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廣州麓鵬BTK抑制劑獲批Ⅱ期臨床。麓鵬制藥新一代BTK抑制劑LP-168獲國家藥監(jiān)局批準開展Ⅱ期臨床（ROCK-1研究），評估用于治療既往接受過含CD20單抗免疫化療方案和BTK抑制劑治療后復(fù)發(fā)或難治的套細胞淋巴瘤（R/R MCL）患者的有效性與安全性。LP-168具有獨特的作用機制，能夠同時抑制野生型靶點蛋白及其耐藥突變體。目前，麓鵬制藥正在中美同步LP-168的臨床開發(fā)。
國內(nèi)藥訊
1.常山藥業(yè)長效GLP-1R激動劑III期臨床成功。常山藥業(yè)旗下常山凱捷健開發(fā)的、每周1次GLP-1RA激動劑艾本那肽（CJC-1134-PC），在治療2型糖尿病的兩項III期研究（CSCJC DM301和CSCJC DM302）達到主要終點。其中，在接受二甲雙胍單藥或二甲雙胍聯(lián)合胰島素促泌劑治療后血糖控制不佳的2型糖尿病患者（CSCJC DM301研究）中，與安慰劑相比，CJC-1134-PC治療組24周時患者的主要療效指標顯著改善；糖化血紅蛋白（HbA1c）達標率提高；且藥物安全性良好。
2.澤璟重組人促甲狀腺激素III期臨床成功。澤璟制藥注射用重組人促甲狀腺激素（rhTSH）對比停服甲狀腺激素療法用于分化型甲狀腺癌患者術(shù)后輔助診斷的III期ZGTSH004研究達到主要終點。與甲狀腺激素撤除療法（THW）相比，rhTSH用于分化型甲狀腺癌術(shù)后輔助診斷131I全身顯像（WBS）的顯像效果達到非劣效性標準。詳細結(jié)果將公布于學(xué)術(shù)會議上。該公司計劃盡快遞交rhTSH的上市申請。
3.BMS靶向IKZF1/3分子膠啟動Ⅲ期臨床。百時美施貴寶靶向Ikaros/Aiolos（IKZF1/3）的蛋白降解療法iberdomide膠囊登記啟動一項Ⅲ期臨床，擬在新診斷的多發(fā)性骨髓瘤受試者中比較自體干細胞移植（ASCT）后使用Iberdomide維持治療對比來那度胺維持治療的有效性與安全性。這是國際Ⅲ期臨床的中國部分，主要研究者由北京大學(xué)人民醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士黃曉軍擔任。
4.新碼長效IL-2藥物獲批實體瘤臨床。浙江醫(yī)藥子公司新碼生物1類生物制品注射用NCB003獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于晚期實體瘤的治療。NCB003是新一代定點偶聯(lián)長效人白介素-2（IL-2）藥物，具有較長的半衰期和較大的安全窗口。在臨床前研究中，NCB003已顯示對多種體內(nèi)移植瘤有顯著的抑制作用。
5.易慕峰EpCAM靶向CAR-T獲胃癌孤兒藥資格。易慕峰靶向EpCAM的自體CAR-T細胞注射液產(chǎn)品IMC001獲FDA孤兒藥資格，用于治療胃癌患者。公布于ASCO2023年會上的最新臨床數(shù)據(jù)顯示，在低劑量和中劑量下，6例晚期胃癌患者中有2例患者被評定為部分緩解（PR），3例患者仍為疾病穩(wěn)定（SD）。中劑量組3例患者的存活時間均已超過7個月，其中1例PR患者在IMC001輸注后28周成功進行了胃癌根治手術(shù)。
國際藥訊
1.諾華BTK抑制劑啟動尋麻疹I(lǐng)II期臨床。諾華BTK抑制劑Remibrutinib（LOU064）在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項III期臨床（NCT06042478），擬評估Remibrutinib（25mg，每日2次）、安慰劑和奧馬珠單抗（300mg，每月1次）三者治療慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）的有效性和安全性。今年8月，該新藥已在治療CSU的兩項Ⅲ期臨床（REMIX-1和REMIX-2）均達到所有主要和次要終點，顯著改善患者的UAS7評分、瘙癢嚴重程度評分和蕁麻疹嚴重程度評分。
2.吉利德CD-19靶向CAR-T淋巴瘤Ⅱ期臨床積極。吉利德旗下Kite公司靶向CD19的CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleuce），在用于二線治療不適合接受自體干細胞移植（ASCT）的復(fù)發(fā)/難治性（R/R）大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者的Ⅱ期臨床達到主要終點。Yescarta治療在3個月時達到71.0%（95% CI：58.1-81.8%）的完全代謝反應(yīng)率；中位隨訪為12.0個月（2.1-17.9個月）時，患者的中位PFS為11.8個月（95% CI：8.4-尚未達成），總生存期尚未達到。詳細結(jié)果公布在Nature Medicine雜志上。
3.Lisata新型腫瘤靶向穿透肽上Ⅱ期臨床。Lisata公司開發(fā)擬用于增強多種類型抗癌藥物療效的新型腫瘤靶向穿透肽LSTA1，在治療晚期實體瘤的Ⅱa期臨床BOLSTER完成頭頸部鱗狀細胞癌隊列首例患者給藥。該項研究將評估LSTA1聯(lián)用SOC與單用SOC治療的安全性與有效性。LSTA1旨在激活一種腫瘤特異性的轉(zhuǎn)運系統(tǒng)，使與之聯(lián)合使用的全身性抗癌藥物能夠更有效地穿透腫瘤并在腫瘤內(nèi)蓄積，以達到增強療效的目的。
4.FXIa/FXI靶向單抗防卒中Ⅱ期臨床積極。Anthos公司FXIa/FXI靶向單抗abelacimab治療中高卒中風險房顫（AF）的Ⅱ期臨床AZALEA-TIMI71達到主要終點。與口服抗凝血劑利伐沙班相比，abelacimab（150mg）治療在大出血或臨床相關(guān)非大出血事件發(fā)生率的復(fù)合終點的統(tǒng)計具顯著性降低，數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會建議終止該研究。詳細結(jié)果將在科學(xué)大會上公布。Abelacimab此前已被FDA授予快速通道資格，用于預(yù)防房顫患者卒中和全身性栓塞。
5.MLD基因療法獲FDA優(yōu)先審評資格。FDA受理Orchard Therapeutics基因療法Libmeldy（atidarsagene autotemcel）治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）的生物制品許可申請（BLA），并授予優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為明年3月18日。MLD是由ARSA基因突變引起的一種罕見的溶酶體病，可導(dǎo)致神經(jīng)損傷和發(fā)育退化。在臨床試驗中，與疾病自然史相比，Libmeldy治療可使大多數(shù)患者的運動功能和認知發(fā)育得以保留，隨訪時間長達12年（中位數(shù)6.76年）。
6.拜耳KEAP1激活劑上I期臨床。拜耳旗下Vividion公司靶向Kelch樣ECH相關(guān)蛋白1（KEAP1）的小分子激活劑VVD-130037（BAY 3605349），在用于治療晚期實體瘤患者的I期臨床首例受試者給藥。KEAP1是一種主要在細胞質(zhì)中表達的E3泛素連接酶的亞基蛋白，負責調(diào)控下游核因子紅系2相關(guān)因子2（NRF2）的水平。研究表明，KEAP1-NRF2通路激活后，通過重組代謝來增強腫瘤細胞的增殖，抑制多種應(yīng)激反應(yīng)，促進免疫逃逸。
醫(yī)藥熱點
1.陳國強院士履新海南醫(yī)學(xué)院院長。9月15日，中國科學(xué)院院士陳國強就任海南醫(yī)學(xué)院校長、黨委副書記。根據(jù)公開信息，陳國強，1963年生，湖南攸縣人，中共黨員，博士，教授，中國科學(xué)院院士。腫瘤系統(tǒng)醫(yī)學(xué)全國重點實驗室主任。歷任上海第二醫(yī)科大學(xué)上海血液學(xué)研究所副所長，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院副院長、研究生院院長（兼），上海交通大學(xué)副校長、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長、黨委副書記等職。
2.國家耳鼻咽喉疾病臨床醫(yī)學(xué)中心湖北分中心成立。9月15日，“國家耳鼻咽喉疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心湖北分中心”揭牌儀式在武漢大學(xué)人民醫(yī)院（湖北省人民醫(yī)院）舉行。武漢大學(xué)人民醫(yī)院眼耳鼻喉醫(yī)院耳鼻咽喉-頭頸外科中心作為國家耳鼻咽喉疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心湖北分中心，將整合湖北地區(qū)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源，以科學(xué)研究帶動臨床診療，強化學(xué)科建設(shè)、加快人才培養(yǎng)，推動區(qū)域?qū)？漆t(yī)療水平提升，為更多耳鼻咽喉疾病患者提供優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)。
3.上海市第七人民醫(yī)院成立住院床位管理中心。日前，上海市第七人民醫(yī)院率先試點，成立住院床位管理中心，將全院床位納入中心統(tǒng)一調(diào)配和管理，由醫(yī)院分管領(lǐng)導(dǎo)總負責、護理部牽頭實施、醫(yī)務(wù)處負責疑難問題協(xié)調(diào)、信息科提供信息系統(tǒng)支持、出入院管理處及住院床位管理中心負責床位統(tǒng)籌安排。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月19日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月18日）
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