今日頭條
石藥RANKL單抗獲批上市。石藥集團(tuán)旗下津曼特生物開發(fā)的RANKL單抗納魯索拜單抗注射液（JMT103，納樂舒單抗）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤成人患者。JMT103可通過阻斷RANKL與破骨細(xì)胞前體細(xì)胞、破骨細(xì)胞、破骨細(xì)胞樣巨細(xì)胞等細(xì)胞的膜上受體RANK結(jié)合，進(jìn)而抑制RANKL-RANK信號通路介導(dǎo)的上述細(xì)胞分化成熟與功能活性。在關(guān)鍵臨床中，納樂舒單抗治療達(dá)到93.5%的腫瘤反應(yīng)率。
國內(nèi)藥訊
1.默沙東九價(jià)HPV疫苗報(bào)男性NDA。默沙東九價(jià)人乳頭瘤病毒（HPV）疫苗（釀酒酵母）Gardasil 9的新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，推測申報(bào)的適應(yīng)癥為“預(yù)防9-45歲男性HPV感染”。這是一款使用重組釀酒酵母CANADE3C-5（菌株1895）分別表達(dá)重組人乳頭瘤病毒（HPV）6、11、16、18、31、33、45、 52和58型L1蛋白的病毒樣顆粒（VLP）的鋁佐劑疫苗。該疫苗目前已在中國獲批用于9-45歲適齡女性接種預(yù)防HPV感染。
2.恒瑞HER2 ADC擬納入突破性療法。恒瑞醫(yī)藥HER2-ADC新藥注射用SHR-A1811獲CDE擬納入突破性治療品種，用于治療HER2陽性晚期結(jié)直腸癌。SHR-A1811可通過與HER2表達(dá)的腫瘤細(xì)胞結(jié)合并內(nèi)吞，在腫瘤細(xì)胞溶酶體內(nèi)通過蛋白酶剪切釋放毒素，誘導(dǎo)細(xì)胞周期阻滯從而誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡。此前，該新藥已有三項(xiàng)適應(yīng)癥被CDE納入突破性治療品種，分別用于：HER2低表達(dá)的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌，HER2陽性的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌，以及HER2突變的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。
3.森朗CD7靶向CAR-T獲孤兒藥資格。森朗生物自主開發(fā)的靶向CD7的CAR-T產(chǎn)品“SENL101自體T細(xì)胞注射液”獲FDA孤兒藥資格，用于治療復(fù)發(fā)或難治性T淋巴母細(xì)胞淋巴瘤/白血?。═-LBL/ALL）。公布于ASH2022年會上的一項(xiàng)I/II期試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，SENL101治療第28天，有95.8%患者的骨髓/外周血實(shí)現(xiàn)最小殘留病灶（MRD）陰性的完全緩解（CR）。
4.華津溶瘤細(xì)菌國內(nèi)批實(shí)體瘤臨床。廣州華津醫(yī)藥1類生物藥SGN1注射液獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，即將開展靜脈給藥和瘤內(nèi)給藥用于治療晚期實(shí)體瘤的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)。SGN1是一款廣譜溶瘤產(chǎn)品，通過減毒沙門氏菌載體搭載特異的甲硫氨酸水解酶，剝奪腫瘤生長所需的必須氨基酸，從而殺傷腫瘤并阻止腫瘤擴(kuò)散。此前，該產(chǎn)品已獲得FDA授予用于治療骨肉瘤、肝細(xì)胞（HCC）癌和小細(xì)胞肺癌（SCLC）三項(xiàng)孤兒藥資格。
5.安進(jìn)雙抗多肽偶聯(lián)藥國內(nèi)報(bào)降重IND。安進(jìn)1類生物制品AMG 133的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。AMG133是一款GIPR/GLP-1R雙抗多肽偶聯(lián)藥物，可同時(shí)發(fā)揮抑制GIPR、激活GLP-1R的效應(yīng)。I期臨床數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，AMG 133（140mg和420mg）每四周給藥一次可使患者體重顯著下降（-7.2%和-14.5%，vs1.49%）。今年3月，該產(chǎn)品已啟動減重Ⅱ期臨床開發(fā)。
國際藥訊
1.羅氏新型C5補(bǔ)體抑制劑美國報(bào)BLA。羅氏旗下基因泰克新一代補(bǔ)體C5抗體crovalimab（珂羅利單抗）的生物制品許可申請(BLA)獲FDA受理，用于治療突陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）。在Ⅲ期COMMODORE 2研究中，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，crovalimab在既往未接受補(bǔ)體抑制劑治療的PNH患者中實(shí)現(xiàn)疾病控制，達(dá)到避免輸血和控制溶血的共同主要療效終點(diǎn)。目前，該新藥已被CDE納入優(yōu)先審評，有望在中國獲得全球首批。
2.TF靶向ADC宮頸癌Ⅲ期臨床成功。Genmab公司與Seagen公司聯(lián)合開發(fā)的靶向組織因子（TF）的ADC藥物Tivdak（tisotumab vedotin），在用于治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性宮頸癌的國際Ⅲ期臨床（innovaTV 301）達(dá)到主要終點(diǎn)。獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會評估的中期分析顯示，Tivdak治療較單獨(dú)化療顯著改善患者的總生存期（OS）。研究者評估的無進(jìn)展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）等關(guān)鍵次要終點(diǎn)也達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。臨床中未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。
3.Beam公司堿基編輯CAR-T療法上臨床。Beam公司基于胞嘧啶堿基編輯（CBE）的針對CD7、TRAC、PDCD1和CD52四重靶點(diǎn)的同種異體CAR-T療法BEAM-201，在用于治療復(fù)發(fā)/難治性T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/T細(xì)胞淋巴母細(xì)胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）的Ⅰ/Ⅱ期臨床完成首例患者給藥。這是首次進(jìn)入臨床的堿基編輯療法，旨在消除CD7、TRAC、PDCD1和CD52基因的表達(dá)，具有減少對健康細(xì)胞的損傷、移植物抗宿主病和CAR-T細(xì)胞耗竭的潛力。
4. AATD寡核苷酸療法報(bào)IND。Wave Life Sciences公司宣布其潛在“first-in-class”寡核苷酸療法WVE-006已遞交了首個(gè)臨床試驗(yàn)申請（CTA），用以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。這是一種由突變型AAT蛋白積累導(dǎo)致的可影響肺和肝臟功能的遺傳疾病。WVE-006經(jīng)PN化學(xué)修飾、GalNAc偶聯(lián)的設(shè)計(jì)，旨在糾正SERPINA1 Z等位基因編碼mRNA中的單個(gè)堿基突變，恢復(fù)AAT正常功能，以改善此疾病在肝臟與肺臟的病征。
5.CD45表位堿基編輯療法臨床前研究積極。賓夕法尼亞大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)使用腺嘌呤堿基編輯器（ABE）開發(fā)出的“表位編輯”策略，對造血干細(xì)胞和CAR-T細(xì)胞進(jìn)行改造，以改變CAR-T細(xì)胞與CD45蛋白結(jié)合的“表位”，輸入體內(nèi)后，這些靶向CD45的CAR-T細(xì)胞不會自相殘殺，也不會殺死輸入的表位編輯的造血干細(xì)胞，但能夠殺死表達(dá)正常CD45的血液癌細(xì)胞。研究成果發(fā)表于Science子刊Science Translational Medicine上。
6.BMS引進(jìn)澤納仕CD19抗體。百時(shí)美施貴寶與Zenas BioPharma（澤納仕）就后者一款臨床后期潛在“first-in-class”人源化CD19雙功能抗體Obexelimab簽訂合作許可協(xié)議，獲得Obexelimab在日本、韓國、臺灣、新加坡、香港和澳大利亞開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，用于治療自身免疫性疾病。根據(jù)協(xié)議，Zenas將獲得5,000萬美元的預(yù)付現(xiàn)金和股權(quán)投資，開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑后期付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.李利出任國家藥監(jiān)局局長。國務(wù)院發(fā)布任免國家工作人員通知，任命李利為國家藥品監(jiān)督管理局局長，免去焦紅（女）的國家藥品監(jiān)督管理局局長職務(wù)。根據(jù)公開信息，李利，男，漢族，1962年9月出生，江西信豐人，1985年8月加入中國共產(chǎn)黨，1981年11月參加工作，中央黨校研究生，副主任醫(yī)師?，F(xiàn)任國家市場監(jiān)督管理總局黨組成員，國家藥品監(jiān)督管理局黨組書記、副局長。
2.國家醫(yī)保局明確納入醫(yī)保支付耗材范圍。9月5日，國家醫(yī)保局發(fā)布《國家醫(yī)療保障局關(guān)于做好基本醫(yī)療保險(xiǎn)醫(yī)用耗材支付管理有關(guān)工作的通知》，明確納入醫(yī)保支付的耗材范圍。要適應(yīng)醫(yī)療服務(wù)價(jià)格改革“技術(shù)勞務(wù)與物耗分開”的原則， 加強(qiáng)醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目與醫(yī)用耗材支付管理聯(lián)動，逐步將未被納入醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目價(jià)格構(gòu)成的一次性醫(yī)用耗材按規(guī)定納入醫(yī)保支付管理范圍。
3.南丁格爾獎(jiǎng)?lì)C獎(jiǎng)大會在京舉行。9月5日，第49屆南丁格爾獎(jiǎng)?lì)C獎(jiǎng)大會在北京人民大會堂舉行。我國共有7名護(hù)理工作者獲獎(jiǎng)，分別為海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院急診重癥醫(yī)學(xué)科副主任護(hù)師兼血透室護(hù)士長陳靜，海南省第五人民醫(yī)院麻風(fēng)病區(qū)護(hù)士長邢少云，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽醫(yī)院內(nèi)科原科護(hù)士長劉小娟，重慶醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院護(hù)理部主任甘秀妮，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院護(hù)理部副主任趙雪紅，四川大學(xué)華西醫(yī)院護(hù)理部主任蔣艷，山西醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院護(hù)理部副主任張穎惠。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月06日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月01日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
