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南京清普長效鎮(zhèn)痛新藥國內(nèi)報(bào)產(chǎn)。清普生物自研非阿片類鎮(zhèn)痛新藥QP001注射液上市申請(qǐng)獲CDE受理。QP001是清普生物專有難溶藥物增溶技術(shù)平臺(tái)（SimSol）開發(fā)的首款產(chǎn)品，可用于治療各類急性疼痛，尤其適用于圍術(shù)期鎮(zhèn)痛，在鎮(zhèn)痛強(qiáng)度、安全性和鎮(zhèn)痛維持時(shí)間上均有一定優(yōu)勢。今年7月，F(xiàn)DA已受理該新藥的新藥上市申請(qǐng)（NDA），PDUFA日期為明年2月26日。
國內(nèi)藥訊
1.K藥中國獲批治療MSI-H/dMMR型晚期實(shí)體瘤。默沙東PD-1抑制劑帕博利珠單抗（商品名：可瑞達(dá)®）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定型（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)基因缺陷型（dMMR）晚期實(shí)體瘤經(jīng)治患者。在II期臨床KEYNOTE-158中，不同類型的經(jīng)治轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者接受Keytruda單藥治療，TMB-H患者的總緩解率（ORR）達(dá)到30.3%；而非TMB-H患者中ORR為6.7%。2021年，該新藥已被NMPA批準(zhǔn)用于MSI-H/dMMR型結(jié)直腸癌一線治療。
2.度伐利尤單抗新適應(yīng)癥中國報(bào)產(chǎn)。阿斯利康PD-L1抑制劑度伐利尤單抗（Imfinzi）的第4項(xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲CDE受理。度伐利尤單抗通過阻斷PD-L1與PD-1和CD80的結(jié)合，從而阻斷腫瘤免疫逃逸并解除對(duì)免疫反應(yīng)的抑制。此前，NMPA已批準(zhǔn)度伐利尤單抗用于治療非小細(xì)胞肺癌和小細(xì)胞肺癌的兩項(xiàng)適應(yīng)癥；度伐利尤單抗聯(lián)合化療一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽道癌的上市申請(qǐng)也已獲CDE受理。
3.曙方引進(jìn)DMD新藥擬納入突破性品種。曙方醫(yī)藥與Santhera公司聯(lián)合開發(fā)的1類化藥vamorolone口服混懸液獲CDE擬納入突破性治療品種，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。Vamorolone是一種創(chuàng)新類固醇藥物，能夠選擇性地激活類固醇的某些信號(hào)通路，引發(fā)抗炎癥療效，并避免傳統(tǒng)類固醇所帶來的安全性顧慮與副作用。目前，該新藥的上市申請(qǐng)正接受FDA的監(jiān)管審查，PDUFA日期為10月26日。
4.維亞臻siRNA新藥擬納入突破性品種。維亞臻生物小干擾RNA（siRNA）藥物VSA001注射液獲CDE擬納入突破性治療品種，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。VSA001可通過有效且持久地沉默載脂蛋白C3的信使RNA（APOC3 mRNA）來降低APOC3蛋白水平表達(dá)。目前，該新藥正在中國Ⅲ期臨床中評(píng)估用于FCS成人患者的有效性與安全性。
5.康方PD-1/CD73雙抗獲批實(shí)體瘤臨床。康方生物1類生物藥AK131注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于非小細(xì)胞肺癌、食管癌、胰腺導(dǎo)管腺癌、肝細(xì)胞癌等晚期實(shí)體瘤的治療。AK131是一款靶向PD-1和CD73的雙抗藥物，可有效阻礙PD-1/PD-L1的相互作用，還可以有效的抑制CD73的活性并促進(jìn)細(xì)胞對(duì)CD73的內(nèi)吞。在臨床前小鼠模型中，AK131已顯示積極的體內(nèi)抗腫瘤活性，可100%抑制腫瘤生長。
國際藥訊
1.創(chuàng)新CXCR4拮抗劑在美國報(bào)NDA。X4 Pharmaceuticals公司向FDA提交CXCR4拮抗劑mavorixafor的新藥申請(qǐng)，用于治療≥12歲、WHIM（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓炎）綜合征患者。這是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷病。在Ⅲ期臨床4WHIM中，與安慰劑相比，mavorixafor顯著改善患者TATANC值（24小時(shí)內(nèi)維持中性粒細(xì)胞數(shù)大于500個(gè)細(xì)胞/微升的時(shí)間），兩組平均TATANC分別為15.04小時(shí)與2.75小時(shí)（P<0.0001）。和譽(yù)醫(yī)藥擁有mavorixafor的大中華區(qū)權(quán)益。
2.PPARδ激動(dòng)劑肝?、笃谂R床成功。CymaBay 公司潛在“first-in-class”的過氧化物酶體增殖物活化受體（PPARδ）激動(dòng)劑seladelpar治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的Ⅲ期試驗(yàn)RESPONSE達(dá)到主要和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。與安慰劑相比，seladelpar（10 mg）治療12個(gè)月時(shí)達(dá)到血清堿性磷酸酶和膽紅素相關(guān)的主要復(fù)合終點(diǎn)的患者比例更高（61.7%vs20.0%，p<0.0001）；達(dá)到堿性磷酸酶正?；幕颊弑壤秊?5.0%（vs0%，p<0.0001）。seladelpar的安全性與既往研究一致。
3.羅氏引進(jìn)高血壓RNAi療法II期研究成功。羅氏與Alnylam開發(fā)的靶向血管緊張素原（AGT）的RNAi療法zilebesiran治療輕中度高血壓的II期KARDIA-1研究達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵的次要終點(diǎn)。Zilebesiran（300mg和600mg）治療3個(gè)月后，患者24小時(shí)平均收縮壓降幅均超過15mmHg（p<0.0001）；且療效持續(xù)長達(dá)6個(gè)月，支持每季度或每半年給藥一次。此外，藥物的安全性和耐受性良好。
4.創(chuàng)新DNA疫苗獲FDA突破性療法認(rèn)定。INOVIO公司潛在“first-in-class”DNA疫苗INO-3107獲FDA授予突破性療法認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）。INO-3107利用DNA質(zhì)粒表達(dá)與HPV-6和HPV-11相關(guān)的抗原，旨在激發(fā)T細(xì)胞的靶向應(yīng)答，以達(dá)到殺死已被感染的細(xì)胞，阻止或延緩新乳頭狀瘤的生長。此前，該新藥已獲得歐盟委員會(huì)和FDA授予的孤兒藥資格。
5.第一三共MUC1靶向ADC上Ⅰ/Ⅱ期臨床。第一三共靶向TA-MUC1 的ADC藥物DS3939在治療晚期實(shí)體瘤的Ⅰ/Ⅱ期臨床完成首例患者給藥。這是第一三共與Glycotope公司合作開發(fā)的一款DAR值為8的ADC藥物，采用Glycotope的抗TA-MUC1抗體。該產(chǎn)品也是第一三共DXd-ADC技術(shù)平臺(tái)第6款進(jìn)入臨床階段的ADC新藥，前5款分別是HER2 ADC、Trop2 ADC、HER3 ADC、B7-H3 ADC、Claudin6 ADC。
6.AZ布局神經(jīng)退行性疾病靶向療法。阿斯利康與維智基因（Verge Genomics）將利用后者專有ConVERGE平臺(tái)，合作開發(fā)創(chuàng)新靶向藥物，用于治療罕見神經(jīng)退行性和神經(jīng)肌肉疾病。ConVERGE平臺(tái)將人體組織的基因組數(shù)據(jù)集與機(jī)器學(xué)習(xí)相結(jié)合，能夠識(shí)別并發(fā)現(xiàn)潛在的新興靶點(diǎn)。根據(jù)協(xié)議，維智基因?qū)@得高達(dá)4200萬美元的預(yù)付款和研究資金，和最高達(dá)8.4億美元的里程碑后期款項(xiàng)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.湖北三院神經(jīng)內(nèi)科記憶門診開診。近日，湖北省第三人民醫(yī)院（省中山醫(yī)院）開設(shè)了“記憶門診”。神經(jīng)內(nèi)科記憶門診為湖北省第三人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科高級(jí)認(rèn)知障礙中心附設(shè)的專病門診，是專門針對(duì)記憶力減退、癡呆、性格行為改變等癥狀和疾病的門診窗口。記憶門診除了治療癡呆的患者，另外一項(xiàng)重要的任務(wù)就是早期篩查發(fā)現(xiàn)早期的癡呆患者，實(shí)現(xiàn)并推廣國際化的標(biāo)準(zhǔn)治療，延緩疾病的進(jìn)一步發(fā)展。
2. 北京上線醫(yī)保移動(dòng)支付功能。為解決北京參保人員就醫(yī)時(shí)繳費(fèi)排隊(duì)等待等問題，北京市26家醫(yī)院9月3日起上線了醫(yī)保移動(dòng)支付功能。該市參?；颊咄ㄟ^支付寶、微信中的“京通”小程序，激活本人醫(yī)保電子憑證，可實(shí)現(xiàn)醫(yī)事服務(wù)費(fèi)和門診診療費(fèi)用的個(gè)人支付部分線上支付，醫(yī)保報(bào)銷費(fèi)用在線分解扣除，無需再到人工窗口、自助機(jī)排隊(duì)繳費(fèi)，患者僅需通過一部手機(jī)，即可完成從預(yù)約掛號(hào)、醫(yī)保報(bào)銷的全流程掌上辦理業(yè)務(wù)。
3.江西人工耳蝸納入醫(yī)保。近日，江西省醫(yī)保局發(fā)布《江西省醫(yī)保醫(yī)用耗材支付管理目錄(2023年)》，并將于9月30日起執(zhí)行。其中，備受關(guān)注的人工耳蝸成為新增條目，納入醫(yī)保乙類支付，支付標(biāo)準(zhǔn)為155395元，在155395元支付標(biāo)準(zhǔn)以內(nèi)部分可由參保人和醫(yī)?；鸢幢壤謸?dān)，超出支付標(biāo)準(zhǔn)的部分則由參保人自付。目前，遼寧、吉林、河南等省份也已將人工耳蝸列入醫(yī)保報(bào)銷范圍，安徽新農(nóng)合和山東職工醫(yī)保也已經(jīng)納入人工耳蝸。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月09日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月08日）
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