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遠(yuǎn)大復(fù)方鼻噴劑鼻炎III期臨床成功。遠(yuǎn)大醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)品Ryaltris復(fù)方鼻噴劑（GSP 301 NS，鹽酸奧洛他定/糠酸莫米松）用于治療季節(jié)性過敏性鼻炎（SAR）的III期臨床（GSP 301-308）達(dá)到主要終點。結(jié)果顯示，GSP 301 NS組、Patanase NS組和內(nèi)舒拿NS組治療14天期間受試者自評的上午和下午12小時rTNSS平均值較基線變化的最小二乘均值分別為-3.84、-2.58和-3.35，GSP 301 NS療效評分均優(yōu)于單方原研制劑Patanase NS和內(nèi)舒拿NS。產(chǎn)品的安全性良好。
國內(nèi)藥訊
1.迪哲JAK1抑制劑報產(chǎn)。迪哲醫(yī)藥高選擇性JAK1抑制劑戈利昔替尼的上市申請獲CDE受理，用于治療復(fù)發(fā)/難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（r/r PTCL）。今年公布于ASCO2023年會上的國際臨床（JACKPORT8 Part B）積極數(shù)據(jù)顯示，獨立評審委員會（IRC）評估的ORR達(dá)44.3%，完全緩解率為23.9%。2022年，F(xiàn)DA已授予戈利昔替尼治療r/r PTCL的快速通道資格。
2.科越C5/FH1-5補(bǔ)體抑制劑早期臨床積極。科越醫(yī)藥C5/FH1-5雙靶點補(bǔ)體抑制劑KP104在ICW2023大會上公布其I期臨床以及臨床前的研究成果。KP104可選擇性地同時靶向補(bǔ)體旁路途徑和末端途徑。I 期試驗數(shù)據(jù)支持進(jìn)一步開展KP104用于補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的臨床試驗，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH），IgA腎?。↖gAN）和C3腎小球?。–3G）在內(nèi)的腎臟疾病和繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）。
3.BI創(chuàng)新MDM2-p53拮抗劑獲批實體瘤臨床。勃林格殷格翰MDM2-p53拮抗劑brigimadlin(BI 907828)獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展IIa/IIb期臨床（Brightline-2），用于治療局部晚期/轉(zhuǎn)移性、MDM2擴(kuò)增、TP53野生型膽道腺癌、胰腺導(dǎo)管腺癌或其他選定實體瘤患者。BI 907828旨在通過阻止MDM2-p53的相互作用，以恢復(fù)p53的轉(zhuǎn)錄活性，從而可介導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡。去年10月，該新藥已在中國開展一線治療去分化脂肪肉瘤(DDLPS)的國際Ⅱ/Ⅲ期臨床。
4.艾伯維JAK1抑制劑中國獲批斑禿臨床。艾伯維口服JAK1抑制劑烏帕替尼片獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展用于重度斑禿的臨床試驗。這是全球首款獲批上市的JAK1抑制劑，已于2022年2月獲批進(jìn)口中國，目前已在中國獲批5種適應(yīng)癥，包括特應(yīng)性皮炎、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、銀屑病關(guān)節(jié)炎、潰瘍性結(jié)腸炎以及克羅恩病。據(jù)悉，該產(chǎn)品在2021年和2022年銷售額分別達(dá)到16.51和25.22億美元。
5.康德賽個體化腫瘤疫苗獲批卵巢癌臨床。四川康德賽1類生物制品“CUD002注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床許可。CUD002是一種個體化的腫瘤疫苗，根據(jù)患者獨特的突變信息定制設(shè)計并制造，適用于卵巢癌，可作為腫瘤切除后的輔助治療。該產(chǎn)品通過對mRNA結(jié)構(gòu)的改造和設(shè)計，使得mRNA更穩(wěn)定并具有更優(yōu)的表達(dá)性能，將mRNA導(dǎo)入DC細(xì)胞中，可以有效避免mRNA疫苗穩(wěn)定性不足的缺點。
6.英派PARP1抑制劑美國獲批臨床。英派藥業(yè)自主研發(fā)的PARP1選擇性抑制劑IMP1734獲FDA批準(zhǔn)開展Ⅰ期臨床研究。臨床前研究顯示，IMP1734具有良好的抗腫瘤活性和較寬的治療窗口；單藥或與其他藥物聯(lián)合治療均顯示出強(qiáng)大的抗腫瘤療效。今年6月，Eikon公司已獲得IMP1734除大中華區(qū)以外所有區(qū)域內(nèi)獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權(quán)利。
國際藥訊
1.Madrigal公司THR-β激動劑獲優(yōu)先審評資格。FDA受理Madrigal公司口服選擇性甲狀腺激素受體（THR）-β激動劑resmetirom治療伴有肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者的新藥申請（NDA），并授予優(yōu)先審評資格，預(yù)計明年3月14日前完成審評。在Ⅲ期臨床中，接受劑量為100 mg的resmetirom治療52周后，患者肝臟脂肪水平平均降低51%；肝纖維化、肝臟體積和脾臟體積也顯著降低。今年4月，該新藥已被FDA授予突破性療法認(rèn)定。
2.Alnylam公司RNAi療法新適應(yīng)癥獲FDA專家支持。FDA心血管和腎臟藥物咨詢委員會（CRDAC）推薦批準(zhǔn)Alnylam公司RNAi療法patisiran（商品名：Onpattro）的補(bǔ)充新藥申請（sNDA），用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)（ATTR）淀粉樣變性心肌病。在Ⅲ期臨床中，patisiran治療組患者的6分鐘行走檢測結(jié)果較基線的變化顯著優(yōu)于對照組。此前，該新藥已被FDA批準(zhǔn)上市，用于治療患有hATTR淀粉樣變性引起的多發(fā)性神經(jīng)病。
3.Sumitomo公司腎上腺素能受體激動劑Ⅲ期臨床積極。Sumitomo公司β3腎上腺素能受體激動劑vibegron（Gemtesa）治療因良性前列腺增生（BPH）而接受藥物治療的膀胱過度活動癥（OAB）患者的Ⅲ期臨床（URO-901-3005）達(dá)到共同主要終點和所有次要終點。第12周時，與安慰劑組相比，vibegron治療組與基線相比（最小二乘均值）每日減少的排尿次數(shù)（-2.04 vs -1.30 ，p<0.0001）和尿急發(fā)作次數(shù)（-2.88 vs -1.9，p<0.0001）顯著改善。Gemtesa安全性與既往研究一致。
4.莫德納流感mRNA疫苗新制劑Ⅲ期臨床成功。莫德納在研發(fā)日活動上透露，季節(jié)性流感疫苗mRNA-1010新制劑在Ⅲ期臨床P303中達(dá)到所有主要終點。與流感滅活疫苗Fluarix相比，mRNA-1010對于四種亞型A/H1N1、A/H3N2、B/Yamagata、B/Victoria均達(dá)到更高的血凝抑制分析（HAI）滴度。此外，在與賽諾菲Fluzone頭對頭的Ⅰ/Ⅱ期臨床中，mRNA-1010對A/H1N1、A/H3N2、B/Victoria達(dá)到了更高的HAI滴度，對B/Yamagata達(dá)到了可比的HAI滴度。
5.Valneva/輝瑞萊姆病疫苗Ⅱ期臨床積極。Valneva公司與輝瑞聯(lián)合開發(fā)的萊姆病（Lyme disease）候選疫苗VLA15用于加強(qiáng)接種的Ⅱ期臨床VLA15-221結(jié)果積極。VLA15涵蓋六種表達(dá)于伯氏疏螺旋體上的OspA血清型。結(jié)果顯示，5-11歲兒童、12-17歲青少年以及18-65歲成人加強(qiáng)接種VLA15一個月后，所有年齡組均對所有血清型產(chǎn)生強(qiáng)烈的抗原抗體反應(yīng)，所有OspA血清型的血清轉(zhuǎn)換率（SCR）為95.3%和94.6%；而且OspA抗體滴度也顯著提高；疫苗的安全性與之前研究一致。
6.IL-17A抑制劑汗腺炎IIb/III期研究失敗。ACELYRIN公司IL-17A融合蛋白拮抗劑izokibep治療中重度化膿性汗腺炎 (HS) 的IIb/III期試驗B部分未達(dá)到主要終點。16周治療數(shù)據(jù)顯示，每周接受izokibep治療的患者達(dá)到HiSCR75改善的比例為39%，而每兩周接受izokibep治療的患者這一數(shù)值為34%，安慰劑組為29%，沒有實現(xiàn)統(tǒng)計學(xué)意義上的改善。創(chuàng)響擁有該新藥的大中華區(qū)及韓國的商業(yè)化權(quán)益。
醫(yī)藥熱點
1.我國將推進(jìn)醫(yī)?；鹬悄軐徍撕捅O(jiān)控工作。9月13日，國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步深入推進(jìn)醫(yī)療保障基金智能審核和監(jiān)控工作的通知》。《通知》明確，聚焦醫(yī)療保障基金智能審核和監(jiān)控知識庫、規(guī)則庫建設(shè)，到2023年底前全部統(tǒng)籌地區(qū)上線智能監(jiān)管子系統(tǒng)，初步實現(xiàn)全國智能監(jiān)控“一張網(wǎng)”。到2025年底，規(guī)范化、科學(xué)化、常態(tài)化的智能審核和監(jiān)控體系基本建立，“兩庫”建設(shè)應(yīng)用、智能審核、反欺詐大數(shù)據(jù)智能監(jiān)測分析更加成熟完善。
2.廣東省生殖醫(yī)院優(yōu)化MDT門診。為改善患者就醫(yī)體驗，廣東省生殖醫(yī)院在此前推出午間門診、全天候線上免費問診、專家團(tuán)隊號、多學(xué)科聯(lián)合會診（MDT）門診等多項服務(wù)的基礎(chǔ)上，近期對MDT診療模式進(jìn)一步優(yōu)化，分別推出生殖醫(yī)學(xué)中心、男科、婦科、優(yōu)生遺傳、生殖免疫主導(dǎo)的MDT門診號，患者可以結(jié)合自己的主要問題，掛相應(yīng)的號，讓多學(xué)科聯(lián)合診療在全面的基礎(chǔ)上更具針對性。MDT門診由多個不同科室的專家共同出診，避免患者輾轉(zhuǎn)多個科室看病，提高就診效率。
3.我國部分口腔醫(yī)療項目將納入醫(yī)保。9月11日，國家衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步推進(jìn)口腔醫(yī)療服務(wù)和保障管理工作的通知》，主要包含了口腔醫(yī)療耗材采購供應(yīng)、服務(wù)價格治理、醫(yī)保政策等6個方面。在優(yōu)化醫(yī)療服務(wù)價格及醫(yī)保政策方面，《通知》指出：在基金可承受的基礎(chǔ)上，將符合條件的治療性醫(yī)療服務(wù)項目和醫(yī)用耗材按程序納入基本醫(yī)保支付范圍。支持鼓勵商業(yè)保險積極發(fā)揮作用，減輕群眾經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月13日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月13日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
