今日頭條
璧辰BRAF抑制劑上腦瘤Ⅰ期臨床。璧辰醫(yī)藥BRAF抑制劑ABM-1310用于治療原發(fā)性惡性腦腫瘤的Ⅰ期臨床在首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院完成首例患者給藥。ABM-1310具有高選擇性和高血腦屏障通透性，已在中美兩國針對BRAF V600突變晚期實體腫瘤的Ⅰ期臨床中顯示出良好的抗癌療效，且耐受性良好。詳細數(shù)據(jù)已在2023ASCO年會上公開。
國內藥訊
1.阿可替尼中國獲批新適應癥。阿斯利康選擇性BTK抑制劑阿可替尼膠囊（康可期，Calquence）獲國家藥監(jiān)局批準第2項適應癥，單藥用于治療復發(fā)或難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。在國際Ⅲ期ASCEND研究中，阿可替尼治療持續(xù)延長患者無進展生存期（PFS），42個月PFS率和總生存（OS）率分別為62%和78%。今年8月中旬，該產(chǎn)品口服片劑的上市申請也獲得CDE受理。
2.再鼎引進HER2單抗獲批上市。再鼎醫(yī)藥從MacroGenics引進的靶向HER2的Fc優(yōu)化型單抗馬吉妥昔單抗注射液（margetuximab）獲國家藥監(jiān)局批準上市，聯(lián)合化療用于治療既往已接受過兩種或兩種以上抗HER2治療方案的HER2+轉移性乳腺癌（其中至少一種治療方案用于轉移乳腺癌）。在國際Ⅲ期SOPHIA臨床中，與曲妥珠單抗聯(lián)合化療相比，馬吉妥昔單抗聯(lián)合化療將患者的疾病進展或死亡的風險降低24%。
3.珠海聯(lián)邦三靶點激動劑獲批減重臨床。珠海聯(lián)邦制藥自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥UBT251注射液獲國家藥監(jiān)局批準開展臨床試驗，適應癥為“超重或肥胖癥”。UBT251是一款長效GLP-1/GIP/GCG三靶點受體激動劑，已在臨床前多種動物模型研究中顯示出降低血糖和體重，改善肝臟脂肪變性和纖維化的潛力。9月1日，該新藥已獲CDE批準開展用于治療2型糖尿病的臨床試驗。
4.默沙東PAH新藥中國獲批臨床。默沙東1類生物藥注射用sotatercept獲國家藥監(jiān)局臨床試驗默示許可，擬開發(fā)治療肺動脈高壓。Sotatercept是一款潛在“first-in-class”IIA型激活素受體（ActRIIA）融合蛋白，可以阻斷激活素與細胞膜上的受體結合，從而降低激活素介導的信號傳導。今年8月初，該新藥用于輔助治療肺動脈高壓（PAH）的BLA申請已獲得FDA受理。
5.君實PD-1/VEGF雙抗獲批腫瘤臨床。君實生物1類生物藥注射用JS207獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療晚期惡性腫瘤。JS207是一款重組人源化抗PD-1和VEGF雙抗，可同時以高親和力結合于PD-1與VEGFA，阻斷PD-1與PD-L1和PD-L2的結合，并同時阻斷VEGF與VEGF受體的結合，具有免疫治療藥物和抗血管生成藥物的協(xié)同抗腫瘤作用。在臨床前研究中，該產(chǎn)品顯示出劑量效應的抑瘤作用，并具有良好的耐受性。
國際藥訊
1.吉利德長效HIV新藥Ⅱ/Ⅲ期臨床見刊。吉利德HIV衣殼蛋白抑制劑lenacapavir用于一年2針注射治療多重耐藥性艾滋病的Ⅱ/Ⅲ期臨床積極數(shù)據(jù)發(fā)布于《柳葉刀》子刊 The Lancet HIV 上。結果顯示lenacapavir聯(lián)合治療在第52周時，可使83%的患者達到病毒載量檢測不到的標準（<50 拷貝/毫升）。接受Lenacapavir治療有助于增強患者的免疫系統(tǒng)，預防可能出現(xiàn)的機會性感染（例如沙門氏菌感染和結核?。档拖嚓P死亡風險。
2.裸蓋菇素抗抑郁Ⅱ期臨床見刊JAMA。Usona研究所源自致幻蘑菇中產(chǎn)生的天然神經(jīng)毒素--裸蓋菇素（Psilocybin），在用于治療重度抑郁癥的Ⅱ期臨床成果發(fā)布于《美國醫(yī)學會雜志》上。隨訪為6周時，裸蓋菇素組蒙哥馬利-阿斯伯格抑郁評定量表（MADRS）評分相比基線的下降顯著多于安慰劑組（平均差異-12.3，p＜0.001）；席漢殘疾量表評分下降也更多（-2.31，p＜0.001）。裸蓋菇素總體耐受性良好。
3.新型PTE免疫療法臨床前研究積極。Plectonic Biotech公司基于全新DNA自組裝方法“DNA折紙術”開發(fā)的可編程T細胞接合器（PTE）免疫療法，在《自然》雜志子刊Nature Nanotechnology上公布其針對人類白血病、前列腺癌和乳腺癌的臨床前研究積極數(shù)據(jù)。在細胞培養(yǎng)物中，PTE可激活T細胞的抗腫瘤活性，并且在24小時后將癌細胞減少90%以上；在小鼠腫瘤模型中，PTE治療組較未治療組可監(jiān)測到長達21天的腫瘤生長遏制。
4.抗衰老基因藥物公司完成400萬美元融資。clock.bio公司宣布獲得400萬美元融資，以進一步推進其專有返老還童/再生目標發(fā)現(xiàn)平臺，開發(fā)靶向細胞年輕化因素的新型基因治療產(chǎn)品，旨在將人類的健康壽命延長20年。該公司專注于恢復個體衰老標志的篩選，以發(fā)現(xiàn)具“疾病特異性”的修復過程。其所進行的CRISPR篩選已確定部分細胞年輕化的靶標。通過適當調節(jié)能夠恢復老年體細胞中的年輕表型。
5.BMS成為首家IDMO合作伙伴。百時美施貴寶宣布與IDMO（Integrated Development and Manufacturing Organization）公司Cellares達成戰(zhàn)略合作協(xié)議，將利用后者自動化制造平臺Cell Shuttle，為其CAR-T細胞療法的制造進入概念驗證轉移流程，并評估Cell Shuttle在滿足患者需求、降低流程故障率、降低制造成本和加速生產(chǎn)方面的潛在優(yōu)勢。此次合作有望將百時美施貴寶現(xiàn)有CAR-T成本降低一半。
6.Christelle Huguet出任益普生研發(fā)主管。9月1日，益普生（Ipsen）宣布原執(zhí)行副總裁兼研發(fā)主管Howard Mayer卸任，并由Christelle Huguet接替上任，直接向益普生首席執(zhí)行官（CEO）David Loew匯報。Christelle Huguet在藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)方面擁有超過25年的生物技術和行業(yè)經(jīng)驗，負責過從藥物發(fā)現(xiàn)的早期階段到識別以及將小分子和生物制劑從早期推進至臨床IIb期的工作。在加入益普生之前，Christelle Huguet是X-Chem Inc和ZebiAI Therapeutics的首席科學官（CSO）。
醫(yī)藥熱點
1.重慶一家三甲醫(yī)院新院區(qū)項目開工。9月3日，重慶市第十三人民醫(yī)院蔡家院區(qū)一期工程開工奠基儀式在重慶蔡家智慧新城舉行。該項目總建設用地面積148畝，總建筑面積25.26萬平方米，總投資26億元，編制床位1300張，康養(yǎng)床位300張，遵循“一體規(guī)劃、總體設計、分期實施、整體搬遷”的原則，力爭在2027年實現(xiàn)醫(yī)院整體搬遷。本次一期工程建筑面積13.89萬平方米，投資13.10億元，編制床位600張，預計2025年12月底投入投用。
2.北大醫(yī)院太原醫(yī)院新班子公布。9月1日，北京大學第一醫(yī)院太原醫(yī)院國家區(qū)域醫(yī)療中心建設單位正式揭牌，并公布太原市委市政府關于有關領導同志任職的決定。任命姜輝為總院長，王平為執(zhí)行院長（法人代表），郭進升為黨委書記，李新華為常務副院長，袁建峰、楊曉麗、霍建忠、武飚、孫浩林為副院長，張榮榮為總會計師，袁建峰、王平、孫浩林、張榮榮、韓宏、武飚為黨委委員。
3.南京首家急診外科病房開診。9月1日，南京市第一醫(yī)院急診外科病房開診，中國蛇傷救治中心揭牌。急診外科病房開放床位19張，內設急診手術室、急診DSA。病房主要收治急診創(chuàng)傷相關患者，為嚴重多發(fā)傷患者提供一站式救治服務。同時，急診外科病房將依托省級蛇傷研究中心建設，集中收治各類蛇傷患者并開展相關科研教學工作。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月02日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月31日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
