今日頭條
同源康多靶點(diǎn)抑制劑獲肺癌孤兒藥資格。同源康醫(yī)藥新一代抗耐藥性ROS1/NTRK/ALK多靶點(diǎn)抑制劑TY-2136b獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療ALK陽(yáng)性、ROS1陽(yáng)性、NTRK融合陽(yáng)性或LTK陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌。TY-2136b可覆蓋ROS1/NTRK/ALK突變引起的癌癥，可同時(shí)克服G2032R、G595R、G667C、 G623R、G696A和G1202R等及潛在雙突變產(chǎn)生的耐藥性。該新藥目前正在美國(guó)和中國(guó)同步臨床開(kāi)發(fā)，評(píng)估用于晚期實(shí)體腫瘤和轉(zhuǎn)移性腫瘤的潛力。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.璧辰BRAF抑制劑獲膠質(zhì)瘤快速通道資格。璧辰醫(yī)藥BRAF抑制劑ABM-1310獲FDA授予的快速通道資格，用于治療攜帶BRAF V600E突變的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。ABM-1310具有高選擇性和高血腦屏障通透性，已在中美兩國(guó)針對(duì)BRAF V600突變晚期實(shí)體腫瘤（包括GBM和其他腦膠質(zhì)瘤等原發(fā)性腦腫瘤）的Ⅰ期臨床中顯示出良好的抗癌療效，且耐受性良好。詳細(xì)數(shù)據(jù)已在2023ASCO年會(huì)上公開(kāi)。
2.百濟(jì)神州DGKζ抑制劑國(guó)內(nèi)獲批臨床。百濟(jì)神州1類(lèi)化藥BGB-30813片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)治療晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。BGB-30813是一款DGKζ抑制劑，具有增強(qiáng)DAG下游信號(hào)通路的潛力，可以激活T細(xì)胞，從而增強(qiáng)腫瘤殺傷作用。目前，該產(chǎn)品正在海外開(kāi)展評(píng)估單藥或與抗PD-1單抗替雷利珠單抗聯(lián)用，治療晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的Ⅰa/Ⅰb期臨床試驗(yàn)。
3.南京雅創(chuàng)THR-β激動(dòng)劑獲批NASH臨床。雅創(chuàng)醫(yī)藥甲狀腺激素β受體（THR-β）激動(dòng)劑HPG7233獲FDA臨床許可，將針對(duì)非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和血脂異常開(kāi)展臨床研究。在臨床前NASH動(dòng)物模型研究中，HPG7233顯示出可顯著減少肝臟脂肪并降低血脂的潛力；與FXR激動(dòng)劑HPG1860聯(lián)合用藥也展現(xiàn)出較好的協(xié)同作用。毒理研究中藥物耐受性良好，未見(jiàn)與THR-α亞型相關(guān)的有害發(fā)現(xiàn)，亦無(wú)胃腸道反應(yīng)。
4.燁輝Menin抑制劑獲FDA臨床許可。燁輝醫(yī)藥自主研發(fā)創(chuàng)新藥BN104獲FDA臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，即將在美國(guó)開(kāi)展用于治療復(fù)發(fā)/難治急性白血病的臨床研究。今年8月，該產(chǎn)品相同適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得NMPA的批準(zhǔn)。BN104是一款新型、高選擇性的口服Menin抑制劑，此前該新藥已獲得FDA授予治療急性髓性白血?。ˋML）的孤兒藥資格。
5.艾伯維退回天境CD47抗體。天境生物宣布艾伯維終止CD47抗體lemzoparlimab（TJC4）的合作協(xié)議，天境生物將重獲lemzoparlimab的全球權(quán)益，協(xié)議終止從11月20日起效。此前，天境生物已從該合作協(xié)議中獲得2億美元預(yù)付款+里程碑金額。Lemzoparlimab目前正在Ⅲ期臨床中評(píng)估與阿扎胞苷聯(lián)合一線治療高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的有效性與安全性。
國(guó)際藥訊
1.禮來(lái)口服GLP-1R激動(dòng)劑開(kāi)展頭對(duì)頭臨床。禮來(lái)口服小分子GLP-1R激動(dòng)劑Orforglipron在ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)一項(xiàng)III期臨床（ACHIEVE-3），擬評(píng)估Orforglipron與口服司美格魯肽相比，用于二甲雙胍控制不佳的2型糖尿病患者中的療效與安全性。目前，禮來(lái)正在開(kāi)展多項(xiàng)Orforglipron的III期臨床試驗(yàn)，以進(jìn)一步評(píng)估對(duì)肥胖和超重（ATTAIN系列研究）以及2型糖尿?。ˋCHIEVE系列研究）的治療效果和安全性。
2.IgA腎病新藥III期研究未達(dá)次要終點(diǎn)。Travere公司雙重內(nèi)皮素血管緊張素受體拮抗劑Filspari（sparsentan）治療IgA腎病的III期PROTECT研究未達(dá)到次要終點(diǎn)。此前，sparsentan治療組與厄貝沙坦組相比，患者36周后蛋白尿較基線平均減幅顯著更高（49.8%vs15.1%，p<0.0001）。兩年驗(yàn)證性結(jié)果顯示，與厄貝沙坦組相比，F(xiàn)ilspari組患者的估算腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR）總斜率未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，而eGFR慢性斜率取得了統(tǒng)計(jì)學(xué)意義差異。今年2月，該新藥上述適應(yīng)癥已獲FDA加速批準(zhǔn)上市。
3.K藥宮頸癌適應(yīng)癥獲優(yōu)先審評(píng)資格。FDA授予默沙東重磅PD-1抑制劑帕博利珠單抗（Keytruda，K藥）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）優(yōu)先審評(píng)資格，聯(lián)合同步放化療一線治療高風(fēng)險(xiǎn)局部晚期宮頸癌，PDUFA日期為明年1月。在III期KEYNOTE-A18研究中，Keytruda聯(lián)合同步放化療顯著提高患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。值得一提的是，該新藥針對(duì)宮頸癌已獲FDA批準(zhǔn)三項(xiàng)上市許可。
4.CD19/CD20雙靶點(diǎn)CAR-T啟動(dòng)Ⅰ/Ⅱ期臨床。ImmPACT Bio公司CD19/CD20雙靶點(diǎn)CAR-T療法IMPT-314用于治療復(fù)發(fā)或難治性（R/R）侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤的Ⅰ/Ⅱ期臨床首例患者給藥。IMPT-314是一款潛在“First-in-class ”CAR-T產(chǎn)品，基于該公司邏輯回路的CAR-T平臺(tái)開(kāi)發(fā)，旨在解決抗原逃逸、針對(duì)健康組織的毒性和免疫抑制腫瘤微環(huán)境。在用于治療R/R非霍奇金淋巴瘤患者的臨床研究中，IMPT-314的總體緩解率（ORR）達(dá)到91%。
5.自免病小分子新藥獲得FDA臨床許可。LAPIX Therapeutics公司小分子T細(xì)胞免疫球蛋白和含粘蛋白結(jié)構(gòu)域蛋白（TIM）3/4受體激動(dòng)劑LPX-TI641獲FDA臨床許可，即將開(kāi)展用于治療多發(fā)性硬化的臨床研究。LPX-TI64旨在不影響先天性免疫系統(tǒng)的情況下，讓適應(yīng)性免疫系統(tǒng)重建自我耐受性（Treg/Th17平衡和B-regs）。LAPIX公司計(jì)劃開(kāi)發(fā)LPX-TI64用于治療神經(jīng)-自身免疫適應(yīng)癥（如多發(fā)性硬化），并打算擴(kuò)展到類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和其他自身免疫性疾病。
6.Inmagene與Aditum聯(lián)合開(kāi)發(fā)ILT7R抗體。Inmagene公司與Aditum Bio合作創(chuàng)建Celexor Bio公司，旨在專注于全球獨(dú)家開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化ILT7R靶向抗體IMG-018（CLXR-901），用于免疫和炎癥性疾病的治療。IMG-018是由Inmagene專有的QuadraTek技術(shù)平臺(tái)所創(chuàng)建，可與漿細(xì)胞樣樹(shù)突狀細(xì)胞（pDC）表面的ILT7受體結(jié)合，并招募有助于耗竭pDC的效應(yīng)細(xì)胞。根據(jù)合作協(xié)議，Inmagene將獲得一筆前期費(fèi)用，并有資格獲得高達(dá)2.87億美元的開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售里程碑款項(xiàng)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.四川省兒童青少年心理健康關(guān)愛(ài)中心成立。9月15日上午，四川省兒童青少年心理健康關(guān)愛(ài)中心授牌暨首屆兒童青少年“心飛揚(yáng) 悅成長(zhǎng)”成長(zhǎng)營(yíng)開(kāi)營(yíng)儀式在四川省精神醫(yī)學(xué)中心舉行。四川省兒童青少年心理健康關(guān)愛(ài)中心以四川省精神醫(yī)學(xué)中心為依托，下設(shè)六大區(qū)域兒童青少年心理健康關(guān)愛(ài)基地（成都、綿陽(yáng)、自貢、攀枝花、南充、廣元），形成縱向貫通的心理健康服務(wù)網(wǎng)絡(luò)，以促進(jìn)兒童青少年心理健康成長(zhǎng)。
2.南方醫(yī)科大學(xué)迎來(lái)新任黨委書(shū)記。南方醫(yī)科大學(xué)網(wǎng)站更新資料后顯示，此前擔(dān)任廣東省政府副秘書(shū)長(zhǎng)的張玉潤(rùn)已任南方醫(yī)科大學(xué)黨委書(shū)記，主持學(xué)校黨委全面工作。張玉潤(rùn)，男，1971年3月出生，研究生學(xué)歷，畢業(yè)于華西醫(yī)科大學(xué)衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)專業(yè)，他曾任南方醫(yī)科大學(xué)副校長(zhǎng)，廣東省衛(wèi)生健康委黨組成員、副主任，廣東省人民政府副秘書(shū)長(zhǎng)等職。
3.浙大兒院教學(xué)門(mén)診上線。近日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒科醫(yī)院正式上線教學(xué)門(mén)診，由有一定臨床經(jīng)驗(yàn)的兒科住院醫(yī)師規(guī)范化培訓(xùn)醫(yī)生獨(dú)立接診，在兒科專家指導(dǎo)監(jiān)督下進(jìn)行規(guī)范的門(mén)診診療活動(dòng)。教學(xué)門(mén)診實(shí)行掛號(hào)免費(fèi)，一個(gè)上午限號(hào)6個(gè)，不加號(hào)，可保證充足的就診時(shí)間及醫(yī)患溝通時(shí)間。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月25日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月22日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
