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亞虹DBH抑制劑國內(nèi)獲批UC臨床。亞虹醫(yī)藥1類化藥APL-1401膠囊獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展Ib期試驗(yàn)，評(píng)估用于中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步有效性。APL-1401是一種多巴胺β-羥化酶（DBH）抑制劑，能夠提高多巴胺（DA）并降低去甲腎上腺素（NE）濃度，恢復(fù)腸道免疫穩(wěn)態(tài)正常。去年11月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)APL-1401開展用于UC患者的Ib期臨床。
國內(nèi)藥訊
1.禮來CDK4/6抑制劑中國獲批新適應(yīng)癥。禮來CDK4/6抑制劑阿貝西利片（商品名：唯擇）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)拓展適應(yīng)癥，聯(lián)合內(nèi)分泌治療（ET）用于HR+/HER2-、淋巴結(jié)陽性、高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的早期乳腺癌成年患者的輔助治療。在Ⅲ期臨床monarchE中，這一聯(lián)合療法可將乳腺癌復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)降低32%。此前，該新藥已被NMPA批準(zhǔn)用于治療HR+/HER2-、局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌；以及聯(lián)合ET方案，用于輔助治療HR+/HER2-、淋巴結(jié)陽性、高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)且Ki-67≥20%早期乳腺癌。
2.諾和諾德凝血因子VIII擬納入優(yōu)先審評(píng)。諾和諾德長效重組凝血因子VIII（FVIII）注射用培圖羅凝血素α（turoctocog alfa pegol，N8-GP）獲CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于成人和兒童血友病A患者：按需治療及控制出血事件；圍手術(shù)期管理；常規(guī)預(yù)防治療以防止或減少出血事件的發(fā)生。臨床數(shù)據(jù)顯示，每4天一次的預(yù)防性注射N8-GP治療，能夠?qū)⒛瓿鲅示S持到每年1.18次的低水平。
3.圣諾實(shí)體瘤RNAi療法早期臨床積極。Sirnaomics公司RNAi療法STP707治療多種實(shí)體瘤的美國Ⅰ期臨床結(jié)果積極。STP707由靶向TGF-β1和COX-2 mRNA的兩個(gè)siRNA寡核苷酸組成，并與組氨酸-賴氨酸共聚肽（HKP+H）的載體結(jié)合配制成納米顆粒制劑。最新數(shù)據(jù)顯示，STP707在可評(píng)估患者中達(dá)到74%的疾病穩(wěn)定，沒有患者表現(xiàn)出劑量限制性毒性。該項(xiàng)試驗(yàn)將繼續(xù)進(jìn)行劑量爬坡研究。
4.信諾維HPK1激酶抑制劑獲批臨床。信諾維自主研發(fā)的造血祖細(xì)胞激酶1（HPK1）選擇性小分子抑制劑XNW21015獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，開展用于晚期/轉(zhuǎn)移性惡性實(shí)體瘤治療的臨床試驗(yàn)。XNW21015能有效抑制HPK1驅(qū)動(dòng)的SLP76磷酸化，促進(jìn)T細(xì)胞活化并增加T細(xì)胞IL-2的分泌，單用或者與抗PD-1抗體聯(lián)用具有協(xié)同抗腫瘤作用。XNW21015也是信諾維第9款臨床階段產(chǎn)品。
5.未知君生物引進(jìn)基因工程菌報(bào)IND。未知君生物從Aurealis公司引進(jìn)的1類生物藥AUP1602-C（AUP-16）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。AUP-16是一款基因工程化的乳酸乳球菌，其內(nèi)部搭載多種再生因子的編碼基因，可表達(dá)人類堿性成纖維細(xì)胞生長因子（FGF2、bFGF）、白細(xì)胞介素4（IL-4）和巨噬細(xì)胞集落刺激因子（CSF1、mCSF）。未知君生物擁有AUP-16在大中華區(qū)的獨(dú)家權(quán)利，用于治療糖尿病足潰瘍、其他慢性傷口以及炎癥性疾病。
國際藥訊
1.羅氏ALK抑制劑早期肺癌III期臨床積極。羅氏ALK抑制劑阿來替尼治療ALK陽性、早期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的III期ALINA研究達(dá)到主要終點(diǎn)。與以含鉑化療相比，阿來替尼輔助治療可以顯著降低完全切除的IB（腫瘤≥4cm）至IIIA期ALK陽性NSCLC患者的疾病復(fù)發(fā)和死亡風(fēng)險(xiǎn)；目前總生存期（OS）數(shù)據(jù)尚不成熟；未觀察到意外的安全性結(jié)果。詳細(xì)結(jié)果將在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
2.CD123靶向藥獲BPDNC罕用藥資格。美納里尼集團(tuán)（"Menarini"）與Nippon Shinyaku公司開發(fā)的CD123靶向藥物ELZONRIS®（Tagraxofusp）獲日本厚生勞動(dòng)省授予罕用藥資格認(rèn)定，用于母漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞瘤（BPDCN）治療。Tagraxofusp由人IL-3與截短的白喉毒素（DT）進(jìn)行重組融合而成，IL-3結(jié)構(gòu)域能夠?qū)⒓?xì)胞毒性DT片段引導(dǎo)至表達(dá)CD123的腫瘤細(xì)胞。在美國和歐洲，ELZONRIS®是首款且是唯一一款獲批用于BPDCN治療的靶向藥。
3.AZ/第一三共HER2-ADC獲BTD認(rèn)定。阿斯利康與第一三共開發(fā)的HER2-ADC新藥Enhertu（trastuzumab deruxtecan）獲FDA授予兩項(xiàng)突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性（IHC 3+）實(shí)體瘤成人患者，以及用于治療HER2陽性（IHC 3+）轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌經(jīng)治患者。今年7月，Enhertu已在治療多種HER2表達(dá)晚期實(shí)體瘤經(jīng)治患者的II期DESTINY-PanTumor02研究中達(dá)到無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）改善兩個(gè)療效終點(diǎn)；且未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
4.BMS分子膠早期臨床見刊NEJM。百時(shí)美施貴寶新型E3泛素連接酶cereblon調(diào)節(jié)劑mezigdomide用于多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)發(fā)布于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。數(shù)據(jù)顯示，mezigdomide聯(lián)合地塞米松治療達(dá)到41%的總緩解（95% CI：31-51），中位緩解持續(xù)時(shí)間為7.6個(gè)月（95% CI：5.4-9.5；數(shù)據(jù)尚不成熟），中位無進(jìn)展生存期為4.4個(gè)月（95% CI，3.0-5.5），中位隨訪7.5個(gè)月（0.5-21.9）。未觀察到非預(yù)期毒性作用。
5.羅氏KRAS G12C抑制劑早期臨床積極。羅氏旗下基因泰克KRAS G12C抑制劑divarasib（GDC-6036）在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表用于治療KRAS G12C突變實(shí)體瘤的Ⅰ期試驗(yàn)研究結(jié)果。在非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者中，divarasib達(dá)到53.4%（95% CI：39.9-66.7）的確認(rèn)緩解率（ORR），中位無進(jìn)展生存期（PFS）為13.1個(gè)月；在結(jié)直腸癌患者中，確認(rèn)ORR為29.1%（95% CI，17.6-42.9），中位PFS為5.6個(gè)月；治療相關(guān)不良事件發(fā)生率93%，3級(jí)和4級(jí)事件發(fā)生率分別為11%和1%。
6.FDA拒絕批準(zhǔn)貝伐珠單抗眼用制劑上市。Outlook公司貝伐珠單抗眼用制劑ONS-5010用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）的上市申請(qǐng)收到FDA完整回復(fù)函（CRL）。FDA給出的原因是“與化學(xué)、生產(chǎn)和控制（CMC）”有關(guān)。在III期臨床NORSE ONE中，ONS-5010組患者達(dá)到BCVA評(píng)分增加15個(gè)字母以上的比例顯著高于雷珠單抗組（意向性治療人群：41.7%vs23.1%，P=0.0052；符合方案人群：41.0%vs24.7%，P=0.0409）。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.姜勇出任鄭大一附院院長。9月1日，鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院院長聘任儀式在該院鄭東院區(qū)舉行。姜勇受聘擔(dān)任鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院院長。公開資料顯示，姜勇為教授、博士生導(dǎo)師，長江學(xué)者特聘教授，國家“杰青”，原南方醫(yī)科大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院病理生理學(xué)教研室主任。長期從事炎癥相關(guān)的細(xì)胞信號(hào)調(diào)控及其分子機(jī)制的研究，對(duì)于炎癥信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)機(jī)制及其相關(guān)信號(hào)分子的鑒定和功能研究作出了重要貢獻(xiàn)。
2.廣東省開設(shè)首個(gè)核輻射健康門診。為方便市民對(duì)輻射類疾病的咨詢及就診，廣州市第十二人民醫(yī)院日前于健康管理中心開設(shè)了“核與輻射健康門診”。這也是廣東省首家系統(tǒng)性、專業(yè)化的輻射類疾患咨詢及診療門診。該門診目前面向有排查核輻射風(fēng)險(xiǎn)的人群，無論大人小孩均可檢測(cè)。需要做的檢查主要有兩項(xiàng)：淋巴細(xì)胞染色體畸變分析與淋巴細(xì)胞微核檢測(cè)，相關(guān)篩查檢測(cè)費(fèi)用目前為自費(fèi)，花費(fèi)約在一千元左右。
3.2家中國企業(yè)上榜全球醫(yī)療器械百強(qiáng)榜。近日，國外知名醫(yī)療器械行業(yè)媒體Medical Design & Outsourcing發(fā)布了最新的2023年全球醫(yī)療器械公司百強(qiáng)榜單，該榜單排名以百強(qiáng)公司2022財(cái)年的營收進(jìn)行排名。榜單顯示，美敦力、強(qiáng)生醫(yī)療、西門子醫(yī)療、麥朗、飛利浦、史賽克、GE醫(yī)療、嘉德諾、百特、雅培位列前十。在本次百強(qiáng)榜名單中，有兩家中國企業(yè)上榜，即邁瑞醫(yī)療（27）和微創(chuàng)醫(yī)療（77）。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月2日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月31日）
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