今日頭條
舒泰神FcRn單抗獲批自免病臨床。舒泰神1類生物藥STSA-1301皮下注射液獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于治療原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 。STSA-1301是一款重組抗人FcRn高親和力人源化IgG4單克隆抗體。通過特異性結(jié)合FcRn，使其喪失和IgG結(jié)合的能力，加速IgG的降解，同時(shí)不影響IgM、IgA等其他類型抗體，從而有望達(dá)到治療ITP等致病性IgG自身抗體介導(dǎo)的自身免疫性疾病的目的。
國內(nèi)藥訊
1.基石PD-L1單抗獲附條件批準(zhǔn)新適應(yīng)癥。基石藥業(yè)PD-L1抗體舒格利單抗(擇捷美®)獲國家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，單藥用于治療復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外NK/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）成人患者。在GEMSTONE-201研究中，舒格利單抗經(jīng)IRRC評估的ORR達(dá)到46.2%，其中完全緩解率達(dá)到37.2%。舒格利單抗是全球首個(gè)獲批用于R/R ENKTL患者的腫瘤免疫治療藥物，將改變現(xiàn)階段R/R ENKTL患者的治療格局。
2.禮來Aβ單抗中國報(bào)產(chǎn)。禮來Aβ單抗donanemab的上市申請獲國家藥監(jiān)局受理。Donanemab旨在通過與阿爾茨海默病（AD）患者大腦中沉積中的β淀粉樣蛋白結(jié)合，以促進(jìn)大腦中淀粉樣蛋白斑塊的清除。在Ⅲ期TRAILBLAZER-ALZ 2研究中，donanemab治療組患者的iADRS評分和CDR-SB評分的下降速度分別減緩35%和36%，疾病進(jìn)展速度延緩40%。今年年初，CDE已將Donanemab納入突破性治療品種，用于治療早期癥狀性AD。
3.康寧杰瑞PD-L1獲批子宮內(nèi)膜癌Ⅲ期臨床。康寧杰瑞皮下注射PD-L1抗體恩沃利單抗（恩維達(dá)®）獲FDA批準(zhǔn)開展Ⅲ期臨床（KN035-US-004），評估恩沃利單抗聯(lián)合侖伐替尼對比卡鉑-紫杉醇化療用于一線治療錯(cuò)配修復(fù)完整（pMMR）晚期或復(fù)發(fā)性子宮內(nèi)膜癌患者的有效性與安全性。在美國，該新藥還曾獲得FDA授予的用于治療晚期膽道癌及治療軟組織肉瘤的2項(xiàng)孤兒藥資格。
4.艾力斯EGFR-TKI獲肺癌突破性療法認(rèn)定。艾力斯醫(yī)藥自主研發(fā)第三代EGFR-TKI創(chuàng)新藥伏美替尼片獲FDA突破性療法認(rèn)定，用于一線治療EGFR 20外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。公布于WCLC2023年會(huì)上的Ⅰb期臨床（FAVOUR）結(jié)果顯示，經(jīng)IRC評估，初治240mg組、經(jīng)治240mg組、經(jīng)治160mg組的確證客觀緩解率（ORR）分別為78.6%、46.2%、38.5%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）分別為15.2個(gè)月、13.1個(gè)月、9.7個(gè)月。
5.恒瑞源正細(xì)胞療法獲批Ⅱ期臨床。恒瑞源正1類生物制品多抗原自體免疫細(xì)胞注射液（MASCT-I）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展Ⅱ期臨床，評價(jià)MASCT-I聯(lián)合多柔比星和異環(huán)磷酰胺一線治療晚期軟組織肉瘤患者的有效性和安全性。MASCT-I的活性成份包括負(fù)載多種腫瘤相關(guān)抗原的DC細(xì)胞以及DC細(xì)胞活化擴(kuò)增的自體效應(yīng)T淋巴細(xì)胞。目前，MASCT-I也正在Ⅱ期臨床中評估用于治療尿路上皮癌的潛力。
國際藥訊
1.諾華ETAR抑制劑IgA腎病III期臨床積極。諾華高選擇性內(nèi)皮素A（ETA）受體抑制劑Atrasentan治療IgA腎病的III期ALIGN研究達(dá)到主要終點(diǎn)。期中結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Atrasentan治療組患者36周時(shí)蛋白與肌酐濃度比（UPCR）較基線的變化具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，患者的蛋白尿顯著減少；其安全性與既往研究一致。諾華計(jì)劃基于中期數(shù)據(jù)向FDA尋求加速批準(zhǔn)上市。
2.葛蘭素史克PD-1抗體子宮內(nèi)膜癌Ⅲ期臨床成功。葛蘭素史克PD-1抑制劑Jemperli（dostarlimab）聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療（卡鉑和紫杉醇）、之后Jemperli單藥的一線方案，在治療原發(fā)性晚期或復(fù)發(fā)性子宮內(nèi)膜癌的Ⅲ期臨床RUBY達(dá)到總生存期（OS）的主要終點(diǎn)。在兩個(gè)預(yù)定的亞群中（dMMR/MSI-H和MMRp/MSS），Jemperli組合均顯著提高患者的OS。此前，該組合已達(dá)到無進(jìn)展生存期（PFS）的主要終點(diǎn)，在dMMR/MSI-H亞群和總體患者群中分別降低72%和36%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)。此外，藥物的安全性與已知研究一致。
3.大冢多動(dòng)癥新藥兩項(xiàng)Ⅲ期臨床積極。大冢制藥潛在“first-in-class”療法centanafadine治療注意力缺陷/多動(dòng)障礙的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床均達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑相比，centanafadine治療均能顯著改善青少年（13-17歲）和兒童（6-12歲）患者的ADHD-RS-5量表評分，且藥物安全性良好。Centanafadine是Neurovance公司（已被大冢制藥收購）開發(fā)的一種甲腎上腺素、多巴胺和5-羥色胺再攝取抑制劑（NDSRI）。
4.CSF1R激酶抑制劑TGCT關(guān)鍵Ⅲ期臨床成功。Deciphera公司口服CSF1R激酶抑制劑vimseltinib治療腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）患者的Ⅲ期（MOTION）試驗(yàn)達(dá)到主要和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。在意向治療（ITT）人群中，vimseltinib治療組和安慰劑組第25周時(shí)的客觀緩解率分別為40%（95% CI：29%-51%）和0%（95% CI：0%-9%），組間差異為40%（95% CI：29%-51%，p<0.0001）；藥物的安全性與之前研究一致。該公司計(jì)劃明年向FDA和歐盟遞交上市申請。
5.補(bǔ)體C3療法眼科Ⅲ期臨床見刊《柳葉刀》。Apellis公司在《柳葉刀》上發(fā)表其靶向C3補(bǔ)體蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）雙環(huán)肽療法Syfovre（pegcetacoplan）治療繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的地圖樣萎縮（GA）的Ⅲ期（OAKS和DERBY）研究積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，每隔一個(gè)月和每月一次的Syfovre治療均能顯著減少GA病變的生長。今年2月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Syfovre用于治療由AMD引起的地圖樣萎縮（GA）。
6.DMD基因療法Ⅲ期驗(yàn)證臨床失敗。Sarepta公司治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的基因療法Elevidys在Ⅲ期驗(yàn)證性臨床EMBARK中未達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑組相比，Elevidys治療組患者的與運(yùn)動(dòng)功能相關(guān)的NSAA評分顯示改善趨勢，但不具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義；而次要終點(diǎn)TTR和10MWR指標(biāo)的統(tǒng)計(jì)則顯著改善。今年6月，基于Elevidys在臨床試驗(yàn)中顯著提高患者肌肉中微抗肌萎縮蛋白的表達(dá)水平的替代終點(diǎn)結(jié)果，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)Elevidys上市。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.輝瑞將裁員近800人。10月30日，根據(jù)新澤西州發(fā)布的《工人調(diào)整和再培訓(xùn)通知》（WARN），輝瑞將在新澤西州格拉德斯通裁員791人。這輪裁員計(jì)劃預(yù)計(jì)將于2024年2月生效。10月16日，輝瑞因新冠業(yè)務(wù)下滑而下調(diào)了2023全年指引，將今年收入預(yù)期下調(diào)至580億至610億美元，比之前發(fā)布的指導(dǎo)性目標(biāo)減少90億美元。
2.浙江中醫(yī)藥大學(xué)富春校區(qū)開工。近日，浙江中醫(yī)藥大學(xué)富春校區(qū)建設(shè)工程開工。這是浙江省重點(diǎn)建設(shè)項(xiàng)目、擴(kuò)大有效投資“千項(xiàng)萬億”工程重大項(xiàng)目和公共服務(wù)“七優(yōu)享”（學(xué)有優(yōu)教）工程重大項(xiàng)目。項(xiàng)目總用地面積679.83畝，總建筑面積325000平方米。項(xiàng)目建成后，浙江中醫(yī)藥大學(xué)總部將搬遷至富春校區(qū)，進(jìn)一步拓展辦學(xué)空間、提升辦學(xué)條件，助力建設(shè)一流中醫(yī)藥大學(xué)。
3.復(fù)旦大學(xué)團(tuán)隊(duì)發(fā)布醫(yī)生科普評價(jià)報(bào)告。據(jù)復(fù)旦大學(xué)發(fā)展研究院10月27日消息，復(fù)旦大學(xué)新聞學(xué)院孫少晶教授團(tuán)隊(duì)和復(fù)旦大學(xué)發(fā)展研究院王帆研究員團(tuán)隊(duì)歷時(shí)半年多，通過對抖音、微博、微信三大社交媒體平臺健康科普內(nèi)容的抽樣分析，完成《數(shù)字時(shí)代中國醫(yī)生健康科普評價(jià)報(bào)告》。報(bào)告顯示，在三個(gè)平臺中，關(guān)于慢性疾病與生活方式的健康科普內(nèi)容比較豐富，而心理健康等隱性健康話題的可見性與關(guān)注度明顯不足。在閱讀量較高的內(nèi)容中，日常保健與疾病分析占比較高，癌癥、中醫(yī)藥知識內(nèi)容占較大比例，而心理疾病、疫苗等主題的內(nèi)容相對較少。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（10月31日)
2. FDA新藥獲批情況（北美10月27日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
