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百濟(jì)神州HPK1抑制劑報(bào)IND。百濟(jì)神州1類化藥BGB-26808片的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。BGB-26808是新一代HPK1抑制劑，已于今年8月在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項(xiàng)Ⅰ期臨床試驗(yàn)，擬評估與替雷利珠單抗聯(lián)合治療晚期實(shí)體瘤的安全性與有效性。HPK1是T細(xì)胞受體（TCR）信號通路下游的一種激酶，被認(rèn)為在激活T細(xì)胞的過程中起到關(guān)鍵作用。值得一提的是，百濟(jì)神州第一款HPK1抑制劑BGB-15025已處于Ⅰ期臨床階段。
國內(nèi)藥訊
1.安斯泰來「恩扎盧胺」新適應(yīng)癥報(bào)產(chǎn)。安斯泰來雄激素受體信號抑制劑恩扎盧胺（商品名：Xtandi、安可坦）新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，治療轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。在III期ARCHES研究中，與安慰劑和雄激素剝奪療法（ADT）聯(lián)用相比，Xtandi與ADT聯(lián)用將患者出現(xiàn)放射學(xué)進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低61%。此前，該新藥已獲批用于治療非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC），以及轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）。
2.輝瑞JAK1抑制劑擬納入優(yōu)先審評。輝瑞口服JAK1抑制劑阿布昔替尼片（abrocitinib）的新適應(yīng)癥上市申請獲CDE擬納入優(yōu)先審評，用于治療難治性、中重度特應(yīng)性皮炎12歲及以上青少年患者。在III期JADE TEEN研究中，與安慰劑組相比，阿布昔替尼組（100mg和200mg）患者實(shí)現(xiàn)IGA為0/1的比例更多（41.6%和46.2%，vs24.5%），達(dá)到EASI-75應(yīng)答的患者比例也更多（68.5%和72.0%，vs41.5%）。此前，該產(chǎn)品已獲批用于治療難治性、中重度特應(yīng)性皮炎成人患者。
3.恒瑞VEGFR2靶向TKI國際Ⅱ期臨床積極。恒瑞醫(yī)藥選擇性靶向VEGFR2的TKI創(chuàng)新藥阿帕替尼治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性腺樣囊性癌的國際Ⅱ期臨床結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，研究者及獨(dú)立審查委員會(huì)（BIRC）評估的ORR分別為15.3%和9.7%；疾病控制率（DCR）分別為65.3%和66.7%；中位DOR分別為14.9個(gè)月和7.2個(gè)月；mPFS分別為9.0個(gè)月和9.0個(gè)月。mOS未達(dá)到。阿帕替尼單藥方案安全性可控。詳細(xì)數(shù)據(jù)已發(fā)表于Clinical Cancer Research（CCR）。
4.甘李口服GLP-1R激動(dòng)劑報(bào)IND。甘李藥業(yè)1類生物制品GZR18片的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。GZR18是每周注射一次的長效GLP-1R激動(dòng)劑肽類藥物，擬開發(fā)用于成年患者的2型糖尿病(T2DM)的治療或肥胖/超重患者的體重管理。GZR18注射液目前正在國內(nèi)開展頭對頭II期臨床，評估與司美格魯肽（諾和泰）對比，治療2型糖尿病患者的有效性和安全性。
5.康寧杰瑞聯(lián)手遠(yuǎn)大蜀陽開發(fā)TFPI單抗。遠(yuǎn)大生命科學(xué)全資子公司遠(yuǎn)大蜀陽與蘇州康寧杰瑞就后者臨床后期、組織因子途徑抑制物（TFPI）單抗藥物KN057達(dá)成合作許可協(xié)議，將負(fù)責(zé)KN057在大中華區(qū)的市場推廣和商業(yè)化銷售。根據(jù)協(xié)議，康寧杰瑞將獲得累計(jì)最高5億元人民幣的首付款和里程碑款，以及產(chǎn)品分級銷售提成?？祵幗苋饘⒗^續(xù)負(fù)責(zé)KN057針對血友病A和血友病B的后續(xù)臨床研究、上市注冊申請及產(chǎn)品供應(yīng)。
國際藥訊
1.DNA質(zhì)粒疫苗黑色素瘤Ⅱ期臨床積極。Scancell公司脫氧核糖核酸（DNA）質(zhì)粒疫苗SCIB1聯(lián)合檢查點(diǎn)抑制劑（CPIs）治療晚期黑色素瘤的Ⅱ期SCOPE試驗(yàn)結(jié)果積極。在可評估的11例患者中達(dá)到82%的客觀緩解率（ORR），優(yōu)于試驗(yàn)預(yù)定療效目標(biāo)70%的ORR；患者腫瘤體積減少31%-94%。在現(xiàn)實(shí)世界中，僅接受該CPI雙藥治療患者報(bào)告的ORR為50%，無進(jìn)展生存期為11.5個(gè)月。
2.創(chuàng)新微生物組合療法結(jié)腸炎Ⅱa期臨床積極。MRM Health公司微生物組聯(lián)合療法MH002治療輕中度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）Ⅱa期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)。8周治療期間，藥物安全且耐受性良好；MH002治療組患者達(dá)到Mayo內(nèi)窺鏡檢查嚴(yán)重程度評分顯著改善的患者比例高于安慰劑組;糞便鈣衛(wèi)蛋白（腸道炎癥標(biāo)志物）中位數(shù)降低42%（vs18%）。完整數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)年底公布。
3.默沙東HIF-2α抑制劑獲腎癌優(yōu)先審評資格。默沙東“first-in-class” 缺氧誘導(dǎo)因子-2α（HIF-2α）抑制劑Welireg（belzutifan）的補(bǔ)充新藥申請（sNDA）獲FDA受理，用于治療晚期腎細(xì)胞癌（RCC）經(jīng)治患者。FDA同時(shí)授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2024年1月17日。2021年8月，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)Welireg上市，成為首個(gè)HIF-2α抑制劑，用于治療包括腎細(xì)胞癌（RCC）等von Hippel-Lindau（VHL）疾病相關(guān)癌癥。
4.馬斯克“腦機(jī)接口”啟動(dòng)臨床。馬斯克腦機(jī)接口公司Neuralink開發(fā)的完全可植入的無線腦機(jī)接口(BCI)的新型醫(yī)療器械設(shè)備已獲得獨(dú)立機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)的批準(zhǔn)，開始首次人體臨床試驗(yàn)（PRIME研究）受試者招募。該項(xiàng)研究旨在評估BCI用于完全植入人腦的安全性和有效性，以幫助人類能夠通過思想控制電子設(shè)備，使癱瘓患者再次行走。
5.基因藥物公司ReCode完成2.6億美元融資。基因藥物公司ReCode Therapeutics宣布完成5000萬美元的B輪擴(kuò)展融資，使B輪融資金額累計(jì)已達(dá)到2.6億美元。ReCode專有的選擇性器官靶向（SORT）脂質(zhì)納米顆粒（LNP）平臺(tái)是新一代的基因藥物技術(shù)，能夠精確遞送到肝臟以外的目標(biāo)器官和細(xì)胞，包括肺靶向、脾靶向、肝靶向等。目前，該公司開發(fā)的肺靶向治療原發(fā)性纖毛運(yùn)動(dòng)不良癥（PCD）的DNAl1 mRNA已進(jìn)入臨床階段。
6.基因泰克入局多肽放射性偶聯(lián)物賽道。羅氏基因泰克與PeptiDream將利用后者專有的多肽發(fā)現(xiàn)平臺(tái)（PDPS），針對基因泰克選定靶點(diǎn)，合作開發(fā)多肽-放射性同位素（peptide-RI）偶聯(lián)物。根據(jù)協(xié)議，PeptiDream將獲得4000萬美元的預(yù)付款，最高可達(dá)10億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑潛在付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。PeptiDream將保留合作產(chǎn)品在日本開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
7.GSK研發(fā)部門人員調(diào)整。根據(jù)外媒報(bào)道，在高級副總裁兼研發(fā)主管John Lepore離任后，GSK將其研發(fā)部門劃分為三個(gè)團(tuán)隊(duì)：呼吸和免疫學(xué)、疫苗和傳染病以及腫瘤學(xué)。高級副總裁兼疫苗全球主管Phil Dormitzer將領(lǐng)導(dǎo)疫苗和傳染病研發(fā)團(tuán)隊(duì)，高級副總裁兼腫瘤學(xué)發(fā)展全球主管Hesham Abdullah將領(lǐng)導(dǎo)腫瘤學(xué)研發(fā)團(tuán)隊(duì)，新加入GSK的Kaivan Khavandi將領(lǐng)導(dǎo)重組后的呼吸免疫團(tuán)隊(duì)。這三個(gè)團(tuán)隊(duì)將致力于初步發(fā)現(xiàn)和早期臨床開發(fā)至II期臨床研究。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.川大華西張本出任海南省人民醫(yī)院院長。9月19日，海南省人民醫(yī)院官方網(wǎng)站“領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)”欄目更新信息顯示，此前系四川大學(xué)華西公共衛(wèi)生學(xué)院（華西第四醫(yī)院）的張本院長已經(jīng)出任海南省人民醫(yī)院院長。根據(jù)公開信息，張本，男，漢族，1977年1月生，研究生，醫(yī)學(xué)博士，中共黨員。張本教授長期從事公共衛(wèi)生與預(yù)防醫(yī)學(xué)教育和研究及醫(yī)院管理工作，主要研究方向?yàn)榱餍胁W(xué)、職業(yè)衛(wèi)生與職業(yè)醫(yī)學(xué)、主動(dòng)健康精準(zhǔn)預(yù)防醫(yī)學(xué)。
2.第二批罕見病目錄公布。為進(jìn)一步加強(qiáng)我國罕見病管理，提高罕見病診療水平，國家衛(wèi)健委等六部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》。第二批罕見病目錄中納入發(fā)作性睡病、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、黑色素瘤、軟骨發(fā)育不全、獲得性血友病、肢端肥大癥等86種罕見病；涉及血液科、皮膚科、風(fēng)濕免疫科、兒科、神經(jīng)內(nèi)科、內(nèi)分泌科等17個(gè)學(xué)科。截至目前，我國第一、第二批罕見病目錄已納入207種罕見病。
3.復(fù)旦大學(xué)變態(tài)反應(yīng)及疾病研究中心成立。9月18日，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院牽頭，附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院、附屬兒科醫(yī)院、附屬中山醫(yī)院共同組建成立的“復(fù)旦大學(xué)變態(tài)反應(yīng)及疾病研究中心”舉行揭牌儀式。復(fù)旦大學(xué)和各家附屬醫(yī)院的優(yōu)勢學(xué)科強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，未來將重點(diǎn)開展變態(tài)反應(yīng)及相關(guān)疾病的基礎(chǔ)研究和臨床研究，實(shí)現(xiàn)學(xué)科共建新理念，加快推動(dòng)我國變態(tài)反應(yīng)學(xué)科高速健康發(fā)展。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月19日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月18日）
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