今日頭條
紐福斯眼科基因療法獲批ADOA臨床。紐福斯生物眼科基因治療產(chǎn)品NFS-05獲澳大利亞治療用品管理局（TGA）批準(zhǔn)，即將開展用于治療顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮（ADOA）的臨床試驗(yàn)。NFS-05利用腺相關(guān)病毒 (AAV) 為載體，通過玻璃體內(nèi)注射，將OPA1基因遞送至患者視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，修復(fù)線粒體功能，以恢復(fù)患者視力。目前臨床上尚無針對ADOA的有效治療手段。
國內(nèi)藥訊
1.瓔黎PI3Kδ抑制劑新適應(yīng)癥報(bào)產(chǎn)。瓔黎藥業(yè)PI3Kδ抑制劑林普利塞片新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，推測申報(bào)的適應(yīng)癥為“復(fù)發(fā)/難治性外周T/NK細(xì)胞淋巴瘤經(jīng)治患者”。林普利塞片是首個(gè)國產(chǎn)PI3Kδ抑制劑，此前已獲國家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)上市，商品名：因他瑞，用于治療復(fù)發(fā)或難治濾泡性淋巴瘤（FL）。恒瑞醫(yī)藥擁有林普利司在大中華地區(qū)的聯(lián)合開發(fā)權(quán)益以及排他性獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。
2.騰盛博藥HBV免疫療法Ⅱ期臨床積極。騰盛博藥與VBI Vaccine合作開發(fā)的免疫療法BRII-179（VBI-2601）聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法聚乙二醇干擾素?（PEG-IFN?）治療慢性乙型肝炎（CHB）的Ⅱ期研究期中結(jié)果積極。與安慰劑+PEG-IFNα方案相比，BRII-179組合在治療結(jié)束（第24周）時(shí)和治療結(jié)束后12周隨訪（第36周）時(shí)，達(dá)到HBsAg清除的患者比例顯著更高（32.6%vs21.6%；31.8%vs14.9%）。治療結(jié)束時(shí)，BRII-179治療組實(shí)現(xiàn)HBsAg清除的15例患者中，有9例達(dá)到HBsAg血清學(xué)轉(zhuǎn)換（vs1例）。
3.河南中帥多動(dòng)癥兒童用藥擬納入優(yōu)先審評。中帥藥業(yè)自主研發(fā)生產(chǎn)的中樞興奮劑鹽酸右哌甲酯緩釋膠囊被CDE以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由擬納入優(yōu)先審評，用于治療注意缺陷多動(dòng)障礙（ADHD，俗稱多動(dòng)癥）。該產(chǎn)品是一種哌甲酯外消旋的d-蘇式對映體，通過抑制去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取而起作用。
4.和正BTK抑制劑擬納入突破性品種。和正醫(yī)藥1類化藥HZ-A-018膠囊獲CDE擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為“復(fù)發(fā)或難治性原發(fā)中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤”。HZ-A-018是一款血腦屏障高滲透性的選擇性BTK抑制劑，此前已獲NMPA批準(zhǔn)開展B細(xì)胞淋巴瘤、復(fù)發(fā)難治性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤（PCNSL）、原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）、復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS）和視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的臨床試驗(yàn)。
5.易慕峰CAR-T獲胰腺癌孤兒藥資格。易慕峰公司基于其合成性天然殺傷受體（SNR）技術(shù)平臺(tái)研發(fā)的新一代自體CAR-T產(chǎn)品IMC008獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療胰腺癌患者。SNR平臺(tái)通過雙重識別及功能加強(qiáng)機(jī)制，不僅能靶向特定抗原，還能通過SNR受體拓展CAR-T細(xì)胞的抗原識別范圍，有效解決腫瘤抗原異質(zhì)性所帶來的挑戰(zhàn)。今年8月，F(xiàn)DA已授予該產(chǎn)品用于治療胃癌的孤兒藥資格。
國際藥訊
1.楊森EGFR/c-MET雙抗肺癌Ⅲ期臨床積極。強(qiáng)生旗下楊森EGFR/c-Met雙抗藥物Rybrevant（amivantamab）與化療（卡鉑和培美曲塞）、和（或無）口服酪氨酸激酶抑制劑（TKI）lazertinib聯(lián)合治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期臨床MARIPOSA-2達(dá)到雙重主要終點(diǎn)。與單獨(dú)化療相比，Rybrevant（伴和不伴lazertinib）和化療兩種方案均顯著提高奧希替尼耐藥后、帶有EGFR ex19del或L858R突變的NSCLC患者的無進(jìn)展生存期（PFS）；臨床中并沒有發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。詳細(xì)結(jié)果將公布于科學(xué)大會(huì)上。
2.雀巢減肥膠囊關(guān)鍵研究成功。Epitomee Medical公司與雀巢合作開發(fā)的醫(yī)療設(shè)備“減肥膠囊”在用于超重和輕度肥胖人群的關(guān)鍵試驗(yàn)獲積極結(jié)果。“減肥膠囊”含有可膨脹的生物聚合物，服用之后在胃部可膨脹成一個(gè)靈活的三角形，使胃部產(chǎn)生飽腹感，以幫助患者減重。該項(xiàng)研究預(yù)設(shè)的指標(biāo)為“35%受試者至少減掉基線體重的5%”。兩家公司計(jì)劃通過510(k)途徑向FDA遞交其上市申請。
3.BioCardia公司干細(xì)胞療法III期試驗(yàn)失敗。BioCardia公司自體骨髓干細(xì)胞療法CardiAMP通過心臟導(dǎo)管介入微創(chuàng)手術(shù)進(jìn)行細(xì)胞移植來治療心力衰竭的III期試驗(yàn)未達(dá)到主要終點(diǎn)。與對照組相比，BioCardia治療組患者在一年內(nèi)的死亡率（5.5%VS5.3%）、主要心血管事件（16.7%VS15.8%）和6分鐘步行測試（36.1米 vs33.4米）無統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性差異。受此消息影響，BioCardia股價(jià)下跌26%，目前市值僅1680萬美元。
4.FDA拒批C5抑制劑治療NMOSD。阿斯利康長效C5補(bǔ)體抑制劑Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經(jīng)脊髓炎（NMOSD）補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA）收到FDA完整回復(fù)函（CRL）。FDA要求阿斯利康修改Ultomiris的風(fēng)險(xiǎn)評估和減輕策略(REMS)，以進(jìn)一步確認(rèn)患者腦膜炎球菌疫苗接種狀況，以及治療前預(yù)防性使用抗生素情況。在III期CHAMPION-NMOSD研究中，中位治療為73周時(shí)，Ultomiris較安慰劑降低了98.6%（p<0.0001）的疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
5.Rejuvenation融資開發(fā)端粒酶mRNA療法。Rejuvenation公司宣布募集了460萬美元的研究基金，以及完成了由Khosla Ventures領(lǐng)投的1060萬美元種子輪融資。該公司基于定制組織靶向脂質(zhì)納米顆粒（LNP）技術(shù)開發(fā)的先導(dǎo)項(xiàng)目核苷修飾mRNA療法，能夠編碼端粒酶逆轉(zhuǎn)錄酶（TERT）延長端粒，逆轉(zhuǎn)“端粒縮短”這一衰老的根本標(biāo)志，用于肺纖維化和肝衰竭的治療。募集的資金將用于推進(jìn)優(yōu)化端粒酶mRNA療法的IND批準(zhǔn)，以及針對免疫系統(tǒng)的早期研究。
6.罕見病藥物公司完成9千萬美元C輪融資。致力于血液學(xué)和免疫學(xué)領(lǐng)域的Star Therapeutics公司宣布完成9000萬美元的超額認(rèn)購C輪融資。Star Therapeutics是由多家公司組成的公司聯(lián)盟，該公司的研發(fā)策略是針對多種罕見疾病的共同生物學(xué)特性，開發(fā)出用于多種疾病的新型單一療法。此輪融資將用于支持評估抗體療法VGA039治療血管性血友病的Ⅰa/Ⅰb期臨床開發(fā)，以及發(fā)展旗下投資組合公司。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.Patrick Horber博士將出任諾華國際部總裁。諾華宣布其創(chuàng)新藥物國際部總裁兼首席商務(wù)官M(fèi)arie-France Tschudin即將在9月15日起正式卸任，并退出諾華執(zhí)行委員會(huì)（ECN）；醫(yī)學(xué)博士Patrick Horber將被任命為國際部總裁，上任后直接向諾華首席執(zhí)行官、醫(yī)學(xué)博士Vas Narasimhan匯報(bào)工作。Horber博士現(xiàn)任為艾伯維高級副總裁兼免疫學(xué)總裁，負(fù)責(zé)免疫學(xué)業(yè)務(wù)部，領(lǐng)導(dǎo)全球戰(zhàn)略和美國執(zhí)行，包括全球商業(yè)開發(fā)。
2.Cell子刊：膳食補(bǔ)充抗性淀粉可減輕脂肪肝。上海第六人民醫(yī)院賈偉平、李華婷教授聯(lián)合德國漢斯諾爾研究所的研究人員最新在" Cell Metabolism "期刊上發(fā)表的研究成果顯示，富含抗性淀粉的飲食，可以改變腸道細(xì)菌組成，并降低與肝損傷、炎癥相關(guān)的甘油三酯以及肝酶水平，改善脂肪肝，并且這種改善與體重變化無關(guān)。
3.我國首個(gè)膿毒癥診療團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)發(fā)布。近日，由鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院牽頭起草的《膿毒癥診斷與治療規(guī)范》團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)獲中國研究型醫(yī)院學(xué)會(huì)批準(zhǔn)發(fā)布，于8月30日起開始實(shí)施。該標(biāo)準(zhǔn)規(guī)定了膿毒癥與膿毒性休克的定義，膿毒癥臨床診斷及病因診斷、鑒別診斷，并從治療原則、感染源控制、抗感染治療、液體復(fù)蘇、血管活性藥物及對癥支持治療等方面規(guī)定了膿毒癥的治療要求。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月07日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月06日）
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