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君實BTLA單抗啟動國際Ⅲ期臨床。君實生物BTLA單抗tifcemalimab（JS004/TAB004）在國內(nèi)登記啟動一項Ⅲ期臨床，擬評估PD-1特瑞普利單抗聯(lián)合或不聯(lián)合Tifcemalimab作為局限期小細(xì)胞肺癌放化療后未進(jìn)展患者的鞏固治療的有效性與安全性。這是一項國際Ⅲ期臨床，計劃在中國、美國、歐洲等地入組756例患者。該試驗的中國部分將由山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士于金明擔(dān)任主要研究者。
國內(nèi)藥訊
1.貝達(dá)EGFR-TKI獲批一線治療肺癌。貝達(dá)藥業(yè)靶向T790M的第三代EGFR-TKI甲磺酸貝福替尼膠囊獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)第二項適應(yīng)癥，用于一線治療EGFR外顯子19缺失或外顯子21（L858R）置換突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。在Ⅱ/Ⅲ期研究（IBIO-103）中，與對照治療相比，貝福替尼可降低51%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險。今年6月，該新藥已獲CDE批準(zhǔn)既往使用EGFR-TKI耐藥后產(chǎn)生T790M突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者。
2.衛(wèi)材/渤健Aβ單抗博鰲樂城獲批。衛(wèi)材與渤健聯(lián)合開發(fā)的Aβ單抗Lecanemab（商品名：Leqembi）獲得海南省藥監(jiān)局批準(zhǔn)，落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，臨床應(yīng)用于早期阿爾茨海默病（AD）的治療。在Ⅲ期臨床中，與安慰劑相比，侖卡奈單抗治療在18個月時減少患者CDR-SB評分的臨床下降27%，淀粉樣蛋白沉積水平降低約70%。今年2月，該新藥已被CDE納入優(yōu)先審評。
3.信達(dá)VEGF/C3補(bǔ)體雙抗上眼科III期臨床。信達(dá)生物重組人血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）-抗體-人補(bǔ)體受體1 (CR1) 融合蛋白efdamrofusp alfa注射液（IBI302）在治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）的III期臨床STAR完成首例患者給藥。該項試驗旨在評估玻璃體腔注射8mg IBI302與2mg阿柏西普（VEGF抑制劑）相比的療效和安全性，主要研究者由上海市第一人民醫(yī)院主任醫(yī)師孫曉東教授擔(dān)任。
4.輝大RNA編輯療法獲兒科罕見病資格。FDA授予輝大基因開發(fā)的全新RNA編輯療法HG204兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD），用于治療兒童神經(jīng)發(fā)育障礙疾病——甲基化CpG結(jié)合蛋白-2（MeCP2）重復(fù)綜合征（MDS）。HG204 (AAV-hfCas13Y-gMECP2) 由單個腺相關(guān)病毒（AAV）載體遞送新型高保真RNA編輯器hfCas13Y及靶向MECP2基因的gRNA，已在臨床前MDS小鼠模型中顯示出顯著降低MeCP2 mRNA和蛋白表達(dá)水平，并逆轉(zhuǎn)其疾病特征。
5.信達(dá)GPRC5D/BCMA/CD3三抗啟動Ⅰ/Ⅱ期臨床。信達(dá)生物GPRC5D/BCMA/CD3三抗IBI3003在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊啟動一項Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗，擬評估用于治療晚期多發(fā)性骨髓瘤患者的安全性與有效性。該項研究預(yù)計2026年初步完成。研究發(fā)現(xiàn)65%的多發(fā)性骨髓瘤患者GPRC5D有超過50%的表達(dá)閾值。IBI3003采用了羅氏引進(jìn)的CrossFab雙抗技術(shù)，重鏈之間則引入Knob-into-hole技術(shù)，是全球首款進(jìn)入臨床的 GPRC5D/BCMA/CD3三抗。
國際藥訊
1.輝瑞組合療法獲批BRAF V600E突變NSCLC。FDA批準(zhǔn)輝瑞口服小分子BRAF激酶抑制劑聯(lián)合MEK激酶抑制劑binimetinib（Mektovi）用于治療BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。在II期PHAROS研究中，聯(lián)合治療用于初治患者達(dá)到客觀緩解率（ORR）為75%；用于經(jīng)治患者的ORR為46%。此前，該組合方案已獲FDA批準(zhǔn)用于治療BRAF V600E或V600K突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。
2.禮來GLP-1R/GIPR激動劑減重Ⅲ期臨床積極。禮來GLP-1R/GIPR雙靶點激動劑Tirzepatide治療超重或肥胖患者的Ⅲ期臨床SURMOUNT-3完整結(jié)果將發(fā)表于《Nature Medicine》和《ObesityWeek》上。與安慰劑相比，Tirzepatide展現(xiàn)優(yōu)異的減重效果，接受Tirzepatide治療的患者體重平均減輕21.1%；在84周（72+12周干預(yù)后），接受Tirzepatide治療的患者體重平均減輕26.6%，而安慰劑組84周總平均減重3.8%。Tirzepatide總體安全性與SURMOUNT和SURPASS試驗相似。
3.精神分裂癥創(chuàng)新療法Ⅱ期臨床積極。Newron公司口服新化學(xué)實體--谷氨酸調(diào)節(jié)和電壓門控鈉離子通道阻斷劑evenamide，在用于輔助治療難治性精神分裂癥（TRS）患者的Ⅱ期臨床study 014/015最新數(shù)據(jù)積極。治療6個月后，患者陽性和陰性綜合征量表（PANSS）、疾病嚴(yán)重程度-臨床療效總評量表（CGI-S）以及Strauss Carpenter功能水平（LOF）較基線顯著改善（p＜0.001）；藥物耐受性良好，沒有出現(xiàn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)異常的情況。
4.HSP90抑制劑化膿性汗腺炎Ⅱ期臨床積極。MC2 Therapeutics新型HSP90抑制劑MC2-32（RGRN-305）治療化膿性汗腺炎（HS）的Ⅱa期臨床達(dá)到主要終點。與安慰劑相比，MC2-32治療組第16周時膿腫和炎性結(jié)節(jié)減少至少50%的患者比例更高（60%vs20%）;達(dá)到包括IHS4、HS-PGA、DLQI和NRS疼痛評分改善的患者比例也更高。MC2-32的耐受性良好，患者血液生化指標(biāo)未出現(xiàn)明顯的臨床變化。
5.Alvotech公司烏司奴單抗生物類似藥上市遭拒。Alvotech公司烏司奴單抗生物類似藥AVT04的生物制品許可申請（BLA）收到FDA完整回復(fù)函（CRL）。FDA要求該公司解決其位于冰島的雷克雅未克（Reykjavik ）工廠的缺陷后，方可作出批準(zhǔn)決定。烏司奴單抗是強(qiáng)生原研的一款I(lǐng)L-12/IL-23抑制劑，商品名為Stelara，已獲批的適應(yīng)癥包括潰瘍性結(jié)腸炎、克羅恩病、斑塊狀銀屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎。
6.Astria聯(lián)合Ichnos開發(fā)長效OX40抑制劑。Astria公司與Ichnos Sciences就后者一款臨床前期OX40拮抗劑STAR-0310達(dá)成全球獨家許可協(xié)議，聯(lián)合開發(fā)STAR-0310用于治療特應(yīng)性皮炎（AD），以及其他過敏反應(yīng)和免疫疾病。STAR-0310結(jié)合了半衰期延長技術(shù)，旨在通過靶向OX40參與AD病理的多種T細(xì)胞，有望為患者提供長效治療潛力。根據(jù)協(xié)議，Ichnos Sciences將獲得1500萬美元前期付款，高達(dá)3.05億美元的里程碑后期付款。
醫(yī)藥熱點
1.國家衛(wèi)健委職責(zé)調(diào)整。10月13日，中國政府網(wǎng)發(fā)布《中共中央辦公廳 國務(wù)院辦公廳關(guān)于調(diào)整國家衛(wèi)生健康委員會職責(zé)機(jī)構(gòu)編制的通知》。根據(jù)《通知》，此次國家衛(wèi)健委職責(zé)、機(jī)構(gòu)、編制調(diào)整如下：將科技部的組織擬訂科技促進(jìn)衛(wèi)生健康發(fā)展規(guī)劃和政策職責(zé)劃入國家衛(wèi)健委；將國家衛(wèi)健委的組織擬訂并協(xié)調(diào)落實應(yīng)對人口老齡化政策措施、承擔(dān)全國老齡工作委員會的具體工作等職責(zé)劃入民政部；國家衛(wèi)健委代管的中國老齡協(xié)會改由民政部代管；將科技部4名行政編制、1名司局級領(lǐng)導(dǎo)職數(shù)劃入國家衛(wèi)健委；將國家衛(wèi)健3名行政編制劃入民政部。調(diào)整后，國家衛(wèi)健委內(nèi)設(shè)機(jī)構(gòu)19個，機(jī)關(guān)行政編制444名，司局級領(lǐng)導(dǎo)職數(shù)81名。
2.北京市推出45個醫(yī)務(wù)社工多元培育服務(wù)項目。為探索醫(yī)務(wù)社工發(fā)展模式，擴(kuò)大醫(yī)務(wù)社工覆蓋面，加快推動北京醫(yī)務(wù)社會工作發(fā)展，北京市衛(wèi)健委啟動2023年北京市醫(yī)務(wù)社工多元培育服務(wù)項目工作，按照安排，各醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)結(jié)合單位特色，認(rèn)真組織、精心策劃、積極申報。經(jīng)初篩、現(xiàn)場評審等環(huán)節(jié)，最終確定45個醫(yī)務(wù)社工多元培育服務(wù)項目。截至目前，全市開展醫(yī)務(wù)社會工作的醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)101家，其中，三級醫(yī)療機(jī)構(gòu)54家，較2019年增長184%；全市共有醫(yī)務(wù)社會工作者306人，其中三級醫(yī)療機(jī)構(gòu)194人，較2019年增長131%。
3.9月新增報告305例猴痘確診病例。據(jù)中國疾控中心官網(wǎng)消息，2023年9月1日-30日，中國內(nèi)地新增報告305例猴痘確診病例，無重癥、死亡病例。流行病學(xué)調(diào)查分析顯示，99%病例為男性，92.9%病例明確為男男性行為人群，病例中有2例女性；性接觸以外的其他接觸方式傳播風(fēng)險低；94.3%為主動就診發(fā)現(xiàn)，3.9%為密切接觸者追蹤篩查發(fā)現(xiàn)，其他為主動報告和入境篩查等發(fā)現(xiàn)；絕大多數(shù)病例主要為發(fā)熱、皰疹、淋巴結(jié)腫大等癥狀。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（10月16日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月13日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
