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君實/英派PARP抑制劑報產(chǎn)。君實生物與英派藥業(yè)合作開發(fā)的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制劑senaparib的新藥上市申請獲CDE受理，用于維持治療III-IV期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者。在III期FLAMES研究中，senaparib可顯著延長患者的無進展生存期。2022年8月，senaparib和替莫唑胺的固定劑量組合膠囊用于治療小細(xì)胞肺癌已獲得FDA孤兒藥資格。
國內(nèi)藥訊
1.恒瑞JAK1抑制劑新適應(yīng)癥報產(chǎn)。恒瑞JAK1抑制劑艾瑪昔替尼片（SHR0302）新適應(yīng)癥的上市申請獲CDE受理，推測申報的適應(yīng)癥為治療活動性強直性脊柱炎（AS）成人患者。在國際III期臨床RSJ10333中，與安慰劑相比，接受SHR0302（8mg、4mg）治療的特應(yīng)性皮炎患者達到IGA 0/1應(yīng)答的患者比例更高（42.0%和36.3%，vs9.0%）。今年6月，該新藥已向CDE遞交用于治療皮炎的新藥申請。
2.先聲引進失眠新藥啟動Ⅲ期臨床。先聲藥業(yè)從Idorsia公司引進的雙重食欲素受體（orexin receptor）拮抗劑鹽酸Daridorexant片登記啟動一項Ⅲ期臨床，擬評估用于治療失眠性障礙中國患者的療效和安全性。主要研究者由首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院主任醫(yī)師王玉平博士擔(dān)任。Daridorexan通過僅阻斷促進覺醒的食欲素神經(jīng)肽與其受體結(jié)合，減少喚醒驅(qū)動并誘導(dǎo)睡眠發(fā)生。該新藥已于2022年1月在美國獲批上市，商品名為QUVIVIQ。
3.天士力引進FRα-ADC獲批實體瘤臨床。Sutro Biopharma公司1類生物制品STRO-002注射液獲CDE臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于晚期惡性實體瘤。STRO-002是一款靶向葉酸受體α（FRα）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），天士力生物擁有其中國大陸及港澳臺的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。在治療晚期卵巢癌的Ⅰ期臨床中，STRO-002的總緩解率（ORR）為37.5%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為5.5個月，中位無進展生存期（PFS）為6.1個月。
4.西嶺源HER2-ADC獲批實體瘤臨床。西嶺源藥業(yè)旗下科嶺源自主研發(fā)的注射用SMP-656獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于HER2表達或突變的晚期實體瘤。SMP-656是一款靶向HER2的ADC藥物，采用已上市藥物（艾立布林）為Payload，并利用其專有DAR4偶聯(lián)技術(shù)和SuperHydra親水性linker結(jié)合，具有更有效、更安全的開發(fā)潛力。
5.阿斯利康FRα-ADC中國報IND。阿斯利康1類生物制品AZD5335的臨床試驗申請獲CDE受理。AZD5335是阿斯利康第3款自研ADC新藥，由靶向FRα抗體與TOP1i有效載荷（AZ14170132）偶聯(lián)而成，DAR值為8。在今年AACR年會上首次公布的臨床前數(shù)據(jù)顯示，AZD5335對FRα低表達或高表達卵巢癌均體現(xiàn)出治療潛力。目前，同靶點藥物僅有Elahere（ImmunoGen公司）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療FRα高表達、晚期卵巢癌經(jīng)治患者。
國際藥訊
1.強生EGFR/c-Met雙抗在美報sNDA。強生旗下楊森制藥EGFR/c-Met雙抗藥物Rybrevant（amivantamab-vmjw）的補充上市申請獲FDA受理，聯(lián)合化療（卡鉑-培美曲塞）一線治療EGFR外顯子20插入突變、局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。在III期PAPILLON臨床中，與單純化療相比，Rybrevant組合顯著改善患者無進展生存期（PFS）。2021年5月，該新藥已獲FDA加速批準(zhǔn)上市，用于鉑類化療后進展的EGFR外顯子20插入突變的晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者。
2.司美格魯肽心衰Ⅲ期臨床積極。諾和諾德每周一次2.4mg司美格魯肽（Wegovy）治療射血分?jǐn)?shù)保留型心力衰竭（HFpEF）肥胖患者的Ⅲ期試驗STEP HFpEF積極結(jié)果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。與安慰劑相比，司美格魯肽顯著提高患者52周時KCCQ-CSS評分（16.6分vs8.7分）；顯著降低患者體重，降幅具顯著性差異（13.3%vs2.6%）。Wegovy的安全性與既往研究一致。
3.默沙東PCSK9抑制劑上Ⅲ期臨床。默沙東PCSK9抑制劑MK-0616用于治療高膽固醇血癥的Ⅲ期臨床CORALreef首批受試者入組。在IIb期臨床MK-0616-008（NCT05261126）中，MK-0616與安慰劑相比，4個劑量組（6mg、12mg、18mg和30mg）患者第8周時LDL-C水平較基線分別下降41.2%、55.7%、59.1%和60.9%，均具有統(tǒng)計學(xué)顯著性；且臨床中未出現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。
4.ITGB6靶向ADC啟動肺癌Ⅲ期臨床。Seagen公司靶向整合素β6（ITGB6）的ADC新藥SGN-B6A在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項Ⅲ期臨床，擬評估與多西他賽化療頭對頭對照，用于治療復(fù)發(fā)性非小細(xì)胞肺癌的有效性和安全性。該項試驗預(yù)計2026年底初步完成。Seagen是擁有已上市ADC藥物數(shù)最多的藥企，目前已擁有3個自主研發(fā)的ADC藥物獲批上市，分別為靶向CD30的BrentuximabVedotin（Adcetris）；靶向Nectin-4的Enfortumab Vedotin（Padcev ）；靶向TF的tisotumab vedotin （Tivdak）。
5.門診用BCMA CAR-T獲骨髓瘤孤兒藥資格。FDA授予Nexcella公司針對門診治療開發(fā)的靶向BCMA的CAR-T療法NXC-201孤兒藥物資格，用于治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）。NXC-201優(yōu)化的CAR結(jié)構(gòu)設(shè)計，旨在提高其轉(zhuǎn)導(dǎo)率，以及降低脫靶的發(fā)生率。在用于治療MM和輕鏈淀粉樣變性（AL）的Ⅰb/Ⅱ期NEXICART-1試驗中，NXC-201的總緩解率達到90%；而且MM患者細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）中位發(fā)病天數(shù)為0；中位CRS持續(xù)時間為1天。
6.Keytruda+Lenvima組合HNSCC的III期研究失敗。默沙東PD-1療法Keytruda（帕博利珠單抗）聯(lián)合衛(wèi)材多受體酪氨酸激酶抑制劑（TKI）Lenvima（侖伐替尼）一線治療腫瘤表達PD-L1、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）的III期LEAP-010試驗未達到總生存期（OS）主要終點。與Keytruda+安慰劑相比，Keytruda+Lenvima組合方案未能改善患者OS指標(biāo)；聯(lián)合治療的安全性與已知研究一致。兩家公司已決定終止該項研究。
醫(yī)藥熱點
1.NMPA完善藥品附條件批準(zhǔn)上市制度。8月25日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見稿）》?！墩髑笠庖姼濉访鞔_，藥品獲附條件批準(zhǔn)上市后，需要繼續(xù)完成確證性臨床研究，完成時限原則上不超過4年；藥品上市許可持有人自附條件批準(zhǔn)上市起每12個月須向CDE書面報告上市后研究進展。此外，某藥品獲附條件批準(zhǔn)上市后，原則上不再同意其他同機制、同靶點、同適應(yīng)癥的同類藥品開展相似的以附條件上市為目標(biāo)的臨床試驗申請。
2.曹華任福建省立醫(yī)院黨委書記。據(jù)福建省立醫(yī)院微信公眾號報道，8月25日，福建省立醫(yī)院黨委書記曹華主持召開黨委理論學(xué)習(xí)中心組學(xué)習(xí)會，深入學(xué)習(xí)《中國共產(chǎn)黨章程》和《關(guān)于新形勢下黨內(nèi)政治生活的若干準(zhǔn)則》，進一步統(tǒng)一思想、開好專題民主生活會。根據(jù)公開信息，曹華，主任醫(yī)師，博士，教授，博士生導(dǎo)師。原為福建省婦幼保健院黨委書記，兼任福建省兒童醫(yī)院黨委書記。
3.深圳市人民醫(yī)院寶安醫(yī)院開工。8月27日，深圳市人民醫(yī)院寶安醫(yī)院項目舉行開工儀式。深圳市人民醫(yī)院寶安醫(yī)院位于寶安區(qū)沙井街道寶安大道，與蠔鄉(xiāng)路交匯處西北側(cè)，毗鄰寶安國際機場、深圳國際會展中心，擬打造一流“國際化、智慧型、研究型”綜合醫(yī)院為項目建設(shè)目標(biāo)。項目用地面積約11.14萬平方米，按2000床綜合醫(yī)院規(guī)劃建設(shè)，新建總建筑面積約46.6萬平方米。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月26日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月24日）
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