Erleada（阿帕他胺）、Stelara（烏司奴單抗）和Carvykti（西達(dá)基奧侖賽），上半年分別收入46.95億美元（+22.2%）、11.09億美元（+30.4%）、52.41億美元（+7.2%）和1.89億美元。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.1針?biāo)膬r(jià)宮頸癌疫苗保護(hù)效果至少8年。近日，The Lancet Regional Health–Western Pacific發(fā)表一項(xiàng)分析不同劑次四價(jià)HPV疫苗對(duì)不同HPV病毒亞型的防護(hù)效果的回顧性隊(duì)列研究成果。研究顯示，在9~12歲女性中，單劑四價(jià)HPV疫苗接種8年后，仍然對(duì)預(yù)防HPV16/18高度有效，單劑、雙劑和三劑抗HPV16/18的疫苗有效率分別為81%、100%和89%。本次研究結(jié)果支持WHO所提倡的單劑給藥方案建議，也佐證了單劑HPV疫苗同樣可起到預(yù)防保護(hù)的作用。
2.廣東擬取消醫(yī)院用藥數(shù)量限制。7月21日，廣東衛(wèi)健委發(fā)布《廣東省醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品目錄管理指南（征求意見稿）》。新版《意見稿》刪除了公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)的用藥數(shù)量（三級(jí)綜合1500種/二級(jí)綜合1200種/其他600種）的限制，并提出在保持“1+X”和“986”原則的前提下，只強(qiáng)調(diào)了同一通用名稱藥品的品種，注射劑型和口服劑型各不得超過2種，處方組成類同的復(fù)方制劑1～2種。
3.琺博進(jìn)裁員三分之一。 7月19日，琺博進(jìn)（FibroGen）對(duì)外宣布一項(xiàng)人員重組計(jì)劃：為了降低公司的運(yùn)營(yíng)成本，琺博進(jìn)將削減其美國(guó)團(tuán)隊(duì)約32%，即104名員工。裁員將在2024年第一季度末基本完成?，m博進(jìn)預(yù)計(jì)將用1300萬(wàn)至1500萬(wàn)美元用于員工遣散費(fèi)等，大部分費(fèi)用將在2023財(cái)年的第三季度產(chǎn)生。費(fèi)用支付與裁員基本可以同步完成。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（07月24日)
2. FDA新藥獲批情況（北美07月21日）
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