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英派PARP抑制劑卵巢癌Ⅲ期臨床積極。英派藥業(yè)PARP抑制劑senaparib用于維持治療晚期卵巢癌患者的Ⅲ期FLAMES研究積極結(jié)果公布于ESMO2023大會(huì)上。與安慰劑相比，senaparib治療顯著改善患者的無進(jìn)展生存期PFS，將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低0.43%（95%CI：0.32-0.58; p<0.0001），而且與BRCA突變狀態(tài)無關(guān)；兩組患者3級(jí)不良事件（AE）的發(fā)生率分別為66.3%和20.3%。今年8月，CDE已受理該產(chǎn)品的新藥上市申請(qǐng)。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.百濟(jì)神州PD-1單抗兩項(xiàng)Ⅲ期臨床積極。百濟(jì)神州PD-1抑制劑替雷利珠單抗在ESMO2023大會(huì)上公布用于治療晚期胃或胃食管結(jié)合部腺癌和非小細(xì)胞肺癌的兩項(xiàng)Ⅲ期研究（RATIONALE-305試驗(yàn)和RATIONALE 315）積極結(jié)果。在RATIONALE-305試驗(yàn)中，替雷利珠單抗聯(lián)合化療相比化療顯著改善PD-L1高表達(dá)的患者總生存期（[中位OS：17.2vs12.6個(gè)月；HR0.74；P=0.0056]）；在意向性治療（ITT）人群中，聯(lián)合治療也顯著改善患者OS（中位OS：15.0vs12.9個(gè)月）；并且藥物耐受性良好。
2.興盟狂犬病毒單抗組合制劑最新數(shù)據(jù)積極。興盟生物澤美洛韋瑪佐瑞韋單抗注射液（SYN023，克瑞畢）用于狂犬病毒暴露后被動(dòng)免疫治療的最新臨床數(shù)據(jù)公布于美洲狂犬病會(huì)議上。與人狂犬病免疫球蛋白（HRIG）相比，SYN023（0.3mg/kg）注射第七天，顯著提高受試者體內(nèi)狂犬病毒中和抗體（RVNA）水平提升至≥0.5IU/mL的比例；隨訪1年期間，沒有嚴(yán)重不良反應(yīng)事件發(fā)生。
3.摯盟鉀離子通道劑獲ALS孤兒藥資格。摯盟醫(yī)藥自研KCNQ2/3鉀離子通道開放劑CB03獲FDA孤兒藥資格，用于肌萎縮側(cè)索硬化（漸凍癥，ALS）患者的治療。CB03具有較好的離子通道選擇性、化學(xué)和代謝穩(wěn)定性、抗神經(jīng)過度興奮等活性,有望為ALS和其他CNS疾病患者提供新的治療選擇。目前，該新藥正在澳大利亞健康受試者中開展的Ⅰ期臨床評(píng)估。
4.華奧泰IL-36R單抗獲GPP孤兒藥資格。華海藥業(yè)旗下華奧泰生物IL-36R單抗HB0034注射液獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP）。HB0034能特異性結(jié)合IL-36R，阻斷IL-36炎癥通路信號(hào)，已在臨床前研究中顯示出可顯著抑制咪喹莫特（IMQ）誘導(dǎo)的食蟹猴皮膚紅斑、皮屑及增厚的銀屑病樣癥狀，而且安全耐受性良好。去年7月，NMPA已批準(zhǔn)HB0034在國(guó)內(nèi)開展Ⅰb期臨床研究。
5.九天AAV眼科基因療法國(guó)內(nèi)獲批臨床。九天生物AAV眼科基因治療藥物SKG0106眼內(nèi)注射溶液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）患者。SKG0106攜帶編碼獨(dú)特的抗VEGF蛋白的轉(zhuǎn)基因序列，通過單次玻璃體腔注射后在眼內(nèi)高效轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞表達(dá)抗VEGF蛋白，以抑制VEGF生物活性并阻斷眼內(nèi)新生血管增生。今年7月，該新藥已獲FDA批準(zhǔn)開展針對(duì)nAMD的全球I/IIa期臨床。
6.翰森B7-H4靶向ADC授權(quán)GSK。翰森制藥旗下翰森生物與葛蘭素史克附屬公司GlaxoSmithKline訂立許可協(xié)議，授予后者在全球（不含中國(guó)大陸、香港、澳門及臺(tái)灣地區(qū)）開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化新型B7-H4靶向ADC藥物HS-20089，用于治療晚期實(shí)體瘤患者。根據(jù)協(xié)議，翰森生物將獲得8500萬美元首付款，最多14.85億美元的里程碑潛在付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。
國(guó)際藥訊
1.輝瑞五價(jià)腦膜炎球菌疫苗獲批上市。輝瑞腦膜炎球菌疫苗Penbraya獲FDA批準(zhǔn)上市，用于預(yù)防10至25歲人群中5種最常見血清群引起的腦膜炎球菌病。臨床數(shù)據(jù)顯示，2劑Penbraya與對(duì)照組疫苗（2劑Trumenba+1劑Menveo）相比，受試者在所有5個(gè)血清型中的免疫反應(yīng)皆呈非劣效性；與單劑Menveo相比，單劑Penbraya疫苗在對(duì)A、C、W、Y血清型的免疫反應(yīng)上亦呈現(xiàn)非劣效性。
2.O藥皮下劑型腎透明細(xì)胞癌III期臨床成功。百時(shí)美施貴寶PD-1抑制劑納武利尤單抗（Opdivo）皮下注射制劑對(duì)比其靜脈注射制劑用于晚期或轉(zhuǎn)移性腎透明細(xì)胞癌（ccRCC）經(jīng)治患者的III期CheckMate-67T研究達(dá)到共同主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。與靜脈制劑相比，其皮下制劑第28天時(shí)的時(shí)間平均血清濃度（Cavgd28）和穩(wěn)態(tài)時(shí)的谷血清濃度（Cminss）、以及客觀緩解率的統(tǒng)計(jì)均達(dá)到非劣效性。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
3.阿斯利康PD-L1消化道腫瘤Ⅲ期臨床積極。阿斯利康PD-L1抑制劑Imfinzi聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)新輔助化療，治療可切除、早期和局部晚期（II期、III期、IVA期）胃癌和胃食管連接部（GEJ）癌的Ⅲ期試驗(yàn)MATTERHORN結(jié)果積極。與單獨(dú)新輔助化療相比，Imfinzi聯(lián)合新輔助化療顯著提高BICR評(píng)估的病理完全緩解（pCR）率(19%vs7%,p<0.00001);兩組完全緩解或接近完全緩解率分別為27%和14%；藥物安全性良好。
4.安進(jìn)DLL3/CD3雙抗肺癌Ⅱ期臨床見刊NEJM。安進(jìn)DLL3/CD3雙特異性T細(xì)胞結(jié)合器（BiTE）tarlatamab治療晚期小細(xì)胞肺癌（SCLC）經(jīng)治患者的Ⅱ期研究成果發(fā)表于NEJM上。中位隨訪為10.6個(gè)月時(shí)，tarlatamab（10mg）達(dá)到40%（97.5% CI：29，52）的客觀緩解率；患者中位無進(jìn)展生存期為4.9個(gè)月（95% CI：2.9，6.7），中位總生存期為14.3個(gè)月（95% CI：10.8，NE）；臨床中未觀察到新的安全性信號(hào)。
5.創(chuàng)新PD-1/LAG-3雙抗早期臨床結(jié)果積極。MacroGenics公司PD-1/LAG-3雙特異性抗體tebotelimab治療晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤和血液腫瘤的Ⅰ期臨床結(jié)果積極。在劑量遞增隊(duì)列中，tebotelimab單藥達(dá)到34%的臨床緩解率；治療相關(guān)不良事件發(fā)生率為68%，其中有22%為≥3級(jí)；推薦的Ⅱ期劑量為每2周一次600mg。此外，在抗HER2/抗PD-1聯(lián)合治療耐藥的患者中，tebotelimab聯(lián)合margetuximab治療的確認(rèn)客觀緩解率為19%。
6.默沙東220億美元引進(jìn)第一三共3款A(yù)DC。默沙東與第一三共就后者三款DXd抗體偶聯(lián)藥物(ADC)候選藥物patritumab deruxtecan（HER3-DXd）、ifinatamab deruxtecan（I-DXd）和raludotatug deruxtecan（R-DXd）達(dá)成合作許可協(xié)議，獲得三款候選產(chǎn)品除日本以外的全球開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。根據(jù)協(xié)議，第一三共將獲得45億美元預(yù)付款、10億美元的研發(fā)費(fèi)用相關(guān)可退還預(yù)付款，以及最高165億美元的商業(yè)里程碑金額，協(xié)議總金額高達(dá)220億美元。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院大學(xué)蘇州校區(qū)封頂。近日，蘇州市位于吳中高新區(qū)臨湖鎮(zhèn)的中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院大學(xué)(東區(qū))項(xiàng)目所有主體結(jié)構(gòu)施工完成，提前完成結(jié)構(gòu)封頂。中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院大學(xué)項(xiàng)目為國(guó)家級(jí)大學(xué)，項(xiàng)目占地面積約40.67萬平方米，總建筑面積約32.17萬平方米。項(xiàng)目建成后將為蘇州中醫(yī)藥行業(yè)帶來頂級(jí)科研平臺(tái)及醫(yī)療教學(xué)資源，助力蘇州市成為江蘇乃至長(zhǎng)三角地區(qū)和全國(guó)中醫(yī)藥改革發(fā)展的重要基地。
2.國(guó)家規(guī)范化疼痛診療中心成立。近日，國(guó)家規(guī)范化疼痛診療中心在北京大學(xué)人民醫(yī)院揭牌成立，旨在通過人才培養(yǎng)和臨床支持等措施，推動(dòng)我國(guó)優(yōu)質(zhì)疼痛醫(yī)療資源下沉基層。國(guó)家規(guī)范化疼痛診療中心成立后，預(yù)計(jì)將在全國(guó)協(xié)助建設(shè)20至30家縣（市、區(qū)）級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)規(guī)范化疼痛診療中心。下一步，國(guó)家規(guī)范化疼痛診療中心將先對(duì)已報(bào)名的30家基層醫(yī)院進(jìn)行調(diào)研評(píng)估，成立專家團(tuán)，制訂標(biāo)準(zhǔn)化培訓(xùn)計(jì)劃，擬于2024年完成10到15家基層醫(yī)院規(guī)范化疼痛診療中心的建設(shè)工作。
3.《居家養(yǎng)老上門服務(wù)基本規(guī)范》發(fā)布。近日，《居家養(yǎng)老上門服務(wù)基本規(guī)范》國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)（GB/T43153-2023）正式發(fā)布，這是我國(guó)針對(duì)居家養(yǎng)老上門服務(wù)發(fā)布的首個(gè)國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)，將為合理界定居家養(yǎng)老上門服務(wù)范圍、規(guī)范供給主體資質(zhì)條件及供給流程內(nèi)容要求等提供基本依據(jù)。文件中主要專業(yè)化服務(wù)內(nèi)容涵蓋了居家養(yǎng)老所需的包括生活照料、基礎(chǔ)照護(hù)、健康管理、探訪關(guān)愛、精神慰藉、委托代辦、家庭生活環(huán)境適老化改造等7項(xiàng)服務(wù)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（10月21日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月20日）
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