今日頭條
徐諾HDAC抑制劑膠質(zhì)瘤Ⅰ期臨床積極。徐諾藥業(yè)宣布其口服泛HDAC抑制劑艾貝司他與替莫唑胺的聯(lián)合方案，在美國針對復發(fā)性膠質(zhì)瘤（GBM）的Ⅰ期臨床已完成首個劑量組給藥和初步安全性評估，下一步將開始更高劑量組的患者入組。艾貝司他是徐諾藥業(yè)的首款候選藥物，此前已獲得FDA授予兩項快速通道資格，單藥4線治療復發(fā)/難治濾泡性淋巴瘤，以及與培唑帕尼聯(lián)用治療腎細胞癌經(jīng)治患者。
國內(nèi)藥訊
1.華毅樂健血友病基因療法完成IIT研究入組。華毅樂健自主研發(fā)的AAV基因療法 GS1191-0445注射液在研究者發(fā)起的IIT研究完成全部12例患者入組，擬評估單次靜脈輸注在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性。GS1191-0445旨在通過一次注射治療，恢復肝細胞持續(xù)表達FVIII的功能，從而解決患者長期接受預(yù)防性凝血因子輸注的需求。
2.上海昂闊CDH6-ADC獲批實體瘤臨床。昂闊醫(yī)藥靶向cadherin-6（CDH6）抗體偶聯(lián)藥物（ADC）CUSP06獲FDA批準開展Ⅰ期臨床，擬評估用于治療鉑類難治/耐藥卵巢癌和其他晚期實體瘤患者中的安全性和耐受性，以及初步抗腫瘤療效。CUSP06使用的連接子專門為依沙替康載荷設(shè)計，可生成高度穩(wěn)定和均質(zhì)的ADC。在臨床前研究中，這種連接子/有效載荷顯示出較強的旁觀者效應(yīng)，CUSP06的藥抗比為8。
3.正大天晴MEK1/2抑制劑獲批NF1臨床。正大天晴1類化藥TQ-B3234膠囊獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，臨床適應(yīng)癥為I型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）的治療。TQ-B3234是一種選擇性MEK1/2抑制劑，主要通過對MEK蛋白的抑制作用，影響MAPK通路，抑制細胞增殖。目前，該新藥正在Ⅰ期臨床中評估用于中國I型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)（神經(jīng)纖維瘤和外周惡性神經(jīng)鞘膜瘤）受試者中的安全性、藥代動力學特征以及初步療效。
4.科望醫(yī)藥SIRPα單抗報IND。科望醫(yī)藥SIRPα阻斷性抗體新藥ES004注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。ES004可有效阻斷CD47-SIRPα相互作用以及CD47介導的SIRPα胞內(nèi)段對SHP-1磷酸酶的募集。通過阻斷CD47介導的“抗吞噬”信號，ES004可以大大增強巨噬細胞針對腫瘤抗原特異性抗體調(diào)理后的腫瘤細胞的吞噬。在小鼠體內(nèi)模型中，ES004聯(lián)合Claudin18.2抗體治療顯示出積極的抗腫瘤活性，且安全性良好。
5.傳奇BCMA CAR-T療法2023Q2大賣1.17億美元。8月15日，傳奇生物發(fā)布2023年二季度財務(wù)報表，上半年營收1.1億美元，同比增長77%，研發(fā)投入1.81億美元，同比增長20%。2023Q2，BCMA CAR-T療法Carvykti銷售額1.17億美元，同比增長388%。今年6月，Carvykti已向FDA遞交2-4線治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的上市申請，PDUFA日期為2024年4月5日。
國際藥訊
1.創(chuàng)新癌癥肝轉(zhuǎn)移治療系統(tǒng)獲批上市。Delcath Systems公司組合產(chǎn)品Hepzato系統(tǒng)（melphalan/肝臟輸送系統(tǒng)）獲FDA批準上市，通過肝臟輸送系統(tǒng)直接將melphalan輸送到肝臟，用于轉(zhuǎn)移性葡萄膜惡性黑色素瘤（mUM）成人患者的肝導向治療。在Ⅲ期臨床中，獨立審查委員會評估的客觀緩解率達到36.3%，中位緩解持續(xù)時間為14個月，疾病控制率（DCR）為73.6%。
2.創(chuàng)新抗生素組合獲FDA優(yōu)先審評資格。Venatorx公司β-內(nèi)酰胺酶抑制劑他尼硼巴坦的新藥上市申請獲FDA授予優(yōu)先審評資格，聯(lián)合頭孢吡肟治療復雜性尿路感染（包括急性腎盂腎炎）。在Ⅲ期臨床CERTAIN-1中，與美羅培南相比，該組合達到臨床和微生物學應(yīng)答的患者比例具有優(yōu)效性（70.0%vs58%）。云頂新耀擁有該組合療法的大中華區(qū)開發(fā)權(quán)益。
3.抗體寡核苷酸偶聯(lián)物獲DMD孤兒藥認定。Avidity Biosciences公司抗體寡核苷酸偶聯(lián)物（AOC）AOC 1044獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療44號外顯子跳躍突變的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。AOC 1044旨在將PMO遞送至骨骼肌和心臟組織，通過特異性躍過外顯子44，促使患有DMD44病人產(chǎn)生部分功能性抗肌萎縮蛋白。2023年4月，該療法已獲FDA快速通道指定。
4.腓骨肌萎縮癥小核酸藥物獲孤兒藥資格。DTx Pharma公司創(chuàng)新FALCON siRNA療法DTx-1252獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療1A型腓骨肌萎縮癥（CMT1A）。這是一種由施旺細胞中PMP22基因的過度表達導致的進行性神經(jīng)肌肉常染色體顯性遺傳疾病，可導致終身肌肉功能喪失和殘疾。臨床前研究顯示，DTx-1252能夠通過抑制PMP22，誘導軸突髓鞘再形成至正常水平，改善相關(guān)電生理結(jié)果，具有逆轉(zhuǎn)CMT1A的潛力。
5.鼻腔給藥CD3抗體獲批AD臨床。Tiziana公司全人源CD3單抗foralumab獲FDA臨床許可，擬采用鼻腔局部給藥，用于治療阿爾茲海默癥。foralumab主要通過抑制大腦中小膠質(zhì)細胞激活起作用，可以針對阿爾茨海默病的根本病理，解決神經(jīng)炎癥問題。預(yù)計將于2024年啟動臨床。此前，在治療非活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（SPMS）患者的臨床研究中，3個月內(nèi)觀察到5例患者小膠質(zhì)細胞活化減少。
6.AAV基因療法公司Taysha融資10.9億元。Taysha Gene公司宣布完成1.5億美元（約10.9億人民幣）融資，以用于推進其自體補充鞘內(nèi)遞送AAV9基因轉(zhuǎn)移療法用于Rett綜合征的臨床開發(fā)。Ⅰ/Ⅱ期臨床（REVEAL）6周治療數(shù)據(jù)顯示，TSHA-102改善了患者的療效指標（臨床整體印象量表-改善(CGI-I)，臨床總體印象-嚴重程度(CGI-S)和Rett綜合征行為問卷(RSBQ)），且耐受性良好。此前，TSHA-102已獲得FDA的孤兒藥和罕見兒科疾病指定，以及EMA孤兒藥資格。
醫(yī)藥熱點
1.感染性眼病研究中心成立。近日，由國家傳染病醫(yī)學中心（北京）、北京地壇醫(yī)院與北京同仁醫(yī)院攜手共建的“國家傳染病醫(yī)學中心——感染性眼病研究中心”正式成立。此次合作，北京地壇醫(yī)院作為主體醫(yī)院，與北京同仁醫(yī)院共同助力感染性眼病領(lǐng)域的深入研究。該中心將充分發(fā)揮雙方在學科領(lǐng)域的優(yōu)勢，聚焦眼科感染領(lǐng)域，提升感染性眼病的臨床科研核心競爭力。
2.楊健教授全職加入西湖大學。近日，美國賓州州立大學楊健教授正式加入西湖大學，任生物材料及再生工程講席教授、校長助理。楊健教授專長于可降解生物材料的開發(fā)研究及應(yīng)用，是國際知名生物材料專家。楊健教授開發(fā)的生物材料具有廣闊的應(yīng)用前景，目前的主要研究應(yīng)用方向包括疾病的診斷及治療、生物傳感器、藥物釋放、醫(yī)療器械，及復雜人體組織再生及創(chuàng)傷修復等領(lǐng)域。
3.周末睡懶覺或損害腸道健康。英國倫敦國王學院研究人員最新發(fā)表在《歐洲營養(yǎng)雜志》上的論文顯示，不規(guī)律的睡眠時間與腸道健康的負面影響之間存在聯(lián)系。比如工作日按照鬧鐘早起，周末睡到自然醒，也會影響生物節(jié)律和新陳代謝，甚至可能對腸道細菌種類產(chǎn)生負面影響。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月16日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月15日）
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