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拓臻THR-β激動(dòng)劑NASH臨床積極。拓臻生物甲狀腺激素受體β（THR-β）激動(dòng)劑TERN-501單藥或聯(lián)合法尼酯X受體激動(dòng)劑TERN-101治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIa期DUET研究結(jié)果積極。治療第12周時(shí)，與安慰劑相比，TERN-501（1mg、3mg和6mg）單藥顯著降低患者的肝臟脂肪含量（-15%、-27%和-45%，vs-4%），三個(gè)劑量組患者達(dá)到肝臟脂肪含量至少降低30%的比例均顯著高于安慰劑組（26%、39%和64%，vs4%）。TERN-501與TERN-101聯(lián)合治療組達(dá)到肝臟脂肪含量至少降低30%的比例較安慰劑組也顯著更高。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.輝瑞啟動(dòng)偏頭痛鼻噴霧劑亞洲III期臨床。輝瑞偏頭痛新藥Zavegepant鼻噴霧劑登記啟動(dòng)一項(xiàng)III期研究（CTR20232410），擬在亞洲成人中評(píng)估ZAVEGEPANT鼻腔給藥(IN) 用于偏頭痛急性期治療的療效和安全性。該項(xiàng)研究計(jì)劃入組980例中國(guó)患者，1400例其它國(guó)家的成人患者。主要研究者由中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院于生元醫(yī)學(xué)博士擔(dān)任。zavegepant是一款CGRP受體拮抗劑，今年3月已獲FDA批準(zhǔn)上市，用于急性治療偏頭痛成人患者。
2.博安啟動(dòng)PD-1生物類似藥III期臨床。博安生物PD-1療法納武單抗類似藥LY01015登記啟動(dòng)一項(xiàng)III期臨床（CTR20232393），旨在比較LY01015與歐狄沃®（納武利尤單抗注射液）分別聯(lián)合氟尿嘧啶和順鉑用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌患者的有效性和安全性。LY01015是國(guó)內(nèi)首個(gè)按照治療用生物制品3.3類注冊(cè)分類獲批臨床的納武利尤單抗生物類似藥。除中國(guó)市場(chǎng)外，博安生物還將在全球其他國(guó)家和地區(qū)開展LY01015的注冊(cè)工作。
3.明濟(jì)Claudin 18.2單抗國(guó)內(nèi)報(bào)IND。明濟(jì)生物1類生物制品M108單抗注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。M108是一款靶向Claudin 18.2的單抗藥物，能充分利用抗體的免疫學(xué)抗腫瘤機(jī)制，通過增強(qiáng)型的ADCC效應(yīng)充分調(diào)動(dòng)患者機(jī)體的免疫細(xì)胞來殺傷腫瘤細(xì)胞。目前，該新藥正在I期臨床中評(píng)估用于治療晚期不可切除實(shí)體瘤的安全性和有效性；以及在一項(xiàng)I/II期臨床中評(píng)估單藥或聯(lián)合特瑞普利單抗治療晚期實(shí)體瘤的潛力。
4.輝大基因與愷佧生物達(dá)成戰(zhàn)略合作。輝大基因宣布與愷佧生物簽署新型基因編輯工具酶hfCas12Max®的生產(chǎn)銷售許可協(xié)議，授予愷佧生物hfCas12Max®研發(fā)級(jí)蛋白在大中華區(qū)的生產(chǎn)銷售獨(dú)家權(quán)益。與廣泛使用的CRISPR-Cas9以及Cas12a、Cas12b和Cas12e相比，hfCas12Max®具有更高的中靶編輯活性和更低的脫靶編輯活性，在科學(xué)研究、作物育種、細(xì)胞與基因治療等領(lǐng)域具有巨大的應(yīng)用潛力及前景。
5.琺博進(jìn)羅沙司他Q2中國(guó)收入7640萬美元。8月7日，F(xiàn)ibroGen公布2023年第二季度財(cái)報(bào)。數(shù)據(jù)顯示，2023年第二季度羅沙司他（Roxadustat，愛瑞卓）在中國(guó)銷售額為7640萬美元，合5.32億元人民幣，同比增長(zhǎng)44%。Roxadustat是一款口服小分子缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶 (HIF-PH) 抑制劑，于2018年12月在中國(guó)獲得全球首批，用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟?。–KD）引起的貧血，目前該新藥適用人群已擴(kuò)大至非透析CKD患者。
國(guó)際藥訊
1.諾華BTK抑制劑蕁麻疹Ⅲ期臨床積極。諾華布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑remibrutinib治療慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床（REMIX-1和REMIX-2）均達(dá)到所有主要和次要終點(diǎn)。Remibrutinib可阻斷BTK級(jí)聯(lián)反應(yīng)，并阻止組胺釋放引起的瘙癢、蕁麻疹/傷痕和腫脹。結(jié)果顯示，remibrutinib在第12周時(shí)每周蕁麻疹活動(dòng)評(píng)分（UAS7）較基線的絕對(duì)變化、瘙癢嚴(yán)重程度評(píng)分和蕁麻疹嚴(yán)重程度評(píng)分的絕對(duì)變化方面相比安慰劑據(jù)統(tǒng)計(jì)學(xué)改善。
2.楊森FGFR抑制劑實(shí)體瘤Ⅱ期臨床積極。楊森FGFR抑制劑erdafitinib治療FGFR基因變異、晚期實(shí)體瘤（不限瘤種）的國(guó)際Ⅱ期研究（RAGNAR）結(jié)果發(fā)表在《柳葉刀》子刊The Lancet Oncology上。中位隨訪為17.9個(gè)月時(shí)，erdafitinib達(dá)到30%的客觀緩解率，疾病控制率為74%，臨床獲益率為46%，中位無進(jìn)展生存期（PFS）為4.2個(gè)月，中位總生存期（OS）為10.7個(gè)月。研究中最常發(fā)生的嚴(yán)重不良事件（≥3級(jí)）為口腔炎（2%）和腹瀉（1%）。
3.FDA拒絕批準(zhǔn)口腔粘膜炎新藥上市。Galera公司小分子歧化酶模擬物Avasopasem manganese（Avasopasem，GC4419）用于治療接受標(biāo)準(zhǔn)治療的頭頸癌（HNC）患者因放療引起的嚴(yán)重口腔粘膜炎（SOM）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）收到FDA的完整回復(fù)函（CRL）。FDA認(rèn)為需要重新遞交額外的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。來自Ⅲ期試驗(yàn)ROMAN和Ⅱb期臨床GT-201的匯總數(shù)據(jù)顯示，avasopasem能顯著降低患者包括SOM發(fā)生率和天數(shù)、SOM嚴(yán)重程度等關(guān)鍵指標(biāo)，且不影響標(biāo)準(zhǔn)放化療的治療效果。
4.澳大利亞EBV疫苗臨床前研究積極。澳大利亞伯格霍費(fèi)爾醫(yī)學(xué)研究所的研究人員開發(fā)的靶向淋巴結(jié)的EB病毒（EBV，屬于皰疹病毒家族）候選疫苗，在用于小鼠模型的臨床前研究結(jié)果積極。研究發(fā)現(xiàn)，接種該疫苗能產(chǎn)生強(qiáng)效的EB病毒特異性抗體和T細(xì)胞，而且效力維持至少7個(gè)月；其中在一個(gè)淋巴瘤小鼠模型中顯示調(diào)動(dòng)免疫，并能阻止EB病毒相關(guān)腫瘤的擴(kuò)散并控制腫瘤生長(zhǎng)。研究成果發(fā)表于Nature Communications 期刊。
5.默沙東聯(lián)手大冢開發(fā)p53靶點(diǎn)小分子。默沙東與大冢制藥旗下全資子公司Astex Pharmaceuticals將利用后者基于片段的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，針對(duì)多種形式腫瘤抑制蛋白p53，合作開發(fā)小分子候選藥物。根據(jù)協(xié)議，Astex將獲得3500萬美元的預(yù)付款，臨床前、臨床、監(jiān)管和銷售里程碑相關(guān)的潛在款項(xiàng)，每個(gè)項(xiàng)目的里程碑付款約為5億美元。默沙東將獲得候選小分子的進(jìn)一步開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家全球許可。
6.tRNA寡核苷酸藥物公司完成Ｂ輪融資。Alltrna公司宣布完成1.09億美元Ｂ輪融資，用于進(jìn)一步搭建其機(jī)器學(xué)習(xí)驅(qū)動(dòng)的技術(shù)平臺(tái)，以解鎖tRNA序列和修飾的巨大組合力量，將首個(gè)tRNA靶向寡核苷酸候選藥物推向臨床研究，用于治療終止密碼子?。⊿top Codon Disease）。tRNAs不僅在mRNA翻譯成蛋白質(zhì)中起核心作用，并且為具序列和修飾生物學(xué)多樣性的可編程分子。Alltrna的目標(biāo)是工程化tRNA藥物，通過讀取這些PTC突變并遞送所需的氨基酸，從而恢復(fù)全長(zhǎng)蛋白的產(chǎn)生。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.首批宮頸癌規(guī)范診療質(zhì)控試點(diǎn)公布。8月9日，國(guó)家癌癥中心公布首批宮頸癌規(guī)范診療質(zhì)量控制試點(diǎn)單位名單，全國(guó)共146家醫(yī)院入選。首批名單中醫(yī)院入選數(shù)目位列前五的省份分別為，廣東（14家）、山東（13家）、河南（10家）、四川（9家）、浙江（9家）。北京、天津、上海和重慶四個(gè)城市的醫(yī)院入選數(shù)目分別為6家、4家、3家和3家。
2.WHO將EG.5列為“需要留意的”新冠。8月9日，世衛(wèi)組織（WHO）宣布將新冠病毒變異株EG.5列為“需要留意的”變異株，但基于目前可用的證據(jù)，WHO仍認(rèn)為EG.5在全球?qū)用鎸?duì)公共衛(wèi)生造成的風(fēng)險(xiǎn)為“低”級(jí)別。EG.5是奧密克戎變異株XBB.1.9.2譜系的一個(gè)后代譜系，首次報(bào)告于2023年2月17日。目前，根據(jù)WHO分析，EG.5仍是在美洲、歐洲和西太平洋地區(qū)流行的新冠變異株中增長(zhǎng)最快的。
3.每日走4000步可顯著降低死亡風(fēng)險(xiǎn)。《歐洲預(yù)防心臟病學(xué)雜志》8日發(fā)布的最新研究報(bào)告顯示，每日至少走4000步，可以顯著降低死亡風(fēng)險(xiǎn)。此外，每天每增加500步，死于心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)會(huì)降低7%，每增加1000步，死于任何原因的風(fēng)險(xiǎn)會(huì)降低15%。60歲以下人群每天步行7000至13000步，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低49%。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月10日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月09日）
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