今日頭條
兆科兒童近視新藥中國Ⅲ期臨床積極。兆科眼科與Vyluma公司開發(fā)的低濃度阿托品眼藥水NVK002在為期一年用于預(yù)防兒童近視的中國Ⅲ期小型CHAMP研究獲得頂線結(jié)果。與安慰劑相比，0.01%及0.02%劑量的NVK002對減緩兒童近視加深均表現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)意義的改善；NVK002總體耐受性良好。該研究結(jié)果與國際Ⅲ期CHAMP臨床研究結(jié)果一致。兆科眼科計劃盡快在中國提交該新藥的上市申請。
國內(nèi)藥訊
1.百濟(jì)神州PD-1單抗報肺癌NDA。百濟(jì)神州PD-1替雷利珠單抗注射液（商品名：百澤安）新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，推測申報的適應(yīng)癥為“替雷利珠單抗聯(lián)合化療一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌患者”。在III期RATIONALE 312研究中，中位隨訪14.2個月，替雷利珠單抗聯(lián)合化療一線治療的中位OS達(dá)到15.5個月?；颊?年OS率達(dá)33.2%，3年OS率為25%。此前，該新藥已有11項適應(yīng)癥獲NMPA批準(zhǔn)上市。
2.RNA剪接調(diào)節(jié)劑啟動UC國際Ⅲ期臨床。Abivax公司潛在“first-in-class”小分子藥obefazimod（ABX464）在中國登記啟動一項國際Ⅲ期臨床，在中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）受試者中評價ABX464每日一次誘導(dǎo)治療的有效性和安全性。該項研究的中國部分由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院主任醫(yī)師陳旻湖擔(dān)任主要研究者。今年9月，該新藥已在國內(nèi)登記啟動用于中重度UC患者維持治療的國際Ⅲ期臨床。
3.亞盛Bcl-2抑制劑獲批國際III期臨床。亞盛醫(yī)藥Bcl-2抑制劑APG-2575（Lisaftoclax）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展Ⅲ期臨床。這是一項國際關(guān)鍵注冊III期臨床, （APG2575CC301），旨在評估APG-2575聯(lián)合阿可替尼對比免疫化療一線治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的有效性與安全性。在II期臨床中，APG-2575組合在復(fù)發(fā)/難治CLL/SLL患者中的客觀反應(yīng)率（ORR）達(dá)98%、在初治CLL/SLL患者中的ORR達(dá)100%。
4.康方2款單抗自免病臨床數(shù)據(jù)積極。康方生物在EADV2023年會上公布IL-12/IL-23單抗依若奇單抗（AK101）治療中重度斑塊型銀屑病的Ⅲ期臨床積極結(jié)果。16周隨訪結(jié)果顯示，與安慰劑相比，AK101顯著提高患者PASI75應(yīng)答率（79.4%vs16.5%）和sPGA0/1應(yīng)答率（64%vs11.7%）；此外，AK101用藥產(chǎn)生抗藥抗體（ADA）的發(fā)生率與同靶點藥物同樣低?？捣缴锿瑫r也公布IL4-Rα單抗AK120治療中重度特應(yīng)性皮炎的Ⅰ期臨床研究成果。
5.譽(yù)衡與榮昌獲批聯(lián)合用藥臨床。NMPA批準(zhǔn)譽(yù)衡生物PD-1單抗賽帕利單抗注射液（GLS-010，譽(yù)妥）聯(lián)合榮昌生物HER2-ADC注射用維迪西妥單抗開展Ⅱ期臨床研究，評估聯(lián)合用藥治療至少一線含鉑標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的PD-1/PD-L1經(jīng)治的HER2表達(dá)的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌的有效性、安全性、抗腫瘤活性、藥代動力學(xué)（PK）特征、免疫原性并評價生物標(biāo)志物與療效潛在的相關(guān)性。
國際藥訊
1.輝瑞S1P調(diào)節(jié)劑獲FDA批準(zhǔn)上市。輝瑞口服選擇性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體調(diào)節(jié)劑Velsipity（etrasimod）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）成人患者。在Ⅲ期ELEVATE UC 52研究中，etrasimod組第52周時患者達(dá)到32.1%（vs7.0%，p<0.001）的臨床緩解率。完整數(shù)據(jù)已于今年3月發(fā)布于《柳葉刀》當(dāng)中。云頂新耀擁有etrasimod在大中華區(qū)的開發(fā)權(quán)益。
2.FIC類固醇新藥獲歐盟CHMP推薦批準(zhǔn)。歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）推薦批準(zhǔn)Santhera公司與ReveraGen BioPharma公司開發(fā)的創(chuàng)新類固醇藥物Agamree（vamorolone）上市，用于治療4歲及以上的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。在Ⅱb期臨床VISION-DMD中，vamorolone的療效與強(qiáng)的松相比達(dá)到非劣效標(biāo)準(zhǔn)；而且并未發(fā)現(xiàn)vamorolone在骨骼健康生物標(biāo)志與線性生長上有負(fù)面的影響。
3.羅氏BTK抑制劑多發(fā)性硬化Ⅱ期臨床積極。羅氏口服BTK抑制劑fenebrutinib治療多發(fā)性硬化（MS）的Ⅱ期臨床FENopta達(dá)到主要終點。與安慰劑相比，fenebrutinib治療組患者第8周和第12周時活動性炎癥標(biāo)志物新發(fā)T1釓增強(qiáng)（T1 Gd+）顱腦病灶總數(shù)相對縮小92%和90%，T2病灶相對縮小90%和95%。在復(fù)發(fā)型MS患者亞組腦脊液（CSF）中，檢測結(jié)果顯示平均fenebrutinib濃度達(dá)到43.1ng/mL。研究中未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
4.禮來IL-23單抗克羅恩病III期臨床成功。禮來IL-23p19單抗mirikizumab治療中重度活動性克羅恩病的III期VIVID-1研究達(dá)到共同主要終點和所有主要次要終點。與安慰劑組相比，mirikizumab組在第12周獲得臨床應(yīng)答和第52周獲得臨床緩解的患者比例更高（45.4%vs19.6%，P<0.000001）；患者達(dá)到內(nèi)鏡應(yīng)答的比例也更高（38.0%vs9.0%，p<0.000001）。此外，與烏司奴單抗相比，mirikizumab在臨床緩解方面療效具有非劣效性，第52周的內(nèi)鏡應(yīng)答終點的統(tǒng)計沒有達(dá)到優(yōu)于烏司奴單抗的效果。
5.烏帕替尼白癜風(fēng)IIb期臨床成功。艾伯維選擇性JAK抑制劑烏帕替尼治療非節(jié)段性白癜風(fēng) (NSV) 的IIb期研究達(dá)到主要終點。與安慰劑相比，烏帕替尼（11mg和22mg）治療患者第24周面部白癜風(fēng)面積評分指數(shù) (F-VASI) 相比基準(zhǔn)變化百分比顯著降低【-21.3 (p=0.005)和-19.6 (p=0.013)】；達(dá)到F-VASI 75（F-VASI比基線下降≥75%）改善的應(yīng)答率更高（19.1%和14.0%，vs2.2%）。此外，烏帕替尼組第52周的F-VASI改善大于第24周。臨床中未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。
6.安進(jìn)PRMT5抑制劑實體瘤早期臨床積極。安進(jìn)第二代PRMT5抑制劑AMG193用于治療實體瘤的Ⅰ期試驗結(jié)果積極。AMG 193可在抑制MTAP缺失細(xì)胞中PRMT5功能的同時，保留健康細(xì)胞中的PRMT5功能，從而選擇性地殺死腫瘤細(xì)胞。數(shù)據(jù)顯示，在31例患者中，有5例患者出現(xiàn)部分緩解（PR，16%），14例患者病情穩(wěn)定（SD），12例患者出現(xiàn)疾病進(jìn)展；AMG 193具有良好的安全性，不會導(dǎo)致骨髓毒性。
醫(yī)藥熱點
1.丁仁彧出任中國醫(yī)科大學(xué)附一院院長。近日，中國醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院在微信公眾號宣布：經(jīng)中國共產(chǎn)黨中國醫(yī)科大學(xué)第十二屆委員會常務(wù)委員會第258次會議研究決定，丁仁彧同志任中國醫(yī)科大學(xué)第一臨床學(xué)院、附屬第一醫(yī)院黨委委員、副院長（試用期一年）。根據(jù)公開信息，丁仁彧，男，漢族，1980年10月生，中共黨員，博士研究生學(xué)歷。
2.北京首家軍隊互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院上線。10月12日，中國人民解放軍空軍特色醫(yī)學(xué)中心互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院正式上線開診。這是首家開辦互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院的駐京軍隊醫(yī)療機(jī)構(gòu)?？哲娞厣t(yī)學(xué)中心將持續(xù)提升“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療”服務(wù)水平，患者可通過登錄“空軍特色醫(yī)學(xué)中心網(wǎng)上問診”小程序，享受遠(yuǎn)程咨詢、問診復(fù)診、線上處方、藥品配送、健康科普宣教等多項服務(wù)。
3.上海九院團(tuán)隊破解試管嬰兒國際難題。近期，上海第九人民醫(yī)院輔助生殖科匡延平/呂祁峰團(tuán)隊先后于國際著名科研雜志《醫(yī)學(xué)通訊》和《公共科學(xué)圖書館·生物學(xué)》發(fā)表最新科研成果，創(chuàng)新突破試管嬰兒世界前沿技術(shù)——核質(zhì)置換技術(shù)（又稱線粒體替換技術(shù)，MRT）中的關(guān)鍵瓶頸問題，提出上海九院方案。目前，研究團(tuán)隊已完成研究中“胞漿甩脫”“管壓促融”等系列技術(shù)的發(fā)明專利申請。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（10月14日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月13日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
