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上海甫康PI3K β/δ抑制劑獲批Ⅱ期臨床。甫康藥業(yè)PI3K β/δ雙重抑制劑CVL237獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展Ⅱ期臨床，評(píng)估用于PTEN基因缺失的晚期實(shí)體瘤的治療潛力。Ⅰ期臨床結(jié)果顯示，VL237在多線復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤患者中具有良好的安全性和積極的單藥臨床活性(NCT02679196)，包括對(duì)彌散性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、濾泡性淋巴瘤（FL）、慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）和套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）均有效。甫康藥業(yè)計(jì)劃在中國(guó)和全球同步開(kāi)展這項(xiàng)II期臨床。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.銀諾長(zhǎng)效GLP-1R激動(dòng)劑報(bào)產(chǎn)。銀諾醫(yī)藥人源化長(zhǎng)效GLP-1R激動(dòng)劑蘇帕魯肽（Supaglutide）的上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，推測(cè)適應(yīng)癥為“用于單藥治療2型糖尿病以及聯(lián)合治療二甲雙胍治療后血糖控制不佳的2型糖尿病患者”。今年1月，銀諾醫(yī)藥宣布蘇帕魯肽用于治療2型糖尿病的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床（YN011-301、YN011-302）均達(dá)到主要終點(diǎn)，糖化血紅蛋白相對(duì)基線降低可達(dá)2.1%，顯著優(yōu)于安慰劑組（P<0.001）。
2.科笛引進(jìn)4%米諾環(huán)素泡沫劑報(bào)產(chǎn)。科笛生物從Foamix公司引進(jìn)的外用4%米諾環(huán)素泡沫劑（CU-10201）的上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，用于治療非結(jié)節(jié)性中重度尋常痤瘡炎癥性病變9歲及以上患者。今年7月，該產(chǎn)品已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)程序。CU-10201通過(guò)阻止胺基酸進(jìn)入核糖體，從而抑制細(xì)菌肽鏈的形成?？频焉飺碛蠧U-10201在大中華區(qū)的權(quán)益。
3.基石公布PD-1單抗首次人體試驗(yàn)數(shù)據(jù)。基石藥業(yè)PD-1抗體nofazinlimab（CS1003）在期刊British Journal of Cancer上發(fā)表用于治療晚期實(shí)體瘤的首次人體Ⅰ期試驗(yàn)（CS1003-101）結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，nofazinlimab單藥治療耐受性良好，并在多個(gè)瘤種中觀察到初步抗腫瘤活性；nofazinlimab（200mg）Q3W與nofazinlimab（400mg）Q6W方案在安全性和療效方面基本一致；在轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）患者中，nofazinlimab與瑞戈非尼聯(lián)合方案具有良好的安全性。
4.科倫博泰兩款1類新藥獲批乳癌臨床。科倫博泰PD-L1單抗KL-A167注射液和TROP2靶向ADC注射用SKB264獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，即將開(kāi)展SKB264單藥或與KL-A167聯(lián)用，治療不可手術(shù)切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性HR+/HER2-乳腺癌的臨床研究。值得一提的是，SKB264已被CDE納入三項(xiàng)突破性療法認(rèn)定，適應(yīng)癥涉及三陰性乳腺癌、EGFR突變非小細(xì)胞肺癌、HR陽(yáng)性/HER2陰性乳腺癌。
5.和譽(yù)FGFR4抑制劑美國(guó)獲批肝癌臨床。和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)FGFR4抑制劑irpagratinib（ABSK011）獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展Ⅰ期臨床，擬評(píng)估單藥治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的安全性與有效性。在具有過(guò)表達(dá)FGF19的HCC細(xì)胞中，ABSK011可以通過(guò)抑制FGFR4的自身磷酸化并阻斷FGFR4向下游通路活化的信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)，最終抑制HCC患者的腫瘤。NMPA也于近期批準(zhǔn)irpagratinib聯(lián)合侖伐替尼治療晚期或不可切除HCC的Ⅱ期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
國(guó)際藥訊
1.Ascendis公司長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素長(zhǎng)期療效積極。Ascendis公司每周給藥一次的注射用人生長(zhǎng)激素TransCon hGH，在治療生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）兒童和青少年患者的擴(kuò)展enliGHten研究結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，有81例患者（平均治療3.2年）在試驗(yàn)完成時(shí)不再需要接受小兒GHD治療；其中有59%比例達(dá)到或超過(guò)父母的平均身高標(biāo)準(zhǔn)偏差得分（SDS）。TransCon hGH已獲FDA和歐盟批準(zhǔn)上市，商品名為Skytrofa，用于治療GHD兒童和青少年。
2.Ionis公司ASO療法Ⅲ期臨床成功。Ionis公司反義寡核苷酸（ASO）療法olezarsen治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵性次要終點(diǎn)。olezarsen（80mg）治療6個(gè)月時(shí)可使患者apoC-III水平降低>75%，甘油三酯（TG）水平的降低相比安慰劑具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p=0.0009）；患者急性胰腺炎事件減少100%。該公司計(jì)劃明年初向FDA遞交新藥申請(qǐng)（NDA）。
3.度普利尤單抗治療EoE患兒獲優(yōu)先審評(píng)。再生元與賽諾菲開(kāi)發(fā)的IL-4/IL-13抑制劑度普利尤單抗（Dupixent）的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)（sBLA）獲FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療1至11歲嗜酸性粒細(xì)胞性食管炎（EoE）患兒，PDUFA日期為明年1月。在III期EoE KIDS研究中，與安慰劑組相比，Dupixent治療16周時(shí)達(dá)到組織學(xué)疾病緩解的患者比例顯著更高（68%和58%，vs3%，p＜0.0001）；而且Dupixent療效能夠維持52周。
4.口服αvβ6/β1抑制劑Ⅱ期臨床積極。Pliant公司口服小分子αvβ6/β1整合素雙重抑制劑bexotegrast治療原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）并疑似中重度肝纖維化患者的Ⅱa期臨床達(dá)到主要和次要終點(diǎn)。bexotegrast（40mg、80mg、160mg）每日一次給藥12周，患者耐受良好，無(wú)死亡或藥物相關(guān)重度或嚴(yán)重不良事件；所有劑量bexotegrast均降低肝纖維化（ELF）評(píng)分和PRO-C3水平，其中160mg劑量較安慰劑具統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。
5.肝癌FIC表觀基因組學(xué)調(diào)節(jié)物早期臨床積極。Omega公司基于LNP遞送的潛在“first-in-class”mRNA療法OTX-2002，在治療肝細(xì)胞癌（HCC）和其他帶有與MYC基因相關(guān)實(shí)體瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期MYCHELANGELO I試驗(yàn)獲積極結(jié)果。OTX-2002可在MYC基因轉(zhuǎn)錄以前，通過(guò)調(diào)節(jié)表觀基因組來(lái)降低MYC的表達(dá)。試驗(yàn)結(jié)果顯示，OTX-2002給藥7天后,患者的MYC表達(dá)平均下降約為55%。此外，OTX-2002通常耐受性良好，沒(méi)有劑量限制性毒性。
6.武田5億美元開(kāi)發(fā)ALS反義寡核苷酸療法。武田與AcuraStem公司就后者一款臨床前期PIKFYVE靶向療法AS-202達(dá)成許可協(xié)議，獲得AS-202在全球獨(dú)家臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。AS-202是一種鞘內(nèi)注射的ASO療法，可在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中強(qiáng)效抑制PIKFYVE，擬開(kāi)發(fā)用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。根據(jù)協(xié)議，AcuraStem將可獲得總額高達(dá)約5.8億美元的前期、臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑潛在付款。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.吳階平醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)和醫(yī)藥創(chuàng)新獎(jiǎng)獲獎(jiǎng)名單公示。9月26日，2023年度吳階平醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)評(píng)審委員會(huì)終審會(huì)在北京召開(kāi)，評(píng)選出2023年度吳階平醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)獲獎(jiǎng)?wù)?名，同時(shí)對(duì)9月1日吳階平醫(yī)藥創(chuàng)新獎(jiǎng)專家評(píng)審會(huì)選出的4名獲獎(jiǎng)?wù)哌M(jìn)行了確認(rèn)。根據(jù)公示名單，中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院付小兵教授和海軍軍醫(yī)大學(xué)二附院廖萬(wàn)清教授獲得吳階平醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)，王健偉、陳莉莉、趙維蒞、秦勇等四位教授獲得吳階平醫(yī)藥創(chuàng)新獎(jiǎng)。
2.協(xié)和醫(yī)院金銀湖院區(qū)開(kāi)設(shè)名醫(yī)門診。近日，武漢協(xié)和醫(yī)院金銀湖院區(qū)在原有的專家門診、專病門診、夜間門診的基礎(chǔ)上，開(kāi)辟名醫(yī)專區(qū)，推出“名醫(yī)門診”，滿足疑難疾病患者的就診需求。目前，固定出診的國(guó)內(nèi)知名專家包括：呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科金陽(yáng)教授、兒科金潤(rùn)銘教授、感染性疾病科楊東亮教授、心內(nèi)科盧永昕教授、腫瘤科楊坤禹教授、胸外科廖永德教授、血管外科李毅清教授、婦產(chǎn)科吳鵬教授、泌尿外科邢毅飛教授、口腔科楊成教授。
3.北京市醫(yī)保局完善藥品“雙通道”管理。為進(jìn)一步做好國(guó)家醫(yī)保談判藥品落地工作，拓展參?；颊哂盟庂?gòu)藥渠道，北京市醫(yī)保局選取門診量大，國(guó)家談判藥品采購(gòu)少的23家定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，在北京市現(xiàn)有“雙通道”管理的基礎(chǔ)上開(kāi)展試點(diǎn)工作，即市醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)與試點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)及1家經(jīng)營(yíng)醫(yī)保談判藥的定點(diǎn)零售藥店簽訂三方協(xié)議，由協(xié)議藥店供應(yīng)試點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)暫無(wú)法配備的治療必需談判藥，實(shí)現(xiàn)處方流轉(zhuǎn)、藥品購(gòu)買、醫(yī)保結(jié)算的全線貫通，參保人員憑醫(yī)生開(kāi)具的處方到簽訂協(xié)議的零售藥店購(gòu)買談判藥，發(fā)生的藥品費(fèi)用按醫(yī)保規(guī)定進(jìn)行結(jié)算。試點(diǎn)工作將于10月28日?qǐng)?zhí)行。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（09月27日)
2. FDA新藥獲批情況（北美09月25日）
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