美國(guó) FDA 于 10 月 18 日允許了 Intellia Therapeutics 對(duì)其基于 CRISPR 的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性心肌病療法開(kāi)展 III 期臨床試驗(yàn)，這是在美國(guó)的首個(gè)體內(nèi)基因編輯治療產(chǎn)品的關(guān)鍵研究。
Intellia 的 ATTR 淀粉樣變性療法被稱為 NTLA-2001，旨在作為一種一次性治療方法治療該疾病，這種疾病是在體內(nèi)形成錯(cuò)誤折疊的蛋白質(zhì)團(tuán)塊，當(dāng)?shù)鞍踪|(zhì)在心臟中積聚時(shí)，會(huì)導(dǎo)致類似于心力衰竭的癥狀，例如腫脹、呼吸困難和心率失常?；蚓庉嫯a(chǎn)品通過(guò)輸注輸送到患者體內(nèi)并進(jìn)入肝臟，在那里敲除負(fù)責(zé)制造轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的基因，降低蛋白質(zhì)水平。
FDA 允許 NTLA-2001 進(jìn)入 III 期臨床試驗(yàn)可以說(shuō)是基因編輯領(lǐng)域的一項(xiàng)重大監(jiān)管舉措。在監(jiān)管直接編輯患者體內(nèi) DNA 的療法的研究方面，F(xiàn)DA 比其它地區(qū)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)更加謹(jǐn)慎。
根據(jù) Endpoints News 報(bào)道，Intellia 預(yù)計(jì)將在今年年底前啟動(dòng) III 期研究?？偛课挥诼樗_諸塞州的 Intellia 由 2020 年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)獲得者 Jennifer Doudna 共同創(chuàng)立，目前尚未在美國(guó)開(kāi)展研究。根據(jù) ClinicalTrial.org 的數(shù)據(jù)，Intellia 在英國(guó)、法國(guó)、新西蘭和瑞典招募了 72 名患者參加 ATTR 淀粉樣變性治療的早期試驗(yàn)。
根據(jù) Intellia 去年公布的 I 期研究的 12 名患者的數(shù)據(jù)，基于 CRISPR 的療法在治療一個(gè)月后，患者血液中轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的水平降低了 90% 以上。Intellia 還在測(cè)試這種影響人神經(jīng)的疾病的另一種表現(xiàn)形式的療法，并計(jì)劃在今年年底前分享更多早期研究數(shù)據(jù)。
Intellia 在關(guān)于 FDA 批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)的聲明中并沒(méi)有提供有關(guān) NTLA-2001 III 期試驗(yàn)設(shè)計(jì)的細(xì)節(jié)，Intellia 首席執(zhí)行官 John Leonard 表示預(yù)計(jì) III 期試驗(yàn)將與 Alnylam 的 Amvuttra 試驗(yàn)類似，Amvuttra 是針對(duì)同一種疾病的 RNA 療法，其研究在全球范圍內(nèi)招募了 655 名患者，正在測(cè)量接受治療與安慰劑的患者因心力衰竭導(dǎo)致的死亡和住院等事件（主要終點(diǎn)）。Leonard 表示將在美國(guó)入組大部分患者。
Intellia 與再生元（Regeneron）合作開(kāi)展這一項(xiàng)目，兩家公司最近將其體內(nèi)基因編輯合作協(xié)議擴(kuò)展到神經(jīng)和肌肉疾病。對(duì)于仍處于臨床前測(cè)試的基因編輯項(xiàng)目，Leonard 表示，公司將根據(jù)“具體情況”決定在哪里進(jìn)行早期研究。
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