今日頭條
蘇州唯久NLRP3抑制劑獲批CNS臨床。唯久生物自研口服小分子NLRP3抑制劑獲FDA批準(zhǔn)，即將在美國開展首次人體I期臨床。這是一款靶向CNS的NLRP3抑制劑，擬開發(fā)用于治療與中樞神經(jīng)炎癥相關(guān)的PD、AD等退行性疾病。研究表明，異常過度的NLRP3激活導(dǎo)致促炎因子IL-1β的大量生成與釋放，進(jìn)而引發(fā)炎癥反應(yīng)并介導(dǎo)不同疾病的發(fā)生發(fā)展。
國內(nèi)藥訊
1.正大天晴NASH新藥上III期臨床。正大天晴引進(jìn)的口服PPAR激動(dòng)劑lanifibranor（拉尼蘭諾）登記啟動(dòng)一項(xiàng)國際多中心III期臨床，評(píng)估用于無肝硬化、伴2期（F2）/3 期（F3）肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人受試者中有效性和安全性。該項(xiàng)研究的中國主要研究者由吉林大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士?？∑婧椭貞c醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院醫(yī)學(xué)碩士任紅共同擔(dān)任。今年7月，該新藥針對(duì)這一適應(yīng)癥已被CDE納入突破性治療品種。
2.康方IL-4Rα單抗早期臨床積極。康方生物自研新型人源化白介素-4受體α單抗AK120治療中重度特應(yīng)性皮炎（AD）的Ⅰ期臨床研究成果發(fā)表于《皮膚病學(xué)與治療》（Dematology and Therapy）。AK120旨在通過與IL-4Rα特異性結(jié)合以阻斷IL-4與IL-13介導(dǎo)的信號(hào)通路，抑制相關(guān)免疫炎癥反應(yīng)的發(fā)生。數(shù)據(jù)顯示，AK120可明顯改善患者濕疹面積和嚴(yán)重程度指數(shù)（EASI）評(píng)分，增加患者整體（IGA評(píng)分）0/1的比例；藥物總體耐受性良好。
3.信達(dá)EGFR/B7-H3雙抗獲批實(shí)體瘤臨床。信達(dá)生物1類生物藥IBI334獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開展用于治療不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的臨床試驗(yàn)。IBI334是一款EGFR/B7-H3雙抗，可通過抑制EGFR信號(hào)阻斷腫瘤細(xì)胞的增殖，以及通過阻斷B7-H3信號(hào)激活T細(xì)胞，增強(qiáng)其對(duì)腫瘤細(xì)胞的攻擊。今年3月，該新藥已在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記注冊(cè)一項(xiàng)用于實(shí)體瘤治療的Ⅰ期臨床。
4.恒瑞CDK4/6抑制劑獲批前列腺癌臨床。恒瑞醫(yī)藥CDK4/6抑制劑羥乙磺酸達(dá)爾西利片獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展Ⅰb/Ⅲ期臨床，擬聯(lián)合醋酸阿比特龍片(I)和潑尼松片(AA-P)用于治療轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌。該新藥是首個(gè)國產(chǎn)CDK4/6抑制劑，已于去年年初獲批上市，聯(lián)合氟維司群治療激素受體陽性、人表皮生長因子受體2陰性的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。
5.葛蘭素史克IL-18單抗中國報(bào)IND。葛蘭素史克1類生物制品GSK1070806注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。GSK1070806是一款針對(duì)可溶性細(xì)胞因子IL-18的人源化單抗，目前已在海外登記啟動(dòng)一項(xiàng)用于治療特應(yīng)性皮炎的Ⅱ期臨床。全球范圍內(nèi)尚無靶向IL-18藥物獲批上市；同類產(chǎn)品進(jìn)展最快的是AB2 Bio公司旗下Tadekinig alfa（IL-18BP）新藥，正在Ⅲ期臨床中評(píng)估用于治療噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增生癥（HLH）的有效性與安全性。
國際藥訊
1.創(chuàng)新CXCR4抑制劑獲批上市。BioLineRx公司CXCR4抑制劑Aphexda（motixafortide）獲FDA批準(zhǔn)上市，聯(lián)合filgrastim（粒細(xì)胞集落刺激因子G-CSF）動(dòng)員造血干細(xì)胞至外周血，用于多發(fā)性骨髓瘤患者在移植時(shí)促進(jìn)患者自體移植的干細(xì)胞動(dòng)員（SCM）。在臨床試驗(yàn)中，Aphexda聯(lián)合G-CSF方案使得67.5%的患者在兩次單采治療中達(dá)到干細(xì)胞實(shí)現(xiàn)采集每公斤≥600萬個(gè)CD34陽性細(xì)胞的目標(biāo)，而安慰劑加G-CSF方案組這一數(shù)值僅為9.5%。
2.FDA批準(zhǔn)兩款XBB.1.5新冠mRNA疫苗。Moderna公司宣布其針對(duì)XBB.1.5亞型毒株新冠mRNA疫苗獲得FDA批準(zhǔn)上市，預(yù)計(jì)未來幾周內(nèi)上市，供秋季疫苗加強(qiáng)接種以應(yīng)對(duì)新一輪新冠病毒感染。同日，輝瑞與BioNTech也發(fā)布公告，宣布雙方合作開發(fā)的XBB.1.5新冠mRNA疫苗獲批在美國上市。在臨床前研究中，這兩款疫苗對(duì)XBB.1.5、BA.2.86（Pirola）、EG.5.1（Eris）流行株均有保護(hù)效力。美國目前的流行株為EG.5等。
3.吉利德Trop-2靶向ADC乳癌Ⅲ期臨床成功。吉利德靶向Trop-2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Trodelvy（sacituzumab govitecan）治療晚期HR+/HER2-乳腺癌的Ⅲ期臨床（TROPiCS-02）最新結(jié)果積極。此前該項(xiàng)試驗(yàn)已達(dá)到主要終點(diǎn)，Trodelvy較化療使患者的疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)下降34%（中位PFS：5.5個(gè)月vs4個(gè)月，p=0.0003）。新的分析結(jié)果顯示，與單藥化療相比，Trodelvy延長患者的總生存期（中位OS：14.4個(gè)月vs11.2個(gè)月，HR：0.79，p=0.02）。藥物的安全性與之前研究一致。
4.默沙東PAH新藥最新Ⅲ期數(shù)據(jù)積極。默沙東潛在“first-in-class”IIA型激活素受體（ActRIIA）融合蛋白sotatercept（MK-7962），在輔助治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）的Ⅲ期臨床STELLAR最新數(shù)據(jù)積極。此前，sotatercept較安慰劑顯著改善患者24周后6MWD（6分鐘步行距離）指標(biāo)，達(dá)到主要終點(diǎn)和多個(gè)次要終點(diǎn)。新的分析數(shù)據(jù)顯示，sotatercept治療顯著改善平均肺動(dòng)脈（PA）壓（-13.9 mmHg）、肺血管阻力（-254.8 dyn·s·cm-5）、平均右心房壓（-2.7 mmHg）、混合靜脈血氧飽和度（3.84%）等多項(xiàng)指標(biāo)。
5.武田TYK2抑制劑銀屑病關(guān)節(jié)炎Ⅱb期臨床積極。武田口服TYK2抑制劑TAK-279治療活動(dòng)性銀屑病關(guān)節(jié)炎的Ⅱb期試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑相比，TAK-279治療組第12周時(shí)達(dá)到疾病體征和癥狀至少改善20%的患者比例更高；藥物的安全性與既往研究一致。武田計(jì)劃盡快啟動(dòng)TAK-279治療銀屑病關(guān)節(jié)炎的Ⅲ期研究，并計(jì)劃在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、克羅恩病、潰瘍性結(jié)腸炎等炎癥性疾病中評(píng)估TAK-279的治療潛力。
6.Kriya公司引進(jìn)NASH一次性基因療法。Kriya公司宣布完成收購巴塞羅那自治大學(xué)（UAB）的衍生公司Tramontane，并獲得該公司臨床前期、針對(duì)神經(jīng)退行性和代謝性疾病領(lǐng)域的成纖維細(xì)胞生長因子21（FGF21）的一次性肌肉注射候選基因療法。這款基因治療產(chǎn)品通過腺相關(guān)病毒（AAV）為載體，旨在表達(dá)穩(wěn)定水平的天然FGF21蛋白。該蛋白已被確定為針對(duì)非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的經(jīng)臨床驗(yàn)證的生物靶點(diǎn)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.福建省心臟瓣膜病介入中心聯(lián)盟成立。9月7日，福建省心臟瓣膜病介入中心聯(lián)盟在廈門正式成立，該聯(lián)盟由廈門大學(xué)附屬心血管病醫(yī)院牽頭成立，首批23家省內(nèi)醫(yī)院加入，標(biāo)志著福建省瓣膜病介入診療事業(yè)邁上新的發(fā)展臺(tái)階。未來，該聯(lián)盟將通過定期舉辦學(xué)術(shù)活動(dòng)，加強(qiáng)患者教育、技術(shù)推廣、人才培養(yǎng)、數(shù)據(jù)質(zhì)控等多方面，不斷提升區(qū)域瓣膜病介入診療水平，惠及更多患者。
2.8月新增501例猴痘病例。9月8日，中疾控發(fā)布8月猴痘疫情監(jiān)測情況。2023年8月1日-31日，中國內(nèi)地（不含港澳臺(tái)）新增報(bào)告501例猴痘確診病例，相較7月增加10例；98.9%病例為男性，92.5%病例明確為男男性行為人群；病例中有5例女性，發(fā)病前21天內(nèi)均有異性性接觸史，通過異性性接觸感染可能性大，異性伴侶中3例為猴痘感染者、1例近期有出疹史、1例無猴痘相關(guān)癥狀。值得關(guān)注的是，這是自2022年9月以來中疾控首次報(bào)告女性猴痘感染病例。
3.反腐不得隨意打擊正規(guī)學(xué)術(shù)會(huì)議。近日，中國醫(yī)院院長論壇在南京召開。該會(huì)議上，國家衛(wèi)健委醫(yī)療應(yīng)急司司長郭燕紅以“把穩(wěn)政策基調(diào)，推進(jìn)醫(yī)藥腐敗集中整治”為主題進(jìn)行講話。其中提到，反腐要“集中突破，糾建并舉”，聚焦兩個(gè)“關(guān)鍵”，要與醫(yī)藥界辛勤付出、無私奉獻(xiàn)的絕大多數(shù)分開，不得與醫(yī)務(wù)人員正常收入所得相混淆，不得隨意打擊醫(yī)務(wù)人員參加正規(guī)學(xué)術(shù)會(huì)議的積極性，不得隨意夸大集中整治工作范圍。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月12日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月11日）
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