今日頭條
英派WEE1抑制劑早期臨床積極。英派藥業(yè)WEE1抑制劑IMP7068在ESMO2023大會(huì)上公布用于治療晚期實(shí)體瘤患者的I期臨床積極結(jié)果。Wee1是DNA損傷修復(fù)（DDR）通路相關(guān)的一個(gè)重要激酶，參與細(xì)胞周期的調(diào)控，在G2/M期檢查點(diǎn)發(fā)揮關(guān)鍵作用。數(shù)據(jù)顯示，IMP7068耐受性較好，安全性可控，在子宮漿液癌患者中觀察到較好的療效信號。
國內(nèi)藥訊
1.信達(dá)/勁方KRAS抑制劑擬納入優(yōu)先審評。信達(dá)生物與勁方醫(yī)藥開發(fā)的KRAS G12C抑制劑GFH925（IBI351）的上市申請獲CDE擬納入優(yōu)先審評，用于至少接受過一種系統(tǒng)性治療的KRAS G12C突變型晚期非小細(xì)胞肺癌。在I期研究中，研究者評估的客觀緩解率和疾病控制率分別為61.2%和92.5%。今年年初，該新藥針對這一適應(yīng)癥已被CDE納入突破性治療品種。
2.廣州喜鵲ALS新藥未達(dá)II期臨床終點(diǎn)。廣州喜鵲醫(yī)藥1類化藥硝酮嗪 (TBN) 在治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS) 的中國Ⅱ期臨床未達(dá)到主要研究終點(diǎn)。與基線相比，硝酮嗪治療在第180天時(shí)，未能顯著改善ALSFRS-R評分；但次要終點(diǎn)指標(biāo)中，硝酮嗪治療較安慰劑顯著延緩ALS患者握力下降幅度，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P=0.037)。藥物具有良好的安全性和耐受性。
3.亞盛Bcl-2/xL抑制劑早期臨床結(jié)果積極。亞盛醫(yī)藥Bcl-2/Bcl-xL雙靶點(diǎn)抑制劑APG-1252在ESMO2023年會(huì)上公布與奧希替尼聯(lián)合治療攜EGFR突變的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的Ib期研究最新數(shù)據(jù)。在未接受過EGFR-TKI治療的26例患者中，客觀緩解率（ORR）達(dá)80.8%；而在該組攜TP53和EGFR共突變的16例患者中，ORR高達(dá)87.5%。臨床中，≥3級的不良事件發(fā)生率為20.3%。
4.復(fù)宏漢霖兩款A(yù)DC臨床前研究積極。復(fù)宏漢霖在ESMO2023年會(huì)上公布其靶向EGFR的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）HLX42及靶向PD-L1的ADC藥物HLX43的臨床前研究積極結(jié)果。在體內(nèi)藥效學(xué)研究中，HLX42在對西妥昔單抗或EGFR TKI耐藥的多種CDX/PDX模型中展現(xiàn)出強(qiáng)大的腫瘤抑制活性；HLX42與第三代EGFR TKI奧希替尼聯(lián)用在LU3075肺癌PDX模型中展示出顯著的協(xié)同作用。而HLX43在多種PD-L1+ CDX和PDX模型中誘導(dǎo)腫瘤消退，并且藥物安全性良好。
5.舶望siRNA藥物獲批HAE臨床。舶望制藥旗下杭州舶臨1類化藥BW-20805注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療遺傳性血管性水腫(HAE)。這是舶望制藥今年在國內(nèi)獲批臨床試驗(yàn)的第三款siRNA藥物。此前，該公司已有兩款siRNA藥物（BW-00163和BW-00112）已獲批進(jìn)入臨床開發(fā)，目前正在中美澳三地同步開展Ⅰ期臨床，適應(yīng)癥分別為高血壓和血脂異常。
6.聯(lián)拓心肌肌球蛋白抑制劑授權(quán)BMS。聯(lián)拓生物宣布已與百時(shí)美施貴寶達(dá)成協(xié)議，授予后者在中國大陸、香港、澳門、臺灣、新加坡和泰國等市場開發(fā)和商業(yè)化心肌肌球蛋白抑制劑mavacamten的獨(dú)家權(quán)利。聯(lián)拓此前與MyoKardia（現(xiàn)為BMS的全資子公司）簽訂獲取上述權(quán)利的獨(dú)家許可協(xié)議也將同時(shí)終結(jié)。根據(jù)協(xié)議，聯(lián)拓生物將獲得一次性3.5億美元的對價(jià)。在中國，該新藥用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的上市申請已被NMPA納入優(yōu)先審評。
國際藥訊
1.TNFα單抗生物類似藥皮下制劑獲批上市。Celltrion公司TNFα單抗生物類似藥皮下制劑Zymfentra（infliximab）獲FDA批準(zhǔn)上市，這是獲批用于炎癥性腸?。↖BD）的首個(gè)infliximab皮下制劑，用于中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）和克羅恩?。–D）成人患者在接受靜脈給予infliximab單抗治療后的維持治療。在Ⅲ期臨床中，與安慰劑相比，Zymfentra用于維持治療54周后，顯著提高患者達(dá)到臨床緩解（UC和CD）和內(nèi)鏡下緩解（CD）的比例。
2.AZ/第一三共TROP2 ADC多項(xiàng)臨床積極。第一三共與阿斯利康開發(fā)的靶向TROP2的ADC藥物Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan）在ESMO23大會(huì)上公布治療乳腺癌和非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）兩項(xiàng)Ⅲ期研究（TROPION-Breast01和TROPION-Lung01）積極結(jié)果。在TROPION-Breast01研究中，經(jīng)BICR評估，與單藥化療相比，Dato-DXd可將HR陽性、HER2低表達(dá)或陰性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低37%（風(fēng)險(xiǎn)比[HR] = 0.63；95%置信區(qū)間[CI]：0.52-0.76; p<0.0001），患者OS改善尚未達(dá)到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
3.Candel溶瘤病毒療法早期臨床見刊《自然》。Candel公司溶瘤病毒療法CAN-3110用于治療復(fù)發(fā)性高級別膠質(zhì)瘤（rHGG）的首次人體臨床結(jié)果發(fā)表在《自然》上。CAN-3110使用的病毒經(jīng)過工程化設(shè)計(jì)，具有復(fù)制能力，其負(fù)責(zé)病毒復(fù)制的基因ICP34.5受Nestin特異性啟動(dòng)子的轉(zhuǎn)錄控制。數(shù)據(jù)顯示，CAN-3110單次注射治療較標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療提高患者（B組）的總生存期（中位OS：12.0個(gè)月vs6-9個(gè)月）；而且藥物耐受性良好。
4.AZ/第一三共HER2-ADC實(shí)體瘤Ⅱ期臨床積極。阿斯利康與第一三共開發(fā)的HER2靶向抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Enhertu治療HER2過表達(dá)、晚期實(shí)體瘤經(jīng)治患者的Ⅱ期臨床DESTINY-PanTumor02積極結(jié)果公布于ESMO2023大會(huì)上。經(jīng)研究者評估，Enhertu達(dá)到37.1%的確認(rèn)客觀緩解率（ORR），中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為11.3個(gè)月，中位PFS為6.9個(gè)月，中位OS為13.4個(gè)月。臨床中，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
5.Prime公司基因編輯技術(shù)獲體內(nèi)概念驗(yàn)證。劉如謙博士共同創(chuàng)立Prime Medicine公司開發(fā)的編輯器基因療法（Prime Editors），使用雙腺相關(guān)病毒（AVV）載體系統(tǒng)，通過視網(wǎng)膜下注射用于治療導(dǎo)致視紫紅質(zhì)相關(guān)常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性（RHO adRP）的臨床前研究結(jié)果積極。該編輯技術(shù)有潛力將任何DNA單堿基轉(zhuǎn)換成其它單堿基，并制造精確的DNA插入與缺失。在人源化小鼠模型中，針對RHO p.P23H突變，先導(dǎo)編輯器在高達(dá)70%的感光細(xì)胞中完成精準(zhǔn)修復(fù)，針對RHO p.V345L或p.P347L突變，精準(zhǔn)修復(fù)率為65%。
6.安進(jìn)計(jì)劃收購Horizon后裁員350人。據(jù)外媒報(bào)道，安進(jìn)計(jì)劃收購Horizon之后，將解雇350名Horizon前員工。受影響的職位主要是與安進(jìn)現(xiàn)有團(tuán)隊(duì)重疊的職位。今年9月，美國聯(lián)邦交易委員會(huì)（FTC）已批準(zhǔn)安進(jìn)收購Horizon公司。Horizon的核心產(chǎn)品主要包括用于治療甲狀腺眼病的IGF-1R單抗Tepezza和治療慢性痛風(fēng)的Krystexxa，治療視神經(jīng)和脊髓炎癥的Uplizna，以及治療罕見遺傳疾病尿素循環(huán)紊亂的Ravicti。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.上海市五官科醫(yī)院成立“基因和細(xì)胞治療中心”。近日，復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院（上海市五官科醫(yī)院）正式成立“基因和細(xì)胞治療中心”?；蚝图?xì)胞治療中心將依托復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院眼科和耳鼻喉科兩個(gè)國家重點(diǎn)學(xué)科，開展耳聾、眼病和頭頸腫瘤等的基因和細(xì)胞治療，中心主任為復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院院長周行濤。該中心將逐步籌建臨床-科學(xué)研究-工程技術(shù)開發(fā)-臨床轉(zhuǎn)化型團(tuán)隊(duì)，并建立標(biāo)準(zhǔn)的視聽障礙、頭頸腫瘤生物治療科研與臨床研究體系，實(shí)現(xiàn)生物醫(yī)藥研發(fā)-生產(chǎn)-臨床應(yīng)用的產(chǎn)業(yè)閉環(huán)，以期為難治性、重大性五官疾病提供新療法。
2.西安交大一附院成立睡眠障礙多學(xué)科診療中心。近日，西安交大一附院東院區(qū)“麻醉治療與睡眠門診”暨“眠障礙多學(xué)科診療中心”正式成立，旨在幫助更多睡眠障礙患者改善睡眠質(zhì)量。該中心由麻醉手術(shù)部、中醫(yī)科、耳鼻喉科、精神心理衛(wèi)生科以及神經(jīng)內(nèi)科組成，以多學(xué)科聯(lián)合的方式，幫助睡眠障礙患者一站式解決睡眠問題。
3.鄭州又一三甲醫(yī)院新院區(qū)項(xiàng)目即將啟建。近日，鄭州市第一人民醫(yī)院官方網(wǎng)站發(fā)布關(guān)于新院區(qū)建設(shè)項(xiàng)目規(guī)劃選址工作技術(shù)服務(wù)用圖項(xiàng)目采購結(jié)果公示。鄭州市第一人民醫(yī)院新院區(qū)設(shè)置床位數(shù)1200張，規(guī)劃總用地面積76258㎡，總建筑面積238914㎡。根據(jù)計(jì)劃，項(xiàng)目建設(shè)期擬安排3年，起止日期為2024年12月——2027年12月。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（10月25日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月24日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
