今日頭條
君實PD-1單抗獲FDA批準上市。君實生物與Coherus BioSciences合作開發(fā)的PD-1單抗Loqtorzi（toripalimab，特瑞普利單抗）獲FDA批準上市，聯(lián)合吉西他濱/順鉑一線治療晚期復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者，以及單藥用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性NPC經(jīng)治患者。Loqtorzi也是FDA批準用以治療NPC的首個PD-1單抗。在Ⅲ期臨床JUPITER-02中，與化療相比，toripalimab聯(lián)合化療使患者疾病進展或死亡風險降低48%。在POLARIS-02研究中，toripalimab用于單藥治療達到20.5%的客觀緩解率。
國內(nèi)藥訊
1.禮新Claudin 18.2-ADC擬納入突破性治療品種。禮新醫(yī)藥Claudin 18.2-ADC創(chuàng)新療法LM-302獲CDE擬納入突破性治療品種，用于既往接受過二線及以上系統(tǒng)治療的Claudin18.2陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管交界處腺癌。LM-302通過特異性靶向Claudin18.2陽性腫瘤細胞結(jié)合并內(nèi)吞，在腫瘤細胞溶酶體內(nèi)釋放毒素載荷，從而殺傷腫瘤細胞。在美國，該新藥已獲得FDA授予針對胰腺癌，胃癌及胃?管交界部癌和膽管癌的三項孤兒藥資格。
2.羅氏ALK抑制劑擬納入突破性治療品種。羅氏新一代ALK抑制劑鹽酸阿來替尼膠囊獲CDE擬納入突破性治療品種，用于間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的術(shù)后輔助治療。公布于ESMO2023大會上的國際Ⅲ期ALINA研究結(jié)果顯示，與含鉑化療相比，阿來替尼輔助治療可以使完全切除的IB（腫瘤≥4 cm）至IIIA期ALK陽性NSCLC患者的疾病復(fù)發(fā)或死亡風險降低76%。
3.天廣實/康源博創(chuàng)創(chuàng)新三抗報IND。天廣實與康源博創(chuàng)聯(lián)合申報的1類生物制品MBS314注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。這是第2款申報臨床的CD3/GPRC5D/BCMA三特異性抗體，已在臨床前研究中顯示出比CD3/BCMA雙抗（alnuctamab，BMS）以及CD3/GPRC5D雙抗（Talquetamab，強生）有更好的腫瘤殺傷效果。今年10月初，信達生物同類產(chǎn)品IBI3003已在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站登記注冊一項Ⅰ/Ⅱ期臨床，擬評估用于治療多發(fā)性骨髓瘤的安全性與初步療效。
4.瑞順CD19-CAR-DNT療法報IND。廣東瑞順生物1類生物制品RJMty19注射液的臨床試驗申請獲CDE受理，擬開展用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的新藥研究。RJMty19是一款由瑞順生物基于人源化CD19-CAR結(jié)構(gòu)域全球?qū)＠_發(fā)的一款具有全球創(chuàng)新性的通用型雙陰性T細胞 （DNT）細胞產(chǎn)品。在研究者發(fā)起的的臨床研究中，RJMty19能劑量依賴性提高r/r B-NHL受試者臨床療效，且具有良好的安全性。
5.復(fù)宏漢霖PD-1單抗海外授權(quán)。復(fù)宏漢霖宣布與Intas Pharmaceuticals達成合作許可協(xié)議，授予后者在歐洲和印度獨家開發(fā)和商業(yè)化PD-1單抗漢斯狀（斯魯利單抗）包括廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）等多項適應(yīng)癥權(quán)益。根據(jù)協(xié)議，復(fù)宏漢霖將獲得4200萬歐元的首付款、4300萬歐元的監(jiān)管里程碑付款、1億歐元的商業(yè)化里程碑付款以及產(chǎn)品的特許權(quán)使用費；復(fù)宏漢霖將負責斯魯利單抗在歐洲和印度的臨床開發(fā)及上市后的產(chǎn)品生產(chǎn)和供應(yīng)。
國際藥訊
1.杜氏肌營養(yǎng)不良新藥獲FDA批準上市。Santhera公司創(chuàng)新類固醇藥物vamorolone獲FDA批準上市，用于治療2歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。在IIb期臨床（VISION-DMD）中，vamorolone的療效與強的松相比達到非劣效標準；而且并未發(fā)現(xiàn)vamorolone在骨骼健康生物標志與線性生長上有負面的影響。曙方醫(yī)藥擁有vamorolone在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化的獨家權(quán)益。
2.羅氏VEGF-A/ANG-2雙抗獲批治療RVO。羅氏旗下基因泰克VEGF-A/ANG-2雙抗Vabysmo（faricimab）第三項適應(yīng)癥獲FDA批準，用于治療視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO）。在兩項III期研究（BALATON和COMINO）中，與aflibercept相比，Vabysmo在改善患者因RVO引起的黃斑水腫與視力損害方面達到非劣效性，患者視力平均改善的視力表字母分別為16.9個vs17.5個，以及16.9個vs17.3。此前，faricimab已獲批用于治療糖尿病黃斑水腫和濕性年齡相關(guān)性黃斑變性。
3.禮來IL-23單抗獲FDA批準治療UC。禮來IL-23p19單抗Mirikizumab（商品名：Omvoh）獲FDA批準上市，用于治療成人中重度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）。Mirikizumab旨在通過與IL-23的p19亞基結(jié)合以阻斷IL-23介導的炎癥反應(yīng)。在III期LUCENT-2研究中，在接受12周mirikizumab治療后獲得應(yīng)答的患者中，約一半（49.9%）接受mirikizumab維持治療的患者在1年后獲得臨床緩解，而安慰劑組這一數(shù)值為25.1%。目前該新藥用于克羅恩病適應(yīng)癥研究已進入III期臨床。
4.ImmunityBio公司IL-15融合蛋白重報BLA。FDA受理ImmunityBio公司重新提交的IL-15超級激動劑Anktiva（N-803）的上市申請，聯(lián)合卡介苗（BCG）用于治療非肌層浸潤性膀胱癌原位癌（CIS）。PDUFA日期為明年4月23日。II/III期研究（QUILT 3.032）更新數(shù)據(jù)顯示，應(yīng)答受試者的緩解持續(xù)時間延長，患者完全緩解（CR）維持時間≥24個月的概率為60%，≥24個月時無膀胱切除率超過90%；安全性與之前的報告相同。
5.創(chuàng)新Aβ疫苗達Ⅱ期臨床主要終點。Grifols集團旗下Araclon Biotech公司靶向β淀粉樣蛋白（Aβ）40肽的活性疫苗ABvac40，在治療早期阿爾茨海默病（AD）的Ⅱ期試驗達到主要終點。ABvac40旨在激發(fā)人體免疫系統(tǒng)對Aβ的免疫反應(yīng)，以達到清除Aβ來延緩AD的進展。結(jié)果顯示，ABvac40治療與安慰劑組相比引發(fā)的不良反應(yīng)發(fā)生率相似；ABvac40治療將疾病進展的速度減慢38%。
6.Prime Editor基因療法GSD1b臨床前研究積極。Prime Medicine公司開發(fā)的靶向肝臟的先導編輯器（Prime Editors）基因療法，在用于治療Ⅰb型糖原貯積病（GSD1b）的臨床前研究中獲得概念驗證結(jié)果。單次靜脈輸注第14天，非人靈長類動物（NHP）中p.L348的全肝精確編輯高達50%，沒有顯著在靶標上的非預(yù)期編輯；高達83%的關(guān)鍵靶細胞（肝細胞）精確編輯了兩個等位基因。在小鼠模型中，p.L348fs突變?nèi)尉_校正率高達56%。研究中未觀察到安全性問題。
醫(yī)藥熱點
1.國家規(guī)范化疼痛診療中心成立。10月20日，國家規(guī)范化疼痛診療中心在北京大學人民醫(yī)院揭牌成立。未來，國家規(guī)范化疼痛診療中心將計劃在全國建設(shè)20-30家縣（市、區(qū)〕級醫(yī)療機構(gòu)“國家規(guī)范化疼痛診療中心”，以超聲引導下神經(jīng)阻滯鎮(zhèn)痛技術(shù)為重點，推動疼痛門診規(guī)范化治療，為基層疼痛診療中心標準化建設(shè)發(fā)揮示范作用。
2.2023中國胡潤百富榜公布。10月24日，胡潤研究院發(fā)布《2023中國胡潤百富榜》，今年首富依然是養(yǎng)生堂的鐘睒睒，憑借著4500億元的財富，再次成為中國首富。此外，邁瑞醫(yī)療李西廷（1000億元）、徐航（1000億元），愛爾眼科陳邦（800億元），智飛生物蔣仁生（680億元），健康元朱保國（640億元），恒瑞孫飄揚（610億元），揚子江徐浩宇（600億元），恒瑞、翰森的岑均達（500億元），藥明康德李革（450億元）等紛紛上榜。
3.上海“瑞金醫(yī)院持刀砍人”案宣判。10月27日，上海市第二中級人民法院依法公開宣判被告人侯曉飛故意殺人案，以故意殺人罪判處侯曉飛死刑，剝奪政治權(quán)利終身。上海二中院經(jīng)審理查明，被告人侯曉飛因投資失敗、無力償還巨額債務(wù)等原因而對社會心生怨恨，決意以在公共場所持刀捅人的方式報復(fù)社會。2022年7月9日上午，侯曉飛在上海瑞金醫(yī)院門診大樓持刀連續(xù)捅刺、追砍多名在該院就診的病患、陪同家屬及醫(yī)護人員，造成包括4名未成年人在內(nèi)的6名被害人重傷，9名被害人輕傷、輕微傷，后被趕至現(xiàn)場的公安人員制服。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（10月28日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月26日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
