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蘇州方拓眼科基因療法獲批DME臨床。方拓生物1類生物制品FT-003注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，適應(yīng)癥為糖尿病黃斑水腫（DME）。FT-003是一款新型重組腺相關(guān)病毒基因治療產(chǎn)品，旨在通過(guò)外源基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；颍M(jìn)而達(dá)到治療目的。今年4月，該產(chǎn)品已獲CDE批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），擬開發(fā)用于治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.綠葉引進(jìn)肺癌新藥申報(bào)澳門上市。綠葉制藥引進(jìn)的RNA聚合酶II抑制劑蘆比替定（lurbinectedin）向澳門藥監(jiān)部門提交上市申請(qǐng)，用于治療接受鉑類藥物化療期間或期后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性小細(xì)胞肺癌成人患者。蘆比替定是從海鞘Ecteinacidia turbinata中分離出的海洋化合物ET-736的衍生物，能夠選擇性地抑制多種腫瘤所依賴的致癌基因轉(zhuǎn)錄。今年6月，蘆比替定用于上述適應(yīng)癥的新藥申請(qǐng)已獲得CDE受理。
2.再鼎ROS1/NTRK抑制劑擬納入突破性品種。再鼎醫(yī)藥從Turning公司引進(jìn)的ROS1/NTRK抑制劑repotrectinib膠囊獲CDE擬被納入突破性治療品種，用于治療既往接受過(guò)TRK TKI治療失敗的NTRK融合陽(yáng)性的晚期實(shí)體瘤。一項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)顯示，repotrectinib在TKI經(jīng)治、NTRK陽(yáng)性晚期實(shí)體瘤患者中達(dá)到48%的確認(rèn)的客觀緩解率。值得一提的是，該新藥已有三項(xiàng)申請(qǐng)被CDE納入突破性治療品種；repotrectinib用于治療ROS1陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌的上市申請(qǐng)也已被納入優(yōu)先審評(píng)。
3.禮來(lái)雙重激動(dòng)劑中國(guó)減重III期臨床積極。禮來(lái)公布GLP-1R/GIPR激動(dòng)劑新藥tirzepatide（替爾泊肽）用于肥胖或超重、非糖尿病患者的中國(guó)III期SURMOUNT-CN研究積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，tirzepatide（10mg和15mg）治療組患者52周時(shí)體重較基線降幅顯著（-14.4%和-19.9%，vs-2.4%）；減重超過(guò)5%的患者比例更高（91.4%和92.7%，vs29.4%）；減重超過(guò)15%的患者比例也更高（48.6%和72.1%，vs2.9%）。臨床中未出現(xiàn)新的安全性信號(hào)。
4.科弈BCMA/CD19靶向CAR-T獲批臨床。科弈藥業(yè)旗下上?？破逍乱淮鶦AR-T產(chǎn)品KQ-2003自體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展I期臨床，評(píng)估用于已經(jīng)接受過(guò)三線或者更多線治療的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的安全性與有效性。KQ-2003能同時(shí)靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）和CD19兩個(gè)治療靶點(diǎn)，已在IIT研究中顯示出對(duì)復(fù)發(fā)/難治性MM患者的積極療效，客觀緩解率達(dá)到100%。
5.通化東寶口服GLP-1R激動(dòng)劑報(bào)IND。通化東寶全資子公司東寶紫星口服小分子GLP-1R激動(dòng)劑THDBH110膠囊的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。在臨床前研究中，THDBH110已顯示出較好的降糖減重性能，有望在降糖、減重以及降低心血管風(fēng)險(xiǎn)等方面為II型糖尿病患者和肥胖患者提供全新的治療選擇。值得一提的是，該公司已布局包括利拉魯肽注射液、多靶點(diǎn)的GLP-1/GIP雙受體激動(dòng)劑、口服小分子GLP-1R激動(dòng)劑等多款GLP-1R激動(dòng)劑類新藥。
國(guó)際藥訊
1.FDA批準(zhǔn)輝瑞RSV疫苗用于嬰兒預(yù)防。輝瑞雙價(jià)呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF，PF-06928316）獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，通過(guò)孕婦主動(dòng)免疫，預(yù)防出生至6個(gè)月大的嬰兒患上RSV相關(guān)下呼吸道疾病（LRTD）。在III期MATISSE研究中，疫苗避免嬰孩出生后90天內(nèi)感染嚴(yán)重性MA-LRTI的保護(hù)力達(dá)81.8%，避免嬰孩在出生后6個(gè)月的追蹤期間感染嚴(yán)重性MA-LRTI的保護(hù)力達(dá)69.4%。此前，該疫苗已被批準(zhǔn)用于預(yù)防60歲及以上人群出現(xiàn)由RSV引起的LRTD。
2.布地奈德IgA腎病sNDA獲優(yōu)先審評(píng)資格。Calliditas公司布地奈德（Tarpeyo）緩釋膠囊的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA）獲FDA受理，并獲得優(yōu)先審評(píng)資格，PDUFA日期為今年12月20日。在Ⅲ期臨床NefIgArd中，原發(fā)性IgA腎病（IgAN）成人患者在接受Tarpeyo治療9個(gè)月并在之后15個(gè)月停藥隨訪共兩年期間，患者的估計(jì)腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR）具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善（p<0.0001）。2021年12月，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)Tarpeyo上市，用于治療原發(fā)性IgAN患者。
3.TKI聯(lián)合PD-L1治療mCRPC的Ⅲ期臨床積極。Exelixis公司酪氨酸激酶抑制劑卡博替尼（cabozantinib，Cabometyx）聯(lián)合PD-L1抑制劑Tecentriq治療轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）的國(guó)際Ⅲ期試驗(yàn)CONTACT-02達(dá)到兩個(gè)主要終點(diǎn)之一。與新型激素治療相比，卡博替尼聯(lián)合治療顯著改善患者無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）；總生存期（OS）也顯示改善趨勢(shì)；聯(lián)合用藥的安全性與各單藥的已知安全性特征一致。
4.禮來(lái)三靶點(diǎn)激動(dòng)劑最新Ⅱ期臨床積極。禮來(lái)GLP-1R/GIPR/GCGR三靶點(diǎn)激動(dòng)劑新藥Retatrutide將在EASD2023大會(huì)上公布用于治療肥胖、糖尿病兩項(xiàng)適應(yīng)癥的Ⅱ期臨床最新數(shù)據(jù)。在針對(duì)糖尿病的臨床試驗(yàn)中，Retatrutide治療36周最多將HbA1c降低23.6mmol/mol，顯著優(yōu)于度拉糖肽；同時(shí)患者體重降幅達(dá)到16.9%。在治療肥胖的試驗(yàn)中，患者治療48周后體重降幅最多達(dá)到26.6%，心血管指標(biāo)同樣得到顯著改善。
5.Eilean公司泛FLT3抑制劑上Ⅰ期臨床。Eilean公司泛FLT3抑制劑ZE46-0134在首次人體Ⅰ期臨床完成首例受試者給藥。FLT3突變是急性髓系白血病（AML）中最常見的突變。ZE46-0134靶向FLT3內(nèi)部串聯(lián)重復(fù)突變（ITD）、酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域突變（TKD）和其他臨床相關(guān)的FLT3突變，同時(shí)避免靶向該蛋白的野生型。該新藥有望為復(fù)發(fā)性、難治性AML患者提供新的治療選擇，以避免產(chǎn)生耐藥突變，并同時(shí)抑制癌細(xì)胞逃逸機(jī)制。
6.AI藥物公司Genesis完成B輪2億融資。AI藥物研發(fā)公司Genesis宣布完成2億美元的Ｂ輪融資，以用于推進(jìn)其先導(dǎo)候選藥物進(jìn)入臨床開發(fā)，以及擴(kuò)展發(fā)現(xiàn)管線。Genesis公司專有GEMS（Genesis Exploration of Molecular Space）平臺(tái)旨在通過(guò)產(chǎn)生潛在分子進(jìn)行合成和實(shí)驗(yàn)測(cè)試，以及AI賦能發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化多個(gè)循環(huán)過(guò)程的迭代來(lái)加速候選分子選擇。目前，該公司已針對(duì)不可成藥的靶點(diǎn)，建立了一個(gè)包含多個(gè)項(xiàng)目的內(nèi)部管線。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.周思源出任CDE主任。8月21日，CDE官網(wǎng)“領(lǐng)導(dǎo)介紹”更新顯示：原國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心副主任周思源，已升任國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心主任。根據(jù)公開信息，周思源，1982-1990同濟(jì)醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院，醫(yī)學(xué)碩士。2011-2015 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局人事司干部處處長(zhǎng)。2015后，任CDE副主任。
2.貴州優(yōu)化高血壓糖尿病報(bào)銷機(jī)制。近期，貴州省醫(yī)保局印發(fā)《關(guān)于完善城鄉(xiāng)居民高血壓糖尿病門診用藥保障機(jī)制的通知》，進(jìn)一步優(yōu)化經(jīng)辦管理和就醫(yī)服務(wù)。《通知》明確，自10月1日起，取消備案1—3家定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的限制，患者在所有醫(yī)保定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)都能享受“兩病”待遇，同時(shí)將“兩病”醫(yī)療費(fèi)用直接結(jié)算范圍由統(tǒng)籌區(qū)內(nèi)擴(kuò)大到全省，在省內(nèi)已開通城鄉(xiāng)居民“兩病”異地聯(lián)網(wǎng)直接結(jié)算的定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)產(chǎn)生的，與辦理病種有關(guān)的醫(yī)療費(fèi)用可直接結(jié)算。
3.北京衛(wèi)健委：嚴(yán)禁使用AI自動(dòng)生成處方。日前，北京市衛(wèi)健委發(fā)布《北京市互聯(lián)網(wǎng)診療監(jiān)管實(shí)施辦法（試行）》指出，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)對(duì)開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動(dòng)的醫(yī)務(wù)人員進(jìn)行實(shí)名認(rèn)證，確保醫(yī)務(wù)人員具備合法資質(zhì)。醫(yī)師接診前需進(jìn)行實(shí)名認(rèn)證，確保由本人提供診療服務(wù)。其他人員、人工智能軟件等不得冒用、替代醫(yī)師本人提供診療服務(wù)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月22日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月21日）
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