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瓔黎PI3Kδ抑制劑擬納入優(yōu)先審評(píng)。瓔黎藥業(yè)自主研發(fā)的林普利塞片獲CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬定適應(yīng)癥為既往接受過(guò)至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治濾泡性淋巴瘤成人患者，既往接受過(guò)一線充分治療的復(fù)發(fā)/難治性外周T/NK細(xì)胞淋巴瘤成人患者。林普利塞片是首個(gè)國(guó)產(chǎn)磷酯酰肌醇3-激酶亞型δ（PI3Kδ）抑制劑，此前已獲國(guó)家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)上市，商品名：因他瑞，用于治療復(fù)發(fā)或難治濾泡性淋巴瘤。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.先聲引進(jìn)CDK4/6抑制劑新適應(yīng)癥報(bào)產(chǎn)。先聲藥業(yè)從G1 Therapeutics引進(jìn)的CDK4/6抑制劑注射用鹽酸曲拉西利的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲CDE受理，用于廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）患者，在接受含拓?fù)涮婵捣桨钢委熐敖o藥，以降低化療引起的骨髓抑制的發(fā)生率。Trilaciclib是一種骨髓保護(hù)劑，2021年2月已獲FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Cosela。本次新適應(yīng)癥申請(qǐng)旨在將該產(chǎn)品在ES-SCLC患者上的應(yīng)用拓展至二線及以上化療中的應(yīng)用。
2.東陽(yáng)光英強(qiáng)布韋報(bào)丙肝NDA。東陽(yáng)光丙肝1類化藥英強(qiáng)布韋片的上市申請(qǐng)獲CDE受理。今年5月，東陽(yáng)光已完成一項(xiàng)評(píng)價(jià)磷酸安泰他韋膠囊聯(lián)合英強(qiáng)布韋片治療成人慢性丙型肝炎的Ⅱ/Ⅲ期臨床研究，以治療結(jié)束后12周時(shí)實(shí)現(xiàn)持續(xù)病毒學(xué)應(yīng)答的受試者百分比（SVR12）為衡量指標(biāo)，評(píng)估聯(lián)合治療成人各基因型慢性丙型肝炎的效果。目前，這款丙肝病毒（HCV）NS5A抑制劑磷酸安泰他韋膠囊的上市申請(qǐng)已獲得CDE受理。
3.百奧泰FRα靶向ADC早期臨床積極。百奧泰靶向葉酸受體α的ADC藥物BAT8006在治療晚期實(shí)體瘤的Ⅰ期臨床劑量爬坡研究中獲積極結(jié)果。納入的受試者無(wú)FRα表達(dá)水平的要求，囊括了卵巢癌、乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌和宮頸癌等多個(gè)瘤種，其中卵巢癌受試者占比約60%。數(shù)據(jù)顯示，BAT8006的總體ORR為31%，DCR為86.2%；BAT8006在TPS>25%的卵巢癌患者中，ORR達(dá)到58.3%。
4.信達(dá)B7-H3靶向ADC啟動(dòng)Ⅰ/Ⅱ期臨床。信達(dá)生物靶向B7-H3的ADC新藥IBI129在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記注冊(cè)一項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期臨床，擬評(píng)估用于治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤安全性、耐受性和初步抗腫瘤活性。預(yù)計(jì)2024年底初步完成。IBI129是信達(dá)生物第4款進(jìn)入臨床階段的ADC新藥。此前，信達(dá)生物的IBI343（Claudin18.2 ADC）、IBI354（HER2 ADC）、IBI130（Trop2 ADC）已陸續(xù)進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)。
5.燁輝Menin抑制劑國(guó)內(nèi)獲批臨床。燁輝醫(yī)藥1類化藥BN104片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)用于治療復(fù)發(fā)/難治性急性白血病。BN104是一款新型、高選擇性的口服Menin抑制劑，已在針對(duì)急性白血病的臨床前研究中顯示出明顯更大的安全窗口和同類最佳的治療潛力。今年4月，該新藥已獲得FDA授予的治療急性髓系白血?。ˋML）的孤兒藥資格。
6.恒瑞TSLP單抗超10億美元海外授權(quán)。恒瑞醫(yī)藥宣布與美國(guó)One Bio公司就其胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP）單抗藥物SHR-1905達(dá)成合作協(xié)議，授予后者在大中華區(qū)外的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化SHR-1905的全球獨(dú)家權(quán)益。SHR-1905可阻斷炎癥細(xì)胞因子的釋放，抑制下游炎癥信號(hào)的傳導(dǎo)，有潛力治療哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者。根據(jù)協(xié)議，恒瑞將獲得2500萬(wàn)美元首付款和近期里程碑，累計(jì)不超過(guò)10.25億美元的研發(fā)及銷售里程碑后期付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。
國(guó)際藥訊
1.FDA發(fā)布細(xì)胞和基因療法制造指南。近日，F(xiàn)DA發(fā)布一份針對(duì)細(xì)胞和基因療法開(kāi)發(fā)的指南草案，對(duì)研發(fā)過(guò)程中制造工藝的改變等方面給出指導(dǎo)意見(jiàn)。FDA建議在啟動(dòng)臨床試驗(yàn)之前引入任何大規(guī)模的制造改變；進(jìn)行臨床試驗(yàn)時(shí)，應(yīng)使用與商業(yè)化制造相同的制造流程，這有助于簡(jiǎn)化擴(kuò)展制造規(guī)模的過(guò)程；即使制造過(guò)程沒(méi)有改變，開(kāi)發(fā)商應(yīng)該進(jìn)行年度數(shù)據(jù)評(píng)估，以確定產(chǎn)品指標(biāo)或生產(chǎn)和質(zhì)量控制程序是否需要任何改變。指南草案還建議根據(jù)長(zhǎng)期儲(chǔ)存條件下的實(shí)時(shí)穩(wěn)定性數(shù)據(jù)來(lái)確定制品有效期。
2.輝瑞CD3/BCMA雙抗獲FDA批準(zhǔn)上市。輝瑞CD3/BCMA雙抗ELREXFIO（elranatamab）獲FDA加速批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。一項(xiàng)Ⅱ期MagnetisMM-3臨床數(shù)據(jù)顯示，在中位隨訪為10.4個(gè)月時(shí)，elranatamab在既往至少接受過(guò)四種治療的患者中達(dá)到61%的客觀緩解率以及55%的非常好的部分緩解率。這是繼強(qiáng)生Tecvayli（teclistamab-cqyv）后第二款在美國(guó)獲批的CD3/BCMA雙抗。
3.新一代A型肉毒素獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥。Revance公司A型肉毒桿菌毒素Daxxify獲FDA批準(zhǔn)擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療頸部肌張力障礙。Daxxify屬于新型長(zhǎng)效神經(jīng)調(diào)節(jié)劑，通過(guò)阻斷神經(jīng)沖動(dòng)，暫時(shí)抑制肌肉運(yùn)動(dòng)。2022年9月，該產(chǎn)品已獲得FDA首次批準(zhǔn)，用于暫時(shí)改善成人的眉間皺紋。復(fù)星醫(yī)藥子公司復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)擁有該新藥的中國(guó)獨(dú)家權(quán)益。
4.罕見(jiàn)病ASO療法早期臨床積極。韓國(guó)科學(xué)技術(shù)院研究團(tuán)隊(duì)針對(duì)共濟(jì)失調(diào)毛細(xì)血管擴(kuò)張（A-T）罕見(jiàn)病患兒進(jìn)行全基因組測(cè)序而開(kāi)發(fā)的新型反義寡核苷酸（ASO）療法，在治療A-T罕見(jiàn)病患兒的臨床研究中獲積極結(jié)果。3年治療數(shù)據(jù)顯示，該療法耐受性良好，該研究為前瞻性地識(shí)別可能會(huì)因剪接開(kāi)關(guān)ASO療法獲益的個(gè)體提供一種框架。研究成果近期已發(fā)表在Nature期刊上。
5.精神病學(xué)藥物公司BioXcel裁員超百人。8月14日，BioXcel公司宣布調(diào)整戰(zhàn)略，計(jì)劃將員工人數(shù)從190人減少到80人。受此消息影響，該公司股價(jià)下跌44%，總市值僅剩1億美元左右。今年6月，該公司右美托咪定舌下膜劑BXCL501在治療阿爾茨海默癥相關(guān)激越的III期TRANQUILITY II研究積極數(shù)據(jù)遭到質(zhì)疑，當(dāng)即股價(jià)大跌64%。BioXcel表示已聘請(qǐng)獨(dú)立第三方對(duì)臨床數(shù)據(jù)完整性進(jìn)行審計(jì)，并要求與FDA會(huì)晤，討論支持BXCL501上市申請(qǐng)所需的臨床數(shù)據(jù)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1. 全國(guó)首家慢性進(jìn)展期肝病數(shù)字化管理中心成立。近日，慢性進(jìn)展期肝病數(shù)字化管理（CDM）中心落地東南大學(xué)附屬中大醫(yī)院。這是全國(guó)首家CDM中心，將立足于東南大學(xué)附屬中大醫(yī)院感染性疾病科，通過(guò)聯(lián)合消化內(nèi)科、介入與血管外科、超聲醫(yī)學(xué)科、醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)科、放射科等多學(xué)科力量，旨在共同做好慢性進(jìn)展期肝病患者的全程管理和規(guī)范化診療，減少其就醫(yī)難度和復(fù)雜度，提高患者生活質(zhì)量，有效助力我國(guó)慢病防治事業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。
2.海南省預(yù)防醫(yī)學(xué)科學(xué)院正式掛牌。8月14日上午，海南省疾控中心在新址隆重舉行新址揭牌暨海南省預(yù)防醫(yī)學(xué)科學(xué)院掛牌儀式。新址占地120畝，建筑面積6萬(wàn)多平方米，具有先進(jìn)的儀器設(shè)備和海南省首家生物安全防護(hù)三級(jí)實(shí)驗(yàn)室。海南省預(yù)防醫(yī)學(xué)科學(xué)院正式掛牌，將進(jìn)一步推動(dòng)研究體系和科研平臺(tái)建立、推動(dòng)科技成果轉(zhuǎn)化和落地，構(gòu)筑“聯(lián)防聯(lián)控”新機(jī)制，提升海南公共衛(wèi)生安全風(fēng)險(xiǎn)防范能力。
3.江西省眼科醫(yī)院正式掛牌。8月12日，江西省眼科醫(yī)院掛牌儀式在南昌大學(xué)附屬眼科醫(yī)院舉行。南大附屬眼科醫(yī)院增掛江西省眼科醫(yī)院的牌子，將構(gòu)建了南昌大學(xué)附屬眼科醫(yī)院、江西省眼科醫(yī)院和南昌大學(xué)眼視光學(xué)院“三位一體”的管理體制，既是滿足廣大人民群眾日益增長(zhǎng)的眼健康需求的新舉措，也是江西向著建立區(qū)域眼科醫(yī)療中心邁出的新步伐。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月15日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月14日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
