今日頭條
石藥RANKL單抗獲批上市。石藥集團旗下津曼特生物開發(fā)的RANKL單抗納魯索拜單抗注射液（JMT103，納樂舒單抗）獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于治療不可手術切除或手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤成人患者。JMT103可通過阻斷RANKL與破骨細胞前體細胞、破骨細胞、破骨細胞樣巨細胞等細胞的膜上受體RANK結合，進而抑制RANKL-RANK信號通路介導的上述細胞分化成熟與功能活性。在關鍵臨床中，納樂舒單抗治療達到93.5%的腫瘤反應率。
國內(nèi)藥訊
1.默沙東九價HPV疫苗報男性NDA。默沙東九價人乳頭瘤病毒（HPV）疫苗（釀酒酵母）Gardasil 9的新適應癥上市申請獲CDE受理，推測申報的適應癥為“預防9-45歲男性HPV感染”。這是一款使用重組釀酒酵母CANADE3C-5（菌株1895）分別表達重組人乳頭瘤病毒（HPV）6、11、16、18、31、33、45、 52和58型L1蛋白的病毒樣顆粒（VLP）的鋁佐劑疫苗。該疫苗目前已在中國獲批用于9-45歲適齡女性接種預防HPV感染。
2.恒瑞HER2 ADC擬納入突破性療法。恒瑞醫(yī)藥HER2-ADC新藥注射用SHR-A1811獲CDE擬納入突破性治療品種，用于治療HER2陽性晚期結直腸癌。SHR-A1811可通過與HER2表達的腫瘤細胞結合并內(nèi)吞，在腫瘤細胞溶酶體內(nèi)通過蛋白酶剪切釋放毒素，誘導細胞周期阻滯從而誘導腫瘤細胞凋亡。此前，該新藥已有三項適應癥被CDE納入突破性治療品種，分別用于：HER2低表達的復發(fā)或轉移性乳腺癌，HER2陽性的復發(fā)或轉移性乳腺癌，以及HER2突變的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）。
3.森朗CD7靶向CAR-T獲孤兒藥資格。森朗生物自主開發(fā)的靶向CD7的CAR-T產(chǎn)品“SENL101自體T細胞注射液”獲FDA孤兒藥資格，用于治療復發(fā)或難治性T淋巴母細胞淋巴瘤/白血?。═-LBL/ALL）。公布于ASH2022年會上的一項I/II期試驗數(shù)據(jù)顯示，SENL101治療第28天，有95.8%患者的骨髓/外周血實現(xiàn)最小殘留病灶（MRD）陰性的完全緩解（CR）。
4.華津溶瘤細菌國內(nèi)批實體瘤臨床。廣州華津醫(yī)藥1類生物藥SGN1注射液獲國家藥監(jiān)局批準，即將開展靜脈給藥和瘤內(nèi)給藥用于治療晚期實體瘤的兩項臨床試驗。SGN1是一款廣譜溶瘤產(chǎn)品，通過減毒沙門氏菌載體搭載特異的甲硫氨酸水解酶，剝奪腫瘤生長所需的必須氨基酸，從而殺傷腫瘤并阻止腫瘤擴散。此前，該產(chǎn)品已獲得FDA授予用于治療骨肉瘤、肝細胞（HCC）癌和小細胞肺癌（SCLC）三項孤兒藥資格。
5.安進雙抗多肽偶聯(lián)藥國內(nèi)報降重IND。安進1類生物制品AMG 133的臨床試驗申請獲CDE受理。AMG133是一款GIPR/GLP-1R雙抗多肽偶聯(lián)藥物，可同時發(fā)揮抑制GIPR、激活GLP-1R的效應。I期臨床數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，AMG 133（140mg和420mg）每四周給藥一次可使患者體重顯著下降（-7.2%和-14.5%，vs1.49%）。今年3月，該產(chǎn)品已啟動減重Ⅱ期臨床開發(fā)。
國際藥訊
1.羅氏新型C5補體抑制劑美國報BLA。羅氏旗下基因泰克新一代補體C5抗體crovalimab（珂羅利單抗）的生物制品許可申請(BLA)獲FDA受理，用于治療突陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）。在Ⅲ期COMMODORE 2研究中，與標準治療相比，crovalimab在既往未接受補體抑制劑治療的PNH患者中實現(xiàn)疾病控制，達到避免輸血和控制溶血的共同主要療效終點。目前，該新藥已被CDE納入優(yōu)先審評，有望在中國獲得全球首批。
2.TF靶向ADC宮頸癌Ⅲ期臨床成功。Genmab公司與Seagen公司聯(lián)合開發(fā)的靶向組織因子（TF）的ADC藥物Tivdak（tisotumab vedotin），在用于治療復發(fā)性或轉移性宮頸癌的國際Ⅲ期臨床（innovaTV 301）達到主要終點。獨立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會評估的中期分析顯示，Tivdak治療較單獨化療顯著改善患者的總生存期（OS）。研究者評估的無進展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）等關鍵次要終點也達到統(tǒng)計學顯著性。臨床中未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。
3.Beam公司堿基編輯CAR-T療法上臨床。Beam公司基于胞嘧啶堿基編輯（CBE）的針對CD7、TRAC、PDCD1和CD52四重靶點的同種異體CAR-T療法BEAM-201，在用于治療復發(fā)/難治性T細胞急性淋巴細胞白血病/T細胞淋巴母細胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）的Ⅰ/Ⅱ期臨床完成首例患者給藥。這是首次進入臨床的堿基編輯療法，旨在消除CD7、TRAC、PDCD1和CD52基因的表達，具有減少對健康細胞的損傷、移植物抗宿主病和CAR-T細胞耗竭的潛力。
4. AATD寡核苷酸療法報IND。Wave Life Sciences公司宣布其潛在“first-in-class”寡核苷酸療法WVE-006已遞交了首個臨床試驗申請（CTA），用以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。這是一種由突變型AAT蛋白積累導致的可影響肺和肝臟功能的遺傳疾病。WVE-006經(jīng)PN化學修飾、GalNAc偶聯(lián)的設計，旨在糾正SERPINA1 Z等位基因編碼mRNA中的單個堿基突變，恢復AAT正常功能，以改善此疾病在肝臟與肺臟的病征。
5.CD45表位堿基編輯療法臨床前研究積極。賓夕法尼亞大學研究團隊使用腺嘌呤堿基編輯器（ABE）開發(fā)出的“表位編輯”策略，對造血干細胞和CAR-T細胞進行改造，以改變CAR-T細胞與CD45蛋白結合的“表位”，輸入體內(nèi)后，這些靶向CD45的CAR-T細胞不會自相殘殺，也不會殺死輸入的表位編輯的造血干細胞，但能夠殺死表達正常CD45的血液癌細胞。研究成果發(fā)表于Science子刊Science Translational Medicine上。
6.BMS引進澤納仕CD19抗體。百時美施貴寶與Zenas BioPharma（澤納仕）就后者一款臨床后期潛在“first-in-class”人源化CD19雙功能抗體Obexelimab簽訂合作許可協(xié)議，獲得Obexelimab在日本、韓國、臺灣、新加坡、香港和澳大利亞開發(fā)和商業(yè)化權益，用于治療自身免疫性疾病。根據(jù)協(xié)議，Zenas將獲得5,000萬美元的預付現(xiàn)金和股權投資，開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑后期付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。
醫(yī)藥熱點
1.李利出任國家藥監(jiān)局局長。國務院發(fā)布任免國家工作人員通知，任命李利為國家藥品監(jiān)督管理局局長，免去焦紅（女）的國家藥品監(jiān)督管理局局長職務。根據(jù)公開信息，李利，男，漢族，1962年9月出生，江西信豐人，1985年8月加入中國共產(chǎn)黨，1981年11月參加工作，中央黨校研究生，副主任醫(yī)師。現(xiàn)任國家市場監(jiān)督管理總局黨組成員，國家藥品監(jiān)督管理局黨組書記、副局長。
2.國家醫(yī)保局明確納入醫(yī)保支付耗材范圍。9月5日，國家醫(yī)保局發(fā)布《國家醫(yī)療保障局關于做好基本醫(yī)療保險醫(yī)用耗材支付管理有關工作的通知》，明確納入醫(yī)保支付的耗材范圍。要適應醫(yī)療服務價格改革“技術勞務與物耗分開”的原則， 加強醫(yī)療服務價格項目與醫(yī)用耗材支付管理聯(lián)動，逐步將未被納入醫(yī)療服務項目價格構成的一次性醫(yī)用耗材按規(guī)定納入醫(yī)保支付管理范圍。
3.南丁格爾獎頒獎大會在京舉行。9月5日，第49屆南丁格爾獎頒獎大會在北京人民大會堂舉行。我國共有7名護理工作者獲獎，分別為海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院急診重癥醫(yī)學科副主任護師兼血透室護士長陳靜，海南省第五人民醫(yī)院麻風病區(qū)護士長邢少云，首都醫(yī)科大學附屬北京朝陽醫(yī)院內(nèi)科原科護士長劉小娟，重慶醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院護理部主任甘秀妮，浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院護理部副主任趙雪紅，四川大學華西醫(yī)院護理部主任蔣艷，山西醫(yī)科大學第二醫(yī)院護理部副主任張穎惠。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月06日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月01日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
