今日頭條
和黃Syk抑制劑ITP的Ⅲ期臨床成功。和黃醫(yī)藥新型Syk抑制劑索樂匹尼布用于治療成人原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 的中國關(guān)鍵III期研究（ESLIM-01）達到主要終點以及所有的次要終點。與安慰劑相比，接受索樂匹尼布治療的患者的持續(xù)應(yīng)答率具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善。詳細(xì)數(shù)據(jù)將公布于學(xué)術(shù)會議上。和黃醫(yī)藥預(yù)計年底提交索樂匹尼布的新藥上市申請。
國內(nèi)藥訊
1.禮來GLP-1R/GIPR激動劑中國報減重NDA。禮來GLP-1R/GIPR雙靶點激動劑替爾泊肽（Tirzepatide）注射液的上市申請獲NMPA受理，用于減重適應(yīng)癥。今年2月，Tirzepatide已在中國肥胖或超重患者中開展的III期SURMOUNT-CN研究達到主要終點和所有關(guān)鍵次要終點。此前，該新藥用于降糖適應(yīng)癥已在中國遞交上市申請，目前正接受CDE監(jiān)管審查。在美國，禮來已向FDA滾動提交減重適應(yīng)癥的上市申請。
2.創(chuàng)響OX40拮抗劑早期臨床積極。創(chuàng)響生物OX40抗體新藥IMG-007用于健康成年人的Ⅰ期單次遞增劑量研究數(shù)據(jù)積極。結(jié)果顯示，IMG-007具有良好的安全性，沒有任何與治療相關(guān)的不良事件報告；藥物的終末半衰期均值為31天，并有潛力以每12周或更低頻率給藥。IMG-007可以特異性地結(jié)合OX40受體，并阻斷OX40和OX40L之間的信號轉(zhuǎn)導(dǎo)。該新藥擬開發(fā)用于特應(yīng)性皮炎等炎癥和免疫疾病的治療。
3.易慕峰自體CAR-T獲胃癌孤兒藥資格。易慕峰公司基于其合成性天然殺傷受體（SNR）技術(shù)平臺研發(fā)的新一代自體CAR-T產(chǎn)品IMC008獲得FDA孤兒藥資格，用于治療胃癌患者。SNR平臺通過雙重識別及功能加強機制，不僅能靶向特定抗原，還能通過SNR受體拓展CAR-T細(xì)胞的抗原識別范圍，有效解決腫瘤抗原異質(zhì)性所帶來的挑戰(zhàn)。在動物腫瘤模型中，IMC008已展現(xiàn)出良好的安全性和對異質(zhì)性腫瘤的清除能力。
4.安濟盛骨科創(chuàng)新藥美國獲批臨床。安濟盛生物首創(chuàng)新藥AGA2115獲FDA批準(zhǔn)開展Ⅰ期臨床，擬評估用于健康成年志愿者以及成骨不全癥(OI)患者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)。臨床前研究顯示，AGA2115能通過顯著的刺激成骨作用達到增加骨量、減少骨折發(fā)生并促進骨折愈合的效果。此前，F(xiàn)DA已授予該新藥孤兒藥資格和罕見兒科疾病認(rèn)定。
5.科濟藥業(yè)與美德納達成臨床合作。科濟藥業(yè)靶向Claudin18.2的自體CAR-T產(chǎn)品CT041擬與美德納Claudin18.2 mRNA癌癥疫苗開展臨床研究，評估聯(lián)合用藥治療Claudin18.2陽性實體瘤的臨床效果。科濟擬開發(fā)CT041作為骨干療法，用于治療胃癌和胰腺癌。此前，該產(chǎn)品已分別獲FDA和EMA授予的孤兒藥資格，EMA授予的優(yōu)先藥物（PRIME）資格，以及FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進療法資格。
國際藥訊
1.阿柏西普8mg長效制劑獲批上市。再生元高劑量Eylea HD（8mg）得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）、糖尿病性黃斑水腫（DME）和糖尿病視網(wǎng)膜病變（DR）患者，給藥周期最長達16周。在臨床試驗中，與8周一次Eylea（2mg）標(biāo)準(zhǔn)治療組相比，每12周一次或每16周一次8mg阿柏西普給藥組患者的視力改善達到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。Eylea（阿柏西普2mg）是一款VEGFR-Fc融合蛋白，已于2011年11月獲FDA獲批上市。
2.BI雙機制減重療法啟動注冊臨床。勃林格殷格翰與Zealand開發(fā)的GLP-1/GCG雙重激動劑BI 456906（Survodutide）將啟動三項注冊Ⅲ期臨床，評估用于治療超重或肥胖患者的療效。今年6月，該新藥針對減肥治療的II期研究積極結(jié)果已公布于2023年美國糖尿病協(xié)會第83屆大會上。數(shù)據(jù)顯示，完成46周治療的BI 456906（4.8mg）組患者體重下降接近19%；兩個最高劑量組中患者體重下降至少20%的比例高達40%（安慰劑組為0%）。
3.強效PKC抑制劑上Ⅱ期臨床。IDEAYA公司選擇性PKC抑制劑darovasertib（IDE196），在單藥用于原發(fā)性葡萄膜黑色素瘤（UM）患者的新輔助或輔助治療的Ⅱ期臨床首例患者給藥。2023年4月，該新藥已在Ⅰ/Ⅱ期臨床中獲得積極數(shù)據(jù)，darovasertib聯(lián)合cMET抑制劑克唑替尼（crizotinib）的合成致死組合療法用于初治轉(zhuǎn)移性UM患者達到45%的客觀緩解率（ORR）和90%的疾病控制率（DCR），而且藥物耐受性良好。
4.現(xiàn)貨型NK細(xì)胞療法上Ⅰ期臨床。Wugen公司同種異體記憶天然殺傷（NK）細(xì)胞療法WU-NK-101在針對復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（AML）的首個人體臨床試驗中完成首例患者給藥。該項試驗擬評估WU-NK-101的耐受性、藥代動力學(xué)、藥效學(xué)、免疫原性和初步療效，并確定Ⅱ期推薦劑量。WU-NK-101旨在利用記憶NK細(xì)胞的力量來治療液體和實體腫瘤，F(xiàn)DA已授予該新藥用于治療AML的孤兒藥資格。
5.兒童癌癥藥物公司引進VRK1抑制劑。Day One Biopharmaceuticals公司宣布與Sprint Bioscience就后者牛痘相關(guān)激酶1（VRK1）抑制劑達成全球獨家許可協(xié)議和研究合作，以用于治療高級別膠質(zhì)瘤和高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤成人和兒童患者。VRK1的過度表達與預(yù)后不良有關(guān)，它已被確定為其旁系同源蛋白VRK2缺失型腫瘤的合成致死靶點。根據(jù)協(xié)議，Sprint Bioscience將獲得300萬美元的預(yù)付款，臨床前研發(fā)費用，以及約3.13億美元的里程碑后期付款。
6.Abcuro公司融資1.5億美元開發(fā)KLRG1單抗。Abcuro公司宣布完成1.55億美元B輪融資，用于開展靶向殺傷細(xì)胞凝集素樣受體G1（KLRG1）單抗ABC008注冊Ⅱ/Ⅲ期臨床，評估用于治療包涵體肌炎（IBM）的有效性與安全性。ABC008是一種潛在“first-in-class”KLRG1抗體，能夠選擇性地消滅高細(xì)胞毒性T細(xì)胞，同時保留幼稚T細(xì)胞、調(diào)節(jié)性T細(xì)胞和中樞記憶T細(xì)胞。此前，該新藥已獲得FDA和EMA授予用于治療IBM的孤兒藥資格。
醫(yī)藥熱點
1.安徽省泛血管疾病管理中心聯(lián)盟成立。8月18日，安徽省泛血管疾病管理中心聯(lián)盟在合肥成立，旨在進一步整合安徽省內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)泛血管疾病管理的優(yōu)質(zhì)資源，實現(xiàn)泛血管疾病領(lǐng)域優(yōu)質(zhì)資源的進一步共享，逐步構(gòu)建國家、省、市、縣四級泛血管疾病服務(wù)體系。未來，聯(lián)盟的工作重心將著眼于推廣泛血管疾病的規(guī)范治療、優(yōu)化基層泛血管疾病防治資源、加速泛血管疾病診療新技術(shù)轉(zhuǎn)化落地。
2.南京中醫(yī)藥大學(xué)迎來兩位新任領(lǐng)導(dǎo)。8月17日，江蘇省委組織部在南京中醫(yī)藥大學(xué)宣布省委的任免決定，喬學(xué)斌同志任南京中醫(yī)藥大學(xué)黨委書記，程純同志不再擔(dān)任南京中醫(yī)藥大學(xué)黨委書記職務(wù)；程海波同志任南京中醫(yī)藥大學(xué)黨委副書記、校長，胡剛同志不再擔(dān)任南京中醫(yī)藥大學(xué)校長職務(wù)。根據(jù)公開信息，喬學(xué)斌，1970年7月生，漢族，江蘇海安人，教授，研究員，博士生導(dǎo)師。2018年10月任南京中醫(yī)藥大學(xué)黨委常委、副校長。現(xiàn)任南京中醫(yī)藥大學(xué)黨委書記、副校長。
3.2023中國肥胖地圖發(fā)布。8月17日，解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心母義明教授團隊在《糖尿病、肥胖與代謝》發(fā)表一項一篇題為《中國肥胖患病率及相關(guān)并發(fā)癥：1580萬成年人的橫斷面真實世界研究》的報告。報告數(shù)據(jù)顯示：我國總體超重人群占比34.8%，肥胖人群占比14.1%；超重比例位列前三的省份為內(nèi)蒙古（37.1%）、山東（37.1%）和河北（36.6%）；男性中超重的比例為41.1%，而女性為27.7%。超重/肥胖參與者中最常見的并發(fā)癥是脂肪肝、前驅(qū)糖尿病、血脂異常和高血壓。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月21日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月18日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
