今日頭條
璧辰BRAF抑制劑獲膠質(zhì)瘤孤兒藥資格。FDA授予璧辰醫(yī)藥自主研發(fā)的小分子BRAF抑制劑ABM-1310孤兒藥資格，用于治療BRAF V600突變的腦膠質(zhì)母細胞瘤 (GBM)。ABM-1310具有高選擇性和高血腦屏障通透性，已在中美兩國針對BRAF V600突變晚期實體腫瘤（包括GBM和其他腦膠質(zhì)瘤等原發(fā)性腦腫瘤）的Ⅰ期臨床中顯示出良好的抗癌療效，且安全性、耐受性良好。詳細數(shù)據(jù)已在2023ASCO年會上公開。
國內(nèi)藥訊
1.輝瑞PDE-4抑制劑新適應(yīng)癥中國獲批。輝瑞非甾體類抗炎藥克立硼羅乳膏（商品名：舒坦明 ）獲國家藥監(jiān)局批準新適應(yīng)癥，推測用于3個月及以上兒童和成人特應(yīng)性皮炎患者?？肆⑴鹆_是Anacor公司（已被輝瑞收購）開發(fā)的一款小分子非激素磷酸二酯酶4（PDE-4）抑制劑，該產(chǎn)品已在2020年7月獲批中國上市，用于治療2歲及以上的輕重度特應(yīng)性皮炎患者。
2.綠葉羅替高汀緩釋微球報帕金森NDA。綠葉制藥注射用羅替高汀緩釋微球（LY03003）的上市申請獲CDE受理并獲CDE擬納入優(yōu)先審評，用于帕金森病的治療。LY03003是一款可產(chǎn)生持續(xù)性多巴胺能刺激（CDS）的周制劑，在人體內(nèi)的穩(wěn)定釋放能夠減輕帕金森患者藥物治療易出現(xiàn)的“開關(guān)”效應(yīng)，顯著改善晚期帕金森病患者易出現(xiàn)的運動并發(fā)癥，有望推遲運動并發(fā)癥的產(chǎn)生。目前，該產(chǎn)品也在美國和日本同步開發(fā)。
3.諾華VEGF單抗中國報眼科NDA。諾華新一代VEGF單抗brolucizumab（布西珠單抗，RTH258）的上市申請獲CDE受理。此前該產(chǎn)品已在中國糖尿病性黃斑水腫（DME）患者中完成一項Ⅲ期試驗。Brolucizumab可通過抑制VEGF信號通路，進而抑制新生血管病變的增長，清除視網(wǎng)膜水腫并改善患者的視力。該產(chǎn)品已在海外獲批用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）。
4.箕星引進兩款老花眼創(chuàng)新藥獲批Ⅲ期臨床。箕星藥業(yè)從LENZ Therapeutics引進的鹽酸醋克利定滴眼液（LNZ100）和醋克利定溴莫尼定滴眼液（LNZ101）在中國治療老視的Ⅲ期臨床申請獲CDE批準。該項研究旨在評估LNZ100和LNZ101用于改善中國老視人群近視力的療效與安全性。去年10月，這兩款滴眼液已在治療老花眼的Ⅱ期臨床達到主要終點，使用眼藥水1小時后，兩組患者的緩解率分別達到71%（p<0.0001）和56%（p<0.0001），顯著高于對照組（6%）。
5.齊魯PD-1/CTLA-4雙抗啟動肝癌II/III期研究。齊魯制藥PD-1/CTLA-4雙抗QL1706登記啟動一項II/III期臨床（CTR20232313），擬評估QL1706聯(lián)合用藥對比信迪利單抗聯(lián)合貝伐珠單抗一線治療晚期肝細胞癌患者的有效性。QL1706可同時抑制PD-1和CTLA-4，并且CTLA-4抗體成分在體內(nèi)具有更短的清除半衰期，因此該產(chǎn)品既有同時阻斷PD-1和CTLA-4的協(xié)同作用機制，又降低了CTLA-4抗體產(chǎn)生的毒性。目前，齊魯制藥正在中美同步QL1706的臨床開發(fā)，適應(yīng)癥包括廣泛期小細胞肺癌、結(jié)直腸癌等。
6.索元基因療法獲批膠質(zhì)瘤Ⅱ期臨床。索元生物基因療法DB107獲FDA批準開展Ⅱ期臨床，擬評估在全新生物標志物DGM7指導(dǎo)下，DB107治療高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）的有效性。DB107是一種基于RRV基因治療平臺開發(fā)的創(chuàng)新療法，其包括帶有胞嘧啶脫氨酶（CD）的重組逆轉(zhuǎn)錄病毒載體（RRV）與5-氟尿嘧啶（5-FU）的前藥5-氟胞嘧啶（5-FC）。此前，該產(chǎn)品曾獲得FDA及EMA的孤兒藥資格，以及FDA授予的突破性療法認定。
國際藥訊
1.第一三共mRNA新冠疫苗在日本獲批上市。第一三共針對新冠原始毒株（SARS-CoV-2）的單價疫苗DAICHIRONA®（DS-5670）獲日本監(jiān)管部門批準上市，用于加強接種預(yù)防新冠感染。DS-5670是第一三共采用其新型核酸傳遞技術(shù)開發(fā)的一款mRNA疫苗，這款疫苗可在2-8°C冷鏈下分發(fā)和和儲存。據(jù)悉，第一三共還將計劃繼續(xù)推進含有XBB.1的單價疫苗的開發(fā)，爭取今年年底之前提供含有XBB.1.5的單價疫苗。
2.創(chuàng)新Grb2靶向mRNA療法Ⅱ期臨床積極。Bio-Path公司靶向Grb2 mRNA的反義寡脫氧核苷酸療法prexigebersen，聯(lián)合一線療法（decitabine和venetoclax）治療急性髓系白血病（AML）的Ⅱ期試驗獲積極中期數(shù)據(jù)。在初治患者中，prexigebersen聯(lián)合治療的完全緩解率達到86%（n=14），顯著高于一線療法的完全緩解率（62%）；在經(jīng)治患者中，聯(lián)合治療較一線療法顯著提高患者的完全緩解率（57%vs21%）。Prexigebersen總體耐受性良好。
3.Vertex第二款糖尿病干細胞療法上臨床。Vertex公司第二款干細胞衍生的全分化胰島細胞療法VX-264，在治療1型糖尿病（T1D）的Ⅰ/Ⅱ期臨床首例患者給藥。今年6月，該公司已在2023ADA年會上公布其首款胰島細胞療法VX-880的早期積極結(jié)果，接受VX-880治療的所有6例患者均顯示內(nèi)源性胰島素分泌，糖化血紅蛋白（HbA1c）檢測顯示血糖控制改善；其中2例隨訪超過1年的患者不再依賴外源胰島素治療。
4.抗Aβ疫苗Ⅱa期研究見刊柳葉刀子刊。United Neuroscience（UNS）公司開發(fā)的抗Aβ疫苗UB-311在治療輕度阿爾茨海默病（AD）的Ⅱa期臨床（V203-AD）積極數(shù)據(jù)發(fā)表于《柳葉刀》子刊eBioMedicine上。結(jié)果顯示，UB-311具有良好安全性和耐受性；UB-311對淀粉樣蛋白-β產(chǎn)生積極的抗體應(yīng)答，總體應(yīng)答率達到97%，在研究結(jié)束時抗體應(yīng)答率維持在93%。去年5月，F(xiàn)DA已經(jīng)授予UB-311用于治療AD的快速通道指定。
5.CRISPR基因編輯療法獲HIV快速通道資格。Excision公司擬用于功能性治愈慢性1型人類免疫缺陷病毒（HIV-1）感染的CRISPR基因編輯療法EBT-101獲FDA授予快速通道認定。EBT-101利用腺相關(guān)病毒 (AAV) 來裝載CRISPR-Cas9和兩種向?qū)NA（gRNA），同時靶向HIV基因組內(nèi)的三個不同位點，通過多次切割切除大部分HIV基因組，最大限度地減少潛在的病毒逃逸。EBT-101目前正在Ⅰ/Ⅱ期臨床中評估治療HIV-1的潛力。
6.輝瑞2023H1總收入310億美元。輝瑞發(fā)布2023年上半年業(yè)績報告，上半年總收入310億美元（-42%），其中第二季度收入為127億美元（-54%）。業(yè)績下降主要原因是新冠口服藥Paxlovid和新冠疫苗Comirnaty的患者需求下降。Q2收入TOP7分別為抗凝血藥物Eliquis（13.8%）、新冠mRNA疫苗Comirnaty（11.7%）、肺炎疫苗Prevnar（10.9%）、乳腺癌藥物Ibrance（9.8%）、3款罕見心肌病藥物Vyndaqel/Vyndamax/Vynmac（6.1%）、類風濕藥Xeljanz（3.7%）、前列腺癌藥物Xtandi（2.4%）。
醫(yī)藥熱點
1.成都印發(fā)改善就醫(yī)試點方案。7月21日，成都市衛(wèi)健委、醫(yī)保局印發(fā)《改善就醫(yī)感受提升患者門診體驗工作試點方案（試行）》，以成都大學附屬醫(yī)院、金牛區(qū)-成都大學附屬醫(yī)院、網(wǎng)格化城市醫(yī)聯(lián)體成員單位為試點，在七個方面進一步優(yōu)化門診服務(wù)流程。在延長掛號有效期方面，實行“一次就診只掛一次號”，延長掛號有效期至主要疾病診療行為完成，原則上不超過3天，醫(yī)療機構(gòu)不得重復(fù)掛號、重復(fù)收費。對于當日不能完成的檢查檢驗項目，免費為患者提供復(fù)診預(yù)約服務(wù)，解讀報告和明確治療方案無需再次掛號。
2.廣州醫(yī)科大附一院介入醫(yī)學中心揭牌。近日，廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院介入醫(yī)學中心正式成立，旨在為各個學科介入技術(shù)的發(fā)展提供了一個良好的公共平臺，有助于實現(xiàn)多學科介入技術(shù)交叉融合、協(xié)同發(fā)展。該中心主任由廣州呼吸健康研究院副院長李時悅教授、介入科主任熊斌教授擔任，并聘任中國科學院院士、中國醫(yī)師協(xié)會介入醫(yī)師分會會長、東南大學附屬中大醫(yī)院院長滕皋軍教授擔任中心首席顧問，中國科學院北京納米能源與系統(tǒng)研究所研究員李舟為特聘教授。
3.南昌再建一家三甲醫(yī)院。7月26日，南昌大學第二附屬醫(yī)院與新建區(qū)人民政府正式簽訂合作共建“南昌大學第二附屬醫(yī)院新建醫(yī)院”協(xié)議。這是一家三級甲等醫(yī)院，位于望悅湖片區(qū)敏學路北側(cè)，計劃總投資13億元，占地100.9畝，設(shè)計床位765張。目前，項目已經(jīng)進入有序建設(shè)施工中，預(yù)計2026年建成。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月02日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月02日）
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