今日頭條
江蘇新元素痛風(fēng)新藥上國際臨床。江蘇新元素醫(yī)藥URAT1抑制劑ABP-671用于治療痛風(fēng)的國際關(guān)鍵臨床首例患者入組。該項(xiàng)試驗(yàn)在美國、歐洲、拉丁美洲和亞太多個(gè)國家開展，旨在評(píng)估ABP-671在不同劑量和給藥方案下的安全性和有效性。ABP-671已在中國Ⅱa期試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，每天一次ABP-671（1mg）治療可使86%的患者血清尿酸（sUA）水平低于6mg/dL；研究結(jié)果與此前在澳大利亞開展的Ⅱa期試驗(yàn)結(jié)果一致。
國內(nèi)藥訊
1.綠葉長(zhǎng)效帕利哌酮美國報(bào)產(chǎn)。綠葉制藥自主研發(fā)的第二代抗精神病長(zhǎng)效針劑棕櫚酸帕利哌酮緩釋混懸注射液（LY03010）在美國通過505(b)(2)的途徑向FDA提交新藥上市申請(qǐng)（NDA），用于治療精神分裂癥和分裂情感性障礙。去年11月，LY03010在美國開展的關(guān)鍵臨床（Invega Sustenna）達(dá)到預(yù)期終點(diǎn)，與對(duì)照藥的初始給藥方案相比，LY03010在多次給藥達(dá)到穩(wěn)態(tài)的生物等效性。
2.康寧杰瑞HER2雙抗ADC啟動(dòng)III期臨床。康寧杰瑞HER2雙抗ADC藥物JSKN003（KN026-ADC）登記啟動(dòng)一項(xiàng)III期臨床，擬評(píng)估JSKN003對(duì)比研究者選擇化療治療HER2低表達(dá)復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的有效性和安全性。該項(xiàng)試驗(yàn)主要研究者由中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士宋爾衛(wèi)和復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士吳炅共同擔(dān)任。JSKN003已在治療HER2表達(dá)實(shí)體瘤的澳洲I期和中國I/II期臨床獲得積極結(jié)果，詳細(xì)數(shù)據(jù)將在今年12月份舉辦的SABCS會(huì)議上公布。
3.杭州格博新型分子膠獲批臨床。杭州格博生物新型分子膠降解劑GLB-002膠囊獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療血液腫瘤，包括非霍奇金淋巴瘤（NHL）、多發(fā)性骨髓瘤（MM）等。GLB-002具有全新化學(xué)母核結(jié)構(gòu)的CRBN E3連接酶調(diào)節(jié)劑（CELMoDs），旨在通過與CRL4CRBNE3連接酶CRBN相結(jié)合，促使轉(zhuǎn)錄因子IKZF1（Ikaros）和IKZF3（Aiolos）的泛素化，繼而被蛋白酶體降解，激活多種抗腫瘤的下游反應(yīng)，最終對(duì)NHL和MM等血液腫瘤發(fā)揮治療作用。
4.博銳SIRPα單抗獲批美國臨床。博銳生物自主研發(fā)的SIRPα單抗BR105注射液獲FDA批準(zhǔn)在美國開展臨床試驗(yàn)。BR105能識(shí)別SIRPα的常見基因型，并阻斷SIRPα與其配體CD47的互相作用，解除“別吃我”信號(hào)，激活巨噬細(xì)胞發(fā)揮腫瘤吞噬作用，實(shí)現(xiàn)抗腫瘤免疫治療。在國內(nèi)，BR105正在I期臨床中評(píng)估治療晚期惡性腫瘤患者的安全性、耐受性、抗腫瘤活性。
5.百利天恒EGFR/HER3雙抗美國獲批肺癌臨床。四川百利天恒藥業(yè)自主研發(fā)的HER3/EGFR雙抗SI-B001（izalontamab）獲FDA臨床許可，擬聯(lián)合多西他賽開展治療非小細(xì)胞肺癌的臨床試驗(yàn)。今年6月，該產(chǎn)品在中國登記啟動(dòng)一項(xiàng)III期臨床，評(píng)估與多西他賽聯(lián)合治療對(duì)比多西他賽二線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性無驅(qū)動(dòng)基因變異的非小細(xì)胞肺腺癌和肺鱗癌患者的有效性和安全性。在II期研究中，SI-B001聯(lián)合化療的客觀緩解率達(dá)到31.3%。
6.禾元生物第三代溶栓藥獲批臨床。禾元生物利用其水稻胚乳細(xì)胞生物反應(yīng)器高效重組蛋白表達(dá)平臺(tái)（OryzHiExp）開發(fā)的植物源重組瑞替普酶（簡(jiǎn)稱OsrPA）獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于成人由冠狀動(dòng)脈梗塞引起的急性心肌梗塞的溶栓治療，改善心肌梗塞后的心室功能。OsrPA可使纖維蛋白溶解酶原激活為有活性的纖溶蛋白溶解酶，以降解血栓中的纖維蛋白，發(fā)揮溶栓作用。
國際藥訊
1.諾和諾德PH1小核酸RNAi療法獲批上市。諾和諾德以33億美元收購Dicerna公司獲得的RNAi療法nedosiran獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療1型原發(fā)性高草酸尿癥（PH1）。在關(guān)鍵II期PHYOX™2臨床中，與安慰劑相比，nedosiran著性降低PH1亞型患者的尿液中草酸鹽排泄（Uox）量；而且nedosiran組患者達(dá)到并維持正常、或接近正常Uox的比例顯著更高（50%比0%, p=0.0025）。
2.羅氟司特乳膏獲FDA擴(kuò)展用于兒童。Arcutis公司基于HydroARQ遞送技術(shù)開發(fā)的4型磷酸雙酯酶（PDE4）抑制劑Zoryve（roflumilast，0.3%）乳劑獲FDA批準(zhǔn)補(bǔ)充新藥申請(qǐng)，用于6-11歲兒童斑塊狀銀屑病的局部治療。此前，該新藥已被批準(zhǔn)用于治療12歲以上斑塊狀銀屑病患者。在臨床研究MUSE中，Zoryve在6-11歲斑塊狀銀屑病患者中的藥代動(dòng)力學(xué)、安全性、耐受性和療效數(shù)據(jù)與Ⅲ期臨床（DERMIS-1和DERMIS-2）成人中的數(shù)據(jù)基本一致。
3.默沙東PD-1抑制劑膀胱癌Ⅲ期臨床積極。默沙東PD-1抑制劑Keytruda用于輔助治療局部肌層浸潤性尿路上皮癌（MIUC）和局部晚期尿路上皮癌患者的Ⅲ期AMBASSADOR（KEYNOTE-123）試驗(yàn)達(dá)到無病生存期（DFS）主要終點(diǎn)。獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)評(píng)估的中期分析顯示，與手術(shù)后僅接受觀察的患者相比，Keytruda輔助治療顯著改善患者的DFS；臨床中未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。目前，該試驗(yàn)正在繼續(xù)評(píng)估另一項(xiàng)主要終點(diǎn)（總生存期）。
4.CRF1拮抗劑CAH兒科Ⅲ期臨床成功。Neurocrine公司選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體（CRF1）拮抗劑crinecerfont，在治療經(jīng)典先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）的Ⅲ期CAHtalyst兒科研究中達(dá)到主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。與安慰劑相比，crinecerfont治療顯著降低患者第4周時(shí)的血清雄烯二酮水平；顯著降低患者第28周時(shí)每日所需糖皮質(zhì)激素劑量百分比（p<0.0001）。該項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果與Ⅲ期CAHtalyst成人研究的結(jié)果一致。Neurocrine計(jì)劃明年向FDA和EMA遞交其上市申請(qǐng)。
5.諾華FIC補(bǔ)體療法IgA腎病III期臨床積極。諾華潛在“first-in-class”補(bǔ)體因子B抑制劑iptacopan治療IgA腎病的III期APPLAUSE-IgAN研究結(jié)果積極。與安慰劑相比，iptacopan（200mg）治療顯著減少患者蛋白尿，其安全性數(shù)據(jù)與先前研究一致。諾華計(jì)劃基于中期數(shù)據(jù)向FDA尋求加速批準(zhǔn)上市。目前，該新藥也正在多項(xiàng)關(guān)鍵研究中評(píng)估用于C3腎小球?。–3G）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、膜性腎病（MN）、狼瘡性腎炎（LN）等治療潛力。
6.BMS以48億美元收購Mirati公司。百時(shí)美施貴寶宣布與Mirati Therapeutics達(dá)成最終合并協(xié)議，將以每股58美元的現(xiàn)金收購后者，總股本價(jià)值為48億美元。此次收購，百時(shí)美施貴寶將獲得Mirati公司重磅肺癌治療藥物KRAS G12C抑制劑Krazati（adagrasib），以及多款創(chuàng)新產(chǎn)品包括RTK抑制劑Sitravatinib、PRMT5抑制劑MRTX1719、SOS1抑制劑MRTX0902和KRAS G12D抑制劑MRTX1133。2022年12月，Krazati已獲FDA加速批準(zhǔn)上市，再鼎醫(yī)藥擁有其在大中華區(qū)的權(quán)益。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.上海交大醫(yī)學(xué)院骨科學(xué)院成立。10月8日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院骨科學(xué)院揭牌成立。國家骨科醫(yī)學(xué)中心主任、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第六人民醫(yī)院骨科學(xué)科帶頭人張長(zhǎng)青教授任院長(zhǎng)。據(jù)悉，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院骨科學(xué)院主要是整合各附屬醫(yī)院的骨科學(xué)科資源，加強(qiáng)一體化建設(shè)，并依托上海交通大學(xué)5G、人工智能、大數(shù)據(jù)和云計(jì)算等新技術(shù)優(yōu)勢(shì)，促進(jìn)學(xué)科交叉，建成國際一流骨科臨床診治研究中心、國內(nèi)領(lǐng)先創(chuàng)新轉(zhuǎn)化高地和示范區(qū)、骨科醫(yī)學(xué)卓越人才培養(yǎng)重要基地。
2.華中干細(xì)胞庫落戶同濟(jì)醫(yī)院。近日，同濟(jì)醫(yī)院成為中國干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)協(xié)同創(chuàng)新平臺(tái)成員單位，并獲授牌華中干細(xì)胞庫，成為華中地區(qū)首個(gè)干細(xì)胞庫。華中干細(xì)胞庫主要致力于人胚干細(xì)胞和人多能干細(xì)胞的制備、干細(xì)胞藥物的開發(fā)和干細(xì)胞庫的建立。為難治性疾病如脊髓損傷、腦外傷、早衰等提供再生醫(yī)學(xué)新療法，并圍繞干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)開展科研工作，重點(diǎn)建設(shè)正常人和患者的多能干細(xì)胞庫及工作庫，干細(xì)胞臨床前基礎(chǔ)研究及轉(zhuǎn)化研究等技術(shù)平臺(tái)。
3.默克中國任命事業(yè)部新負(fù)責(zé)人。近日，默克宣布俞宇平將加入默克擔(dān)任中國醫(yī)藥健康業(yè)務(wù)副總裁，心血管、代謝及內(nèi)分泌 (CM&E) 事業(yè)部負(fù)責(zé)人。他將直接向中國醫(yī)藥健康董事總經(jīng)理張巍匯報(bào)。俞宇平畢業(yè)于中國藥科大學(xué)醫(yī)藥工商管理專業(yè)，同時(shí)擁有英屬哥倫比亞大學(xué)工商管理碩士學(xué)位。在加入默克中國前，俞宇平就職于阿斯利康中國，歷任公司渠道業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人、心血管腎臟代謝業(yè)務(wù)部產(chǎn)品線負(fù)責(zé)人、市場(chǎng)執(zhí)行總監(jiān)等職務(wù)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（10月09日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月06日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
