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百奧泰IL-6R單抗類似藥獲FDA批準(zhǔn)上市。百奧泰開發(fā)的生物類似藥IL-6R抗體托珠單抗注射液（BAT1806）獲FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Tofidence，用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多關(guān)節(jié)幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎 （PJIA）和全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（SJIA）。Tofidence也是美國獲批的首個(gè)國產(chǎn)抗體類似藥，Biogen擁有BAT1806在除中國（包括香港、澳門和臺(tái)灣）以外全球所有國家的注冊(cè)、生產(chǎn)和商業(yè)化相關(guān)的獨(dú)占權(quán)利。
國內(nèi)藥訊
1.北海康成IBAT抑制劑獲批香港上市。北海康成從Mirum公司引進(jìn)的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體(IBAT)抑制劑氯馬昔巴特口服溶液（邁芮倍，LIVMARLI®）獲香港監(jiān)管部門批準(zhǔn)上市，用于治療3個(gè)月及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢。在IIb期ICONIC研究中，maralixibat治療使這類患者瘙癢顯著下降并且維持4年。今年6月，該新藥已在國內(nèi)獲批上市，用于治療1歲及以上ALGS患者。
2.和黃VEGFR抑制劑日本報(bào)NDA。和黃醫(yī)藥與武田聯(lián)合開發(fā)的VEGFR抑制劑呋喹替尼已向日本厚生勞動(dòng)省提交新藥上市申請(qǐng)，用于經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌成人患者。在國際III期FRESCO2研究中，與安慰劑相比，呋喹替尼治療組的mOS延長2.6個(gè)月，mPFS延長1.9個(gè)月。在中國，該新藥已獲批用于既往接受過氟嘧啶、奧沙利鉑和伊立替康治療的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。
3.恒瑞SGLT-2抑制劑新適應(yīng)癥報(bào)產(chǎn)。恒瑞醫(yī)藥SGLT-2抑制劑1類新藥脯氨酸恒格列凈的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲CDE受理，與鹽酸二甲雙胍和磷酸瑞格列汀聯(lián)合使用，配合飲食和運(yùn)動(dòng)改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。在關(guān)鍵Ⅲ期臨床（SHR3824-SP2086-MET-301）中，與鹽酸二甲雙胍和磷酸瑞格列汀相比，三藥聯(lián)合組糖化血紅蛋白（HbA1c）相對(duì)基線下降幅度顯著更優(yōu)。
4.創(chuàng)勝CLDN18.2單抗獲批胃癌國際Ⅲ期臨床。創(chuàng)勝集團(tuán)CLDN18.2單抗osemitamab（TST001）獲FDA批準(zhǔn)開展國際Ⅲ期關(guān)鍵試驗(yàn)TranStar 301，聯(lián)合PD-1抗體納武利尤單抗及化療一線治療HER2陰性、CLDN18.2表達(dá)局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌患者。在I/II期臨床（NCT04495296)擴(kuò)展研究中，中位隨訪為195天時(shí)，Osemitamab（6mg/kg）達(dá)到66.7%的部分緩解；預(yù)計(jì)中位PFS為9.5個(gè)月。此前，osemitamab已獲得FDA授予治療胃癌和胰腺癌的孤兒藥資格。
5.歌禮PD-L1單抗慢性乙肝IIb期臨床積極。歌禮皮下注射PD-L1抗體ASC22（恩沃利單抗）用于慢性乙肝（CHB）功能性治愈的IIb期擴(kuò)展隊(duì)列期中結(jié)果積極。ASC22是一款旨在通過阻斷PD-1/PD-L1通路以達(dá)到慢性乙型肝炎功能性治愈的“First-in-class”免疫療法。24周數(shù)據(jù)顯示，ASC22治療組和安慰劑組達(dá)到HBsAg清除的患者比例分別為21.1%和0%；ASC22總體耐受性良好，藥物相關(guān)不良反應(yīng)大多為1級(jí)或2級(jí)。
6.拓新天成B7-H3靶向CAR-T獲批美國臨床。拓新天成開發(fā)的靶向B7-H3的CAR-T產(chǎn)品TX103獲FDA批準(zhǔn)開展惡性腦膠質(zhì)瘤治療的臨床試驗(yàn)。今年6月，F(xiàn)DA已授予該產(chǎn)品用于治療惡性腦膠質(zhì)瘤的孤兒藥資格。在臨床前研究中，TX103能有效殺傷腫瘤細(xì)胞，并能清除小鼠模型中的實(shí)體腫瘤，且未觀察到明顯的副反應(yīng)。去年8月，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)該產(chǎn)品開展用于治療晚期實(shí)體瘤經(jīng)治患者的IND申請(qǐng)。
國際藥訊
1.龐貝病雙成分療法獲FDA批準(zhǔn)上市。Amicus公司人源重組酸性α-葡萄糖苷酶Pombiliti（cipaglucosidase alfa）與口服酶穩(wěn)定劑 Opfolda（miglustat）65mg膠囊組合方案獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療晚發(fā)型龐貝病患者。在關(guān)鍵Ⅲ期臨床PROPEL中，與標(biāo)準(zhǔn)治療alglucosidase alfa相比，聯(lián)合治療顯著改善患者的療效指標(biāo)。此前，該組合方案已獲得FDA突破性療法認(rèn)定。
2.抑郁癥新藥「吉哌隆」獲FDA批準(zhǔn)上市。Fabre-Kramer公司新型口服選擇性5-羥色胺（5-HT）1A受體激動(dòng)劑EXXUA（吉哌?。┇@FDA批準(zhǔn)上市，用于治療成人重度抑郁癥（MDD）。在臨床試驗(yàn)中，EXXUA獨(dú)特的機(jī)制可有效緩解抑郁癥狀，而且藥物產(chǎn)生的性副作用與安慰劑相當(dāng)，不被納入EXXUA標(biāo)簽不良反應(yīng)部分的發(fā)生率標(biāo)準(zhǔn)。目前，該產(chǎn)品還被開發(fā)用于焦慮癥、低反應(yīng)性性欲障礙等適應(yīng)癥。
3.精神分裂癥新藥KarXT報(bào)NDA。Karuna公司口服M1/M4型毒蕈堿型乙酰膽堿受體激動(dòng)劑KarXT（xanomeline-trospium）已向FDA提交新藥上市申請(qǐng)（NDA），用于治療精神分裂癥成人患者。在EMERGENT系列研究中，KarXT均達(dá)到主要終點(diǎn)，KarXT治療患者的陽性和陰性綜合征量表 (PANSS) 總分的降低較安慰劑均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。再鼎醫(yī)藥擁有該新藥在大中華區(qū)的獨(dú)家權(quán)益。
4.埃萬妥單抗肺癌頭對(duì)頭III期研究積極。強(qiáng)生旗下楊森EGFR/c-MET雙抗Rybrevant（amivantamab，埃萬妥單抗）聯(lián)合第三代EGFR抑制劑Lazertinib治療EGFR突變局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的III期MARIPOSA研究達(dá)到主要終點(diǎn)。與奧希替尼相比，Rybrevant+Lazertinib方案顯著改善患者的無進(jìn)展生存期（PFS）；患者中期總生存期（OS）數(shù)據(jù)也具有獲益趨勢(shì)；而且聯(lián)合用藥安全性特征與既往研究一致。
5.抗精神障礙創(chuàng)新療法Ⅱb期臨床成功。Bionomics公司開發(fā)的α7煙堿型乙酰膽堿受體的負(fù)向別構(gòu)調(diào)節(jié)劑BNC210，在治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙的Ⅱb期ATTUNE試驗(yàn)達(dá)到主要與次要終點(diǎn)。第12周時(shí)，患者的DSM-5創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙量表（CAPS-5）的評(píng)分，以及Montgomery-Åsberg抑郁評(píng)分量表（MADRS）和失眠嚴(yán)重性指數(shù)（ISI）的評(píng)分均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。此前，該新藥已獲得FDA授予治療急性社交焦慮障礙(SAD)和其他焦慮相關(guān)疾病的快速通道資格。
6.碩迪小分子GLP-1R激動(dòng)劑早期臨床積極。Structure公司口服小分子GLP-1R激動(dòng)劑GSBR-1290治療超重或肥胖健康成人的Ⅰb期臨床結(jié)果積極。最高劑量GSBR-1290（90mg）治療組28天后平均體重較基線減輕高達(dá)4.9kg，安慰劑調(diào)整后體重降低高達(dá)4.9%。藥物每日一次給藥后耐受性良好。該新藥目前正在Ⅱa期臨床中評(píng)估治療肥胖/超重健康成人患者或肥胖/超重并患有2型糖尿病 (T2DM) 患者的潛力。
7.Madrigal公司募資5億美元推進(jìn)NASH療法上市。Madrigal公司宣布將通過IPO募集約5億美元資金，以用于加速其口服選擇性甲狀腺激素受體（THR）-β激動(dòng)劑resmetirom的臨床開發(fā)及上市后商業(yè)化活動(dòng)。今年9月中旬，F(xiàn)DA已授予該新藥優(yōu)先審評(píng)資格，PDUFA日期為明年3月14日。在Ⅲ期臨床MAESTRO-NASH中，resmetirom（100mg）治療52周后，患者肝臟脂肪水平平均降低51%；肝纖維化、肝臟體積和脾臟體積也顯著降低。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)揭曉。近日，諾獎(jiǎng)委員會(huì)宣布將2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)授予Katalin Kariko博士和Drew Weissman博士，以獎(jiǎng)勵(lì)他們?cè)?span style="color:#ff0000;">mRNA疫苗上做出突破性貢獻(xiàn)。他們通過核苷堿基修飾，使開發(fā)出有效的抗COVID-19 mRNA疫苗成為可能。在新冠疫情中，基于mRNA技術(shù)的新冠疫苗為無數(shù)人帶來了保護(hù)，并改變了全球?qū)剐鹿谝咔榈母窬帧?/span>
2.西部門診管理聯(lián)盟成立。9月28日，西部門診管理聯(lián)盟、西部多學(xué)科（罕見病）管理聯(lián)盟在陸軍軍醫(yī)大學(xué)新橋醫(yī)院正式成立，軍地54家醫(yī)院簽訂深化醫(yī)聯(lián)體合作專科聯(lián)盟協(xié)議并授牌。聯(lián)盟重點(diǎn)聚焦門診規(guī)范管理、人才培養(yǎng)、疑難危急重癥多學(xué)科會(huì)診等領(lǐng)域，旨在建立完善西部門診管理專業(yè)的服務(wù)網(wǎng)絡(luò)構(gòu)架，實(shí)現(xiàn)區(qū)域患者首診、常見病、慢性病、康復(fù)期在基層，疑難危急重癥在上級(jí)醫(yī)院的分級(jí)診療模式，提升門診服務(wù)質(zhì)量。
3.溫州醫(yī)科大學(xué)老年醫(yī)院揭牌。9月27日，溫州醫(yī)科大學(xué)老年醫(yī)院、老年醫(yī)學(xué)學(xué)院、老年研究院在溫州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院正式掛牌，意味著醫(yī)療、教學(xué)、科研三位一體的綜合性老年醫(yī)學(xué)中心正式建立。老年醫(yī)學(xué)中心將以建設(shè)國家級(jí)老年醫(yī)學(xué)中心為目標(biāo)，依托溫州醫(yī)科大學(xué)、甌江實(shí)驗(yàn)室高層次人才和溫醫(yī)大附一院學(xué)科優(yōu)勢(shì)，圍繞健康老齡化問題推進(jìn)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同創(chuàng)新，落實(shí)“醫(yī)養(yǎng)一體”理念，持續(xù)提升老年健康服務(wù)水平。
4.黑龍江中醫(yī)藥大學(xué)附一院啟動(dòng)“中醫(yī)日間病房”。黑龍江中醫(yī)藥大學(xué)附屬第一醫(yī)院于10月份正式啟動(dòng)“中醫(yī)日間病房”服務(wù)。這是一種創(chuàng)新的中醫(yī)醫(yī)療服務(wù)模式，可為患者提供了一種方便、快捷的治療方式，讓患者在享受中醫(yī)優(yōu)質(zhì)服務(wù)的同時(shí)，也能節(jié)省時(shí)間和費(fèi)用。參保人員在定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)生的日間病房費(fèi)用實(shí)行“一站式”直接結(jié)算，參保人員只需承擔(dān)個(gè)人負(fù)擔(dān)的部分醫(yī)療費(fèi)用。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（10月08日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月05日）
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